Évaluation de PCU Express Plus (express plus)
Une étude pour évaluer l'acceptabilité de PKU Express Plus, un aliment destiné à des fins médicales spéciales (FSMP), chez les enfants et les adultes atteints de phénylcétonurie (PCU)
Une étude prospective, ouverte, d'acceptabilité pour évaluer PCU express plus dans la prise en charge diététique de 15 patients âgés de 3 ans et plus atteints de PCU. L'étude voit les patients passer de leur substitut protéique actuel à au moins un sachet de PKU express plus, puis entrer dans une période d'évaluation de 28 jours tout en consommant PKU express plus.
Les paramètres suivants seront évalués : respect des apports alimentaires prescrits, appétence, convivialité, tolérance gastro-intestinale, score de néophobie, taux sanguins de phénylalanine et de tyrosine, délai de transition et contribution de PCU express plus à l'apport global de substituts protéiques sur trois mois.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude prospective d'acceptabilité de PCU express plus chez 15 participants âgés d'au moins trois ans pour la prise en charge diététique de la phénylcétonurie.
L'étude impliquera une période de transition au cours de laquelle les patients passeront à au moins un sachet de PKU express plus par jour. Pendant la période de transition, la consommation quotidienne de PKU express plus et des autres PS du patient sera enregistrée, y compris le temps de consommation.
La période de transition durera un maximum de 6 semaines, après quoi le patient entrera dans une période d'évaluation de 28 jours. Pendant la période d'évaluation, les patients continueront d'enregistrer les apports, ainsi que la tolérance gastro-intestinale et une évaluation finale de l'appétence et de la facilité d'utilisation du produit. Certains patients, probablement des adultes, n'auront pas besoin de passer de leur substitut protéique d'origine à au moins un sachet de PCU express plus. Ces patients peuvent entrer directement dans la période d'évaluation.
La fin de la période d'évaluation de 4 semaines est définie comme la fin de l'étude du participant. Par la suite, les participants seront suivis conformément aux normes de soins. Certaines de ces données sur la norme de soins peuvent être transmises au promoteur pendant un maximum de 26 semaines. Cela durera un maximum de 26 semaines et impliquera la collecte des niveaux de routine de phe et de tyrosine, ainsi que la quantité de PS prescrite et prise. Des informations seront également recueillies auprès des patients concernant les raisons du succès ou de l'échec de la transition vers PKU express plus. Ces données proviendront d'un contact clinique de routine et seront enregistrées par le professionnel de la santé plutôt que par le patient.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Clinical Trials Vitaflo
- Numéro de téléphone: +44 (0) 151 709 9020
- E-mail: ClinicalTrialsTeam@Vitaflo.co.uk
Lieux d'étude
-
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-
Belfast, Royaume-Uni, BT12 6BA
- Recrutement
- Royal Belfast Hospital for Sick Children
-
Contact:
- Anne Grimsley
- E-mail: Anne.Grimsley@BelfastTrust.HSCNI.Net
-
Birmingham, Royaume-Uni, B15 2TG
- Recrutement
- Birmingham Women's and Children's Hospital
-
Contact:
- Anita MacDonald
- E-mail: Anita.MacDonald@NHS.Net
-
Bradford, Royaume-Uni, BD5 0NA
- Pas encore de recrutement
- St. Luke's Hospital
-
Contact:
- Inderdip Hunjan
- Numéro de téléphone: 01274 36 5108
- E-mail: Inderdip.Hunjan@BTHFT.NHS.UK
-
Bristol, Royaume-Uni, BS2 8BJ
- Recrutement
- Bristol Royal Hospital for Children
-
Contact:
- Camille Newby
- Numéro de téléphone: 0117 342 8802
- E-mail: Camille.Newby@UHBW.NHS.UK
-
Glasgow, Royaume-Uni, G12 0XH
- Complété
- Greater Glasgow and Clyde NHS Foundation Trust
-
London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
- Pas encore de recrutement
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
Contact:
- Louise van Dorp
- Numéro de téléphone: 0746 400 1215
- E-mail: Louise.vanDorp@GOSH.NHS.UK
-
Nottingham, Royaume-Uni, NG7 2UH
- Recrutement
- Nottingham Children's Hospital
-
Contact:
- Hannah Baker
- Numéro de téléphone: 85202 0115 924 9924
- E-mail: Hannah.Baker4@NUH.NHS.UK
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic de PCU ou trouble associé, par exemple, déficit en tétrahydrobioptérine (BH4), nécessitant un régime pauvre en protéines et des suppléments d'acides aminés L sans Phe (substitut protéique).
- Établi sur PKU express ou un substitut protéique équivalent
De l'avis de l'investigateur de l'étude, le participant est capable de prendre le produit de l'étude et répond à au moins un des critères suivants :
- prendre un substitut protéique inapproprié pour l'âge
- aux prises avec l'adhésion au substitut protéique actuel
- retardé dans la transition
- A partir de 3 ans
- Consentement donné volontairement, par écrit et en connaissance de cause du patient ou du parent/tuteur.
- Donné volontairement, consentement écrit (le cas échéant).
Critère d'exclusion:
- Diagnostic d'hyperphénylalaninémie persistante ou de PCU légère ne nécessitant pas d'intervention diététique avec un régime pauvre en protéines et un substitut protéique.
- Patients alimentés par sonde.
- Les personnes qui, de l'avis de l'investigateur, sont incapables de se conformer aux exigences du protocole.
- Toute comorbidité / condition qui, de l'avis de l'investigateur, empêcherait la participation à l'étude.
- Les patients qui participent actuellement, prévoient de participer ou ont participé à un essai expérimental de médicament expérimental, d'aliment ou de dispositif médical dans les 30 jours précédant le dépistage.
- Utilisation de suppléments de macro / micronutriments supplémentaires pendant la période d'étude, sauf indication clinique et prescription par l'investigateur (doit être enregistrée dans le dossier du patient).
- Femmes enceintes / allaitantes au début de l'étude ou prévoyant de tomber enceinte pendant la période d'étude. (N.B. : Les femmes qui tombent enceintes de manière inattendue au cours de cette étude peuvent, en consultation avec leur médecin, poursuivre le produit diététique de l'étude si elles le souhaitent, mais n'auront pas d'examens qui ne seraient normalement pas effectués pendant la grossesse.)
- Les personnes allergiques au poisson, au lait ou au soja.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Soins de soutien
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: gamme de pus express (PKU, MSUD, HCU, TYR et GA)
express plus à transférer sur un maximum de 6 semaines, puis à incorporer dans le régime alimentaire habituel de chaque participant pendant 28 jours.
Quantité prise et fréquence à déterminer par la diététiste.
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PKU express plus est un substitut protéique en poudre pour la prise en charge diététique de la PCU.
Il est formulé dans une variété de saveurs pour fournir un substitut de protéines pré-mesuré pratique, à faible volume, à faible teneur en calories, contenant un profil complet de micronutriments.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Questionnaire d'adhésion autodéclarée à la quantité prescrite de produit à l'étude
Délai: Jours 1 à 28
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Les participants enregistreront la quantité de PCU express prise chaque jour par rapport à la quantité recommandée par leur diététiste
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Jours 1 à 28
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Temps de transition
Délai: Période de transition Semaines 1 à 6 (maximum)
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Temps nécessaire aux participants pour passer de leur régime alimentaire actuel à l'inclusion d'un sachet de PCU express plus par jour
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Période de transition Semaines 1 à 6 (maximum)
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Modification de la tolérance gastro-intestinale de la semaine 1 à la semaine 4
Délai: Jours 1 à 7 et jours 21 à 28
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Les participants signaleront eux-mêmes tout symptôme gastro-intestinal ressenti au cours de l'étude dans les journaux d'étude quotidiens
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Jours 1 à 7 et jours 21 à 28
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Acceptabilité du produit évaluée sur une échelle de Likert par le patient après 28 jours de prise
Délai: Visite 2 (fin de la période d'évaluation de 28 jours)
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Les participants répondront aux questions relatives à l'appétence et à la facilité d'utilisation de PKU express plus après la fin de l'étude
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Visite 2 (fin de la période d'évaluation de 28 jours)
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Modification de la néophobie générale
Délai: Visite 1 (Jour 1) et Visite 2 (fin de la période d'évaluation de 28 jours)
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Les participants doivent remplir le questionnaire général sur la néophobie au départ et à la fin de l'étude pour comparer les résultats
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Visite 1 (Jour 1) et Visite 2 (fin de la période d'évaluation de 28 jours)
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Changement dans la néophobie alimentaire
Délai: Visite 1 (Jour 1) et Visite 2 (fin de la période d'évaluation de 28 jours)
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Les participants doivent remplir le questionnaire sur la néophobie alimentaire au départ et à la fin de l'étude pour comparer les résultats
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Visite 1 (Jour 1) et Visite 2 (fin de la période d'évaluation de 28 jours)
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Aptitude nutritionnelle : modifier les niveaux de phénylalanine
Délai: Visite 1 jusqu'à la visite 2 (jour 28)
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L'adéquation nutritionnelle de PKU express plus sera évaluée en évaluant les niveaux de phénylalanine enregistrés dans le cadre des soins de routine
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Visite 1 jusqu'à la visite 2 (jour 28)
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Aptitude nutritionnelle : modifier les niveaux de tyrosine
Délai: Visite 1 jusqu'à la visite 2 (jour 28)
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L'adéquation nutritionnelle de PKU express plus sera évaluée en évaluant les niveaux de tyrosine enregistrés dans le cadre des soins de routine
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Visite 1 jusqu'à la visite 2 (jour 28)
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Anita MacDonald, Birmingham Women's and Children's Hospital
- Chercheur principal: Anne Grimsley, Royal Belfast Hospital for Sick Children
- Chercheur principal: Sarah Adam, Greater Glasgow and Clyde NHS Foundation Trust
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
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- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies génétiques, innées
- Maladies du tissu conjonctif
- Métabolisme, erreurs innées
- Maladies cérébrales métaboliques
- Maladies cérébrales, métaboliques, innées
- Métabolisme des acides aminés, erreurs innées
- Hyperhomocystéinémie
- Phénylcétonuries
- Tyrosinémies
- Maladie urinaire du sirop d'érable
- Homocystinurie
Autres numéros d'identification d'étude
- MCT-EXPP-2019-05-21
- 281995 (Autre identifiant: IRAS)
- 20/YH/0248 (Autre identifiant: Sheffield Research Ethics Committee)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Description du régime IPD
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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