PKU Express Plus の評価 (express plus)
フェニルケトン尿症（PKU）の小児および成人における特殊医療目的食品（FSMP）であるPKU Express Plusの許容性を評価するための研究
3 歳以上の PKU 患者 15 名の食事管理における PKU エクスプレス プラスを評価するための前向き、非盲検、受容性研究。 この研究では、患者が現在のタンパク質代替物から PKU エクスプレス プラスの少なくとも 1 つの小袋に移行し、PKU エクスプレス プラスを消費しながら 28 日間の評価期間に入ることがわかります。
次のパラメーターが評価されます：処方された食事摂取量の順守、嗜好性、使いやすさ、胃腸耐性、ネオフォビアスコア、血中フェニルアラニンおよびチロシンレベル、移行までの時間枠、および PKU エクスプレスと 3 か月にわたる全体的なタンパク質代替摂取量への寄与。
調査の概要
詳細な説明
これは、フェニルケトン尿症の食事管理のための、少なくとも 3 歳の 15 人の参加者における PKU エクスプレス プラスの前向き受容性研究です。
この試験には、患者が 1 日あたり少なくとも 1 包の PKU エクスプレス プラスを摂取する移行期間が含まれます。 移行期間中、PKU エクスプレス プラスの毎日の摂取量と患者のその他の PS が、摂取にかかった時間を含めて記録されます。
移行期間は最大 6 週間続き、その後、患者は 28 日間の評価期間に入ります。 評価期間中、患者は引き続き摂取量、消化管耐性、および製品の嗜好性と使いやすさの最終評価を記録します。 成人の可能性が高い一部の患者は、元のタンパク質代替物から少なくとも 1 袋の PKU エクスプレス プラスに移行する必要はありません。 これらの患者は、評価期間に直接入ることができます。
4 週間の評価期間の終了は、参加者の学習終了と定義されます。 これに続いて、参加者は標準的なケアに従ってフォローアップされます。 この標準治療データの一部は、最大 26 週間、スポンサーに中継される場合があります。 これは最大 26 週間続き、通常の phe およびチロシン レベルの収集、ならびに処方および摂取された PS の量が含まれます。 また、PKU エクスプレス プラスへの移行の成功または実際の失敗の理由に関する情報も患者から収集されます。 このデータは、定期的な臨床的接触から得られ、患者ではなく医療従事者によって記録されます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究場所
-
-
-
Belfast、イギリス、BT12 6BA
- Royal Belfast Hospital for Sick Children
-
Birmingham、イギリス、B15 2TG
- Birmingham Women's and Children's Hospital
-
Bristol、イギリス、BS2 8BJ
- Bristol Royal Hospital for Children
-
Glasgow、イギリス、G12 0XH
- Greater Glasgow and Clyde NHS Foundation Trust
-
London、イギリス、WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
Nottingham、イギリス、NG7 2UH
- Nottingham Children's Hospital
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- PKU または関連障害の診断、たとえばテトラヒドロビオプテリン (BH4) 欠乏症、低タンパク質食および Phe を含まない L-アミノ酸サプリメント (タンパク質代替物) が必要。
- PKUエクスプレスまたは同等のタンパク質代替物で確立
治験責任医師の意見では、参加者は治験薬を服用することができ、以下の基準の少なくとも 1 つを満たしています。
- 年齢にふさわしくない代替タンパク質の摂取
- 現在のタンパク質代替品の順守に苦労している
- 移行が遅れる
- 3歳以上
- -患者または親/保護者からの自発的な書面によるインフォームドコンセント。
- 自発的に与えられた、書面による同意 (該当する場合)。
除外基準:
- 持続性高フェニルアラニン血症、または軽度の PKU の診断で、低タンパク質食およびタンパク質代替物による食事介入を必要としない。
- 経管栄養を受けている患者。
- 治験責任医師の意見では、プロトコルの要件を遵守できない個人。
- -治験責任医師の意見では、研究への参加を妨げる併存疾患/状態。
- -現在参加している、参加する予定の、または参加した患者 介入治験薬、食品または医療機器の試験 スクリーニング前の30日以内。
- -研究期間中の追加のマクロ/微量栄養素サプリメントの使用, 治験責任医師によって臨床的に示され、処方された場合を除きます (患者の症例記録ファイルに記録する必要があります)。
- -研究の開始時に妊娠中/授乳中の女性、または研究期間中に妊娠する予定の女性。 （注：この研究中に予期せず妊娠した女性は、医師と相談して、希望する場合は研究の栄養製品を継続することができますが、妊娠中に通常行われない調査は受けません。）
- 魚・乳・大豆アレルギーの方。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：支持療法
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：急な膿の範囲 (PKU、MSUD、HCU、TYR および GA)
エクスプレス プラスは最大 6 週間にわたって移行され、その後、各参加者の通常の食事に 28 日間組み込まれます。
摂取量と頻度は栄養士が決定します。
|
PKU エクスプレス プラスは、PKU の食事管理のための粉末タンパク質代替品です。
完全な微量栄養素プロファイルを含む、便利で低容量、低カロリー、事前に測定されたタンパク質代替品を提供するために、さまざまなフレーバーで配合されています。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
処方された量の研究製品への自己申告による順守のアンケート
時間枠：1～28日目
|
参加者は、栄養士が推奨する量と比較して、毎日摂取した PKU エクスプレスの量を記録します。
|
1～28日目
|
|
移行時間
時間枠：移行期間 1 ～ 6 週（最大）
|
参加者が現在の食事から 1 日あたり 1 袋の PKU エクスプレス プラスを含むものに移行するのにかかった時間
|
移行期間 1 ～ 6 週（最大）
|
|
1週目から4週目までの胃腸耐性の変化
時間枠：1～7日目および21～28日目
|
参加者は、毎日の研究日記で、研究の過程で胃腸症状の経験を自己報告します
|
1～7日目および21～28日目
|
|
28日間の摂取後に患者がリッカート尺度で評価した製品受容性
時間枠：訪問 2 (28 日間の評価期間の終了)
|
参加者は、試験終了後に PKU エクスプレス プラスの嗜好性と使いやすさに関する質問に回答します。
|
訪問 2 (28 日間の評価期間の終了)
|
|
一般的なネオフォビアの変化
時間枠：訪問 1 (1 日目) および訪問 2 (28 日間の評価期間の終わり)
|
参加者は、結果を比較するために、ベースライン時と研究終了時に一般的なネオフォビアアンケートに回答します
|
訪問 1 (1 日目) および訪問 2 (28 日間の評価期間の終わり)
|
|
食品ネオフォビアの変化
時間枠：訪問 1 (1 日目) および訪問 2 (28 日間の評価期間の終わり)
|
参加者は、結果を比較するために、ベースライン時と研究終了時に食品恐怖症のアンケートに回答します
|
訪問 1 (1 日目) および訪問 2 (28 日間の評価期間の終わり)
|
|
栄養適合性：フェニルアラニンレベルの変更
時間枠：訪問 1 から訪問 2 まで (28 日目)
|
PKU エクスプレス プラスの栄養適合性は、日常ケアの一環として記録されたフェニルアラニン レベルを評価することによって評価されます。
|
訪問 1 から訪問 2 まで (28 日目)
|
|
栄養適合性：チロシンレベルの変更
時間枠：訪問 1 から訪問 2 まで (28 日目)
|
PKU エクスプレス プラスの栄養適合性は、日常ケアの一環として記録されたチロシン レベルを評価することによって評価されます。
|
訪問 1 から訪問 2 まで (28 日目)
|
協力者と研究者
捜査官
- スタディディレクター：Anita MacDonald、Birmingham Women's and Children's Hospital
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- MCT-EXPP-2019-05-21
- 281995 (その他の識別子：IRAS)
- 20/YH/0248 (その他の識別子：Sheffield Research Ethics Committee)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。