JNJ-68284528 多发性骨髓瘤患者商业化释放超标 (OOS) 的研究
2025年4月24日 更新者：Janssen Scientific Affairs, LLC
JNJ-68284528 (Ciltacabtagene Autoleucel) 超标 (OOS) 用于多发性骨髓瘤患者商业化放行的安全性和有效性研究
本研究的目的是评估超标 (OOS) 的 cilta-cel 的有效性和安全性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
86
阶段
- 阶段2
扩展访问
可用的
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联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Duarte、California、美国、91010
- City of Hope
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San Francisco、California、美国、94143
- University of California San Francisco
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Stanford、California、美国、94305
- Stanford University Medical Center
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Colorado
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Denver、Colorado、美国、80218
- Colorado Blood Cancer Institute
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Emory University
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Northwestern University
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Kansas
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Westwood、Kansas、美国、66205
- Kansas University Medical Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts General Hospital
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Boston、Massachusetts、美国、02215
- Dana Farber Cancer Institute
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Michigan
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Detroit、Michigan、美国、48201
- Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine
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New Jersey
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Hackensack、New Jersey、美国、07601
- Hackensack University Medical Center
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New York
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New York、New York、美国、10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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New York、New York、美国、10029
- Mount Sinai Medical Center
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、美国、28204
- Levine Cancer Institute
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15232
- University of Pittsburgh Medical Center
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- MD Anderson Cancer Center
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- Medical College of Wisconsin
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 根据美国处方信息 (USPI) 或当地批准的标签，有资格使用 cilta-cel 进行治疗
- 根据 USPI（或分别为当地批准的标签），参与者患有严重或危及生命的多发性骨髓瘤，并且研究者认为重新分离、重新制造或其他抗骨髓瘤定向疗法不可行或不充分
- 根据研究者的评估，具有足够的一般健康状况和器官功能，并且符合接受超标（OOS）的 cilta-cel 的标准
- 符合接受淋巴细胞清除化疗的标准
- 具有生育潜力的女性在筛查期间和首次服用环磷酰胺和氟达拉滨之前必须进行高度敏感血清（β-人绒毛膜促性腺激素 [β-hCG]）妊娠试验阴性
排除标准：
- 活动性不受控制的感染史或使用 cilta-cel OOS 对参与者构成严重健康风险的情况
- 已知对 cilta-cel OOS 的赋形剂过敏、过敏或不耐受，包括二甲基亚砜 (DMSO)、葡聚糖 40 或符合 USPI 的残留卡那霉素
- 乙型肝炎感染
- 丙型肝炎感染定义为（抗丙型肝炎病毒 [HCV] 抗体阳性或可检测到 HCV 核糖核酸 [RNA]）或已知有丙型肝炎病史
- 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 血清阳性
- 不受控制的自身免疫性疾病
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Ciltacabtagene Autoleucel (Cilta-cel)
符合条件的参与者将根据参与者的临床状态和 cilta-cel (JNJ-68284528) 的可用性时间以及淋巴细胞清除化疗（环磷酰胺 300 毫克每平方米 [mg/m ^2] 静脉内 [IV] 和氟达拉滨 30 mg/m^2 IV 每天，持续 3 天）。
在开始淋巴细胞清除化疗 5 至 7 天后，参与者将接受单次静脉输注 cilta-cel (JNJ-68284528)，总目标剂量为每公斤 0.75*10^6 嵌合抗原受体 (CAR) 阳性活 T 细胞（细胞/千克）。
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Cilta-cel 将作为静脉输液给药。
其他名称：
淋巴细胞消耗疗法（环磷酰胺和氟达拉滨）将通过静脉内给药。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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总体缓解率 (ORR)
大体时间：从第 1 天（输注后）至 18.6 个月
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ORR 定义为根据国际骨髓瘤工作组 (IMWG) 缓解标准，经研究者评估，获得部分缓解 (PR) 或更好 (sCR+CR+VGPR+PR) 的参与者百分比。
CR：血清和尿液免疫固定呈阴性，任何软组织浆细胞瘤消失，骨髓中浆细胞 (PC) 低于 (<) 5%； sCR：免疫组织化学或免疫荧光显示CR+正常游离轻链比例且骨髓中不存在克隆细胞； PR：血清 M 蛋白减少大于等于 (>=) 50%，24 小时尿 M 蛋白减少>= 90% (%) 或<200 mg/24 小时； VGPR：通过免疫固定可检测到血清和尿液 M 蛋白，但通过电泳无法检测到，或者血清 M 蛋白加尿液 M 蛋白水平降低 90% 或以上每 24 小时 <100 mg。
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从第 1 天（输注后）至 18.6 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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出现治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：Cilta-cel OOS 输注后第 1 天至 100 天（最多 100 天）
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报告了患有 TEAE 的参与者人数。
AE 是参与临床研究的参与者发生的任何不良医疗事件，不一定与所研究的药物/生物制剂有因果关系。
TEAE 被定义为在 cilta-cel OOS 输注开始时或开始后至 cilta-cel OOS 输注后 100 天或开始后续抗骨髓瘤治疗（以较早者为准）期间发生的任何 AE；或任何被认为与研究干预相关的不良事件，无论事件的开始日期如何；或基线时（第 1 天，输注 cilta-cel OOS）但毒性等级恶化或随后被研究者认为与研究干预相关的任何 AE。
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Cilta-cel OOS 输注后第 1 天至 100 天（最多 100 天）
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按严重程度划分的出现治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：Cilta-cel OOS 输注后第 1 天至 100 天（最多 100 天）
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AE 是参与临床研究的参与者发生的任何不良医疗事件，不一定与所研究的药物/生物制剂有因果关系。
TEAE 被定义为在 cilta-cel OOS 输注开始时或开始后至 cilta-cel OOS 输注后 100 天或开始后续抗骨髓瘤治疗（以较早者为准）期间发生的任何 AE；或任何被认为与研究干预相关的不良事件，无论事件的开始日期如何；或基线时（第 1 天，输注 cilta-cel OOS 前）存在但毒性等级恶化或随后被研究者认为与研究干预相关的任何 AE。
使用美国国家癌症研究所不良事件通用术语标准 (NCI-CTCAE) 5.0 版评估严重程度： 1 级：轻度； 2级：中等； 3级：严重； 4级：危及生命； 5级：与不良事件相关的死亡。
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Cilta-cel OOS 输注后第 1 天至 100 天（最多 100 天）
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出现治疗中出现的严重不良事件 (TESAE) 的参与者人数
大体时间：Cilta-cel OOS 输注后第 1 天至 100 天（最多 100 天）
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报告了患有严重 TESAE 的参与者人数。
SAE 被定义为导致死亡、危及生命、需要住院治疗或延长现有住院时间、导致持续或严重残疾/丧失能力、导致后代先天性异常/出生缺陷的任何不良医疗事件。参与者，或者是重要的医疗事件。
TESAE 被定义为在 cilta-cel OOS 输注开始时或之后直至 cilta-cel OOS 输注或开始后续抗骨髓瘤治疗（以较早者为准）后 100 天内发生的任何 SAE；或任何被认为与研究干预相关的 SAE，无论事件的开始日期如何；或基线时存在但毒性等级恶化或随后被研究者认为与研究干预相关的任何 SAE。
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Cilta-cel OOS 输注后第 1 天至 100 天（最多 100 天）
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患有治疗引起的特别关注不良事件 (AESI) 的参与者数量：细胞因子释放综合征 (CRS)、免疫效应细胞相关神经毒性 (ICANS)、其他神经毒性和继发性原发性恶性肿瘤
大体时间：Cilta-cel OOS 输注后第 1 天至 100 天（最多 100 天）
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报告了治疗中出现 AESI 的参与者数量：CRS、ICANS、其他神经毒性和继发性原发性恶性肿瘤。
AESI 包括研究药物治疗的预期风险以及可能与多发性硬化症合并症相关的事件。
治疗中出现的 AESI 被定义为在 cilta-cel OOS 输注开始时或开始后至 cilta-cel OOS 输注后 100 天或开始后续抗骨髓瘤治疗（以较早者为准）期间发生的任何 AESI；或任何被认为与研究干预相关的 AESI，无论事件的开始日期如何；或基线时存在但毒性等级恶化或随后被研究者认为与研究干预相关的任何 AESI。
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Cilta-cel OOS 输注后第 1 天至 100 天（最多 100 天）
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患有治疗引起的特别关注不良事件 (AESI) 的参与者数量：长期和复发性血细胞减少症
大体时间：Cilta-cel OOS 输注后第 1 天至 100 天（最多 100 天）
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患有治疗引起的 AESI 的参与者数量：报告了长期和复发性血细胞减少症。
AESI 包括研究药物治疗的预期风险以及可能与多发性硬化症合并症相关的事件。
它包括血小板减少症、中性粒细胞减少症、淋巴细胞减少症和贫血症。
治疗中出现的 AESI 被定义为在 cilta-cel OOS 输注开始时或开始后至 cilta-cel OOS 输注后 100 天或开始后续抗骨髓瘤治疗（以较早者为准）期间发生的任何 AESI；或任何被认为与研究干预相关的 AESI，无论事件的开始日期如何；或基线时存在但毒性等级恶化或随后被研究者认为与研究干预相关的任何 AESI。
使用 NCI-CTCAE 5.0 版评估严重程度： 1 级：轻度； 2级：中等； 3级：严重； 4级：危及生命； 5级：与不良事件相关的死亡。
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Cilta-cel OOS 输注后第 1 天至 100 天（最多 100 天）
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临床实验室测试中最严重异常的参与者人数：Cilta-cel OOS 输注后的血液学（包括凝血）和化学
大体时间：从第 1 天（输注后）至 18.6 个月
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报告了 cilta-cel OOS 输注后临床实验室测试中最严重异常的参与者人数：血液学（包括凝血）和化学。
使用 NCI-CTCAE（5.0 版）评估等级，如下： 1 级：轻度； 2级：中等； 3级：严重； 4级：危及生命。
具有正常值或相反方向值（对于定义了双向毒性的实验室测试）的参与者被分配为 0 级。仅报告至少 1 名参与者有数据的类别。
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从第 1 天（输注后）至 18.6 个月
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部分缓解 (PR) 率
大体时间：从第 1 天（输注后）至 18.6 个月
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PR 率定义为根据 IMWG 响应标准达到 PR 的参与者的百分比。
PR 根据 IMWG 标准定义为血清 M 蛋白减少≥ 50%，24 小时尿 M 蛋白减少≥ 90% 或至 < 200 mg/24 小时。
如果血清和尿液 M 蛋白无法测量，则需要将参与和未参与的游离轻链 (FLC) 水平之间的差异降低 >= 50%，以代替 M 蛋白标准。
如果无法测量血清和尿液 M 蛋白，并且也无法测量血清游离光测定，则需要用骨髓浆细胞减少 >=50% 来代替 M 蛋白，前提是基线骨髓浆细胞百分比 >= 30%。
除了上面列出的标准外，如果在基线时存在，还需要软组织浆细胞瘤的大小减少> = 50%。
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从第 1 天（输注后）至 18.6 个月
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非常好的部分缓解 (VGPR) 率
大体时间：从第 1 天（输注后）至 18.6 个月
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VGPR 率定义为根据 IMWG 响应标准获得 VGPR 最佳响应的参与者的百分比。
根据 IMWG 反应标准，VPGR：通过免疫固定可检测到血清和尿液 M 成分，但通过电泳检测不到，或血清 M 成分加尿液 M 成分减少 >=90% <100 mg/24 小时。
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从第 1 天（输注后）至 18.6 个月
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完全缓解 (CR) 率
大体时间：从第 1 天（输注后）至 18.6 个月
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CR 率定义为根据 IMWG 响应标准获得 CR 最佳响应的参与者的百分比。
根据 IMWG 标准，CR 被定义为血清和尿液免疫固定阴性、任何软组织浆细胞瘤消失、骨髓中 PC<5%。
没有证据表明血清和尿液的免疫固定中存在初始单克隆蛋白同种型。
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从第 1 天（输注后）至 18.6 个月
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临床受益率 (CBR)
大体时间：从第 1 天（输注后）至 18.6 个月
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临床获益率定义为达到最小缓解（MR）或更好（包括 MR、PR、VGPR、CR 和 sCR）的参与者的百分比。
MR 根据 IMWG 标准定义为血清 M 蛋白减少 >=25% 但小于或等于 (<=) 49%，24 小时尿 M 蛋白减少 50% 至 89%。
除了上述标准外，如果在基线时存在，还需要软组织浆细胞瘤的大小减少>=50%。
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从第 1 天（输注后）至 18.6 个月
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严格完全缓解 (sCR) 率
大体时间：从第 1 天（输注后）至 18.6 个月
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sCR 率定义为根据 IMWG 响应标准实现 sCR 的参与者的百分比。
根据 IMWG 标准，sCR 定义为 CR 加正常 FLC 比率，并且通过免疫组织化学或 2 至 4 色流式细胞术检测不存在克隆 PC。
根据 IMWG，CR 被定义为血清和尿液免疫固定呈阴性，任何软组织浆细胞瘤消失，且骨髓中 PC<5%。
没有证据表明血清和尿液的免疫固定中存在初始单克隆蛋白同种型。
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从第 1 天（输注后）至 18.6 个月
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响应持续时间 (DOR)
大体时间：从第 1 天（输注后）至 18.6 个月
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DOR 在应答者（PR 或更好的应答）中计算，从最初记录应答（PR 或更好）的日期到根据 IMWG 标准首次记录疾病进展 (PD) 证据的日期，或由于任何原因导致的死亡，以先发生者为准。
PD：从最低响应值增加 25%：血清和尿液 M 成分（绝对增加必须分别≥0.5 克/分升 [g/dL] 和≥200 mg/24 小时）；仅在无法测量血清和尿液 M 蛋白水平的参与者中，涉及和未涉及的 FLC 水平之间的差异（绝对增加必须 >10 mg/dL）；仅在没有可测量的血清和/或尿液 M 蛋白水平且没有通过 FLC 水平、骨髓 PC %（绝对增加必须 >=10%）、新病变出现可测量的疾病的参与者中；新骨病变的明确发展或现有骨病变大小的明确增加，循环 PC 增加 >= 50%（每 uL 至少 200 个细胞）（如果这是疾病的唯一衡量标准）。
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从第 1 天（输注后）至 18.6 个月
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无进展生存期 (PFS)
大体时间：从第 1 天（输注后）至 18.6 个月
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PFS 定义为从初次输注 cilta-cel OOS 之日到根据 IMWG 标准首次记录疾病进展或因任何原因死亡的日期（以先发生者为准）的时间。
PD：从最低响应值增加 25%：血清和尿液 M 成分（绝对增加必须分别≥0.5 g/dL 和≥200 mg/24 小时）；仅在无法测量血清和/或尿液 M 蛋白水平的参与者中，涉及和未涉及的 FLC 水平之间的差异（绝对增加必须 >10 mg/dL）；仅适用于没有可测量的血清和尿液 M 蛋白水平且没有可通过 FLC 水平、骨髓 PC 百分比（绝对增加必须 >=10%）、出现新病变进行测量的疾病的参与者；新骨病变的明确发展或现有骨病变大小的明确增加，循环 PC 增加 >= 50%（每 uL 至少 200 个细胞）（如果这是疾病的唯一衡量标准）。
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从第 1 天（输注后）至 18.6 个月
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总生存期 (OS)
大体时间：从第 1 天（输注后）至 18.6 个月
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OS 是从首次输注 cilta-cel OOS 之日起至参与者死亡之日止计算的。
如果参与者还活着或者生命状态未知，则参与者的数据将在最后得知参与者还活着的日期进行审查。
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从第 1 天（输注后）至 18.6 个月
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微小残留病（MRD）-阴性率
大体时间：从第 1 天（输注后）至 18.6 个月
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MRD 阴性率定义为通过骨髓抽吸得出阴性 MRD 状态（在 10^-4、10^-5 和 10^-6 截止点）的参与者的百分比。
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从第 1 天（输注后）至 18.6 个月
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具有复制能力的慢病毒的参与者数量
大体时间：第 1 天输注 cilta-cel 后给药前、3、6、12 个月
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报告了具有复制能力的慢病毒（具有可评估样本）的参与者数量。
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第 1 天输注 cilta-cel 后给药前、3、6、12 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Janssen Scientific Affairs, LLC Clinical Trial、Janssen Scientific Affairs, LLC
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年5月13日
初级完成 (实际的)
2023年11月30日
研究完成 (实际的)
2023年12月15日
研究注册日期
首次提交
2022年4月21日
首先提交符合 QC 标准的
2022年4月21日
首次发布 (实际的)
2022年4月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年4月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年4月24日
最后验证
2025年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- CR109014
- 68284528MMY2005 (其他标识符：Janssen Research & Development, LLC)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
强生旗下杨森制药公司的数据共享政策可在 www.janssen.com/clinical-trials/transparency 获取。
如本网站所述，可以通过耶鲁大学开放数据访问 (YODA) 项目网站 yoda.yale.edu 提交访问研究数据的请求
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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