多発性骨髄腫の参加者における商用リリースのためのJNJ-68284528規格外（OOS）の研究
2025年4月24日 更新者：Janssen Scientific Affairs, LLC
JNJ-68284528 (Ciltacabtagene Autoleucel) の規格外 (OOS) の安全性と有効性に関する研究
この研究の目的は、cilta-cel 規格外 (OOS) の有効性と安全性を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
86
段階
- フェーズ2
アクセスの拡大
利用可能 臨床試験外。
拡張アクセス記録をご覧ください。
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Duarte、California、アメリカ、91010
- City of Hope
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- University of California San Francisco
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Stanford、California、アメリカ、94305
- Stanford University Medical Center
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Colorado
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Denver、Colorado、アメリカ、80218
- Colorado Blood Cancer Institute
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory University
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Northwestern University
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Kansas
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Westwood、Kansas、アメリカ、66205
- Kansas University Medical Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
- Dana Farber Cancer Institute
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine
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New Jersey
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Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
- Hackensack University Medical Center
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New York
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New York、New York、アメリカ、10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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New York、New York、アメリカ、10029
- Mount Sinai Medical Center
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、アメリカ、28204
- Levine Cancer Institute
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15232
- University of Pittsburgh Medical Center
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- MD Anderson Cancer Center
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Medical College of Wisconsin
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 米国の処方情報（USPI）または現地で承認されたラベルに従って、cilta-celによる治療に適格
- 参加者は、USPI（または現地で承認されたラベル）ごとに重篤または生命を脅かす多発性骨髄腫に苦しんでおり、再アフェレーシス、再製造、またはその他の抗骨髄腫向け治療は、研究者ごとに実行可能または適切とは見なされていません
- -研究者の評価ごとに適切な一般的な健康状態と臓器機能があり、cilta-celの規格外（OOS）を受け取る基準を満たしています
- -リンパ除去化学療法を受ける基準を満たしています
- 出産の可能性のある女性は、スクリーニング中およびシクロホスファミドとフルダラビンの初回投与前に、高感度血清（ベータ-ヒト絨毛性ゴナドトロピン[ベータ-hCG]）妊娠検査で陰性でなければなりません
除外基準:
- -cilta-cel OOSの投与が参加者に重大な健康リスクを構成する、活動的な制御されていない感染または状態の病歴
- -ジメチルスルホキシド（DMSO）、デキストラン40、またはUSPIごとの残留カナマイシンを含むcilta-cel OOSの賦形剤に対する既知のアレルギー、過敏症、または不耐性
- B型肝炎感染
- -C型肝炎感染（抗C型肝炎ウイルス[HCV]抗体陽性または検出可能なHCVリボ核酸[RNA]）として定義されるか、C型肝炎の病歴があることが知られている
- ヒト免疫不全ウイルス（HIV）の血清陽性
- コントロールされていない自己免疫疾患
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：Ciltacabtagene Autoleucel (Cilta-cel)
適格な参加者は、参加者の臨床状態とシルタセル（JNJ-68284528）が利用可能になるタイミングに基づいて、ブリッジング療法（つまり、抗形質細胞指向治療）を受けます。 ^2] 静脈内 [IV] およびフルダラビン 30 mg/m^2 IV を毎日 3 日間)。
リンパ除去化学療法を開始してから5〜7日後、参加者は、キログラムあたり0.75 * 10 ^ 6キメラ抗原受容体（CAR）陽性の生存T細胞の合計目標用量で、cilta-cel（JNJ-68284528）の単回IV注入を受けます。 (セル/kg)。
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Cilta-cel は IV 注入として投与されます。
他の名前：
リンパ除去療法（シクロホスファミドとフルダラビン）は静脈内に投与されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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全体的な反応率 (ORR)
時間枠：1日目（注入後）から18.6か月まで
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ORRは、研究者が評価した、国際骨髄腫ワーキンググループ（IMWG）の反応基準に従って部分奏効（PR）以上（sCR+CR+VGPR+PR）を示した参加者の割合として定義されます。
CR: 血清および尿に対する陰性免疫固定、および軟部組織の形質細胞腫および骨髄内の形質細胞 (PC) の 5 パーセント (%) 未満の消失。 sCR: CR+正常な遊離軽鎖比、および免疫組織化学または免疫蛍光による骨髄中のクローン細胞の欠如。 PR: 血清 M タンパク質の 50% 以上の減少 (>=)、および 24 時間の尿中 M タンパク質の減少 90 パーセント (%) 以上、または <200 mg/24 時間までの減少。 VGPR: 免疫固定では血清および尿の M タンパク質が検出可能ですが、電気泳動では検出できない、または血清 M タンパク質と尿の M タンパク質レベルが 24 時間あたり 100 mg 未満の 90% 以上減少。
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1日目（注入後）から18.6か月まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療中に発生した有害事象（TEAE）のある参加者の数
時間枠：Cilta-cel OOS 注入後 1 日目から 100 日目まで (最長 100 日間)
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TEAEを有する参加者の数が報告された。
AE とは、臨床研究に参加した参加者における望ましくない医学的出来事であり、研究対象の医薬品/生物学的薬剤と必ずしも因果関係を持たないものを指します。
TEAEは、cilta-cel OOS注入の開始時以降、cilta-cel OOS注入後100日まで、またはその後の抗骨髄腫療法の開始のいずれか早い方までに発生したAEとして定義されます。またはイベントの開始日に関係なく、研究介入に関連すると考えられたAE。または、ベースライン（1日目、cilta-cel OOSの注入）で存在したが、毒性グレードが悪化したか、またはその後研究者による研究介入に関連すると考えられるAE。
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Cilta-cel OOS 注入後 1 日目から 100 日目まで (最長 100 日間)
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重症度別の治療中に発生した有害事象（TEAE）のある参加者の数
時間枠：Cilta-cel OOS 注入後 1 日目から 100 日目まで (最長 100 日間)
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AE とは、臨床研究に参加した参加者における望ましくない医学的出来事であり、研究対象の医薬品/生物学的薬剤と必ずしも因果関係を持たないものを指します。
TEAEは、cilta-cel OOS注入の開始時以降、cilta-cel OOS注入後100日またはその後の抗骨髄腫療法の開始のいずれか早い方までに発生するAEとして定義されました。またはイベントの開始日に関係なく、研究介入に関連すると考えられるAE。または、ベースライン（1日目、cilta-cel OOSの注入前）に存在したが、毒性グレードが悪化したか、またはその後研究者による研究介入に関連すると考えられたAE。
重症度は、National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE) バージョン 5.0 を使用して次のように評価されました。グレード 2: 中程度。グレード 3: 重度。グレード 4: 生命を脅かす。グレード 5: 有害事象に関連した死亡。
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Cilta-cel OOS 注入後 1 日目から 100 日目まで (最長 100 日間)
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治療中に発生した重篤な有害事象（TESAE）のある参加者の数
時間枠：Cilta-cel OOS 注入後 1 日目から 100 日目まで (最長 100 日間)
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重篤なTESAEを患う参加者の数が報告された。
SAEは、死に至る、生命を脅かす、入院または入院の延長を必要とする、持続的または重大な障害/無能力をもたらす、子供の先天異常/先天性欠損につながる、あらゆる望ましくない医学的出来事として定義されています。参加者、または重要な医療イベントでした。
TESAEは、cilta-cel OOS注入の開始時以降、cilta-cel OOS注入後100日またはその後の抗骨髄腫療法の開始のいずれか早い方までに発生するSAEとして定義されました。またはイベントの開始日に関係なく、研究介入に関連すると考えられたSAE。または、ベースラインで存在したが毒性グレードが悪化したか、またはその後研究者による研究介入に関連すると考えられたSAE。
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Cilta-cel OOS 注入後 1 日目から 100 日目まで (最長 100 日間)
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治療中に発生した特別な有害事象（AESI）を有する参加者の数：サイトカイン放出症候群（CRS）、免疫エフェクター細胞関連神経毒性（ICANS）、その他の神経毒性、二次性原発悪性腫瘍
時間枠：Cilta-cel OOS 注入後 1 日目から 100 日目まで (最長 100 日間)
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治療中に発生したAESI（CRS、ICANS、その他の神経毒性、二次性原発悪性腫瘍）を有する参加者の数が報告された。
AESI には、治験薬による治療で予想されるリスクと、多発性硬化症の併存疾患に関連する可能性のある事象が含まれます。
治療中に発生した AESI は、cilta-cel OOS 注入の開始時以降、cilta-cel OOS 注入またはその後の抗骨髄腫療法の開始のいずれか早い方から 100 日後までに発生する AESI として定義されました。またはイベントの開始日に関係なく、研究介入に関連すると考えられた AESI。または、ベースラインで存在したが毒性グレードが悪化したか、またはその後研究者による研究介入に関連すると考えられたAESI。
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Cilta-cel OOS 注入後 1 日目から 100 日目まで (最長 100 日間)
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治療中に発生した特別な関心のある有害事象（AESI）：長期化および再発性の血球減少症のある参加者の数
時間枠：Cilta-cel OOS 注入後 1 日目から 100 日目まで (最長 100 日間)
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治療中に発生したAESIを患った参加者の数：長期化および再発性の血球減少症が報告されました。
AESI には、治験薬による治療で予想されるリスクと、多発性硬化症の併存疾患に関連する可能性のある事象が含まれます。
これには、血小板減少症、好中球減少症、リンパ球減少症、貧血が含まれます。
治療中に発生した AESI は、cilta-cel OOS 注入の開始時以降、cilta-cel OOS 注入またはその後の抗骨髄腫療法の開始のいずれか早い方から 100 日後までに発生する AESI として定義されました。またはイベントの開始日に関係なく、研究介入に関連すると考えられた AESI。または、ベースラインで存在したが毒性グレードが悪化したか、またはその後研究者による研究介入に関連すると考えられたAESI。
重症度は、NCI-CTCAE バージョン 5.0 を使用して次のように評価されました。グレード 1: 軽度。グレード 2: 中程度。グレード 3: 重度。グレード 4: 生命を脅かす。グレード 5: 有害事象に関連した死亡。
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Cilta-cel OOS 注入後 1 日目から 100 日目まで (最長 100 日間)
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臨床検査における最悪グレードの異常ごとの参加者数: Cilta-cel OOS 注入後の血液学 (凝固を含む) および化学
時間枠：1日目（注入後）から18.6か月まで
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Cilta-cel OOS 注入後の臨床検査における最悪グレードの異常別の参加者数: 血液学 (凝固を含む) および化学が報告されました。
グレードは、NCI-CTCAE (バージョン 5.0) を使用して次のように評価されました。 グレード 1: 軽度;グレード 2: 中程度。グレード 3: 重度。グレード 4: 生命を脅かす。
正常値または逆方向の値（双方向毒性が定義された臨床検査の場合）を持つ参加者にはグレード 0 が割り当てられました。少なくとも 1 人の参加者がデータを持っていたカテゴリーのみが報告されました。
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1日目（注入後）から18.6か月まで
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部分応答 (PR) 率
時間枠：1日目（注入後）から18.6か月まで
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PR率は、IMWGの回答基準に従ってPRを達成した参加者の割合として定義されました。
PR は、IMWG 基準に従って、血清 M タンパク質の 50% 以上の減少、および 24 時間の尿中 M タンパク質の 90% 以上の減少または 200 mg/24 時間未満までの減少として定義されました。
血清および尿の M タンパク質が測定不能な場合は、M タンパク質基準の代わりに、関与する遊離軽鎖 (FLC) レベルと関与しない遊離軽鎖 (FLC) レベルの差の 50% 以上の減少が必要でした。
血清および尿の M タンパク質が測定できず、無血清光アッセイも測定できなかった場合は、ベースラインの骨髄形質細胞のパーセンテージが 以上であることを条件として、M タンパク質の代わりに骨髄形質細胞の 50% 以上の減少が必要です。 30%。
上記の基準に加えて、ベースラインで軟部組織形質細胞腫が存在する場合は、軟部組織形質細胞腫のサイズが 50% 以上減少することも必要でした。
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1日目（注入後）から18.6か月まで
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非常に良好な部分応答 (VGPR) 率
時間枠：1日目（注入後）から18.6か月まで
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VGPR率は、IMWG応答基準に従ってVGPRの最良の応答を達成した参加者の割合として定義されます。
IMWG 反応基準によると、VPGR: 血清および尿 M 成分は免疫固定法では検出可能だが電気泳動では検出できない、または血清 M 成分と尿 M 成分の >=90% 減少 <100 mg/24 時間。
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1日目（注入後）から18.6か月まで
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完全奏効（CR）率
時間枠：1日目（注入後）から18.6か月まで
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CR率は、IMWG応答基準に従ってCRの最良の応答を達成した参加者の割合として定義されます。
CRは、IMWG基準に従って、血清および尿の免疫固定が陰性であり、軟組織の形質細胞腫が消失し、骨髄中のPCが5%未満であると定義されます。
血清および尿の免疫固定では、初期のモノクローナルタンパク質アイソタイプの証拠はありません。
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1日目（注入後）から18.6か月まで
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臨床利益率 (CBR)
時間枠：1日目（注入後）から18.6か月まで
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臨床利益率は、最小応答 (MR) 以上 (MR、PR、VGPR、CR、および sCR を含む) を達成した参加者の割合として定義されました。
MRは、IMWG基準に従って、血清Mタンパク質の25％以上49％以下（≦）の減少、および24時間尿Mタンパク質の50％から89％の減少として定義された。
上記の基準に加えて、ベースラインで存在する場合は、軟部組織形質細胞腫のサイズが 50% 以上減少することも必要でした。
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1日目（注入後）から18.6か月まで
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厳密な完全奏効（sCR）率
時間枠：1日目（注入後）から18.6か月まで
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sCR率は、IMWG応答基準に従ってsCRを達成した参加者の割合として定義されます。
sCRは、IMWG基準に従って、CRと正常なFLC比、および免疫組織化学または2～4カラーフローサイトメトリーによるクローンPCの欠如として定義されます。
CRは、IMWGに従って、血清および尿の免疫固定が陰性であり、軟部組織の形質細胞腫が消失し、骨髄中のPCが5%未満であると定義されています。
血清および尿の免疫固定では、初期のモノクローナルタンパク質アイソタイプの証拠はありません。
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1日目（注入後）から18.6か月まで
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反応期間 (DOR)
時間枠：1日目（注入後）から18.6か月まで
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DORは、奏効（PR以上）の最初の文書化の日から、IMWG基準に従って進行性疾患（PD）の証拠が最初に文書化された日、または何らかの原因による死亡のいずれか早い方の日付まで、奏効者（PR以上の奏効）で計算されます。 。
PD: 最低応答値から 25% の増加: 血清および尿の M 成分 (絶対増加量はそれぞれ >=0.5 グラム/デシリットル [g/dL] および >=200 mg/24 時間でなければなりません)。測定可能な血清および尿 M タンパク質レベルのない参加者のみ、関与する FLC レベルと関与しない FLC レベルの差（絶対増加量は >10 mg/dL でなければならない）。測定可能な血清および/または尿 M タンパク質レベルがなく、FLC レベル、骨髄 PC % (絶対増加率 >=10% でなければならない)、新しい病変の出現によって測定可能な疾患がない参加者のみ。新しい骨病変の明確な発生、または既存の骨病変のサイズの明確な増加、これが疾患の唯一の尺度である場合、循環PCの50％以上の増加（μLあたり最小200細胞）。
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1日目（注入後）から18.6か月まで
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無増悪生存期間 (PFS)
時間枠：1日目（注入後）から18.6か月まで
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PFSは、cilta-cel OOSの初回注入日から、IMWG基準に従って最初に記録された疾患の進行、または何らかの原因による死亡のいずれか早い方の日付までの時間として定義されます。
PD: 最低応答値から 25% の増加: 血清および尿の M 成分 (絶対増加量はそれぞれ >=0.5 g/dL および >=200 mg/24 時間でなければなりません)。測定可能な血清および/または尿の M タンパク質レベルのない参加者のみ、関与する FLC レベルと関与しない FLC レベルの差（絶対増加量は >10 mg/dL でなければなりません）。測定可能な血清および尿のMタンパク質レベルがなく、FLCレベル、骨髄PCパーセンテージ（絶対増加量が10％以上でなければならない）、新しい病変の出現によって測定可能な疾患のない参加者のみ。新しい骨病変の明確な発生、または既存の骨病変のサイズの明確な増加、これが疾患の唯一の尺度である場合、循環PCの50％以上の増加（μLあたり最小200細胞）。
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1日目（注入後）から18.6か月まで
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全体的な生存 (OS)
時間枠：1日目（注入後）から18.6か月まで
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OS は、cilta-cel OOS の初回注入日から参加者の死亡日まで測定されます。
参加者が生存しているか、生命状態が不明な場合、参加者のデータは、参加者が最後に生存していることが判明した日付で検閲されました。
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1日目（注入後）から18.6か月まで
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最小残存病変 (MRD) - 陰性率
時間枠：1日目（注入後）から18.6か月まで
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MRD陰性率は、骨髄穿刺によるMRD陰性状態(10^-4、10^-5、および10^-6カットオフで)の参加者の割合として定義されます。
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1日目（注入後）から18.6か月まで
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複製能力のあるレンチウイルスが存在する参加者の数
時間枠：投与前、1 日目の cilta-cel 注入後 3、6、12 か月後
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複製能力のあるレンチウイルス（評価可能なサンプルを含む）が存在する参加者の数が報告されました。
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投与前、1 日目の cilta-cel 注入後 3、6、12 か月後
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Janssen Scientific Affairs, LLC Clinical Trial、Janssen Scientific Affairs, LLC
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年5月13日
一次修了 (実際)
2023年11月30日
研究の完了 (実際)
2023年12月15日
試験登録日
最初に提出
2022年4月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年4月21日
最初の投稿 (実際)
2022年4月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年4月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年4月24日
最終確認日
2025年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CR109014
- 68284528MMY2005 (その他の識別子：Janssen Research & Development, LLC)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
Johnson & Johnson の Janssen Pharmaceutical Companies のデータ共有ポリシーは、www.janssen.com/clinical-trials/transparency で入手できます。
このサイトに記載されているように、研究データへのアクセスのリクエストは、Yale Open Data Access (YODA) Project サイト (yoda.yale.edu) から送信できます。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。