振荡和肺扩张 (OLE) 治疗神经肌肉疾病患者
2025年7月30日 更新者：Baxter Healthcare Corporation
在家中使用 Volara® 系统治疗神经肌肉疾病患者呼吸系统并发症的振荡和肺扩张 (OLE) 评估
该研究将是一项非随机开放标签试点研究，采用观察设计，将回顾性控制期与振荡和肺扩张 (OLE) 疗法的积极治疗期进行比较。
研究概览
详细说明
该研究是一项分散试验。
所有数据都将在患者家中收集。
该研究的主要目的是评估 OLE 对治疗神经肌肉疾病患者呼吸系统并发症的影响。
将评估肺部恶化的频率和其他临床结果指标，以确定一致的 OLE 治疗的效果。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
41
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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North Carolina
-
Durham、North Carolina、美国、27709
- Science 37
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
5年 至 80年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 神经肌肉疾病 (NMD) 的书面诊断
- 5-80岁
- 在过去 6 个月内有一次或多次呼吸恶化史，或在过去 12 个月内有两次或多次呼吸恶化史，这需要计划外或计划外的医疗干预。
- 能够按照指示进行 OLE 治疗
- 签署知情同意书（如果是未成年人则同意）
排除标准：
- 诊断为快速进展的 NMD，例如某些类型的运动神经元病 (MND)
- 预计未来六个月内需要住院
- 过去 6 个月内有气胸病史
- 过去 12 个月内有需要栓塞的咯血史
- 怀孕
- 在过去 12 个月内使用过 OLE 疗法
- 无法或不愿按要求执行 OLE 治疗或研究程序
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：干涉
干预时间段，在此期间所有受试者都接受 OLE 治疗作为气道清除干预
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呼吸气道清除干预，包括持续高频振荡和持续呼气正压
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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需要医疗干预的肺部疾病加重的频率
大体时间：Volara系统的6个月预处理和6个月的治疗
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肺部疾病的加剧是肺部状况恶化或需要以下一项或多项的事件：
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Volara系统的6个月预处理和6个月的治疗
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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慢的生命能力
大体时间：基线和每月6个月
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缓慢的生命力是受试者在全部灵感之后呼吸中可以呼气的最大音量。
使用缓慢一致的呼气采取该度量。
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基线和每月6个月
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峰咳嗽流
大体时间：基线和每月6个月
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峰值咳嗽流是一种肺功能度量，可评估咳嗽动作期间产生的最大峰流量。
它将用手持式肺活量计测量。
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基线和每月6个月
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静止的氧饱和度
大体时间：基线和每月6个月
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当受试者使用手持氧仪休息时，将测量氧饱和度。
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基线和每月6个月
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最大的灵感压力
大体时间：基线和每月6个月
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最大的吸气压力是受试者在灵感努力过程中可以产生的最大力（以厘米的水[CMH2O]测量）。
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基线和每月6个月
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住院人数
大体时间：Volara系统的6个月预处理和Volara系统后6个月
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呼吸并发症的住院人数。
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Volara系统的6个月预处理和Volara系统后6个月
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总医院住院时间
大体时间：Volara系统的6个月预处理和Volara系统后6个月
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呼吸并发症的住院住院日数
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Volara系统的6个月预处理和Volara系统后6个月
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重症监护室（ICU）入院次数
大体时间：Volara系统的6个月预处理和Volara系统后6个月
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呼吸并发症的ICU入院次数。
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Volara系统的6个月预处理和Volara系统后6个月
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重症监护室（ICU）住院时间长度
大体时间：Volara系统的6个月预处理和Volara系统后6个月
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ICU医院呼吸并发症天数
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Volara系统的6个月预处理和Volara系统后6个月
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肺部并发症的门诊0
大体时间：Volara系统的6个月预处理和6个月的治疗
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外科医师的办公室访问，紧急护理访问和急诊科（ED）访问的数量。
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Volara系统的6个月预处理和6个月的治疗
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发作期间抗生素使用天数的总数
大体时间：Volara系统的6个月预处理和6个月的治疗
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抗生素使用日的总数包括以下任何一个：静脉（IV）抗生素天，口服抗生素日和雾化抗生素日。
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Volara系统的6个月预处理和6个月的治疗
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遵守治疗方案：平均每日Volara系统使用
大体时间：受试者的总天数（约6个月的OLE治疗）
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遵守OLE治疗方案作为平均每日Volara系统使用。
这是通过将设备使用的总数除以受试者拥有设备的总天数来计算的。
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受试者的总天数（约6个月的OLE治疗）
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使用严重呼吸不足（SRI）问卷调查的呼吸投诉领域，OLE疗法对患者生活质量的影响
大体时间：基线，以及使用Volara系统进行1个月，3个月和6个月的治疗
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严重的呼吸功能不全（SRI）调查表在基线时和1、3和6个月进行。
总分数的最低分数为0到最多100，其值较高，表明根据量表的内容，与健康相关的生活质量更好。
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基线，以及使用Volara系统进行1个月，3个月和6个月的治疗
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在基线时对当前气道通关疗法的满意
大体时间：基线
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通过在基线时管理的问卷来评估满意度。
使用五点李克特量表评估七个满意问题。
总分从5到35，其中35分表明满意度最高。
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基线
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使用Volara系统1个月后，对OLE治疗的满意度
大体时间：使用Volara系统1个月后
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通过使用Volara系统进行1个月的治疗后，通过调查表评估满意度。
使用五点李克特量表评估八个满意问题。
总分从5到40，其中40个表明最高满意度。
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使用Volara系统1个月后
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使用Volara系统3个月后，对OLE治疗的满意度
大体时间：使用Volara系统3个月后
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通过使用Volara系统进行3个月的治疗后，通过调查表评估满意度。
使用五点李克特量表评估八个满意问题。
总分从5到40，其中40个表明最高满意度。
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使用Volara系统3个月后
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使用Volara系统6个月后，对OLE治疗的满意度
大体时间：使用Volara系统6个月后
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通过使用Volara系统进行6个月的治疗后，通过调查表评估满意度。
使用五点李克特量表评估八个满意问题。
总分从5到40，其中40个表明最高满意度。
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使用Volara系统6个月后
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年11月4日
初级完成 (实际的)
2024年2月27日
研究完成 (实际的)
2024年2月27日
研究注册日期
首次提交
2022年4月27日
首先提交符合 QC 标准的
2022年5月4日
首次发布 (实际的)
2022年5月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年7月31日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年7月30日
最后验证
2025年7月1日
更多信息
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