Oscillation och lungexpansion (OLE) för behandling av patienter med neuromuskulära sjukdomar
30 juli 2025 uppdaterad av: Baxter Healthcare Corporation
Utvärdering av oscillation och lungexpansion (OLE) med hjälp av Volara®-systemet för behandling av respiratoriska komplikationer hos patienter med neuromuskulär sjukdom i hemmiljö
Studien kommer att vara en icke-randomiserad öppen pilotstudie som använder en observationsdesign som jämför en retrospektiv kontrollperiod med en aktiv behandlingsperiod med oscillations- och lungexpansionsterapi (OLE).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Studien är en decentraliserad prövning.
all data kommer att samlas in i patienternas hem.
Det primära syftet med studien är att utvärdera effekten av OLE för att behandla respiratoriska komplikationer hos patienter med neuromuskulär sjukdom.
Frekvensen av pulmonella exacerbationer och andra kliniska resultatmått kommer att bedömas för att bestämma effekten av konsekvent OLE-terapi.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
41
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27709
- Science 37
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
5 år till 80 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Dokumenterad diagnos av neuromuskulär sjukdom (NMD)
- Ålder 5-80 år
- Historik om en eller flera andningsexacerbationer under de senaste 6 månaderna eller två eller flera andningsexacerbationer under de senaste 12 månaderna, som krävde oplanerad eller oplanerad medicinsk intervention.
- Förmåga att utföra OLE-terapi enligt instruktionerna
- Undertecknat informerat samtycke (och samtycke om mindre ämne)
Exklusions kriterier:
- Diagnos med snabbt fortskridande NMD såsom vissa typer av motorneuronsjukdom (MND)
- Förväntat behov av sjukhusvård inom de närmaste sex månaderna
- Pneumothorax i anamnesen under de senaste 6 månaderna
- Historik av hemoptys som kräver embolisering under de senaste 12 månaderna
- Graviditet
- Användning av OLE-terapi under de senaste 12 månaderna
- Oförmåga eller ovilja att utföra OLE-terapi eller studieprocedurer efter behov
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Intervention
Interventionsperiod, under vilken alla försökspersoner får OLE-terapi som deras luftvägsrensningsintervention
|
Åtgärd för luftvägsrensning inklusive kontinuerlig högfrekvent oscillation och kontinuerligt positivt utandningstryck
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Frekvens av förvärring av lungsjukdom som kräver medicinsk intervention
Tidsram: 6 månader förbehandling och 6 månader efter behandlingen med Volara-systemet
|
Förvärring av lungsjukdom är en försämring av lungtillståndet eller en händelse som kräver ett eller flera av följande:
|
6 månader förbehandling och 6 månader efter behandlingen med Volara-systemet
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Långsam vital kapacitet
Tidsram: Baslinje och varje månad i 6 månader
|
Långsam vital kapacitet är den maximala volymen som motivet kan andas ut i ett enda andetag efter full inspiration.
Åtgärden vidtas med en långsam konsekvent utandning.
|
Baslinje och varje månad i 6 månader
|
|
Topp hostflöde
Tidsram: Baslinje och varje månad i 6 månader
|
Topp hostflöde är ett lungfunktionsmått som utvärderar maximalt toppflöde som genereras under en hostmanöver.
Den kommer att mätas med en handhållen spirometer.
|
Baslinje och varje månad i 6 månader
|
|
Vilande syremättnad
Tidsram: Baslinje och varje månad i 6 månader
|
Syremättnad mäts medan motivet vilar med en handhållen oximeter.
|
Baslinje och varje månad i 6 månader
|
|
Maximal inspirationstryck
Tidsram: Baslinje och varje månad i 6 månader
|
Maximalt inspirerande tryck är den maximala kraften (mätt i centimeter vatten [CMH2O]) som motivet kan generera under en inspirerande insats.
|
Baslinje och varje månad i 6 månader
|
|
Antal sjukhusinläggningar
Tidsram: 6 månader förbehandling med Volara-systemet och 6 månader efter behandlingen med Volara-systemet
|
Antal sjukhusinläggningar för andningskomplikationer.
|
6 månader förbehandling med Volara-systemet och 6 månader efter behandlingen med Volara-systemet
|
|
Total sjukhuslängd
Tidsram: 6 månader förbehandling med Volara-systemet och 6 månader efter behandlingen med Volara-systemet
|
Antal inpatientsjukhusdagar för luftvägskomplikationer
|
6 månader förbehandling med Volara-systemet och 6 månader efter behandlingen med Volara-systemet
|
|
Antal intensivvårdsavdelning (ICU) antaganden
Tidsram: 6 månader förbehandling med Volara-systemet och 6 månader efter behandlingen med Volara-systemet
|
Antal ICU -antagningar för andningskomplikationer.
|
6 månader förbehandling med Volara-systemet och 6 månader efter behandlingen med Volara-systemet
|
|
Total Intensive Care Unit (ICU) vistelsens längd
Tidsram: 6 månader förbehandling med Volara-systemet och 6 månader efter behandlingen med Volara-systemet
|
Antal ICU -sjukhusdagar för andningskomplikationer
|
6 månader förbehandling med Volara-systemet och 6 månader efter behandlingen med Volara-systemet
|
|
Antal polikliniska besök för lungkomplikationer
Tidsram: 6 månader förbehandling och 6 månader efter behandlingen med Volara-systemet
|
Antal oplanerade läkares kontorsbesök, brådskande vårdbesök och akutbesök (ED).
|
6 månader förbehandling och 6 månader efter behandlingen med Volara-systemet
|
|
Totalt antal antibiotikaanvändningsdagar under avsnitt för andningsinfektion
Tidsram: 6 månader förbehandling och 6 månader efter behandlingen med Volara-systemet
|
Det totala antalet antibiotikaanvändningsdagar inkluderar något av följande: intravenösa (IV) antibiotika dagar, orala antibiotikadagar och nebuliserade antibiotikadagar.
|
6 månader förbehandling och 6 månader efter behandlingen med Volara-systemet
|
|
Efterlevnad av behandlingsregimen: Genomsnittlig daglig användning av Volara System
Tidsram: Totalt antal dagar hade ämnet enheten (ungefär upp till 6 månaders OLE -terapi)
|
Efterlevnad av OLE -behandlingsregimen presenterades som genomsnittlig daglig användning av Volara -systemet.
Detta beräknades genom att dela de totala minuterna av enhetsanvändning av det totala antalet dagar som ämnet hade enheten.
|
Totalt antal dagar hade ämnet enheten (ungefär upp till 6 månaders OLE -terapi)
|
|
Påverkan av OLE -terapi på patientens livskvalitet med hjälp av andningsklagomålet för den svåra andningsinsufficiens (SRI) -frågeformuläret
Tidsram: Baslinje, och efter 1 månad, 3 månader och 6 månaders terapi med Volara -systemet
|
Svår frågeformulär för andningsinsufficiens (SRI) som administreras vid baslinjen och vid 1, 3 och 6 månader.
Den totala poängen kan sträcka sig från minst 0 till högst 100 med högre värden som indikerar en bättre hälsorelaterad livskvalitet beroende på innehållet i skalan.
|
Baslinje, och efter 1 månad, 3 månader och 6 månaders terapi med Volara -systemet
|
|
Tillfredsställelse med nuvarande luftvägsterapi vid baslinjen
Tidsram: Baslinje
|
Tillfredsställelse bedöms genom ett frågeformulär som administreras vid baslinjen.
Sju tillfredsställelsesfrågor utvärderas med hjälp av en fempunkts Likert-skala.
Den totala poängen är från 5 till 35, med 35 som indikerar den högsta tillfredsställelsen.
|
Baslinje
|
|
Tillfredsställelse med OLE -terapi efter en månad av att använda Volara -systemet
Tidsram: Efter en månad med att använda Volara -systemet
|
Tillfredsställelse bedöms genom ett frågeformulär som administreras efter en månad med terapi med hjälp av Volara -systemet.
Åtta tillfredsställelsesfrågor utvärderas med hjälp av en fempunkts Likert-skala.
Den totala poängen är från 5 till 40, med 40 som indikerar den högsta tillfredsställelsen.
|
Efter en månad med att använda Volara -systemet
|
|
Tillfredsställelse med OLE -terapi efter 3 månaders användning av Volara -systemet
Tidsram: Efter tre månader med att använda Volara -systemet
|
Tillfredsställelse bedöms genom ett frågeformulär som administreras efter 3 månaders terapi med hjälp av Volara -systemet.
Åtta tillfredsställelsesfrågor utvärderas med hjälp av en fempunkts Likert-skala.
Den totala poängen är från 5 till 40, med 40 som indikerar den högsta tillfredsställelsen.
|
Efter tre månader med att använda Volara -systemet
|
|
Tillfredsställelse med OLE -terapi efter 6 månaders användning av Volara -systemet
Tidsram: Efter 6 månaders användning av Volara -systemet
|
Tillfredsställelse bedöms genom ett frågeformulär som administreras efter 6 månaders terapi med hjälp av Volara -systemet.
Åtta tillfredsställelsesfrågor utvärderas med hjälp av en fempunkts Likert-skala.
Den totala poängen är från 5 till 40, med 40 som indikerar den högsta tillfredsställelsen.
|
Efter 6 månaders användning av Volara -systemet
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
4 november 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
27 februari 2024
Avslutad studie (Faktisk)
27 februari 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
27 april 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
4 maj 2022
Första postat (Faktisk)
9 maj 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
31 juli 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
30 juli 2025
Senast verifierad
1 juli 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CR-RR-2020-005
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Ja
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .