CSA 和 Avatrombopag 治疗老年人 SAA 的疗效和安全性 (SAA)
2022年6月22日 更新者：Fengkui Zhang、Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
CSA 联合 Avatrombopag 治疗老年重症再生障碍性贫血的疗效和安全性的多中心、单组临床研究
这是一项多中心、单臂临床研究。
目的是评估 CSA 联合 Avatrombopag 对首次接受治疗的重度/重度再生障碍性贫血老年患者的疗效和安全性。
设计方案为：环孢素3mg/kg分两次口服，环孢素谷浓度维持在200-250ng/ml 3个月以达到最大疗效，Avatrombopag分两个剂量组给药，40mg一次口服每天口服 60 毫克，每天一次，共 24 周。
预计每个剂量组将招募 40 名患者，如果进行两个剂量组，预计总共将招募 80 名患者。
评估终点：治疗 24 周时的 OR 率。
研究概览
详细说明
这是一项多中心、单臂临床研究，旨在评估 CSA 联合 Avatrombopag 的疗效和安全性。 患者年龄大于 60 岁，诊断为极重度/重度再生障碍性贫血 (V/SAA)，之前未接受过治疗。
CSA 起始剂量为 3 mg/kg，分两次口服。 浓度维持在 200-250 ng/ml 以达到最大疗效，然后每 3 个月逐渐减量 25 mg； Avatrombopag：两个剂量组，40 mg口服每天一次和60 mg口服每天一次，共24周；每个剂量组预计各包括40名患者。 如果40mg剂量组试验达到预期试验目标，则不进行60mg剂量组试验，如果40mg剂量组试验未达到预期试验目标，则继续进行60mg剂量组试验。 如果进行两个剂量组，预计总共将包括 80 名患者。治疗 24 周时的总反应率和不良事件是评估终点。次要研究终点是：治疗 12 周和 52 周时的 CRR 和 ORR，CRR在 24 周时，随访中的存活率和克隆进化。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
80
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Li Zhang, doctor
- 电话号码：8602223909223
- 邮箱：zhangli@ihcams.ac.cn
学习地点
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Tianjin
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Tianjin、Tianjin、中国、300020
- 招聘中
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
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接触：
- Li Zhang, doctor
- 电话号码：8602223909223
- 邮箱：zhangli@ihcams.ac.cn
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
60年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 诊断明确的 V/SAA 老年患者。
- 年龄大于60岁，男性或女性。
- 受试者必须完成试验方案中概述的所有筛选评估。
- 能够吞咽或口服药物。
- 不能耐受或拒绝 ATG 治疗。
- 之前未使用环孢素、他克莫司或激素进行治疗或治疗时间不超过 2 周。
- 既往未应用TPO受体激动剂（包括促血小板生成素、艾曲波帕、海曲波帕等）或应用TPO受体激动剂治疗总剂量≤5次且≤7天的TPO受体激动剂药物如艾曲波帕、海曲波帕等。
- 知情同意书必须在所有特定研究程序开始之前签署，考虑到患者的情况，或者如果患者的签名不利于病情的治疗，则由患者的直系亲属签署。
排除标准：
如果他/她符合以下任何标准，则不得将任何受试者纳入本研究。
- 先天性造血功能衰竭疾病的已知诊断（例如 Fanconi 贫血）和其他原因引起的同种异体血细胞减少症和骨髓增生障碍（例如 溶血性 PNH、低增殖性 MDS/AML、自身抗体介导的同种异体血细胞减少等）；
- 尽管接受了标准治疗，但仍出现无法控制的出血和/或感染的患者。
- 既往有造血干细胞移植史的患者；
- 既往血栓病史。
- 患有并发恶性肿瘤或潜在癌症并接受免疫抑制治疗的患者。
- 经研究者认为不适合入组者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：CSA + Avatrombopag
分两次口服环孢素 3 mg/kg，环孢素谷浓度维持在 200-250 ng/ml 3 个月以达到最大疗效，然后每 3 个月逐渐减量 25 mg； Avatrombopag：两个剂量组，40 mg 口服每天一次和 60 mg 口服每天一次，共 24 周。如果 40 mg 剂量组试验达到预期的试验目标，则 60 mg 剂量组试验将不会进行。
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环孢菌素联合 Avatrombopag 治疗
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗 24 周时的 OR 率
大体时间：治疗24周
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在治疗 24 周时获得缓解的接受治疗患者总数的百分比
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治疗24周
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根据治疗 24 周时的通用毒性标准 (CTC) AE 分级信息评估的治疗紧急不良事件的发生率
大体时间：治疗24周
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CTCAE 治疗紧急 AE 的发生率
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治疗24周
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24 周时发生转化的患者百分比
大体时间：治疗24周
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转化为 PNH 或 MDS、AML 或其他疾病的患者百分比
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治疗24周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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12 周时的 OR 率和 CR 率
大体时间：12周的治疗
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在治疗 12 周时获得缓解和完全缓解的患者百分比
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12周的治疗
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根据 12 周时的通用毒性标准 (CTC) AE 分级信息评估的治疗紧急不良事件的发生率
大体时间：12周的治疗
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CTCAE 治疗紧急 AE 的发生率
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12周的治疗
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12 周时发生转化的患者百分比
大体时间：12周的治疗
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12 周时转化为 PNH 或 MDS、AML 或其他疾病的患者百分比
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12周的治疗
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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52 周时的 OR 率和 CR 率
大体时间：52周的治疗
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在治疗 52 周时获得缓解和完全缓解的患者百分比
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52周的治疗
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根据 52 周时的通用毒性标准 (CTC) AE 分级信息评估的治疗紧急不良事件的发生率
大体时间：52周的治疗
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CTCAE 治疗紧急 AE 的发生率
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52周的治疗
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52 周时发生转化的患者百分比
大体时间：52周的治疗
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52 周时转化为 PNH 或 MDS、AML 或其他疾病的患者百分比
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52周的治疗
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Li Zhang, doctor、Anemia Treatment Center
- 首席研究员：Lei Ye, doctor、Anemia Treatment Center
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Young NS, Kaufman DW. The epidemiology of acquired aplastic anemia. Haematologica. 2008 Apr;93(4):489-92. doi: 10.3324/haematol.12855. No abstract available.
- Red Blood Cell Disease (Anemia) Group, Chinese Society of Hematology, Chinese Medical Association. [Chinese expert consensus on the diagnosis and treatment of aplastic anemia (2017)]. Zhonghua Xue Ye Xue Za Zhi. 2017 Jan 14;38(1):1-5. doi: 10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2017.01.001. No abstract available. Chinese.
- Contejean A, Resche-Rigon M, Tamburini J, Alcantara M, Jardin F, Lengline E, Ades L, Bouscary D, Marcais A, Lebon D, Chabrot C, Terriou L, Barraco F, Banos A, Bussot L, Cahn JY, Hirsch P, Maillard N, Simon L, Fornecker LM, Socie G, de Latour RP, de Fontbrune FS. Aplastic anemia in the elderly: a nationwide survey on behalf of the French Reference Center for Aplastic Anemia. Haematologica. 2019 Feb;104(2):256-262. doi: 10.3324/haematol.2018.198440. Epub 2018 Sep 27.
- Scheinberg P. Activity of eltrombopag in severe aplastic anemia. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2018 Nov 30;2018(1):450-456. doi: 10.1182/asheducation-2018.1.450.
- Townsley DM, Scheinberg P, Winkler T, Desmond R, Dumitriu B, Rios O, Weinstein B, Valdez J, Lotter J, Feng X, Desierto M, Leuva H, Bevans M, Wu C, Larochelle A, Calvo KR, Dunbar CE, Young NS. Eltrombopag Added to Standard Immunosuppression for Aplastic Anemia. N Engl J Med. 2017 Apr 20;376(16):1540-1550. doi: 10.1056/NEJMoa1613878.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年6月1日
初级完成 (预期的)
2023年12月31日
研究完成 (预期的)
2024年12月31日
研究注册日期
首次提交
2022年6月11日
首先提交符合 QC 标准的
2022年6月22日
首次发布 (实际的)
2022年6月27日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年6月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年6月22日
最后验证
2022年6月1日
更多信息
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