- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT05433922
Eficácia e Segurança da CSA e Avatrombopag para o Tratamento da SAA em Idosos (SAA)
Um estudo clínico multicêntrico de braço único sobre a eficácia e a segurança da CSA em combinação com o avatrombopag para o tratamento primário da anemia aplástica grave em idosos
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo clínico multicêntrico de braço único para avaliar a eficácia e segurança de CSA combinado com Avatrombopag. Os pacientes têm mais de 60 anos com diagnóstico de anemia aplástica muito grave/grave (V/SAA) sem tratamento prévio.
A CSA é iniciada com 3 mg/kg por via oral em duas doses. Concentrações mantidas em 200-250 ng/ml para atingir a eficácia máxima e depois reduzidas em 25 mg a cada 3 meses; Avatrombopag: dois grupos de dosagem, 40 mg por via oral uma vez ao dia e 60 mg por via oral uma vez ao dia, por um total de 24 semanas; espera-se que cada grupo de dose inclua 40 pacientes cada. Se o estudo do grupo de dose de 40 mg atender aos objetivos do estudo desejados, o estudo do grupo de dose de 60 mg não será conduzido e, se o grupo de dose de 40 mg não atender aos objetivos do estudo desejados, o estudo do grupo de dose de 60 mg será continuado. Esperava-se a inclusão de um total de 80 pacientes se ambos os grupos de dose fossem conduzidos. Taxa de resposta geral em 24 semanas de tratamento e eventos adversos são o desfecho de avaliação. Os desfechos secundários do estudo foram: CRR e ORR em 12 e 52 semanas de tratamento, CRR em 24 semanas, sobrevida e evolução clonal no seguimento.
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Li Zhang, doctor
- Número de telefone: 8602223909223
- E-mail: zhangli@ihcams.ac.cn
Locais de estudo
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, China, 300020
- Recrutamento
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
-
Contato:
- Li Zhang, doctor
- Número de telefone: 8602223909223
- E-mail: zhangli@ihcams.ac.cn
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- pacientes idosos com V/SAA com diagnóstico definitivo.
- idade superior a 60 anos, masculino ou feminino.
- Os indivíduos devem concluir todas as avaliações de triagem conforme descrito no protocolo do estudo.
- Capaz de engolir ou administrar o medicamento por via oral.
- Não pode tolerar ou recusar a terapia ATG.
- Nenhum tratamento prévio com ciclosporina, tacrolimus ou hormônios ou tratamento por não mais de 2 semanas.
- Nenhuma aplicação prévia de agonistas de receptores de TPO (incluindo trombopoietina, Eltrombopag, Hetrombopag, etc.)
- O consentimento informado deve ser assinado antes do início de todos os procedimentos específicos do estudo, considerando a condição do paciente, ou por um membro da família imediata do paciente se a assinatura do paciente não for favorável ao tratamento da condição.
Critério de exclusão:
Nenhum sujeito deve ser incluído neste estudo se ele/ela atender a qualquer um dos seguintes critérios.
- diagnóstico conhecido de distúrbios de insuficiência hematopoiética congênita (por exemplo, Anemia de Fanconi) e outras causas de citopenias alogênicas e distúrbios hipoproliferativos da medula óssea (p. HPN hemolítica, MDS/AML hipoproliferativa, citopenias alogênicas mediadas por autoanticorpos, etc.);
- Pacientes com sangramento descontrolado e/ou infecção apesar do tratamento padrão.
- pacientes com história prévia de transplante de células-tronco hematopoiéticas;
- história prévia de trombose.
- Pacientes com malignidade concomitante ou câncer potencial em terapia imunossupressora.
- Aqueles que são considerados inadequados para inscrição pelo investigador.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
---|---|
EXPERIMENTAL: CSA + Avatrombopague
ciclosporina 3 mg/kg por via oral em duas doses, com concentrações mínimas de ciclosporina mantidas em 200-250 ng/ml por 3 meses para atingir a eficácia máxima e depois diminuída em 25 mg a cada 3 meses; Avatrombopag: dois grupos de dosagem, 40 mg por via oral uma vez ao dia e 60 mg por via oral uma vez ao dia, por um total de 24 semanas.
|
ciclosporina em combinação com Avatrombopag para tratar
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
OU taxa em 24 semanas de tratamento
Prazo: 24 semanas de tratamento
|
Porcentagem do número total de pacientes recebendo tratamento que obtiveram uma resposta em 24 semanas de tratamento
|
24 semanas de tratamento
|
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento, conforme avaliado por informações sobre a classificação de AE dos Critérios Comuns de Toxicidade (CTC) em 24 semanas de tratamento
Prazo: 24 semanas de tratamento
|
Incidência de EA emergente do tratamento por CTCAE
|
24 semanas de tratamento
|
Porcentagem de pacientes com transformação em 24 semanas
Prazo: 24 semanas de tratamento
|
% de pacientes com transformação para HPN ou SMD, LMA ou outra doença
|
24 semanas de tratamento
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Taxa OR e taxa CR em 12 semanas
Prazo: 12 semanas de tratamento
|
Porcentagem de pacientes que receberam uma resposta e que receberam uma resposta completa em 12 semanas de tratamento
|
12 semanas de tratamento
|
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento, conforme avaliado por informações sobre a classificação de EA dos Critérios Comuns de Toxicidade (CTC) em 12 semanas
Prazo: 12 semanas de tratamento
|
Incidência de EA emergente do tratamento por CTCAE
|
12 semanas de tratamento
|
Porcentagem de pacientes com transformação em 12 semanas
Prazo: 12 semanas de tratamento
|
% de pacientes com transformação para HPN ou SMD, LMA ou outra doença em 12 semanas
|
12 semanas de tratamento
|
Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Taxa OR e taxa CR em 52 semanas
Prazo: 52 semanas de tratamento
|
Porcentagem de pacientes que receberam uma resposta e que receberam uma resposta completa em 52 semanas de tratamento
|
52 semanas de tratamento
|
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento, conforme avaliado por informações sobre a classificação de EA dos Critérios Comuns de Toxicidade (CTC) em 52 semanas
Prazo: 52 semanas de tratamento
|
Incidência de EA emergente do tratamento por CTCAE
|
52 semanas de tratamento
|
Porcentagem de pacientes com transformação em 52 semanas
Prazo: 52 semanas de tratamento
|
% de pacientes com transformação para HPN ou SMD, LMA ou outra doença em 52 semanas
|
52 semanas de tratamento
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Li Zhang, doctor, Anemia Treatment Center
- Investigador principal: Lei Ye, doctor, Anemia Treatment Center
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Young NS, Kaufman DW. The epidemiology of acquired aplastic anemia. Haematologica. 2008 Apr;93(4):489-92. doi: 10.3324/haematol.12855. No abstract available.
- Red Blood Cell Disease (Anemia) Group, Chinese Society of Hematology, Chinese Medical Association. [Chinese expert consensus on the diagnosis and treatment of aplastic anemia (2017)]. Zhonghua Xue Ye Xue Za Zhi. 2017 Jan 14;38(1):1-5. doi: 10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2017.01.001. No abstract available. Chinese.
- Contejean A, Resche-Rigon M, Tamburini J, Alcantara M, Jardin F, Lengline E, Ades L, Bouscary D, Marcais A, Lebon D, Chabrot C, Terriou L, Barraco F, Banos A, Bussot L, Cahn JY, Hirsch P, Maillard N, Simon L, Fornecker LM, Socie G, de Latour RP, de Fontbrune FS. Aplastic anemia in the elderly: a nationwide survey on behalf of the French Reference Center for Aplastic Anemia. Haematologica. 2019 Feb;104(2):256-262. doi: 10.3324/haematol.2018.198440. Epub 2018 Sep 27.
- Scheinberg P. Activity of eltrombopag in severe aplastic anemia. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2018 Nov 30;2018(1):450-456. doi: 10.1182/asheducation-2018.1.450.
- Townsley DM, Scheinberg P, Winkler T, Desmond R, Dumitriu B, Rios O, Weinstein B, Valdez J, Lotter J, Feng X, Desierto M, Leuva H, Bevans M, Wu C, Larochelle A, Calvo KR, Dunbar CE, Young NS. Eltrombopag Added to Standard Immunosuppression for Aplastic Anemia. N Engl J Med. 2017 Apr 20;376(16):1540-1550. doi: 10.1056/NEJMoa1613878.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
Conclusão Primária (ANTECIPADO)
Conclusão do estudo (ANTECIPADO)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (REAL)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- fkzhang
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Prazo de Compartilhamento de IPD
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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