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Eficácia e Segurança da CSA e Avatrombopag para o Tratamento da SAA em Idosos (SAA)

22 de junho de 2022 atualizado por: Fengkui Zhang, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Um estudo clínico multicêntrico de braço único sobre a eficácia e a segurança da CSA em combinação com o avatrombopag para o tratamento primário da anemia aplástica grave em idosos

Este é um estudo clínico multicêntrico de braço único. O objetivo foi avaliar a eficácia e segurança da CSA em combinação com Avatrombopag em pacientes idosos com anemia aplástica muito/grave tratados pela primeira vez. O projeto foi: ciclosporina 3 mg/kg por via oral em duas doses divididas, com concentrações mínimas de ciclosporina mantidas em 200-250 ng/ml por 3 meses para atingir a eficácia máxima, e Avatrombopag, que foi administrado em dois grupos de dose, 40 mg por via oral uma vez diariamente e 60 mg por via oral uma vez ao dia, por um total de 24 semanas. Espera-se que quarenta pacientes sejam inscritos em cada grupo de dose e um total de 80 pacientes sejam incluídos se ambos os grupos de dose forem conduzidos. Ponto final da avaliação: taxa OR em 24 semanas de tratamento.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo clínico multicêntrico de braço único para avaliar a eficácia e segurança de CSA combinado com Avatrombopag. Os pacientes têm mais de 60 anos com diagnóstico de anemia aplástica muito grave/grave (V/SAA) sem tratamento prévio.

A CSA é iniciada com 3 mg/kg por via oral em duas doses. Concentrações mantidas em 200-250 ng/ml para atingir a eficácia máxima e depois reduzidas em 25 mg a cada 3 meses; Avatrombopag: dois grupos de dosagem, 40 mg por via oral uma vez ao dia e 60 mg por via oral uma vez ao dia, por um total de 24 semanas; espera-se que cada grupo de dose inclua 40 pacientes cada. Se o estudo do grupo de dose de 40 mg atender aos objetivos do estudo desejados, o estudo do grupo de dose de 60 mg não será conduzido e, se o grupo de dose de 40 mg não atender aos objetivos do estudo desejados, o estudo do grupo de dose de 60 mg será continuado. Esperava-se a inclusão de um total de 80 pacientes se ambos os grupos de dose fossem conduzidos. Taxa de resposta geral em 24 semanas de tratamento e eventos adversos são o desfecho de avaliação. Os desfechos secundários do estudo foram: CRR e ORR em 12 e 52 semanas de tratamento, CRR em 24 semanas, sobrevida e evolução clonal no seguimento.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

80

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China, 300020
        • Recrutamento
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

60 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. pacientes idosos com V/SAA com diagnóstico definitivo.
  2. idade superior a 60 anos, masculino ou feminino.
  3. Os indivíduos devem concluir todas as avaliações de triagem conforme descrito no protocolo do estudo.
  4. Capaz de engolir ou administrar o medicamento por via oral.
  5. Não pode tolerar ou recusar a terapia ATG.
  6. Nenhum tratamento prévio com ciclosporina, tacrolimus ou hormônios ou tratamento por não mais de 2 semanas.
  7. Nenhuma aplicação prévia de agonistas de receptores de TPO (incluindo trombopoietina, Eltrombopag, Hetrombopag, etc.)
  8. O consentimento informado deve ser assinado antes do início de todos os procedimentos específicos do estudo, considerando a condição do paciente, ou por um membro da família imediata do paciente se a assinatura do paciente não for favorável ao tratamento da condição.

Critério de exclusão:

Nenhum sujeito deve ser incluído neste estudo se ele/ela atender a qualquer um dos seguintes critérios.

  1. diagnóstico conhecido de distúrbios de insuficiência hematopoiética congênita (por exemplo, Anemia de Fanconi) e outras causas de citopenias alogênicas e distúrbios hipoproliferativos da medula óssea (p. HPN hemolítica, MDS/AML hipoproliferativa, citopenias alogênicas mediadas por autoanticorpos, etc.);
  2. Pacientes com sangramento descontrolado e/ou infecção apesar do tratamento padrão.
  3. pacientes com história prévia de transplante de células-tronco hematopoiéticas;
  4. história prévia de trombose.
  5. Pacientes com malignidade concomitante ou câncer potencial em terapia imunossupressora.
  6. Aqueles que são considerados inadequados para inscrição pelo investigador.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: CSA + Avatrombopague
ciclosporina 3 mg/kg por via oral em duas doses, com concentrações mínimas de ciclosporina mantidas em 200-250 ng/ml por 3 meses para atingir a eficácia máxima e depois diminuída em 25 mg a cada 3 meses; Avatrombopag: dois grupos de dosagem, 40 mg por via oral uma vez ao dia e 60 mg por via oral uma vez ao dia, por um total de 24 semanas.
ciclosporina em combinação com Avatrombopag para tratar
Outros nomes:
  • CSA

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
OU taxa em 24 semanas de tratamento
Prazo: 24 semanas de tratamento
Porcentagem do número total de pacientes recebendo tratamento que obtiveram uma resposta em 24 semanas de tratamento
24 semanas de tratamento
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento, conforme avaliado por informações sobre a classificação de AE ​​dos Critérios Comuns de Toxicidade (CTC) em 24 semanas de tratamento
Prazo: 24 semanas de tratamento
Incidência de EA emergente do tratamento por CTCAE
24 semanas de tratamento
Porcentagem de pacientes com transformação em 24 semanas
Prazo: 24 semanas de tratamento
% de pacientes com transformação para HPN ou SMD, LMA ou outra doença
24 semanas de tratamento

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa OR e taxa CR em 12 semanas
Prazo: 12 semanas de tratamento
Porcentagem de pacientes que receberam uma resposta e que receberam uma resposta completa em 12 semanas de tratamento
12 semanas de tratamento
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento, conforme avaliado por informações sobre a classificação de EA dos Critérios Comuns de Toxicidade (CTC) em 12 semanas
Prazo: 12 semanas de tratamento
Incidência de EA emergente do tratamento por CTCAE
12 semanas de tratamento
Porcentagem de pacientes com transformação em 12 semanas
Prazo: 12 semanas de tratamento
% de pacientes com transformação para HPN ou SMD, LMA ou outra doença em 12 semanas
12 semanas de tratamento

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa OR e taxa CR em 52 semanas
Prazo: 52 semanas de tratamento
Porcentagem de pacientes que receberam uma resposta e que receberam uma resposta completa em 52 semanas de tratamento
52 semanas de tratamento
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento, conforme avaliado por informações sobre a classificação de EA dos Critérios Comuns de Toxicidade (CTC) em 52 semanas
Prazo: 52 semanas de tratamento
Incidência de EA emergente do tratamento por CTCAE
52 semanas de tratamento
Porcentagem de pacientes com transformação em 52 semanas
Prazo: 52 semanas de tratamento
% de pacientes com transformação para HPN ou SMD, LMA ou outra doença em 52 semanas
52 semanas de tratamento

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Li Zhang, doctor, Anemia Treatment Center
  • Investigador principal: Lei Ye, doctor, Anemia Treatment Center

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

1 de junho de 2022

Conclusão Primária (ANTECIPADO)

31 de dezembro de 2023

Conclusão do estudo (ANTECIPADO)

31 de dezembro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de junho de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

22 de junho de 2022

Primeira postagem (REAL)

27 de junho de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

27 de junho de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de junho de 2022

Última verificação

1 de junho de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Outros números de identificação do estudo

  • fkzhang

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Você pode perguntar pelo pesquisador após concluir o experimento

Prazo de Compartilhamento de IPD

Acompanhamento e publicação do artigo estão previstos para dezembro de 2024

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Depois que o artigo é escrito e publicado

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Anemia Aplástica Grave

Ensaios clínicos em Avatrombopague

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