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高齢者のSAA治療におけるCSAとアバトロンボパグの有効性と安全性 (SAA)

2022年6月22日 更新者:Fengkui Zhang、Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

高齢者の重度の再生不良性貧血の一次治療におけるアバトロンボパグとの併用による CSA の有効性と安全性に関する多施設単群臨床試験

これは、多施設、単群の臨床研究です。 目的は、初めて治療を受けた重度/重度の再生不良性貧血の高齢患者におけるアバトロンボパグと組み合わせた CSA の有効性と安全性を評価することでした。 設計は次のとおりでした: シクロスポリン 3 mg/kg を 2 回に分けて経口投与し、シクロスポリンのトラフ濃度を 3 か月間 200 ~ 250 ng/ml に維持して最大の効果を達成すること、および 2 つの用量群に分けて 40 mg を 1 回経口投与するアバトロンボパグ1 日 1 回、60 mg を 1 日 1 回、合計 24 週間経口投与します。 各用量群には 40 人の患者が登録されると予想され、両方の用量群が実施された場合、合計 80 人の患者が登録されると予想されます。 評価エンドポイント:治療24週間でのOR率。

調査の概要

詳細な説明

これは、アバトロンボパグと組み合わせた CSA の有効性と安全性を評価するための多施設単群臨床試験です。 患者は 60 歳以上で、治療前に非常に重度/重度の再生不良性貧血 (V/SAA) と診断されています。

CSA は 3 mg/kg から開始し、経口で 2 回投与します。 濃度は 200 ~ 250 ng/ml に維持して最大の効果を達成し、その後 3 か月ごとに 25 mg ずつ漸減します。アバトロンボパグ:40mgを1日1回経口投与と60mgを1日1回経口投与する2つの投与群で合計24週間;各投与群にはそれぞれ40人の患者が含まれると予想されます。 40 mg 用量群試験が望ましい試験目的を満たしている場合、60 mg 用量群試験は実施されず、40 mg 用量群が所望の試験目的を満たしていない場合、60 mg 用量群試験は継続されます。 両方の用量群が実施された場合、合計80人の患者が含まれると予想されました.24週間の治療での全体的な反応率と有害事象が評価エンドポイントです.二次試験のエンドポイントは、治療の12週間と52週間でのCRRとORR、CRRでした. 24 週で、生存、およびフォローアップにおけるクローン進化。

研究の種類

介入

入学 (予想される)

80

段階

  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

    • Tianjin
      • Tianjin、Tianjin、中国、300020
        • 募集
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • コンタクト:

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

60年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. 確定診断のあるV/SAAの高齢患者。
  2. 60歳以上、男女問わず。
  3. 被験者は、治験プロトコルに概説されているように、すべてのスクリーニング評価を完了する必要があります。
  4. 薬を飲み込んだり、経口投与したりできる。
  5. ATG療法を容認または拒否できません。
  6. -シクロスポリン、タクロリムス、またはホルモンによる以前の治療、または2週間以内の治療はありません。
  7. -TPO受容体アゴニスト(トロンボポエチン、エルトロンボパグ、ヘトロンボパグなどを含む)の事前申請、または治療のためのTPO受容体アゴニストの申請は、エルトロンボパグ、ヘトロンボパグなどのTPO受容体アゴニスト薬の合計投与量が5回以下で7日以内。
  8. インフォームドコンセントは、患者の状態を考慮して、すべての特定の研究手順の開始前に署名する必要があります。患者の署名が状態の治療に役立たない場合は、患者の近親者によって署名されなければなりません。

除外基準:

以下の基準のいずれかを満たす場合、被験者はこの研究に登録されません。

  1. 先天性造血不全障害の既知の診断 (例: ファンコニ貧血)および同種異系血球減少症および骨髄低増殖性疾患(例: 溶血性 PNH、低増殖性 MDS/AML、自己抗体による同種異系血球減少症など);
  2. -標準的な治療にもかかわらず、制御されていない出血および/または感染症の患者。
  3. 造血幹細胞移植の既往歴のある患者;
  4. 血栓症の既往歴。
  5. -免疫抑制療法で悪性腫瘍または潜在的な癌を併発している患者。
  6. 研究者が入学に不適当と判断した者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:NA
  • 介入モデル:SINGLE_GROUP
  • マスキング:なし

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的:CSA+アバトロンボパグ
シクロスポリン 3 mg/kg を 2 回経口投与し、シクロスポリンのトラフ濃度を 200 ~ 250 ng/ml に 3 か月間維持して最大の効果を達成し、その後 3 か月ごとに 25 mg ずつ漸減する。アバトロンボパグ: 40 mg を 1 日 1 回経口投与する群と 60 mg を 1 日 1 回経口投与する群の 2 つの投与群を合計 24 週間投与します。
シクロスポリンとアバトロンボパグの併用による治療
他の名前:
  • CSA

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療24週でのOR率
時間枠:24週間の治療
24週間の治療で反応を得た、治療を受けている患者の総数の割合
24週間の治療
24週間の治療での共通毒性基準(CTC)AEグレーディングに関する情報によって評価された、治療に伴う有害事象の発生率
時間枠:24週間の治療
CTCAEによる治療-緊急AEの発生率
24週間の治療
24週で形質転換した患者の割合
時間枠:24週間の治療
PNH または MDS、AML、またはその他の疾患に移行した患者の割合
24週間の治療

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
12週でのOR率とCR率
時間枠:12週間の治療
12週間の治療で反応が得られ、完全な反応が得られた患者の割合
12週間の治療
12週での共通毒性基準(CTC)AEグレーディングに関する情報によって評価される、治療に伴う有害事象の発生率
時間枠:12週間の治療
CTCAEによる治療-緊急AEの発生率
12週間の治療
12週で形質転換した患者の割合
時間枠:12週間の治療
12週でPNHまたはMDS、AML、またはその他の疾患に変化した患者の%
12週間の治療

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
52週でのOR率とCR率
時間枠:52週間の治療
52週間の治療で反応が得られ、完全な反応が得られた患者の割合
52週間の治療
52週での共通毒性基準(CTC)AEグレーディングに関する情報によって評価される、治療に伴う有害事象の発生率
時間枠:52週間の治療
CTCAEによる治療-緊急AEの発生率
52週間の治療
52週で形質転換した患者の割合
時間枠:52週間の治療
52 週で PNH または MDS、AML、またはその他の疾患に変化した患者の割合
52週間の治療

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

捜査官

  • スタディディレクター:Li Zhang, doctor、Anemia Treatment Center
  • 主任研究者:Lei Ye, doctor、Anemia Treatment Center

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年6月1日

一次修了 (予期された)

2023年12月31日

研究の完了 (予期された)

2024年12月31日

試験登録日

最初に提出

2022年6月11日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年6月22日

最初の投稿 (実際)

2022年6月27日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年6月27日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年6月22日

最終確認日

2022年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

その他の研究ID番号

  • fkzhang

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

実験終了後、研究者に依頼することができます

IPD 共有時間枠

フォローアップと論文の出版は 2024 年 12 月に予定されています

IPD 共有アクセス基準

論文が書かれて出版された後

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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