Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt og sikkerhet av CSA og Avatrombopag for behandling av SAA hos eldre (SAA)

22. juni 2022 oppdatert av: Fengkui Zhang, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

En multisenter, enarms klinisk studie av effektiviteten og sikkerheten til CSA i kombinasjon med Avatrombopag for behandling av primærbehandling av alvorlig aplastisk anemi hos eldre

Dette er en multisenter, enarms klinisk studie. Målet var å evaluere effekten og sikkerheten til CSA i kombinasjon med Avatrombopag hos eldre pasienter med svært/alvorlig aplastisk anemi behandlet for første gang. Designet var: ciklosporin 3 mg/kg oralt i to oppdelte doser, med bunnkonsentrasjoner av ciklosporin holdt på 200-250 ng/ml i 3 måneder for å oppnå maksimal effekt, og Avatrombopag, som ble administrert i to dosegrupper, 40 mg oralt én gang daglig og 60 mg oralt én gang daglig, i totalt 24 uker. Førti pasienter forventes å bli registrert i hver dosegruppe, og totalt 80 pasienter forventes å bli registrert hvis begge dosegruppene gjennomføres. Evalueringsendepunkt: ELLER rate ved 24 ukers behandling.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en multisenter, enarms klinisk studie for å evaluere effekten og sikkerheten til CSA kombinert med Avatrombopag. Pasientene er eldre enn 60 år med diagnosen svært alvorlig/svær aplastisk anemi(V/SAA) uten behandling tidligere.

CSA startes med 3 mg/kg oralt i to doser. Konsentrasjonene holdes på 200-250 ng/ml for å oppnå maksimal effekt og deretter trappet ned med 25 mg hver 3. måned; Avatrombopag: to doseringsgrupper, 40 mg oralt én gang daglig og 60 mg oralt én gang daglig, i totalt 24 uker; Hver dosegruppe forventes å inkludere 40 pasienter hver. Hvis 40 mg-dosegruppeforsøket oppfyller de ønskede forsøksmålene, vil ikke 60 mg-dosegruppeforsøket bli utført, og hvis 40 mg-dosegruppen ikke oppfyller de ønskede prøvemålene, vil 60 mg-dosegruppeforsøket fortsette. Totalt 80 pasienter ble forventet å bli inkludert hvis begge dosegruppene ble utført. Samlet responsrate ved 24 ukers behandling og bivirkninger er evalueringens endepunkt. Sekundære studieendepunkter var: CRR og ORR ved 12 og 52 ukers behandling, CRR ved 24 uker, overlevelse og klonal evolusjon i oppfølging.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

80

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
        • Rekruttering
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

60 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. eldre pasienter med V/SAA med sikker diagnose.
  2. alder over 60 år, mann eller kvinne.
  3. Forsøkspersonene må fullføre alle screeningsvurderinger som beskrevet i prøveprotokollen.
  4. Kan svelge eller administrere stoffet oralt.
  5. Kan ikke tolerere eller nekte ATG-behandling.
  6. Ingen tidligere behandling med ciklosporin, takrolimus eller hormoner eller behandling i ikke mer enn 2 uker.
  7. Ingen tidligere applikasjon av TPO-reseptoragonister (inkludert trombopoietin, Eltrombopag, Hetrombopag, etc.) eller applikasjon av TPO-reseptoragonister for behandling med ≤ 5 totale doser og ≤ 7 dager med TPO-reseptoragonistmedisiner som Eltrombopag, Hetrombopag, etc.
  8. Informert samtykke må undertegnes før starten av alle spesifikke studieprosedyrer, av hensyn til pasientens tilstand, eller av et medlem av pasientens nærmeste familie dersom pasientens signatur ikke bidrar til behandlingen av tilstanden.

Ekskluderingskriterier:

Ingen fag skal registreres i denne studien hvis han/hun oppfyller noen av følgende kriterier.

  1. kjent diagnose av medfødte hematopoietiske sviktforstyrrelser (f.eks. Fanconi-anemi) og andre årsaker til allogene cytopenier og benmargshypoproliferative lidelser (f. hemolytisk PNH, hypoproliferativ MDS/AML, autoantistoffmediert allogene cytopenier, etc.);
  2. Pasienter med ukontrollert blødning og/eller infeksjon til tross for standardbehandling.
  3. pasienter med tidligere hematopoetisk stamcelletransplantasjon;
  4. tidligere trombosehistorie.
  5. Pasienter med samtidig malignitet eller potensiell kreft på immunsuppressiv behandling.
  6. De som vurderes som uegnet for innskrivning av utrederen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: CSA + Avatrombopag
ciklosporin 3 mg/kg oralt i to doser, med bunnkonsentrasjoner av ciklosporin holdt på 200-250 ng/ml i 3 måneder for å oppnå maksimal effekt og deretter trappet ned med 25 mg hver 3. måned; Avatrombopag: to doseringsgrupper, 40 mg oralt én gang daglig og 60 mg oralt én gang daglig, i totalt 24 uker. Hvis 40 mg-dosegruppeforsøket oppfyller de ønskede studiemålene, vil ikke 60 mg-dosegruppeforsøket bli utført.
Legemiddel: Avatrombopag
ciklosporin i kombinasjon med Avatrombopag til behandling
Andre navn:
  • CSA

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
ELLER rate ved 24 ukers behandling
Tidsramme: 24 ukers behandling
Prosentandel av det totale antallet pasienter som mottok behandling som fikk respons etter 24 ukers behandling
24 ukers behandling
Forekomst av behandlingsoppståtte bivirkninger vurdert av informasjon om vanlige toksisitetskriterier (CTC) AE-gradering ved 24 ukers behandling
Tidsramme: 24 ukers behandling
Forekomst av behandlingsfremkommende AE ​​av CTCAE
24 ukers behandling
Andel pasienter med transformasjon ved 24 uker
Tidsramme: 24 ukers behandling
% av pasienter med transformasjon til PNH eller MDS,AML eller annen sykdom
24 ukers behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
OR rate og CR rate ved 12 uker
Tidsramme: 12 ukers behandling
Andel av pasientene som fikk respons og som får fullstendig respons ved 12 ukers behandling
12 ukers behandling
Forekomst av behandlingsoppståtte bivirkninger vurdert av informasjon om vanlige toksisitetskriterier (CTC) AE-gradering ved 12 uker
Tidsramme: 12 ukers behandling
Forekomst av behandlingsfremkommende AE ​​av CTCAE
12 ukers behandling
Andel pasienter med transformasjon ved 12 uker
Tidsramme: 12 ukers behandling
% av pasienter med transformasjon til PNH eller MDS,AML eller annen sykdom etter 12 uker
12 ukers behandling

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
OR rate og CR rate ved 52 uker
Tidsramme: 52 ukers behandling
Andel pasienter som fikk respons og som får fullstendig respons ved 52 ukers behandling
52 ukers behandling
Forekomst av behandlingsoppståtte bivirkninger vurdert av informasjon om vanlige toksisitetskriterier (CTC) AE-gradering ved 52 uker
Tidsramme: 52 ukers behandling
Forekomst av behandlingsfremkommende AE ​​av CTCAE
52 ukers behandling
Andel pasienter med transformasjon ved 52 uker
Tidsramme: 52 ukers behandling
% av pasientene med transformasjon til PNH eller MDS,AML eller annen sykdom etter 52 uker
52 ukers behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Etterforskere

  • Studieleder: Li Zhang, doctor, Anemia Treatment Center
  • Hovedetterforsker: Lei Ye, doctor, Anemia Treatment Center

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

1. juni 2022

Primær fullføring (FORVENTES)

31. desember 2023

Studiet fullført (FORVENTES)

31. desember 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. juni 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. juni 2022

Først lagt ut (FAKTISKE)

27. juni 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

27. juni 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. juni 2022

Sist bekreftet

1. juni 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • fkzhang

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Du kan spørre etter forskeren etter å ha fullført eksperimentet

IPD-delingstidsramme

Oppfølging og publisering av papiret er planlagt i desember 2024

Tilgangskriterier for IPD-deling

Etter at papiret er skrevet og publisert

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Alvorlig aplastisk anemi

Kliniske studier på Avatrombopag

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere