Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost CSA a Avatrombopagu pro léčbu SAA u starších osob (SAA)

22. června 2022 aktualizováno: Fengkui Zhang, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Multicentrická jednoramenná klinická studie účinnosti a bezpečnosti CSA v kombinaci s avatrombopagem pro léčbu primární léčby těžké aplastické anémie u starších osob

Jedná se o multicentrickou, jednoramennou klinickou studii. Cílem bylo zhodnotit účinnost a bezpečnost CSA v kombinaci s Avatrombopagem u starších pacientů s velmi/těžkou aplastickou anémií léčených poprvé. Návrh byl: cyklosporin 3 mg/kg perorálně ve dvou rozdělených dávkách, s minimálními koncentracemi cyklosporinu udržovanými na 200-250 ng/ml po dobu 3 měsíců, aby se dosáhlo maximální účinnosti, a Avatrombopag, který byl podáván ve dvou dávkových skupinách, 40 mg perorálně jednou denně a 60 mg perorálně jednou denně, celkem po dobu 24 týdnů. Očekává se, že do každé dávkové skupiny bude zahrnuto čtyřicet pacientů, a očekává se, že bude zahrnuto celkem 80 pacientů, pokud budou provedeny obě dávkové skupiny. Koncový bod hodnocení: frekvence OR po 24 týdnech léčby.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je multicentrická jednoramenná klinická studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti CSA v kombinaci s Avatrombopagem. Pacienti jsou starší 60 let s diagnózou velmi těžká/těžká aplastická anémie (V/SAA) bez předchozí léčby.

CSA se začíná dávkou 3 mg/kg perorálně ve dvou dávkách. Koncentrace se udržovaly na 200-250 ng/ml pro dosažení maximální účinnosti a poté se snižovaly o 25 mg každé 3 měsíce; Avatrombopag: dvě dávkové skupiny, 40 mg perorálně jednou denně a 60 mg perorálně jednou denně, celkem po dobu 24 týdnů; Očekává se, že každá dávková skupina bude zahrnovat 40 pacientů. Pokud skupinový pokus s dávkou 40 mg splní požadované cíle pokusu, pokus se skupinou s dávkou 60 mg nebude proveden, a pokud skupina s dávkou 40 mg nesplní požadované cíle pokusu, bude pokus se skupinou s dávkou 60 mg pokračovat. Očekávalo se, že bude zahrnuto celkem 80 pacientů, pokud byly provedeny obě dávkové skupiny. Celková míra odezvy po 24 týdnech léčby a nežádoucí příhody jsou konečným bodem hodnocení. Sekundární cíle studie byly: CRR a ORR po 12 a 52 týdnech léčby, CRR po 24 týdnech přežití a klonální evoluce při sledování.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

80

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Čína, 300020
        • Nábor
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

60 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. starší pacienti s V/SAA s definitivní diagnózou.
  2. věk nad 60 let, muž nebo žena.
  3. Subjekty musí dokončit všechna screeningová hodnocení, jak je uvedeno ve zkušebním protokolu.
  4. Schopný polykat nebo podávat lék perorálně.
  5. Nemůže tolerovat nebo odmítnout terapii ATG.
  6. Žádná předchozí léčba cyklosporinem, takrolimem nebo hormony nebo léčba ne déle než 2 týdny.
  7. Žádná předchozí aplikace agonistů TPO receptoru (včetně Trombopoetinu, Eltrombopagu, Hetrombopagu atd.) nebo aplikace agonistů TPO receptoru pro léčbu ≤ 5 celkovými dávkami a ≤ 7 dnů léků na bázi agonistů TPO receptorů, jako jsou Eltrombopag, Hetrombopag atd.
  8. Informovaný souhlas musí být podepsán před zahájením všech specifických studijních postupů, s ohledem na stav pacienta, nebo členem nejbližší rodiny pacienta, pokud podpis pacienta neumožňuje léčbu stavu.

Kritéria vyloučení:

Do této studie nebude zapsán žádný subjekt, který splňuje kterékoli z následujících kritérií.

  1. známá diagnóza vrozených poruch krvetvorby (např. Fanconiho anémie) a další příčiny alogenních cytopenií a hypoproliferativních poruch kostní dřeně (např. hemolytická PNH, hypoproliferativní MDS/AML, autoprotilátkami zprostředkované alogenní cytopenie atd.);
  2. Pacienti s nekontrolovaným krvácením a/nebo infekcí navzdory standardní léčbě.
  3. pacienti s předchozí anamnézou transplantace hematopoetických kmenových buněk;
  4. předchozí anamnéza trombózy.
  5. Pacienti se souběžným maligním nebo potenciálním nádorovým onemocněním na imunosupresivní léčbě.
  6. Ti, které vyšetřovatel považuje za nevhodné pro zápis.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: CSA + Avatrombopag
cyklosporin 3 mg/kg perorálně ve dvou dávkách, s minimálními koncentracemi cyklosporinu udržovanými na 200-250 ng/ml po dobu 3 měsíců k dosažení maximální účinnosti a poté snižovány o 25 mg každé 3 měsíce; Avatrombopag: dvě dávkové skupiny, 40 mg perorálně jednou denně a 60 mg perorálně jednou denně, celkem po dobu 24 týdnů. Pokud skupinová studie s dávkou 40 mg splní požadované cíle studie, nebude studie se skupinou s dávkou 60 mg provedena.
Lék: Avatrombopag
cyklosporin v kombinaci s Avatrombopagem k léčbě
Ostatní jména:
  • CSA

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
OR rychlost po 24 týdnech léčby
Časové okno: 24 týdnů léčby
Procento z celkového počtu pacientů léčených, kteří obdrželi odpověď po 24 týdnech léčby
24 týdnů léčby
Výskyt nežádoucích příhod vzniklých při léčbě podle informací o hodnocení AE podle Common Toxicity Criteria (CTC) po 24 týdnech léčby
Časové okno: 24 týdnů léčby
Výskyt AE vzniklého po léčbě pomocí CTCAE
24 týdnů léčby
Procento pacientů s transformací ve 24. týdnu
Časové okno: 24 týdnů léčby
% pacientů s transformací na PNH nebo MDS, AML nebo jiné onemocnění
24 týdnů léčby

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra OR a míra CR po 12 týdnech
Časové okno: 12 týdnů léčby
Procento pacientů, kteří obdrželi odpověď a kteří obdrželi úplnou odpověď po 12 týdnech léčby
12 týdnů léčby
Výskyt nežádoucích příhod vzniklých při léčbě, jak je hodnoceno podle informací o kritériích běžné toxicity (CTC) AE klasifikace po 12 týdnech
Časové okno: 12 týdnů léčby
Výskyt AE vzniklého po léčbě pomocí CTCAE
12 týdnů léčby
Procento pacientů s transformací ve 12. týdnu
Časové okno: 12 týdnů léčby
% pacientů s transformací na PNH nebo MDS, AML nebo jiné onemocnění ve 12. týdnu
12 týdnů léčby

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra OR a míra CR po 52 týdnech
Časové okno: 52 týdnů léčby
Procento pacientů, kteří obdrželi odpověď a kteří obdrželi úplnou odpověď v 52. týdnu léčby
52 týdnů léčby
Výskyt nežádoucích příhod vzniklých při léčbě, jak je hodnoceno podle informací o kritériích běžné toxicity (CTC) AE klasifikace po 52 týdnech
Časové okno: 52 týdnů léčby
Výskyt AE vzniklého po léčbě pomocí CTCAE
52 týdnů léčby
Procento pacientů s transformací v 52. týdnu
Časové okno: 52 týdnů léčby
% pacientů s transformací na PNH nebo MDS, AML nebo jiné onemocnění v 52. týdnu
52 týdnů léčby

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Li Zhang, doctor, Anemia Treatment Center
  • Vrchní vyšetřovatel: Lei Ye, doctor, Anemia Treatment Center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

1. června 2022

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

31. prosince 2023

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

31. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. června 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. června 2022

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

27. června 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

27. června 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. června 2022

Naposledy ověřeno

1. června 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • fkzhang

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Po dokončení experimentu můžete požádat o výzkumníka

Časový rámec sdílení IPD

Pokračování a publikování článku je plánováno na prosinec 2024

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Poté, co je článek napsán a zveřejněn

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Avatrombopag

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Vietnam

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit