Effekt och säkerhet av CSA och Avatrombopag för behandling av SAA hos äldre (SAA)
22 juni 2022 uppdaterad av: Fengkui Zhang, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
En multicenter, enarmad klinisk studie av effektiviteten och säkerheten av CSA i kombination med Avatrombopag för behandling av primär behandling av svår aplastisk anemi hos äldre
Detta är en multicenter, enarmad klinisk studie.
Syftet var att utvärdera effektiviteten och säkerheten av CSA i kombination med Avatrombopag hos äldre patienter med mycket/svår aplastisk anemi som behandlades för första gången.
Designen var: ciklosporin 3 mg/kg oralt i två uppdelade doser, med dalkoncentrationer av ciklosporin bibehållna vid 200-250 ng/ml i 3 månader för att uppnå maximal effekt, och Avatrombopag, som administrerades i två dosgrupper, 40 mg oralt en gång dagligen och 60 mg oralt en gång dagligen, i totalt 24 veckor.
Fyrtio patienter förväntas inkluderas i varje dosgrupp, och totalt 80 patienter förväntas bli inskrivna om båda dosgrupperna genomförs.
Utvärderingsändpunkt: ELLER-frekvens vid 24 veckors behandling.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en multicenter, enarmad klinisk studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av CSA i kombination med Avatrombopag. Patienterna är äldre än 60 år med diagnosen mycket svår/avbrytande aplastisk anemi (V/SAA) utan behandling tidigare.
CSA påbörjas med 3 mg/kg oralt i två doser. Koncentrationerna bibehölls vid 200-250 ng/ml för att uppnå maximal effekt och minskade sedan med 25 mg var tredje månad; Avatrombopag: två doseringsgrupper, 40 mg oralt en gång dagligen och 60 mg oralt en gång dagligen, under totalt 24 veckor; Varje dosgrupp förväntas inkludera 40 patienter vardera. Om 40 mg-dosgruppen uppfyller de önskade prövningsmålen kommer 60 mg-dosgruppen inte att genomföras, och om 40 mg-dosgruppen inte uppfyller de önskade prövningsmålen, kommer 60 mg-dosgruppen att fortsätta. Totalt 80 patienter förväntades inkluderas om båda dosgrupperna genomfördes. Övergripande svarsfrekvens vid 24 veckors behandling och biverkningar är utvärderingens effektmått. Sekundära studieresultat var: CRR och ORR vid 12 och 52 veckors behandling, CRR vid 24 veckor, överlevnad och klonal utveckling i uppföljning.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Förväntat)
80
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Li Zhang, doctor
- Telefonnummer: 8602223909223
- E-post: zhangli@ihcams.ac.cn
Studieorter
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
- Rekrytering
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
-
Kontakt:
- Li Zhang, doctor
- Telefonnummer: 8602223909223
- E-post: zhangli@ihcams.ac.cn
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
60 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- äldre patienter med V/SAA med säker diagnos.
- ålder över 60 år, man eller kvinna.
- Försökspersonerna måste slutföra alla screeningbedömningar som beskrivs i prövningsprotokollet.
- Kan svälja eller administrera läkemedlet oralt.
- Kan inte tolerera eller vägra ATG-behandling.
- Ingen tidigare behandling med ciklosporin, takrolimus eller hormoner eller behandling i högst 2 veckor.
- Ingen tidigare applicering av TPO-receptoragonister (inklusive Trombopoietin, Eltrombopag, Hetrombopag, etc.) eller applicering av TPO-receptoragonister för behandling med ≤ 5 totala doser och ≤ 7 dagar av TPO-receptoragonistläkemedel som Eltrombopag, Hetrombopag, etc.
- Informerat samtycke måste undertecknas innan alla specifika studieprocedurer påbörjas, med hänsyn till patientens tillstånd, eller av en medlem av patientens närmaste familj om patientens underskrift inte gynnar behandlingen av tillståndet.
Exklusions kriterier:
Ingen försöksperson ska registreras i denna studie om han/hon uppfyller något av följande kriterier.
- känd diagnos av medfödda hematopoetiska störningar (t.ex. Fanconi-anemi) och andra orsaker till allogena cytopenier och benmärgshypoproliferativa störningar (t.ex. hemolytisk PNH, hypoproliferativ MDS/AML, autoantikroppsmedierade allogena cytopenier, etc.);
- Patienter med okontrollerad blödning och/eller infektion trots standardbehandling.
- patienter med tidigare hematopoetisk stamcellstransplantation;
- tidigare historia av trombos.
- Patienter med samtidig malignitet eller potentiell cancer på immunsuppressiv terapi.
- De som anses olämpliga för inskrivning av utredaren.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: NA
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: CSA + Avatrombopag
ciklosporin 3 mg/kg oralt i två doser, med dalkoncentrationer av ciklosporin bibehållna vid 200-250 ng/ml i 3 månader för att uppnå maximal effekt och sedan minskas med 25 mg var 3:e månad; Avatrombopag: två doseringsgrupper, 40 mg oralt en gång dagligen och 60 mg oralt en gång dagligen, i totalt 24 veckor. Om 40 mg-dosgruppsprövningen uppfyller de önskade prövningsmålen, kommer 60 mg-dosgruppsprövningen inte att genomföras.
|
ciklosporin i kombination med Avatrombopag att behandla
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
ELLER rate vid 24 veckors behandling
Tidsram: 24 veckors behandling
|
Andel av det totala antalet patienter som får behandling som fick svar efter 24 veckors behandling
|
24 veckors behandling
|
|
Incidensen av behandlingsuppkommande biverkningar bedömd med information om Common Toxicity Criteria (CTC) AE-gradering vid 24 veckors behandling
Tidsram: 24 veckors behandling
|
Förekomst av behandlingsuppkommande biverkningar av CTCAE
|
24 veckors behandling
|
|
Andel patienter med transformation vid 24 veckor
Tidsram: 24 veckors behandling
|
% av patienter med transformation till PNH eller MDS,AML eller annan sjukdom
|
24 veckors behandling
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
OR rate och CR rate vid 12 veckor
Tidsram: 12 veckors behandling
|
Andel patienter som fått svar och som får fullständigt svar efter 12 veckors behandling
|
12 veckors behandling
|
|
Incidensen av behandlingsuppkomna biverkningar bedömd med information om Common Toxicity Criteria (CTC) AE-gradering vid 12 veckor
Tidsram: 12 veckors behandling
|
Förekomst av behandlingsuppkommande biverkningar av CTCAE
|
12 veckors behandling
|
|
Andel patienter med transformation vid 12 veckor
Tidsram: 12 veckors behandling
|
% av patienter med transformation till PNH eller MDS,AML eller annan sjukdom efter 12 veckor
|
12 veckors behandling
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
OR rate och CR rate vid 52 veckor
Tidsram: 52 veckors behandling
|
Andel patienter som fått svar och som får fullständigt svar efter 52 veckors behandling
|
52 veckors behandling
|
|
Incidensen av behandlingsuppkomna biverkningar bedömd med information om Common Toxicity Criteria (CTC) AE-gradering vid 52 veckor
Tidsram: 52 veckors behandling
|
Förekomst av behandlingsuppkommande biverkningar av CTCAE
|
52 veckors behandling
|
|
Andel patienter med transformation vid 52 veckor
Tidsram: 52 veckors behandling
|
% av patienterna med transformation till PNH eller MDS,AML eller annan sjukdom efter 52 veckor
|
52 veckors behandling
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Utredare
- Studierektor: Li Zhang, doctor, Anemia Treatment Center
- Huvudutredare: Lei Ye, doctor, Anemia Treatment Center
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Young NS, Kaufman DW. The epidemiology of acquired aplastic anemia. Haematologica. 2008 Apr;93(4):489-92. doi: 10.3324/haematol.12855. No abstract available.
- Red Blood Cell Disease (Anemia) Group, Chinese Society of Hematology, Chinese Medical Association. [Chinese expert consensus on the diagnosis and treatment of aplastic anemia (2017)]. Zhonghua Xue Ye Xue Za Zhi. 2017 Jan 14;38(1):1-5. doi: 10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2017.01.001. No abstract available. Chinese.
- Contejean A, Resche-Rigon M, Tamburini J, Alcantara M, Jardin F, Lengline E, Ades L, Bouscary D, Marcais A, Lebon D, Chabrot C, Terriou L, Barraco F, Banos A, Bussot L, Cahn JY, Hirsch P, Maillard N, Simon L, Fornecker LM, Socie G, de Latour RP, de Fontbrune FS. Aplastic anemia in the elderly: a nationwide survey on behalf of the French Reference Center for Aplastic Anemia. Haematologica. 2019 Feb;104(2):256-262. doi: 10.3324/haematol.2018.198440. Epub 2018 Sep 27.
- Scheinberg P. Activity of eltrombopag in severe aplastic anemia. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2018 Nov 30;2018(1):450-456. doi: 10.1182/asheducation-2018.1.450.
- Townsley DM, Scheinberg P, Winkler T, Desmond R, Dumitriu B, Rios O, Weinstein B, Valdez J, Lotter J, Feng X, Desierto M, Leuva H, Bevans M, Wu C, Larochelle A, Calvo KR, Dunbar CE, Young NS. Eltrombopag Added to Standard Immunosuppression for Aplastic Anemia. N Engl J Med. 2017 Apr 20;376(16):1540-1550. doi: 10.1056/NEJMoa1613878.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (FAKTISK)
1 juni 2022
Primärt slutförande (FÖRVÄNTAT)
31 december 2023
Avslutad studie (FÖRVÄNTAT)
31 december 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
11 juni 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
22 juni 2022
Första postat (FAKTISK)
27 juni 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
27 juni 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
22 juni 2022
Senast verifierad
1 juni 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- fkzhang
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Du kan fråga efter forskaren efter att ha avslutat experimentet
Tidsram för IPD-delning
Uppföljning och publicering av tidningen är planerad till december 2024
Kriterier för IPD Sharing Access
Efter att uppsatsen är skriven och publicerad
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .