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Efficacité et innocuité du CSA et de l'avatrombopag pour le traitement de l'AAS chez les personnes âgées (SAA)

22 juin 2022 mis à jour par: Fengkui Zhang, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Une étude clinique multicentrique à un seul bras sur l'efficacité et l'innocuité du CSA en association avec l'avatrombopag pour le traitement du traitement primaire de l'anémie aplasique sévère chez les personnes âgées

Il s'agit d'une étude clinique multicentrique à un seul bras. L'objectif était d'évaluer l'efficacité et l'innocuité du CSA en association avec Avatrombopag chez des patients âgés atteints d'anémie aplasique très/sévère traités pour la première fois. La conception était la suivante : cyclosporine 3 mg/kg par voie orale en deux doses fractionnées, avec des concentrations minimales de cyclosporine maintenues à 200-250 ng/ml pendant 3 mois pour atteindre une efficacité maximale, et Avatrombopag, qui a été administré en deux groupes de doses, 40 mg par voie orale une fois par jour et 60 mg par voie orale une fois par jour, pendant un total de 24 semaines. Quarante patients devraient être inscrits dans chaque groupe de dose, et un total de 80 patients devrait être inscrit si les deux groupes de dose sont menés. Critère d'évaluation : taux de RO à 24 semaines de traitement.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude clinique multicentrique à un seul bras visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du CSA combiné à Avatrombopag. Les patients sont âgés de plus de 60 ans avec un diagnostic d'anémie aplasique très sévère/sévère (V/AAS) sans traitement préalable.

CSA est démarré à 3 mg/kg par voie orale en deux doses. Concentrations maintenues à 200-250 ng/ml pour atteindre une efficacité maximale puis diminuées de 25 mg tous les 3 mois ; Avatrombopag : deux groupes de dosage, 40 mg par voie orale une fois par jour et 60 mg par voie orale une fois par jour, pour un total de 24 semaines;Chaque groupe de dose devrait inclure 40 patients chacun. Si l'essai du groupe de dose de 40 mg atteint les objectifs d'essai souhaités, l'essai du groupe de dose de 60 mg ne sera pas mené, et si le groupe de dose de 40 mg n'atteint pas les objectifs d'essai souhaités, l'essai du groupe de dose de 60 mg sera poursuivi. Un total de 80 patients devait être inclus si les deux groupes de dose étaient menés. Le taux de réponse global à 24 semaines de traitement et les événements indésirables sont le critère d'évaluation. à 24 semaines, survie et évolution clonale au suivi.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

80

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Chine, 300020
        • Recrutement
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

60 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. patients âgés atteints de V/AAS avec un diagnostic définitif.
  2. âge supérieur à 60 ans, homme ou femme.
  3. Les sujets doivent effectuer toutes les évaluations de dépistage comme indiqué dans le protocole d'essai.
  4. Capable d'avaler ou d'administrer le médicament par voie orale.
  5. Ne peut pas tolérer ou refuser la thérapie ATG.
  6. Aucun traitement antérieur par ciclosporine, tacrolimus ou hormones ou traitement depuis pas plus de 2 semaines.
  7. Aucune application antérieure d'agonistes des récepteurs TPO (y compris thrombopoïétine, Eltrombopag, Hetrombopag, etc.) ou application d'agonistes des récepteurs TPO pour le traitement avec ≤ 5 doses totales et ≤ 7 jours de médicaments agonistes des récepteurs TPO tels que Eltrombopag, Hetrombopag, etc.
  8. Le consentement éclairé doit être signé avant le début de toutes les procédures d'étude spécifiques, en tenant compte de l'état du patient, ou par un membre de la famille immédiate du patient si la signature du patient n'est pas propice au traitement de l'état.

Critère d'exclusion:

Aucun sujet ne sera inscrit à cette étude s'il répond à l'un des critères suivants.

  1. diagnostic connu d'insuffisance hématopoïétique congénitale (par ex. anémie de Fanconi) et d'autres causes de cytopénies allogéniques et de troubles hypoprolifératifs de la moelle osseuse (par ex. HPN hémolytique, SMD/LAM hypoprolifératif, cytopénies allogéniques médiées par des auto-anticorps, etc.) ;
  2. Patients présentant des saignements et/ou une infection incontrôlés malgré un traitement standard.
  3. les patients ayant des antécédents de greffe de cellules souches hématopoïétiques ;
  4. antécédent de thrombose.
  5. Patients atteints d'une tumeur maligne concomitante ou d'un cancer potentiel sous traitement immunosuppresseur.
  6. Ceux qui sont considérés comme inaptes à l'inscription par l'investigateur.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: CSA + Avatrombopag
cyclosporine 3 mg/kg par voie orale en deux doses, avec des concentrations minimales de cyclosporine maintenues à 200-250 ng/ml pendant 3 mois pour atteindre une efficacité maximale, puis diminuées de 25 mg tous les 3 mois ; Avatrombopag : deux groupes de dosage, 40 mg par voie orale une fois par jour et 60 mg par voie orale une fois par jour, pour un total de 24 semaines. Si l'essai du groupe de dose de 40 mg atteint les objectifs d'essai souhaités, l'essai du groupe de dose de 60 mg ne sera pas mené.
cyclosporine en association avec Avatrombopag pour traiter
Autres noms:
  • ASC

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de RO à 24 semaines de traitement
Délai: 24 semaines de traitement
Pourcentage du nombre total de patients recevant un traitement qui ont reçu une réponse à 24 semaines de traitement
24 semaines de traitement
Incidence des événements indésirables survenus pendant le traitement, telle qu'évaluée par les informations sur le classement des événements indésirables selon les critères communs de toxicité (CTC) à 24 semaines de traitement
Délai: 24 semaines de traitement
Incidence des EI apparus sous traitement par CTCAE
24 semaines de traitement
Pourcentage de patients avec transformation à 24 semaines
Délai: 24 semaines de traitement
% de patients avec transformation en HPN ou SMD, LAM ou autre maladie
24 semaines de traitement

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux OU et taux RC à 12 semaines
Délai: 12 semaines de traitement
Pourcentage de patients ayant reçu une réponse et qui reçoivent une réponse complète à 12 semaines de traitement
12 semaines de traitement
Incidence des événements indésirables survenus pendant le traitement, telle qu'évaluée par les informations sur le classement des EI des critères communs de toxicité (CTC) à 12 semaines
Délai: 12 semaines de traitement
Incidence des EI apparus sous traitement par CTCAE
12 semaines de traitement
Pourcentage de patients avec transformation à 12 semaines
Délai: 12 semaines de traitement
% de patients avec transformation en HPN ou SMD, LAM ou autre maladie à 12 semaines
12 semaines de traitement

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux OU et taux RC à 52 semaines
Délai: 52 semaines de traitement
Pourcentage de patients ayant reçu une réponse et qui reçoivent une réponse complète à 52 semaines de traitement
52 semaines de traitement
Incidence des événements indésirables survenus pendant le traitement, telle qu'évaluée par les informations sur le classement des EI des critères communs de toxicité (CTC) à 52 semaines
Délai: 52 semaines de traitement
Incidence des EI apparus sous traitement par CTCAE
52 semaines de traitement
Pourcentage de patients avec transformation à 52 semaines
Délai: 52 semaines de traitement
% de patients avec transformation en HPN ou SMD, LAM ou autre maladie à 52 semaines
52 semaines de traitement

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Li Zhang, doctor, Anemia Treatment Center
  • Chercheur principal: Lei Ye, doctor, Anemia Treatment Center

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

1 juin 2022

Achèvement primaire (ANTICIPÉ)

31 décembre 2023

Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)

31 décembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 juin 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 juin 2022

Première publication (RÉEL)

27 juin 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

27 juin 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 juin 2022

Dernière vérification

1 juin 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Autres numéros d'identification d'étude

  • fkzhang

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Vous pouvez demander le chercheur après avoir terminé l'expérience

Délai de partage IPD

Le suivi et la publication du document sont prévus pour décembre 2024

Critères d'accès au partage IPD

Après la rédaction et la publication de l'article

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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