- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT05433922
Efficacité et innocuité du CSA et de l'avatrombopag pour le traitement de l'AAS chez les personnes âgées (SAA)
Une étude clinique multicentrique à un seul bras sur l'efficacité et l'innocuité du CSA en association avec l'avatrombopag pour le traitement du traitement primaire de l'anémie aplasique sévère chez les personnes âgées
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude clinique multicentrique à un seul bras visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du CSA combiné à Avatrombopag. Les patients sont âgés de plus de 60 ans avec un diagnostic d'anémie aplasique très sévère/sévère (V/AAS) sans traitement préalable.
CSA est démarré à 3 mg/kg par voie orale en deux doses. Concentrations maintenues à 200-250 ng/ml pour atteindre une efficacité maximale puis diminuées de 25 mg tous les 3 mois ; Avatrombopag : deux groupes de dosage, 40 mg par voie orale une fois par jour et 60 mg par voie orale une fois par jour, pour un total de 24 semaines;Chaque groupe de dose devrait inclure 40 patients chacun. Si l'essai du groupe de dose de 40 mg atteint les objectifs d'essai souhaités, l'essai du groupe de dose de 60 mg ne sera pas mené, et si le groupe de dose de 40 mg n'atteint pas les objectifs d'essai souhaités, l'essai du groupe de dose de 60 mg sera poursuivi. Un total de 80 patients devait être inclus si les deux groupes de dose étaient menés. Le taux de réponse global à 24 semaines de traitement et les événements indésirables sont le critère d'évaluation. à 24 semaines, survie et évolution clonale au suivi.
Type d'étude
Inscription (Anticipé)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Li Zhang, doctor
- Numéro de téléphone: 8602223909223
- E-mail: zhangli@ihcams.ac.cn
Lieux d'étude
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, Chine, 300020
- Recrutement
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
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Contact:
- Li Zhang, doctor
- Numéro de téléphone: 8602223909223
- E-mail: zhangli@ihcams.ac.cn
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- patients âgés atteints de V/AAS avec un diagnostic définitif.
- âge supérieur à 60 ans, homme ou femme.
- Les sujets doivent effectuer toutes les évaluations de dépistage comme indiqué dans le protocole d'essai.
- Capable d'avaler ou d'administrer le médicament par voie orale.
- Ne peut pas tolérer ou refuser la thérapie ATG.
- Aucun traitement antérieur par ciclosporine, tacrolimus ou hormones ou traitement depuis pas plus de 2 semaines.
- Aucune application antérieure d'agonistes des récepteurs TPO (y compris thrombopoïétine, Eltrombopag, Hetrombopag, etc.) ou application d'agonistes des récepteurs TPO pour le traitement avec ≤ 5 doses totales et ≤ 7 jours de médicaments agonistes des récepteurs TPO tels que Eltrombopag, Hetrombopag, etc.
- Le consentement éclairé doit être signé avant le début de toutes les procédures d'étude spécifiques, en tenant compte de l'état du patient, ou par un membre de la famille immédiate du patient si la signature du patient n'est pas propice au traitement de l'état.
Critère d'exclusion:
Aucun sujet ne sera inscrit à cette étude s'il répond à l'un des critères suivants.
- diagnostic connu d'insuffisance hématopoïétique congénitale (par ex. anémie de Fanconi) et d'autres causes de cytopénies allogéniques et de troubles hypoprolifératifs de la moelle osseuse (par ex. HPN hémolytique, SMD/LAM hypoprolifératif, cytopénies allogéniques médiées par des auto-anticorps, etc.) ;
- Patients présentant des saignements et/ou une infection incontrôlés malgré un traitement standard.
- les patients ayant des antécédents de greffe de cellules souches hématopoïétiques ;
- antécédent de thrombose.
- Patients atteints d'une tumeur maligne concomitante ou d'un cancer potentiel sous traitement immunosuppresseur.
- Ceux qui sont considérés comme inaptes à l'inscription par l'investigateur.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
- Masquage: AUCUN
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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EXPÉRIMENTAL: CSA + Avatrombopag
cyclosporine 3 mg/kg par voie orale en deux doses, avec des concentrations minimales de cyclosporine maintenues à 200-250 ng/ml pendant 3 mois pour atteindre une efficacité maximale, puis diminuées de 25 mg tous les 3 mois ; Avatrombopag : deux groupes de dosage, 40 mg par voie orale une fois par jour et 60 mg par voie orale une fois par jour, pour un total de 24 semaines. Si l'essai du groupe de dose de 40 mg atteint les objectifs d'essai souhaités, l'essai du groupe de dose de 60 mg ne sera pas mené.
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cyclosporine en association avec Avatrombopag pour traiter
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux de RO à 24 semaines de traitement
Délai: 24 semaines de traitement
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Pourcentage du nombre total de patients recevant un traitement qui ont reçu une réponse à 24 semaines de traitement
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24 semaines de traitement
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Incidence des événements indésirables survenus pendant le traitement, telle qu'évaluée par les informations sur le classement des événements indésirables selon les critères communs de toxicité (CTC) à 24 semaines de traitement
Délai: 24 semaines de traitement
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Incidence des EI apparus sous traitement par CTCAE
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24 semaines de traitement
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Pourcentage de patients avec transformation à 24 semaines
Délai: 24 semaines de traitement
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% de patients avec transformation en HPN ou SMD, LAM ou autre maladie
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24 semaines de traitement
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Taux OU et taux RC à 12 semaines
Délai: 12 semaines de traitement
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Pourcentage de patients ayant reçu une réponse et qui reçoivent une réponse complète à 12 semaines de traitement
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12 semaines de traitement
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Incidence des événements indésirables survenus pendant le traitement, telle qu'évaluée par les informations sur le classement des EI des critères communs de toxicité (CTC) à 12 semaines
Délai: 12 semaines de traitement
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Incidence des EI apparus sous traitement par CTCAE
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12 semaines de traitement
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Pourcentage de patients avec transformation à 12 semaines
Délai: 12 semaines de traitement
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% de patients avec transformation en HPN ou SMD, LAM ou autre maladie à 12 semaines
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12 semaines de traitement
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Taux OU et taux RC à 52 semaines
Délai: 52 semaines de traitement
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Pourcentage de patients ayant reçu une réponse et qui reçoivent une réponse complète à 52 semaines de traitement
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52 semaines de traitement
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Incidence des événements indésirables survenus pendant le traitement, telle qu'évaluée par les informations sur le classement des EI des critères communs de toxicité (CTC) à 52 semaines
Délai: 52 semaines de traitement
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Incidence des EI apparus sous traitement par CTCAE
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52 semaines de traitement
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Pourcentage de patients avec transformation à 52 semaines
Délai: 52 semaines de traitement
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% de patients avec transformation en HPN ou SMD, LAM ou autre maladie à 52 semaines
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52 semaines de traitement
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Collaborateurs et enquêteurs
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Li Zhang, doctor, Anemia Treatment Center
- Chercheur principal: Lei Ye, doctor, Anemia Treatment Center
Publications et liens utiles
Publications générales
- Young NS, Kaufman DW. The epidemiology of acquired aplastic anemia. Haematologica. 2008 Apr;93(4):489-92. doi: 10.3324/haematol.12855. No abstract available.
- Red Blood Cell Disease (Anemia) Group, Chinese Society of Hematology, Chinese Medical Association. [Chinese expert consensus on the diagnosis and treatment of aplastic anemia (2017)]. Zhonghua Xue Ye Xue Za Zhi. 2017 Jan 14;38(1):1-5. doi: 10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2017.01.001. No abstract available. Chinese.
- Contejean A, Resche-Rigon M, Tamburini J, Alcantara M, Jardin F, Lengline E, Ades L, Bouscary D, Marcais A, Lebon D, Chabrot C, Terriou L, Barraco F, Banos A, Bussot L, Cahn JY, Hirsch P, Maillard N, Simon L, Fornecker LM, Socie G, de Latour RP, de Fontbrune FS. Aplastic anemia in the elderly: a nationwide survey on behalf of the French Reference Center for Aplastic Anemia. Haematologica. 2019 Feb;104(2):256-262. doi: 10.3324/haematol.2018.198440. Epub 2018 Sep 27.
- Scheinberg P. Activity of eltrombopag in severe aplastic anemia. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2018 Nov 30;2018(1):450-456. doi: 10.1182/asheducation-2018.1.450.
- Townsley DM, Scheinberg P, Winkler T, Desmond R, Dumitriu B, Rios O, Weinstein B, Valdez J, Lotter J, Feng X, Desierto M, Leuva H, Bevans M, Wu C, Larochelle A, Calvo KR, Dunbar CE, Young NS. Eltrombopag Added to Standard Immunosuppression for Aplastic Anemia. N Engl J Med. 2017 Apr 20;376(16):1540-1550. doi: 10.1056/NEJMoa1613878.
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (RÉEL)
Achèvement primaire (ANTICIPÉ)
Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (RÉEL)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- fkzhang
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Description du régime IPD
Délai de partage IPD
Critères d'accès au partage IPD
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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