- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT05433922
Eficacia y seguridad de CSA y Avatrombopag para el tratamiento de SAA en ancianos (SAA)
Estudio clínico multicéntrico de un solo brazo sobre la eficacia y seguridad de CSA en combinación con avatrombopag para el tratamiento primario de la anemia aplásica grave en ancianos
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio clínico multicéntrico de un solo brazo para evaluar la eficacia y seguridad de CSA combinado con Avatrombopag. Los pacientes son mayores de 60 años con diagnóstico de anemia aplásica muy severa/severa (V/SAA) sin tratamiento previo.
La CSA se inicia con 3 mg/kg por vía oral en dos dosis. Concentraciones mantenidas a 200-250 ng/ml para lograr la máxima eficacia y luego disminuidas en 25 mg cada 3 meses; Avatrombopag: dos grupos de dosificación, 40 mg por vía oral una vez al día y 60 mg por vía oral una vez al día, durante un total de 24 semanas; se espera que cada grupo de dosis incluya 40 pacientes cada uno. Si el ensayo del grupo de dosis de 40 mg cumple los objetivos deseados del ensayo, no se realizará el ensayo del grupo de dosis de 60 mg, y si el grupo de dosis de 40 mg no cumple los objetivos del ensayo deseado, se continuará con el ensayo del grupo de dosis de 60 mg. Se esperaba incluir un total de 80 pacientes si se realizaban ambos grupos de dosis. La tasa de respuesta general a las 24 semanas de tratamiento y los eventos adversos son el criterio de valoración de la evaluación. Los criterios de valoración secundarios del estudio fueron: CRR y ORR a las 12 y 52 semanas de tratamiento, CRR a las 24 semanas, supervivencia y evolución clonal en el seguimiento.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Li Zhang, doctor
- Número de teléfono: 8602223909223
- Correo electrónico: zhangli@ihcams.ac.cn
Ubicaciones de estudio
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, Porcelana, 300020
- Reclutamiento
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
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Contacto:
- Li Zhang, doctor
- Número de teléfono: 8602223909223
- Correo electrónico: zhangli@ihcams.ac.cn
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- pacientes ancianos con V/SAA con diagnóstico definitivo.
- mayor de 60 años, hombre o mujer.
- Los sujetos deben completar todas las evaluaciones de detección como se describe en el protocolo del ensayo.
- Capaz de tragar o administrar el fármaco por vía oral.
- No puede tolerar o rechazar la terapia ATG.
- Sin tratamiento previo con ciclosporina, tacrolimus u hormonas o tratamiento por no más de 2 semanas.
- Sin aplicación previa de agonistas de los receptores de TPO (incluidos trombopoyetina, eltrombopag, hetrombopag, etc.) o aplicación de agonistas de los receptores de TPO para el tratamiento con ≤ 5 dosis totales y ≤ 7 días de fármacos agonistas de los receptores de TPO como Eltrombopag, Hetrombopag, etc.
- El consentimiento informado debe ser firmado antes del inicio de todos los procedimientos específicos del estudio, en consideración de la condición del paciente, o por un miembro de la familia inmediata del paciente si la firma del paciente no conduce al tratamiento de la condición.
Criterio de exclusión:
Ningún sujeto se inscribirá en este estudio si cumple con alguno de los siguientes criterios.
- diagnóstico conocido de trastornos de insuficiencia hematopoyética congénita (p. anemia de Fanconi) y otras causas de citopenias alogénicas y trastornos hipoproliferativos de la médula ósea (p. PNH hemolítica, MDS/AML hipoproliferativos, citopenias alogénicas mediadas por autoanticuerpos, etc.);
- Pacientes con sangrado no controlado y/o infección a pesar del tratamiento estándar.
- pacientes con antecedentes de trasplante de células madre hematopoyéticas;
- historia previa de trombosis.
- Pacientes con neoplasia maligna concurrente o cáncer potencial en terapia inmunosupresora.
- Aquellos que sean considerados no aptos para la inscripción por el investigador.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: CSA + Avatrombopag
ciclosporina 3 mg/kg por vía oral en dos dosis, con concentraciones mínimas de ciclosporina mantenidas en 200-250 ng/ml durante 3 meses para lograr la máxima eficacia y luego disminuidas en 25 mg cada 3 meses; Avatrombopag: dos grupos de dosificación, 40 mg por vía oral una vez al día y 60 mg por vía oral una vez al día, durante un total de 24 semanas. Si el ensayo del grupo de dosis de 40 mg cumple los objetivos deseados del ensayo, no se realizará el ensayo del grupo de dosis de 60 mg.
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ciclosporina en combinación con avatrombopag para tratar
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de OR a las 24 semanas de tratamiento
Periodo de tiempo: 24 semanas de tratamiento
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Porcentaje del total de pacientes en tratamiento que recibieron respuesta a las 24 semanas de tratamiento
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24 semanas de tratamiento
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento según la evaluación de la información sobre los Criterios comunes de toxicidad (CTC) Clasificación de AE a las 24 semanas de tratamiento
Periodo de tiempo: 24 semanas de tratamiento
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Incidencia de EA emergentes del tratamiento por CTCAE
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24 semanas de tratamiento
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Porcentaje de pacientes con transformación a las 24 semanas
Periodo de tiempo: 24 semanas de tratamiento
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% de pacientes con transformación a PNH o MDS, AML u otra enfermedad
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24 semanas de tratamiento
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa OR y tasa CR a las 12 semanas
Periodo de tiempo: 12 semanas de tratamiento
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Porcentaje de pacientes que recibieron respuesta y que reciben respuesta completa a las 12 semanas de tratamiento
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12 semanas de tratamiento
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento según la evaluación de la información sobre la clasificación de EA de los Criterios comunes de toxicidad (CTC) a las 12 semanas
Periodo de tiempo: 12 semanas de tratamiento
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Incidencia de EA emergentes del tratamiento por CTCAE
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12 semanas de tratamiento
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Porcentaje de pacientes con transformación a las 12 semanas
Periodo de tiempo: 12 semanas de tratamiento
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% de pacientes con transformación a PNH o MDS, AML u otra enfermedad a las 12 semanas
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12 semanas de tratamiento
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa OR y tasa CR a las 52 semanas
Periodo de tiempo: 52 semanas de tratamiento
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Porcentaje de pacientes que recibieron respuesta y que reciben respuesta completa a las 52 semanas de tratamiento
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52 semanas de tratamiento
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento según la evaluación de la información sobre la clasificación de EA de los criterios comunes de toxicidad (CTC) a las 52 semanas
Periodo de tiempo: 52 semanas de tratamiento
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Incidencia de EA emergentes del tratamiento por CTCAE
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52 semanas de tratamiento
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Porcentaje de pacientes con transformación a las 52 semanas
Periodo de tiempo: 52 semanas de tratamiento
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% de pacientes con transformación a PNH o MDS, AML u otra enfermedad a las 52 semanas
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52 semanas de tratamiento
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Li Zhang, doctor, Anemia Treatment Center
- Investigador principal: Lei Ye, doctor, Anemia Treatment Center
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Young NS, Kaufman DW. The epidemiology of acquired aplastic anemia. Haematologica. 2008 Apr;93(4):489-92. doi: 10.3324/haematol.12855. No abstract available.
- Red Blood Cell Disease (Anemia) Group, Chinese Society of Hematology, Chinese Medical Association. [Chinese expert consensus on the diagnosis and treatment of aplastic anemia (2017)]. Zhonghua Xue Ye Xue Za Zhi. 2017 Jan 14;38(1):1-5. doi: 10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2017.01.001. No abstract available. Chinese.
- Contejean A, Resche-Rigon M, Tamburini J, Alcantara M, Jardin F, Lengline E, Ades L, Bouscary D, Marcais A, Lebon D, Chabrot C, Terriou L, Barraco F, Banos A, Bussot L, Cahn JY, Hirsch P, Maillard N, Simon L, Fornecker LM, Socie G, de Latour RP, de Fontbrune FS. Aplastic anemia in the elderly: a nationwide survey on behalf of the French Reference Center for Aplastic Anemia. Haematologica. 2019 Feb;104(2):256-262. doi: 10.3324/haematol.2018.198440. Epub 2018 Sep 27.
- Scheinberg P. Activity of eltrombopag in severe aplastic anemia. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2018 Nov 30;2018(1):450-456. doi: 10.1182/asheducation-2018.1.450.
- Townsley DM, Scheinberg P, Winkler T, Desmond R, Dumitriu B, Rios O, Weinstein B, Valdez J, Lotter J, Feng X, Desierto M, Leuva H, Bevans M, Wu C, Larochelle A, Calvo KR, Dunbar CE, Young NS. Eltrombopag Added to Standard Immunosuppression for Aplastic Anemia. N Engl J Med. 2017 Apr 20;376(16):1540-1550. doi: 10.1056/NEJMoa1613878.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
Finalización primaria (ANTICIPADO)
Finalización del estudio (ANTICIPADO)
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- SAVIA
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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