Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Eficacia y seguridad de CSA y Avatrombopag para el tratamiento de SAA en ancianos (SAA)

22 de junio de 2022 actualizado por: Fengkui Zhang, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Estudio clínico multicéntrico de un solo brazo sobre la eficacia y seguridad de CSA en combinación con avatrombopag para el tratamiento primario de la anemia aplásica grave en ancianos

Este es un estudio clínico multicéntrico de un solo brazo. El objetivo fue evaluar la eficacia y seguridad de CSA en combinación con Avatrombopag en pacientes ancianos con anemia aplásica muy/grave tratados por primera vez. El diseño fue: ciclosporina 3 mg/kg por vía oral en dos dosis divididas, con concentraciones mínimas de ciclosporina mantenidas en 200-250 ng/ml durante 3 meses para lograr la máxima eficacia, y Avatrombopag, que se administró en dos grupos de dosis, 40 mg por vía oral una vez. diariamente y 60 mg por vía oral una vez al día, durante un total de 24 semanas. Se espera que se inscriban cuarenta pacientes en cada grupo de dosis, y se espera que se inscriban un total de 80 pacientes si se realizan ambos grupos de dosis. Criterio de valoración de la evaluación: tasa de OR a las 24 semanas de tratamiento.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio clínico multicéntrico de un solo brazo para evaluar la eficacia y seguridad de CSA combinado con Avatrombopag. Los pacientes son mayores de 60 años con diagnóstico de anemia aplásica muy severa/severa (V/SAA) sin tratamiento previo.

La CSA se inicia con 3 mg/kg por vía oral en dos dosis. Concentraciones mantenidas a 200-250 ng/ml para lograr la máxima eficacia y luego disminuidas en 25 mg cada 3 meses; Avatrombopag: dos grupos de dosificación, 40 mg por vía oral una vez al día y 60 mg por vía oral una vez al día, durante un total de 24 semanas; se espera que cada grupo de dosis incluya 40 pacientes cada uno. Si el ensayo del grupo de dosis de 40 mg cumple los objetivos deseados del ensayo, no se realizará el ensayo del grupo de dosis de 60 mg, y si el grupo de dosis de 40 mg no cumple los objetivos del ensayo deseado, se continuará con el ensayo del grupo de dosis de 60 mg. Se esperaba incluir un total de 80 pacientes si se realizaban ambos grupos de dosis. La tasa de respuesta general a las 24 semanas de tratamiento y los eventos adversos son el criterio de valoración de la evaluación. Los criterios de valoración secundarios del estudio fueron: CRR y ORR a las 12 y 52 semanas de tratamiento, CRR a las 24 semanas, supervivencia y evolución clonal en el seguimiento.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

80

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Li Zhang, doctor
  • Número de teléfono: 8602223909223
  • Correo electrónico: zhangli@ihcams.ac.cn

Ubicaciones de estudio

    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Porcelana, 300020
        • Reclutamiento
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

60 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. pacientes ancianos con V/SAA con diagnóstico definitivo.
  2. mayor de 60 años, hombre o mujer.
  3. Los sujetos deben completar todas las evaluaciones de detección como se describe en el protocolo del ensayo.
  4. Capaz de tragar o administrar el fármaco por vía oral.
  5. No puede tolerar o rechazar la terapia ATG.
  6. Sin tratamiento previo con ciclosporina, tacrolimus u hormonas o tratamiento por no más de 2 semanas.
  7. Sin aplicación previa de agonistas de los receptores de TPO (incluidos trombopoyetina, eltrombopag, hetrombopag, etc.) o aplicación de agonistas de los receptores de TPO para el tratamiento con ≤ 5 dosis totales y ≤ 7 días de fármacos agonistas de los receptores de TPO como Eltrombopag, Hetrombopag, etc.
  8. El consentimiento informado debe ser firmado antes del inicio de todos los procedimientos específicos del estudio, en consideración de la condición del paciente, o por un miembro de la familia inmediata del paciente si la firma del paciente no conduce al tratamiento de la condición.

Criterio de exclusión:

Ningún sujeto se inscribirá en este estudio si cumple con alguno de los siguientes criterios.

  1. diagnóstico conocido de trastornos de insuficiencia hematopoyética congénita (p. anemia de Fanconi) y otras causas de citopenias alogénicas y trastornos hipoproliferativos de la médula ósea (p. PNH hemolítica, MDS/AML hipoproliferativos, citopenias alogénicas mediadas por autoanticuerpos, etc.);
  2. Pacientes con sangrado no controlado y/o infección a pesar del tratamiento estándar.
  3. pacientes con antecedentes de trasplante de células madre hematopoyéticas;
  4. historia previa de trombosis.
  5. Pacientes con neoplasia maligna concurrente o cáncer potencial en terapia inmunosupresora.
  6. Aquellos que sean considerados no aptos para la inscripción por el investigador.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: CSA + Avatrombopag
ciclosporina 3 mg/kg por vía oral en dos dosis, con concentraciones mínimas de ciclosporina mantenidas en 200-250 ng/ml durante 3 meses para lograr la máxima eficacia y luego disminuidas en 25 mg cada 3 meses; Avatrombopag: dos grupos de dosificación, 40 mg por vía oral una vez al día y 60 mg por vía oral una vez al día, durante un total de 24 semanas. Si el ensayo del grupo de dosis de 40 mg cumple los objetivos deseados del ensayo, no se realizará el ensayo del grupo de dosis de 60 mg.
ciclosporina en combinación con avatrombopag para tratar
Otros nombres:
  • CSA

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de OR a las 24 semanas de tratamiento
Periodo de tiempo: 24 semanas de tratamiento
Porcentaje del total de pacientes en tratamiento que recibieron respuesta a las 24 semanas de tratamiento
24 semanas de tratamiento
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento según la evaluación de la información sobre los Criterios comunes de toxicidad (CTC) Clasificación de AE ​​a las 24 semanas de tratamiento
Periodo de tiempo: 24 semanas de tratamiento
Incidencia de EA emergentes del tratamiento por CTCAE
24 semanas de tratamiento
Porcentaje de pacientes con transformación a las 24 semanas
Periodo de tiempo: 24 semanas de tratamiento
% de pacientes con transformación a PNH o MDS, AML u otra enfermedad
24 semanas de tratamiento

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa OR y tasa CR a las 12 semanas
Periodo de tiempo: 12 semanas de tratamiento
Porcentaje de pacientes que recibieron respuesta y que reciben respuesta completa a las 12 semanas de tratamiento
12 semanas de tratamiento
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento según la evaluación de la información sobre la clasificación de EA de los Criterios comunes de toxicidad (CTC) a las 12 semanas
Periodo de tiempo: 12 semanas de tratamiento
Incidencia de EA emergentes del tratamiento por CTCAE
12 semanas de tratamiento
Porcentaje de pacientes con transformación a las 12 semanas
Periodo de tiempo: 12 semanas de tratamiento
% de pacientes con transformación a PNH o MDS, AML u otra enfermedad a las 12 semanas
12 semanas de tratamiento

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa OR y tasa CR a las 52 semanas
Periodo de tiempo: 52 semanas de tratamiento
Porcentaje de pacientes que recibieron respuesta y que reciben respuesta completa a las 52 semanas de tratamiento
52 semanas de tratamiento
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento según la evaluación de la información sobre la clasificación de EA de los criterios comunes de toxicidad (CTC) a las 52 semanas
Periodo de tiempo: 52 semanas de tratamiento
Incidencia de EA emergentes del tratamiento por CTCAE
52 semanas de tratamiento
Porcentaje de pacientes con transformación a las 52 semanas
Periodo de tiempo: 52 semanas de tratamiento
% de pacientes con transformación a PNH o MDS, AML u otra enfermedad a las 52 semanas
52 semanas de tratamiento

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Director de estudio: Li Zhang, doctor, Anemia Treatment Center
  • Investigador principal: Lei Ye, doctor, Anemia Treatment Center

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

1 de junio de 2022

Finalización primaria (ANTICIPADO)

31 de diciembre de 2023

Finalización del estudio (ANTICIPADO)

31 de diciembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de junio de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de junio de 2022

Publicado por primera vez (ACTUAL)

27 de junio de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

27 de junio de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de junio de 2022

Última verificación

1 de junio de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Otros números de identificación del estudio

  • fkzhang

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Descripción del plan IPD

Puedes preguntar por el investigador después de completar el experimento.

Marco de tiempo para compartir IPD

El seguimiento y la publicación del artículo están previstos para diciembre de 2024

Criterios de acceso compartido de IPD

Después de escribir y publicar el artículo.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir