CSA:n ja Avatrombopagin tehokkuus ja turvallisuus SAA:n hoidossa iäkkäillä (SAA)
keskiviikko 22. kesäkuuta 2022 päivittänyt: Fengkui Zhang, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
Monikeskus, yksihaarainen kliininen tutkimus CSA:n tehokkuudesta ja turvallisuudesta yhdessä avatrombopagin kanssa vanhusten vaikean aplastisen anemian ensisijaisen hoidon hoidossa
Tämä on monikeskus, yksihaarainen kliininen tutkimus.
Tavoitteena oli arvioida CSA:n tehoa ja turvallisuutta yhdessä Avatrombopagin kanssa iäkkäillä potilailla, joilla oli erittäin/vaikea aplastinen anemia ja joita hoidettiin ensimmäistä kertaa.
Suunnitelma oli: siklosporiini 3 mg/kg suun kautta kahteen jaettuun annokseen, jolloin siklosporiinin pienimmät pitoisuudet pidettiin 200-250 ng/ml 3 kuukauden ajan maksimaalisen tehon saavuttamiseksi, ja Avatrombopag, jota annettiin kahdessa annosryhmässä, 40 mg suun kautta kerran. päivittäin ja 60 mg suun kautta kerran päivässä, yhteensä 24 viikon ajan.
Jokaiseen annosryhmään odotetaan ottavan 40 potilasta, ja yhteensä 80 potilasta odotetaan otettavan mukaan, jos molemmat annosryhmät suoritetaan.
Arvioinnin päätepiste: TAI määrä 24 viikon hoidon jälkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on monikeskus, yksihaarainen kliininen tutkimus, jossa arvioidaan CSA:n tehoa ja turvallisuutta yhdessä Avatrombopagin kanssa. Potilaat ovat yli 60-vuotiaita, ja heillä on diagnosoitu erittäin vaikea/vaikea aplastinen anemia (V/SAA) ilman aikaisempaa hoitoa.
CSA aloitetaan annoksella 3 mg/kg suun kautta kahdessa annoksessa. Pitoisuudet pidettiin välillä 200-250 ng/ml maksimaalisen tehon saavuttamiseksi ja pienennettiin sitten 25 mg:lla joka 3. kuukausi; Avatrombopagi: kaksi annosryhmää, 40 mg suun kautta kerran vuorokaudessa ja 60 mg suun kautta kerran vuorokaudessa, yhteensä 24 viikon ajan. Kuhunkin annosryhmään odotetaan olevan 40 potilasta. Jos 40 mg:n annosryhmäkoe saavuttaa halutut tutkimustavoitteet, 60 mg:n annosryhmäkoetta ei suoriteta, ja jos 40 mg:n annosryhmä ei täytä haluttuja koetavoitteita, 60 mg:n annosryhmäkoetta jatketaan. Yhteensä 80 potilasta odotettiin ottavan mukaan, jos molemmat annosryhmät suoritettaisiin. Kokonaisvastesuhde 24 viikon hoidon jälkeen ja haittatapahtumat ovat arvioinnin päätepiste. Tutkimuksen toissijaiset päätetapahtumat olivat: CRR ja ORR 12 ja 52 hoitoviikon kohdalla, CRR 24 viikon kohdalla eloonjääminen ja kloonien kehitys seurannassa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
80
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Li Zhang, doctor
- Puhelinnumero: 8602223909223
- Sähköposti: zhangli@ihcams.ac.cn
Opiskelupaikat
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Kiina, 300020
- Rekrytointi
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
-
Ottaa yhteyttä:
- Li Zhang, doctor
- Puhelinnumero: 8602223909223
- Sähköposti: zhangli@ihcams.ac.cn
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
60 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- iäkkäät potilaat, joilla on V/SAA ja joilla on selvä diagnoosi.
- ikä yli 60 vuotta, mies tai nainen.
- Koehenkilöiden on suoritettava kaikki seulontaarvioinnit koepöytäkirjan mukaisesti.
- Pystyy nielemään tai antamaan lääkettä suun kautta.
- Ei voi sietää tai kieltäytyä ATG-hoidosta.
- Ei aikaisempaa hoitoa siklosporiinilla, takrolimuusilla tai hormoneilla tai hoitoa enintään 2 viikkoa.
- Ei aikaisempaa TPO-reseptoriagonistien (mukaan lukien trombopoietiini, eltrombopagi, heterombopagi jne.) käyttöä tai TPO-reseptoriagonistien käyttöä ≤ 5 kokonaisannoksella ja ≤ 7 päivän TPO-reseptoriagonistilääkkeillä, kuten Eltrombopagilla, Hetrombopagilla jne.
- Tietoinen suostumus on allekirjoitettava ennen kaikkien erityisten tutkimustoimenpiteiden aloittamista potilaan tila huomioon ottaen, tai potilaan lähiomaisen jäsenen tulee allekirjoittaa suostumus, jos potilaan allekirjoitus ei edistä tilan hoitoa.
Poissulkemiskriteerit:
Yhtään henkilöä ei oteta mukaan tähän tutkimukseen, jos hän täyttää jonkin seuraavista kriteereistä.
- tunnettu diagnoosi synnynnäisistä hematopoieettisista vajaatoiminnasta (esim. Fanconi-anemia) ja muut allogeenisten sytopenioiden ja luuytimen hypoproliferatiivisten häiriöiden syyt (esim. hemolyyttinen PNH, hypoproliferatiivinen MDS/AML, autovasta-ainevälitteiset allogeeniset sytopeniat jne.);
- Potilaat, joilla on hallitsematon verenvuoto ja/tai infektio normaalihoidosta huolimatta.
- potilaat, joilla on aiemmin ollut hematopoieettisten kantasolujen siirto;
- aiempi tromboosihistoria.
- Potilaat, joilla on samanaikaisesti pahanlaatuinen kasvain tai mahdollinen syöpä, jotka saavat immunosuppressiivista hoitoa.
- Ne, jotka tutkijan mielestä eivät sovellu ilmoittautumiseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: CSA + Avatrombopag
siklosporiinia 3 mg/kg suun kautta kahdessa annoksessa, jolloin siklosporiinin pienimmät pitoisuudet pidettiin 200-250 ng/ml 3 kuukauden ajan maksimaalisen tehon saavuttamiseksi ja pienennettiin sitten 25 mg:lla joka 3. kuukausi; Avatrombopag: kaksi annosryhmää, 40 mg suun kautta kerran vuorokaudessa ja 60 mg suun kautta kerran vuorokaudessa, yhteensä 24 viikon ajan. Jos 40 mg:n annosryhmäkoe saavuttaa halutut tutkimustavoitteet, 60 mg:n annosryhmätutkimusta ei suoriteta.
|
siklosporiinia yhdessä Avatrombopagin kanssa hoitoon
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
TAI määrä 24 hoitoviikon kohdalla
Aikaikkuna: 24 viikkoa hoitoa
|
Prosenttiosuus hoitoa saaneiden potilaiden kokonaismäärästä, jotka saivat vasteen 24 viikon hoidon jälkeen
|
24 viikkoa hoitoa
|
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ilmaantuvuus arvioituna yleisten toksisuuskriteerien (CTC) AE-luokitustiedoilla 24 hoitoviikon jälkeen
Aikaikkuna: 24 viikkoa hoitoa
|
CTCAE:n hoitoon liittyvän AE:n ilmaantuvuus
|
24 viikkoa hoitoa
|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on transformaatio 24 viikon kohdalla
Aikaikkuna: 24 viikkoa hoitoa
|
% potilaista, joilla on transformaatio PNH- tai MDS-, AML- tai muuhun sairauteen
|
24 viikkoa hoitoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
OR- ja CR-korko 12 viikon kohdalla
Aikaikkuna: 12 viikkoa hoitoa
|
Prosenttiosuus potilaista, jotka saivat vasteen ja jotka saavat täydellisen vasteen 12 viikon hoidon jälkeen
|
12 viikkoa hoitoa
|
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ilmaantuvuus arvioituna yleisten toksisuuskriteerien (CTC) AE-luokitustiedoilla 12 viikon kohdalla
Aikaikkuna: 12 viikkoa hoitoa
|
CTCAE:n hoitoon liittyvän AE:n ilmaantuvuus
|
12 viikkoa hoitoa
|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on transformaatio 12 viikon kohdalla
Aikaikkuna: 12 viikkoa hoitoa
|
% potilaista, jotka ovat transformoituneet PNH- tai MDS-, AML- tai muuhun sairauteen 12 viikon kohdalla
|
12 viikkoa hoitoa
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
OR- ja CR-korko 52 viikon kohdalla
Aikaikkuna: 52 viikkoa hoitoa
|
Prosenttiosuus potilaista, jotka saivat vasteen ja jotka saavat täydellisen vasteen 52 viikon hoidon jälkeen
|
52 viikkoa hoitoa
|
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ilmaantuvuus arvioituna yleisten toksisuuskriteerien (CTC) AE-luokitustiedoilla 52. viikolla
Aikaikkuna: 52 viikkoa hoitoa
|
CTCAE:n hoitoon liittyvän AE:n ilmaantuvuus
|
52 viikkoa hoitoa
|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on transformaatio 52 viikon kohdalla
Aikaikkuna: 52 viikkoa hoitoa
|
% potilaista, jotka ovat transformoituneet PNH- tai MDS-, AML- tai muuhun sairauteen 52. viikolla
|
52 viikkoa hoitoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Opintojohtaja: Li Zhang, doctor, Anemia Treatment Center
- Päätutkija: Lei Ye, doctor, Anemia Treatment Center
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Young NS, Kaufman DW. The epidemiology of acquired aplastic anemia. Haematologica. 2008 Apr;93(4):489-92. doi: 10.3324/haematol.12855. No abstract available.
- Red Blood Cell Disease (Anemia) Group, Chinese Society of Hematology, Chinese Medical Association. [Chinese expert consensus on the diagnosis and treatment of aplastic anemia (2017)]. Zhonghua Xue Ye Xue Za Zhi. 2017 Jan 14;38(1):1-5. doi: 10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2017.01.001. No abstract available. Chinese.
- Contejean A, Resche-Rigon M, Tamburini J, Alcantara M, Jardin F, Lengline E, Ades L, Bouscary D, Marcais A, Lebon D, Chabrot C, Terriou L, Barraco F, Banos A, Bussot L, Cahn JY, Hirsch P, Maillard N, Simon L, Fornecker LM, Socie G, de Latour RP, de Fontbrune FS. Aplastic anemia in the elderly: a nationwide survey on behalf of the French Reference Center for Aplastic Anemia. Haematologica. 2019 Feb;104(2):256-262. doi: 10.3324/haematol.2018.198440. Epub 2018 Sep 27.
- Scheinberg P. Activity of eltrombopag in severe aplastic anemia. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2018 Nov 30;2018(1):450-456. doi: 10.1182/asheducation-2018.1.450.
- Townsley DM, Scheinberg P, Winkler T, Desmond R, Dumitriu B, Rios O, Weinstein B, Valdez J, Lotter J, Feng X, Desierto M, Leuva H, Bevans M, Wu C, Larochelle A, Calvo KR, Dunbar CE, Young NS. Eltrombopag Added to Standard Immunosuppression for Aplastic Anemia. N Engl J Med. 2017 Apr 20;376(16):1540-1550. doi: 10.1056/NEJMoa1613878.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Keskiviikko 1. kesäkuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)
Sunnuntai 31. joulukuuta 2023
Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)
Tiistai 31. joulukuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Lauantai 11. kesäkuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 22. kesäkuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Maanantai 27. kesäkuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Maanantai 27. kesäkuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 22. kesäkuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. kesäkuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- fkzhang
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Voit pyytää tutkijaa kokeen päätyttyä
IPD-jaon aikakehys
Lehden seuranta ja julkaiseminen on suunniteltu joulukuulle 2024
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Kun lehti on kirjoitettu ja julkaistu
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .