- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT05433922
Efficacia e sicurezza di CSA e Avatrombopag per il trattamento dell'ASA negli anziani (SAA)
Uno studio clinico multicentrico a braccio singolo sull'efficacia e la sicurezza del CSA in combinazione con Avatrombopag per il trattamento primario dell'anemia aplastica grave negli anziani
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio clinico multicentrico a braccio singolo per valutare l'efficacia e la sicurezza del CSA combinato con Avatrombopag. I pazienti hanno più di 60 anni con diagnosi di anemia aplastica molto grave/grave (V/SAA) senza trattamento precedente.
Il CSA viene iniziato a 3 mg/kg per via orale in due dosi. Concentrazioni mantenute a 200-250 ng/ml per ottenere la massima efficacia e poi ridotte di 25 mg ogni 3 mesi; Avatrombopag: due gruppi di dosaggio, 40 mg per via orale una volta al giorno e 60 mg per via orale una volta al giorno, per un totale di 24 settimane; si prevede che ciascun gruppo di dosaggio includa 40 pazienti ciascuno. Se la sperimentazione del gruppo di dose da 40 mg soddisfa gli obiettivi della sperimentazione desiderati, la sperimentazione del gruppo di dose da 60 mg non verrà condotta e se il gruppo di dose da 40 mg non soddisfa gli obiettivi della sperimentazione desiderati, la sperimentazione del gruppo di dose da 60 mg continuerà. Si prevedeva di includere un totale di 80 pazienti se fossero stati condotti entrambi i gruppi di dose. Il tasso di risposta globale a 24 settimane di trattamento e gli eventi avversi sono l'endpoint della valutazione. Gli endpoint secondari dello studio erano: CRR e ORR a 12 e 52 settimane di trattamento, CRR a 24 settimane, sopravvivenza ed evoluzione clonale nel follow-up.
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Li Zhang, doctor
- Numero di telefono: 8602223909223
- Email: zhangli@ihcams.ac.cn
Luoghi di studio
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Cina, 300020
- Reclutamento
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
-
Contatto:
- Li Zhang, doctor
- Numero di telefono: 8602223909223
- Email: zhangli@ihcams.ac.cn
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- pazienti anziani con V/SAA con diagnosi certa.
- età superiore a 60 anni, maschio o femmina.
- I soggetti devono completare tutte le valutazioni di screening come indicato nel protocollo di sperimentazione.
- In grado di deglutire o somministrare il farmaco per via orale.
- Non può tollerare o rifiutare la terapia ATG.
- Nessun precedente trattamento con ciclosporina, tacrolimus o ormoni o trattamento per non più di 2 settimane.
- Nessuna precedente applicazione di agonisti del recettore TPO (inclusi Trombopoietina, Eltrombopag, Hetrombopag, ecc.) o applicazione di agonisti del recettore TPO per il trattamento con ≤ 5 dosi totali e ≤ 7 giorni di farmaci agonisti del recettore TPO come Eltrombopag, Hetrombopag, ecc.
- Il consenso informato deve essere firmato prima dell'inizio di tutte le procedure specifiche dello studio, in considerazione delle condizioni del paziente, o da un membro della famiglia immediata del paziente se la firma del paziente non è favorevole al trattamento della condizione.
Criteri di esclusione:
Nessun soggetto sarà arruolato in questo studio se soddisfa uno dei seguenti criteri.
- diagnosi nota di disturbi congeniti dell'insufficienza ematopoietica (ad es. anemia di Fanconi) e altre cause di citopenie allogeniche e disturbi ipoproliferativi del midollo osseo (ad es. EPN emolitica, SMD/AML ipoproliferativa, citopenie allogeniche mediate da autoanticorpi, ecc.);
- Pazienti con sanguinamento e/o infezione incontrollata nonostante il trattamento standard.
- pazienti con precedente storia di trapianto di cellule staminali emopoietiche;
- precedente storia di trombosi.
- Pazienti con tumore maligno concomitante o potenziale cancro in terapia immunosoppressiva.
- Coloro che sono considerati non idonei per l'arruolamento da parte dello sperimentatore.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
SPERIMENTALE: CSA + Avatrombopag
ciclosporina 3 mg/kg per via orale in due dosi, con concentrazioni minime di ciclosporina mantenute a 200-250 ng/ml per 3 mesi per ottenere la massima efficacia e poi ridotte gradualmente di 25 mg ogni 3 mesi; Avatrombopag: due gruppi di dosaggio, 40 mg per via orale una volta al giorno e 60 mg per via orale una volta al giorno, per un totale di 24 settimane.
|
ciclosporina in combinazione con Avatrombopag per il trattamento
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tasso OR a 24 settimane di trattamento
Lasso di tempo: 24 settimane di trattamento
|
Percentuale del numero totale di pazienti in trattamento che hanno ricevuto una risposta a 24 settimane di trattamento
|
24 settimane di trattamento
|
|
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento valutata in base alle informazioni sulla classificazione degli eventi avversi secondo i criteri comuni di tossicità (CTC) a 24 settimane di trattamento
Lasso di tempo: 24 settimane di trattamento
|
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento secondo CTCAE
|
24 settimane di trattamento
|
|
Percentuale di pazienti con trasformazione a 24 settimane
Lasso di tempo: 24 settimane di trattamento
|
% di pazienti con trasformazione in EPN o MDS, AML o altra malattia
|
24 settimane di trattamento
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Tasso OR e tasso CR a 12 settimane
Lasso di tempo: 12 settimane di trattamento
|
Percentuale di pazienti che hanno ricevuto una risposta e che hanno ricevuto una risposta completa a 12 settimane di trattamento
|
12 settimane di trattamento
|
|
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento valutata in base alle informazioni sulla classificazione degli eventi avversi secondo i criteri comuni di tossicità (CTC) a 12 settimane
Lasso di tempo: 12 settimane di trattamento
|
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento secondo CTCAE
|
12 settimane di trattamento
|
|
Percentuale di pazienti con trasformazione a 12 settimane
Lasso di tempo: 12 settimane di trattamento
|
% di pazienti con trasformazione in EPN o MDS, AML o altra malattia a 12 settimane
|
12 settimane di trattamento
|
Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Tasso di OR e tasso di CR a 52 settimane
Lasso di tempo: 52 settimane di trattamento
|
Percentuale di pazienti che hanno ricevuto una risposta e che hanno ricevuto una risposta completa a 52 settimane di trattamento
|
52 settimane di trattamento
|
|
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento valutata in base alle informazioni sulla classificazione degli eventi avversi secondo i criteri comuni di tossicità (CTC) a 52 settimane
Lasso di tempo: 52 settimane di trattamento
|
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento secondo CTCAE
|
52 settimane di trattamento
|
|
Percentuale di pazienti con trasformazione a 52 settimane
Lasso di tempo: 52 settimane di trattamento
|
% di pazienti con trasformazione in EPN o MDS, AML o altra malattia a 52 settimane
|
52 settimane di trattamento
|
Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Direttore dello studio: Li Zhang, doctor, Anemia Treatment Center
- Investigatore principale: Lei Ye, doctor, Anemia Treatment Center
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Young NS, Kaufman DW. The epidemiology of acquired aplastic anemia. Haematologica. 2008 Apr;93(4):489-92. doi: 10.3324/haematol.12855. No abstract available.
- Red Blood Cell Disease (Anemia) Group, Chinese Society of Hematology, Chinese Medical Association. [Chinese expert consensus on the diagnosis and treatment of aplastic anemia (2017)]. Zhonghua Xue Ye Xue Za Zhi. 2017 Jan 14;38(1):1-5. doi: 10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2017.01.001. No abstract available. Chinese.
- Contejean A, Resche-Rigon M, Tamburini J, Alcantara M, Jardin F, Lengline E, Ades L, Bouscary D, Marcais A, Lebon D, Chabrot C, Terriou L, Barraco F, Banos A, Bussot L, Cahn JY, Hirsch P, Maillard N, Simon L, Fornecker LM, Socie G, de Latour RP, de Fontbrune FS. Aplastic anemia in the elderly: a nationwide survey on behalf of the French Reference Center for Aplastic Anemia. Haematologica. 2019 Feb;104(2):256-262. doi: 10.3324/haematol.2018.198440. Epub 2018 Sep 27.
- Scheinberg P. Activity of eltrombopag in severe aplastic anemia. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2018 Nov 30;2018(1):450-456. doi: 10.1182/asheducation-2018.1.450.
- Townsley DM, Scheinberg P, Winkler T, Desmond R, Dumitriu B, Rios O, Weinstein B, Valdez J, Lotter J, Feng X, Desierto M, Leuva H, Bevans M, Wu C, Larochelle A, Calvo KR, Dunbar CE, Young NS. Eltrombopag Added to Standard Immunosuppression for Aplastic Anemia. N Engl J Med. 2017 Apr 20;376(16):1540-1550. doi: 10.1056/NEJMoa1613878.
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