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Efficacia e sicurezza di CSA e Avatrombopag per il trattamento dell'ASA negli anziani (SAA)

22 giugno 2022 aggiornato da: Fengkui Zhang, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Uno studio clinico multicentrico a braccio singolo sull'efficacia e la sicurezza del CSA in combinazione con Avatrombopag per il trattamento primario dell'anemia aplastica grave negli anziani

Questo è uno studio clinico multicentrico a braccio singolo. L'obiettivo era valutare l'efficacia e la sicurezza del CSA in combinazione con Avatrombopag nei pazienti anziani con anemia aplastica molto grave trattati per la prima volta. Il disegno era: ciclosporina 3 mg/kg per via orale in due dosi divise, con concentrazioni minime di ciclosporina mantenute a 200-250 ng/ml per 3 mesi per ottenere la massima efficacia, e Avatrombopag, che è stato somministrato in due gruppi di dose, 40 mg per via orale una volta al giorno e 60 mg per via orale una volta al giorno, per un totale di 24 settimane. Si prevede che quaranta pazienti vengano arruolati in ciascun gruppo di dose e si prevede che vengano arruolati un totale di 80 pazienti se vengono condotti entrambi i gruppi di dose. Endpoint della valutazione: tasso di OR a 24 settimane di trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio clinico multicentrico a braccio singolo per valutare l'efficacia e la sicurezza del CSA combinato con Avatrombopag. I pazienti hanno più di 60 anni con diagnosi di anemia aplastica molto grave/grave (V/SAA) senza trattamento precedente.

Il CSA viene iniziato a 3 mg/kg per via orale in due dosi. Concentrazioni mantenute a 200-250 ng/ml per ottenere la massima efficacia e poi ridotte di 25 mg ogni 3 mesi; Avatrombopag: due gruppi di dosaggio, 40 mg per via orale una volta al giorno e 60 mg per via orale una volta al giorno, per un totale di 24 settimane; si prevede che ciascun gruppo di dosaggio includa 40 pazienti ciascuno. Se la sperimentazione del gruppo di dose da 40 mg soddisfa gli obiettivi della sperimentazione desiderati, la sperimentazione del gruppo di dose da 60 mg non verrà condotta e se il gruppo di dose da 40 mg non soddisfa gli obiettivi della sperimentazione desiderati, la sperimentazione del gruppo di dose da 60 mg continuerà. Si prevedeva di includere un totale di 80 pazienti se fossero stati condotti entrambi i gruppi di dose. Il tasso di risposta globale a 24 settimane di trattamento e gli eventi avversi sono l'endpoint della valutazione. Gli endpoint secondari dello studio erano: CRR e ORR a 12 e 52 settimane di trattamento, CRR a 24 settimane, sopravvivenza ed evoluzione clonale nel follow-up.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

80

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Cina, 300020
        • Reclutamento
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

60 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. pazienti anziani con V/SAA con diagnosi certa.
  2. età superiore a 60 anni, maschio o femmina.
  3. I soggetti devono completare tutte le valutazioni di screening come indicato nel protocollo di sperimentazione.
  4. In grado di deglutire o somministrare il farmaco per via orale.
  5. Non può tollerare o rifiutare la terapia ATG.
  6. Nessun precedente trattamento con ciclosporina, tacrolimus o ormoni o trattamento per non più di 2 settimane.
  7. Nessuna precedente applicazione di agonisti del recettore TPO (inclusi Trombopoietina, Eltrombopag, Hetrombopag, ecc.) o applicazione di agonisti del recettore TPO per il trattamento con ≤ 5 dosi totali e ≤ 7 giorni di farmaci agonisti del recettore TPO come Eltrombopag, Hetrombopag, ecc.
  8. Il consenso informato deve essere firmato prima dell'inizio di tutte le procedure specifiche dello studio, in considerazione delle condizioni del paziente, o da un membro della famiglia immediata del paziente se la firma del paziente non è favorevole al trattamento della condizione.

Criteri di esclusione:

Nessun soggetto sarà arruolato in questo studio se soddisfa uno dei seguenti criteri.

  1. diagnosi nota di disturbi congeniti dell'insufficienza ematopoietica (ad es. anemia di Fanconi) e altre cause di citopenie allogeniche e disturbi ipoproliferativi del midollo osseo (ad es. EPN emolitica, SMD/AML ipoproliferativa, citopenie allogeniche mediate da autoanticorpi, ecc.);
  2. Pazienti con sanguinamento e/o infezione incontrollata nonostante il trattamento standard.
  3. pazienti con precedente storia di trapianto di cellule staminali emopoietiche;
  4. precedente storia di trombosi.
  5. Pazienti con tumore maligno concomitante o potenziale cancro in terapia immunosoppressiva.
  6. Coloro che sono considerati non idonei per l'arruolamento da parte dello sperimentatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: CSA + Avatrombopag
ciclosporina 3 mg/kg per via orale in due dosi, con concentrazioni minime di ciclosporina mantenute a 200-250 ng/ml per 3 mesi per ottenere la massima efficacia e poi ridotte gradualmente di 25 mg ogni 3 mesi; Avatrombopag: due gruppi di dosaggio, 40 mg per via orale una volta al giorno e 60 mg per via orale una volta al giorno, per un totale di 24 settimane.
ciclosporina in combinazione con Avatrombopag per il trattamento
Altri nomi:
  • CSA

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso OR a 24 settimane di trattamento
Lasso di tempo: 24 settimane di trattamento
Percentuale del numero totale di pazienti in trattamento che hanno ricevuto una risposta a 24 settimane di trattamento
24 settimane di trattamento
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento valutata in base alle informazioni sulla classificazione degli eventi avversi secondo i criteri comuni di tossicità (CTC) a 24 settimane di trattamento
Lasso di tempo: 24 settimane di trattamento
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento secondo CTCAE
24 settimane di trattamento
Percentuale di pazienti con trasformazione a 24 settimane
Lasso di tempo: 24 settimane di trattamento
% di pazienti con trasformazione in EPN o MDS, AML o altra malattia
24 settimane di trattamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso OR e tasso CR a 12 settimane
Lasso di tempo: 12 settimane di trattamento
Percentuale di pazienti che hanno ricevuto una risposta e che hanno ricevuto una risposta completa a 12 settimane di trattamento
12 settimane di trattamento
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento valutata in base alle informazioni sulla classificazione degli eventi avversi secondo i criteri comuni di tossicità (CTC) a 12 settimane
Lasso di tempo: 12 settimane di trattamento
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento secondo CTCAE
12 settimane di trattamento
Percentuale di pazienti con trasformazione a 12 settimane
Lasso di tempo: 12 settimane di trattamento
% di pazienti con trasformazione in EPN o MDS, AML o altra malattia a 12 settimane
12 settimane di trattamento

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di OR e tasso di CR a 52 settimane
Lasso di tempo: 52 settimane di trattamento
Percentuale di pazienti che hanno ricevuto una risposta e che hanno ricevuto una risposta completa a 52 settimane di trattamento
52 settimane di trattamento
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento valutata in base alle informazioni sulla classificazione degli eventi avversi secondo i criteri comuni di tossicità (CTC) a 52 settimane
Lasso di tempo: 52 settimane di trattamento
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento secondo CTCAE
52 settimane di trattamento
Percentuale di pazienti con trasformazione a 52 settimane
Lasso di tempo: 52 settimane di trattamento
% di pazienti con trasformazione in EPN o MDS, AML o altra malattia a 52 settimane
52 settimane di trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Li Zhang, doctor, Anemia Treatment Center
  • Investigatore principale: Lei Ye, doctor, Anemia Treatment Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

1 giugno 2022

Completamento primario (ANTICIPATO)

31 dicembre 2023

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

31 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 giugno 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 giugno 2022

Primo Inserito (EFFETTIVO)

27 giugno 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

27 giugno 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 giugno 2022

Ultimo verificato

1 giugno 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Altri numeri di identificazione dello studio

  • fkzhang

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Descrizione del piano IPD

Puoi chiedere del ricercatore dopo aver completato l'esperimento

Periodo di condivisione IPD

Il follow-up e la pubblicazione del documento sono previsti per dicembre 2024

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Dopo che il documento è stato scritto e pubblicato

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Anemia aplastica grave

Prove cliniche su Avatrombopag

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