- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT05433922
Werkzaamheid en veiligheid van CSA en Avatrombopag voor de behandeling van SAA bij ouderen (SAA)
Een multicenter, eenarmig klinisch onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van CSA in combinatie met Avatrombopag voor de behandeling van primaire behandeling van ernstige aplastische anemie bij ouderen
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een multicenter, eenarmig klinisch onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van CSA in combinatie met Avatrombopag te evalueren. De patiënten zijn ouder dan 60 jaar met de diagnose zeer ernstige/ernstige aplastische anemie (V/SAA) zonder voorafgaande behandeling.
CSA wordt gestart met 3 mg/kg oraal in twee doses. Concentraties gehandhaafd op 200-250 ng/ml om maximale werkzaamheid te bereiken en vervolgens afgebouwd met 25 mg elke 3 maanden; Avatrombopag: twee doseringsgroepen, 40 mg oraal eenmaal daags en 60 mg oraal eenmaal daags, gedurende in totaal 24 weken; elke dosisgroep omvat naar verwachting elk 40 patiënten. Als het groepsonderzoek met een dosis van 40 mg aan de gewenste onderzoeksdoelstellingen voldoet, wordt het groepsonderzoek met een dosis van 60 mg niet uitgevoerd en als de groep met een dosis van 40 mg niet aan de gewenste onderzoeksdoelstellingen voldoet, wordt het groepsonderzoek met een dosis van 60 mg voortgezet. Er werd verwacht dat in totaal 80 patiënten zouden worden geïncludeerd als beide dosisgroepen werden uitgevoerd. Algehele respons na 24 weken behandeling en bijwerkingen zijn het eindpunt van de evaluatie. Secundaire onderzoekseindpunten waren: CRR en ORR na 12 en 52 weken behandeling, CRR na 24 weken, overleving en klonale evolutie in follow-up.
Studietype
Inschrijving (Verwacht)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Li Zhang, doctor
- Telefoonnummer: 8602223909223
- E-mail: zhangli@ihcams.ac.cn
Studie Locaties
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, China, 300020
- Werving
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
-
Contact:
- Li Zhang, doctor
- Telefoonnummer: 8602223909223
- E-mail: zhangli@ihcams.ac.cn
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- oudere patiënten met V/SAA met een definitieve diagnose.
- leeftijd ouder dan 60 jaar, man of vrouw.
- Proefpersonen moeten alle screeningbeoordelingen voltooien zoals beschreven in het onderzoeksprotocol.
- Kan het medicijn oraal doorslikken of toedienen.
- Kan ATG-therapie niet tolereren of weigeren.
- Geen voorafgaande behandeling met ciclosporine, tacrolimus of hormonen of behandeling gedurende niet langer dan 2 weken.
- Geen eerdere toepassing van TPO-receptoragonisten (inclusief trombopoëtine, Eltrombopag, Hetrombopag enz.) of toepassing van TPO-receptoragonisten voor behandeling met ≤ 5 totale doses en ≤ 7 dagen van TPO-receptoragonisten zoals Eltrombopag, Hetrombopag, enz.
- Geïnformeerde toestemming moet worden ondertekend vóór aanvang van alle specifieke onderzoeksprocedures, rekening houdend met de toestand van de patiënt, of door een lid van de naaste familie van de patiënt als de handtekening van de patiënt niet bevorderlijk is voor de behandeling van de aandoening.
Uitsluitingscriteria:
Geen enkele proefpersoon mag voor deze studie worden ingeschreven als hij/zij aan een van de volgende criteria voldoet.
- bekende diagnose van aangeboren hematopoëtische stoornissen (bijv. Fanconi-anemie) en andere oorzaken van allogene cytopenieën en hypoproliferatieve aandoeningen van het beenmerg (bijv. hemolytische PNH, hypoproliferatieve MDS/AML, auto-antilichaam-gemedieerde allogene cytopenieën, enz.);
- Patiënten met een ongecontroleerde bloeding en/of infectie ondanks de standaardbehandeling.
- patiënten met een voorgeschiedenis van hematopoëtische stamceltransplantatie;
- voorgeschiedenis van trombose.
- Patiënten met gelijktijdige maligniteit of potentiële kanker die immunosuppressieve therapie krijgen.
- Degenen die door de onderzoeker ongeschikt worden geacht voor inschrijving.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: NA
- Interventioneel model: SINGLE_GROUP
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
---|---|
EXPERIMENTEEL: CSA + Avatrombopag
ciclosporine 3 mg/kg oraal in twee doses, waarbij de dalconcentraties van ciclosporine gedurende 3 maanden op 200-250 ng/ml worden gehouden om maximale werkzaamheid te bereiken en vervolgens elke 3 maanden afbouwen met 25 mg; Avatrombopag: twee doseringsgroepen, 40 mg oraal eenmaal daags en 60 mg oraal eenmaal daags, gedurende in totaal 24 weken. Als de 40 mg-groepsstudie aan de gewenste onderzoeksdoelstellingen voldoet, wordt de 60 mg-groepsstudie niet uitgevoerd.
|
ciclosporine in combinatie met Avatrombopag om te behandelen
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
OF tarief bij 24 weken behandeling
Tijdsspanne: 24 weken behandeling
|
Percentage van het totale aantal behandelde patiënten dat na 24 weken behandeling een respons kreeg
|
24 weken behandeling
|
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen zoals beoordeeld aan de hand van informatie over Common Toxicity Criteria (CTC) AE-classificatie na 24 weken behandeling
Tijdsspanne: 24 weken behandeling
|
Incidentie van tijdens de behandeling optredende AE door CTCAE
|
24 weken behandeling
|
Percentage patiënten met transformatie na 24 weken
Tijdsspanne: 24 weken behandeling
|
% patiënten met transformatie naar PNH of MDS, AML of andere ziekte
|
24 weken behandeling
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
OR-percentage en CR-percentage na 12 weken
Tijdsspanne: 12 weken behandeling
|
Percentage patiënten dat een respons kreeg en dat een volledige respons kreeg na 12 weken behandeling
|
12 weken behandeling
|
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen zoals beoordeeld aan de hand van informatie over Common Toxicity Criteria (CTC) AE-classificatie na 12 weken
Tijdsspanne: 12 weken behandeling
|
Incidentie van tijdens de behandeling optredende AE door CTCAE
|
12 weken behandeling
|
Percentage patiënten met transformatie na 12 weken
Tijdsspanne: 12 weken behandeling
|
% patiënten met transformatie naar PNH of MDS, AML of andere ziekte na 12 weken
|
12 weken behandeling
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
OR-percentage en CR-percentage na 52 weken
Tijdsspanne: 52 weken behandeling
|
Percentage patiënten dat een respons kreeg en dat een volledige respons kreeg na 52 weken behandeling
|
52 weken behandeling
|
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen zoals beoordeeld aan de hand van informatie over Common Toxicity Criteria (CTC) AE-classificatie na 52 weken
Tijdsspanne: 52 weken behandeling
|
Incidentie van tijdens de behandeling optredende AE door CTCAE
|
52 weken behandeling
|
Percentage patiënten met transformatie na 52 weken
Tijdsspanne: 52 weken behandeling
|
% patiënten met transformatie naar PNH of MDS, AML of andere ziekte na 52 weken
|
52 weken behandeling
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Studie directeur: Li Zhang, doctor, Anemia Treatment Center
- Hoofdonderzoeker: Lei Ye, doctor, Anemia Treatment Center
Publicaties en nuttige links
Algemene publicaties
- Young NS, Kaufman DW. The epidemiology of acquired aplastic anemia. Haematologica. 2008 Apr;93(4):489-92. doi: 10.3324/haematol.12855. No abstract available.
- Red Blood Cell Disease (Anemia) Group, Chinese Society of Hematology, Chinese Medical Association. [Chinese expert consensus on the diagnosis and treatment of aplastic anemia (2017)]. Zhonghua Xue Ye Xue Za Zhi. 2017 Jan 14;38(1):1-5. doi: 10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2017.01.001. No abstract available. Chinese.
- Contejean A, Resche-Rigon M, Tamburini J, Alcantara M, Jardin F, Lengline E, Ades L, Bouscary D, Marcais A, Lebon D, Chabrot C, Terriou L, Barraco F, Banos A, Bussot L, Cahn JY, Hirsch P, Maillard N, Simon L, Fornecker LM, Socie G, de Latour RP, de Fontbrune FS. Aplastic anemia in the elderly: a nationwide survey on behalf of the French Reference Center for Aplastic Anemia. Haematologica. 2019 Feb;104(2):256-262. doi: 10.3324/haematol.2018.198440. Epub 2018 Sep 27.
- Scheinberg P. Activity of eltrombopag in severe aplastic anemia. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2018 Nov 30;2018(1):450-456. doi: 10.1182/asheducation-2018.1.450.
- Townsley DM, Scheinberg P, Winkler T, Desmond R, Dumitriu B, Rios O, Weinstein B, Valdez J, Lotter J, Feng X, Desierto M, Leuva H, Bevans M, Wu C, Larochelle A, Calvo KR, Dunbar CE, Young NS. Eltrombopag Added to Standard Immunosuppression for Aplastic Anemia. N Engl J Med. 2017 Apr 20;376(16):1540-1550. doi: 10.1056/NEJMoa1613878.
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (WERKELIJK)
Primaire voltooiing (VERWACHT)
Studie voltooiing (VERWACHT)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (WERKELIJK)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- fkzhang
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
IPD-tijdsbestek voor delen
IPD-toegangscriteria voor delen
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- MVO
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Ernstige aplastische anemie
-
University of Colorado, DenverVoltooidZiekte van SeverVerenigde Staten
-
Acibadem UniversityVoltooidGang | Ziekte van Sever | Calcaneale apofysitisKalkoen
-
Fundacion PodoactivaVoltooidZiekte van Sever | Calcaneale apofysitisSpanje
-
Jiangsu HengRui Medicine Co., Ltd.Voltooid
-
Jiangsu HengRui Medicine Co., Ltd.VoltooidSever aplastische anemieChina
-
Jiangsu HengRui Medicine Co., Ltd.Voltooid
-
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of ChicagoAmerican Medical Society for Sports MedicineOnbekendOsgood-Schlatter-syndroom | Syndroom van Sinding-Larsen en Johansson | Ziekte van Sever | ApofysitisVerenigde Staten
-
University of DelawareWervingZiekte van Sever | Achilles tendinopathie | Insertionele Achilles Tendinopathie | Apofysitis; CalcaneusVerenigde Staten
-
Zagazig UniversityUniversity of Ha'il , Saudi Arabia.VoltooidAcuut nierletsel | Sever Acuut Respiratoir Syndroom en Acuut NierletselEgypte
Klinische onderzoeken op Avatrombopag
-
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...Fosun Pharmaceutical Distribution Jiangsu co., LimitedNog niet aan het werven
-
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...Henan Cancer Hospital; Tianjin Medical University Second Hospital; The Second Affiliated... en andere medewerkersWervingImmuun Trombocytopenie | BehandelingChina
-
Peking Union Medical College HospitalWervingTrombocytopenie | AvatrombopagChina
-
Anhui Provincial HospitalWervingHerstel van bloedplaatjes na navelstrengbloedtransplantatieChina
-
Eisai Inc.Voltooid
-
Swedish Orphan BiovitrumActief, niet wervendImmuun Trombocytopenie | ITPKroatië, Tsjechië, Duitsland, Italië, Nederland, Noorwegen, Spanje, Zwitserland, Verenigd Koninkrijk
-
Shanghai Zhongshan HospitalWerving
-
Anhui Provincial Cancer HospitalVoltooid
-
Sobi, Inc.Actief, niet wervendImmuun TrombocytopenieJapan
-
Sobi, Inc.BeëindigdTrombocytopenieVerenigde Staten