Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid en veiligheid van CSA en Avatrombopag voor de behandeling van SAA bij ouderen (SAA)

22 juni 2022 bijgewerkt door: Fengkui Zhang, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Een multicenter, eenarmig klinisch onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van CSA in combinatie met Avatrombopag voor de behandeling van primaire behandeling van ernstige aplastische anemie bij ouderen

Dit is een multicenter, eenarmig klinisch onderzoek. Het doel was om de werkzaamheid en veiligheid van CSA in combinatie met Avatrombopag te evalueren bij oudere patiënten met zeer/ernstige aplastische anemie die voor het eerst werden behandeld. Het ontwerp was: ciclosporine 3 mg/kg oraal in twee verdeelde doses, waarbij de dalconcentraties van ciclosporine gedurende 3 maanden op 200-250 ng/ml werden gehouden om maximale werkzaamheid te bereiken, en Avatrombopag, dat in twee dosisgroepen werd toegediend, eenmaal 40 mg oraal dagelijks en 60 mg oraal eenmaal daags, gedurende in totaal 24 weken. Er worden veertig patiënten verwacht in elke dosisgroep, en er wordt verwacht dat er in totaal 80 patiënten zullen worden opgenomen als beide dosisgroepen worden uitgevoerd. Evaluatie-eindpunt: OR-score na 24 weken behandeling.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een multicenter, eenarmig klinisch onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van CSA in combinatie met Avatrombopag te evalueren. De patiënten zijn ouder dan 60 jaar met de diagnose zeer ernstige/ernstige aplastische anemie (V/SAA) zonder voorafgaande behandeling.

CSA wordt gestart met 3 mg/kg oraal in twee doses. Concentraties gehandhaafd op 200-250 ng/ml om maximale werkzaamheid te bereiken en vervolgens afgebouwd met 25 mg elke 3 maanden; Avatrombopag: twee doseringsgroepen, 40 mg oraal eenmaal daags en 60 mg oraal eenmaal daags, gedurende in totaal 24 weken; elke dosisgroep omvat naar verwachting elk 40 patiënten. Als het groepsonderzoek met een dosis van 40 mg aan de gewenste onderzoeksdoelstellingen voldoet, wordt het groepsonderzoek met een dosis van 60 mg niet uitgevoerd en als de groep met een dosis van 40 mg niet aan de gewenste onderzoeksdoelstellingen voldoet, wordt het groepsonderzoek met een dosis van 60 mg voortgezet. Er werd verwacht dat in totaal 80 patiënten zouden worden geïncludeerd als beide dosisgroepen werden uitgevoerd. Algehele respons na 24 weken behandeling en bijwerkingen zijn het eindpunt van de evaluatie. Secundaire onderzoekseindpunten waren: CRR en ORR na 12 en 52 weken behandeling, CRR na 24 weken, overleving en klonale evolutie in follow-up.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

80

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China, 300020
        • Werving
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

60 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. oudere patiënten met V/SAA met een definitieve diagnose.
  2. leeftijd ouder dan 60 jaar, man of vrouw.
  3. Proefpersonen moeten alle screeningbeoordelingen voltooien zoals beschreven in het onderzoeksprotocol.
  4. Kan het medicijn oraal doorslikken of toedienen.
  5. Kan ATG-therapie niet tolereren of weigeren.
  6. Geen voorafgaande behandeling met ciclosporine, tacrolimus of hormonen of behandeling gedurende niet langer dan 2 weken.
  7. Geen eerdere toepassing van TPO-receptoragonisten (inclusief trombopoëtine, Eltrombopag, Hetrombopag enz.) of toepassing van TPO-receptoragonisten voor behandeling met ≤ 5 totale doses en ≤ 7 dagen van TPO-receptoragonisten zoals Eltrombopag, Hetrombopag, enz.
  8. Geïnformeerde toestemming moet worden ondertekend vóór aanvang van alle specifieke onderzoeksprocedures, rekening houdend met de toestand van de patiënt, of door een lid van de naaste familie van de patiënt als de handtekening van de patiënt niet bevorderlijk is voor de behandeling van de aandoening.

Uitsluitingscriteria:

Geen enkele proefpersoon mag voor deze studie worden ingeschreven als hij/zij aan een van de volgende criteria voldoet.

  1. bekende diagnose van aangeboren hematopoëtische stoornissen (bijv. Fanconi-anemie) en andere oorzaken van allogene cytopenieën en hypoproliferatieve aandoeningen van het beenmerg (bijv. hemolytische PNH, hypoproliferatieve MDS/AML, auto-antilichaam-gemedieerde allogene cytopenieën, enz.);
  2. Patiënten met een ongecontroleerde bloeding en/of infectie ondanks de standaardbehandeling.
  3. patiënten met een voorgeschiedenis van hematopoëtische stamceltransplantatie;
  4. voorgeschiedenis van trombose.
  5. Patiënten met gelijktijdige maligniteit of potentiële kanker die immunosuppressieve therapie krijgen.
  6. Degenen die door de onderzoeker ongeschikt worden geacht voor inschrijving.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: CSA + Avatrombopag
ciclosporine 3 mg/kg oraal in twee doses, waarbij de dalconcentraties van ciclosporine gedurende 3 maanden op 200-250 ng/ml worden gehouden om maximale werkzaamheid te bereiken en vervolgens elke 3 maanden afbouwen met 25 mg; Avatrombopag: twee doseringsgroepen, 40 mg oraal eenmaal daags en 60 mg oraal eenmaal daags, gedurende in totaal 24 weken. Als de 40 mg-groepsstudie aan de gewenste onderzoeksdoelstellingen voldoet, wordt de 60 mg-groepsstudie niet uitgevoerd.
ciclosporine in combinatie met Avatrombopag om te behandelen
Andere namen:
  • CSA

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
OF tarief bij 24 weken behandeling
Tijdsspanne: 24 weken behandeling
Percentage van het totale aantal behandelde patiënten dat na 24 weken behandeling een respons kreeg
24 weken behandeling
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen zoals beoordeeld aan de hand van informatie over Common Toxicity Criteria (CTC) AE-classificatie na 24 weken behandeling
Tijdsspanne: 24 weken behandeling
Incidentie van tijdens de behandeling optredende AE ​​door CTCAE
24 weken behandeling
Percentage patiënten met transformatie na 24 weken
Tijdsspanne: 24 weken behandeling
% patiënten met transformatie naar PNH of MDS, AML of andere ziekte
24 weken behandeling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
OR-percentage en CR-percentage na 12 weken
Tijdsspanne: 12 weken behandeling
Percentage patiënten dat een respons kreeg en dat een volledige respons kreeg na 12 weken behandeling
12 weken behandeling
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen zoals beoordeeld aan de hand van informatie over Common Toxicity Criteria (CTC) AE-classificatie na 12 weken
Tijdsspanne: 12 weken behandeling
Incidentie van tijdens de behandeling optredende AE ​​door CTCAE
12 weken behandeling
Percentage patiënten met transformatie na 12 weken
Tijdsspanne: 12 weken behandeling
% patiënten met transformatie naar PNH of MDS, AML of andere ziekte na 12 weken
12 weken behandeling

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
OR-percentage en CR-percentage na 52 weken
Tijdsspanne: 52 weken behandeling
Percentage patiënten dat een respons kreeg en dat een volledige respons kreeg na 52 weken behandeling
52 weken behandeling
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen zoals beoordeeld aan de hand van informatie over Common Toxicity Criteria (CTC) AE-classificatie na 52 weken
Tijdsspanne: 52 weken behandeling
Incidentie van tijdens de behandeling optredende AE ​​door CTCAE
52 weken behandeling
Percentage patiënten met transformatie na 52 weken
Tijdsspanne: 52 weken behandeling
% patiënten met transformatie naar PNH of MDS, AML of andere ziekte na 52 weken
52 weken behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Li Zhang, doctor, Anemia Treatment Center
  • Hoofdonderzoeker: Lei Ye, doctor, Anemia Treatment Center

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

1 juni 2022

Primaire voltooiing (VERWACHT)

31 december 2023

Studie voltooiing (VERWACHT)

31 december 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 juni 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 juni 2022

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

27 juni 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

27 juni 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 juni 2022

Laatst geverifieerd

1 juni 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

U kunt na afloop van het experiment om de onderzoeker vragen

IPD-tijdsbestek voor delen

Follow-up en publicatie van de paper zijn gepland voor december 2024

IPD-toegangscriteria voor delen

Nadat het papier is geschreven en gepubliceerd

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ernstige aplastische anemie

Klinische onderzoeken op Avatrombopag

3
Abonneren