Эффективность и безопасность CSA и аватромбопага для лечения SAA у пожилых людей (SAA)
22 июня 2022 г. обновлено: Fengkui Zhang, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
Многоцентровое моноклинное клиническое исследование эффективности и безопасности CSA в комбинации с аватромбопагом для лечения первичной терапии тяжелой апластической анемии у пожилых людей
Это многоцентровое моноклиническое исследование.
Цель состояла в том, чтобы оценить эффективность и безопасность CSA в комбинации с аватромбопагом у пожилых пациентов с очень/тяжелой апластической анемией, получавших лечение впервые.
Схема была следующей: циклоспорин 3 мг/кг перорально в два приема, при этом минимальные концентрации циклоспорина поддерживали на уровне 200-250 нг/мл в течение 3 месяцев для достижения максимальной эффективности, и аватромбопаг, который вводили двумя дозовыми группами, 40 мг перорально однократно. ежедневно и 60 мг перорально один раз в день, в общей сложности 24 недели.
Ожидается, что в каждую дозовую группу будет включено 40 пациентов, и ожидается, что в общей сложности 80 пациентов будут зарегистрированы, если будут проведены обе дозовые группы.
Конечная точка оценки: показатель ОШ через 24 недели лечения.
Обзор исследования
Подробное описание
Это многоцентровое клиническое исследование с одной группой для оценки эффективности и безопасности CSA в сочетании с аватромбопагом. Пациенты старше 60 лет с диагнозом очень тяжелой/тяжелой апластической анемии (В/САА) без предшествующего лечения.
CSA начинают с 3 мг/кг перорально в два приема. Концентрации поддерживают на уровне 200–250 нг/мл для достижения максимальной эффективности, а затем снижают до 25 мг каждые 3 месяца; Аватромбопаг: две группы дозирования, 40 мг перорально один раз в день и 60 мг перорально один раз в день, в общей сложности 24 недели； Ожидается, что каждая дозовая группа будет включать 40 пациентов каждая. Если исследование в группе с дозой 40 мг соответствует желаемым целям исследования, исследование в группе с дозой 60 мг не будет проводиться, а если группа с дозой 40 мг не соответствует желаемым целям исследования, исследование в группе с дозой 60 мг будет продолжено. Ожидалось, что в общей сложности 80 пациентов будут включены, если будут проведены обе дозовые группы. Общая частота ответа через 24 недели лечения и нежелательные явления являются конечной точкой оценки. Вторичными конечными точками исследования были: CRR и ORR через 12 и 52 недели лечения, CRR через 24 недели, выживаемость и клональная эволюция в последующем.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Ожидаемый)
80
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Li Zhang, doctor
- Номер телефона: 8602223909223
- Электронная почта: zhangli@ihcams.ac.cn
Места учебы
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Китай, 300020
- Рекрутинг
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
-
Контакт:
- Li Zhang, doctor
- Номер телефона: 8602223909223
- Электронная почта: zhangli@ihcams.ac.cn
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
60 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- пожилые пациенты с В/САА с определенным диагнозом.
- возраст старше 60 лет, мужчина или женщина.
- Субъекты должны пройти все скрининговые оценки, как указано в протоколе испытания.
- Способен проглотить или ввести препарат перорально.
- Не может переносить или отказываться от терапии АТГ.
- Отсутствие предварительного лечения циклоспорином, такролимусом или гормонами или лечения в течение не более 2 недель.
- Отсутствие предварительного применения агонистов рецепторов ТПО (включая тромбопоэтин, элтромбопаг, гетромбопаг и т. д.) или применения агонистов рецепторов ТПО для лечения ≤ 5 суммарных доз и ≤ 7 дней препаратов-агонистов рецепторов ТПО, таких как элтромбопаг, гетромбопаг и т. д.
- Информированное согласие должно быть подписано до начала всех конкретных процедур исследования с учетом состояния пациента или ближайшим родственником пациента, если подпись пациента не способствует лечению заболевания.
Критерий исключения:
Ни один субъект не может быть включен в данное исследование, если он/она соответствует любому из следующих критериев.
- известный диагноз врожденной недостаточности кроветворения (например, анемия Фанкони) и другие причины аллогенных цитопений и гипопролиферативных заболеваний костного мозга (например, гемолитическая ПНГ, гипопролиферативный МДС/ОМЛ, аутоантителоопосредованные аллогенные цитопении и др.);
- Пациенты с неконтролируемым кровотечением и/или инфекцией, несмотря на стандартное лечение.
- пациенты с предшествующей трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток;
- предшествующая история тромбоза.
- Пациенты с сопутствующим злокачественным новообразованием или потенциальным раком, получающие иммуносупрессивную терапию.
- Тех, кто признан следователем непригодным к зачислению.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: Нет данных
- Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
- Маскировка: НИКТО
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: ЦСА + Аватромбопаг
циклоспорин 3 мг/кг перорально в два приема, при этом минимальные концентрации циклоспорина поддерживаются на уровне 200-250 нг/мл в течение 3 месяцев для достижения максимальной эффективности, а затем снижаются на 25 мг каждые 3 месяца; Аватромбопаг: две группы дозирования, 40 мг перорально один раз в день и 60 мг перорально один раз в день, в общей сложности 24 недели. Если исследование группы дозы 40 мг соответствует желаемым целям исследования, исследование группы дозы 60 мг не будет проводиться.
|
циклоспорин в сочетании с аватромбопагом для лечения
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
ОШ через 24 недели лечения
Временное ограничение: 24 недели лечения
|
Процент от общего числа пациентов, получающих лечение, которые получили ответ через 24 недели лечения
|
24 недели лечения
|
|
Частота нежелательных явлений, возникших после лечения, согласно оценке НЯ по общим критериям токсичности (ООК) через 24 недели лечения
Временное ограничение: 24 недели лечения
|
Частота возникновения НЯ, возникших после лечения, по данным CTCAE
|
24 недели лечения
|
|
Процент пациентов с трансформацией через 24 недели
Временное ограничение: 24 недели лечения
|
% пациентов с трансформацией в ПНГ или МДС, ОМЛ или другое заболевание
|
24 недели лечения
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота OR и частота CR в 12 недель
Временное ограничение: 12 недель лечения
|
Процент пациентов, получивших ответ и получивших полный ответ через 12 недель лечения
|
12 недель лечения
|
|
Частота нежелательных явлений, возникших после лечения, согласно оценке НЯ по общим критериям токсичности (ООК) через 12 недель
Временное ограничение: 12 недель лечения
|
Частота возникновения НЯ, возникших после лечения, по данным CTCAE
|
12 недель лечения
|
|
Процент пациентов с трансформацией через 12 недель
Временное ограничение: 12 недель лечения
|
% пациентов с трансформацией в ПНГ или МДС, ОМЛ или другое заболевание через 12 недель
|
12 недель лечения
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота OR и частота CR в 52 недели
Временное ограничение: 52 недели лечения
|
Процент пациентов, получивших ответ и получивших полный ответ через 52 недели лечения
|
52 недели лечения
|
|
Частота возникновения нежелательных явлений, связанных с лечением, согласно оценке НЯ по общим критериям токсичности (CTC) через 52 недели
Временное ограничение: 52 недели лечения
|
Частота возникновения НЯ, возникших после лечения, по данным CTCAE
|
52 недели лечения
|
|
Процент пациентов с трансформацией через 52 недели
Временное ограничение: 52 недели лечения
|
% пациентов с трансформацией в ПНГ или МДС, ОМЛ или другое заболевание через 52 недели
|
52 недели лечения
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Директор по исследованиям: Li Zhang, doctor, Anemia Treatment Center
- Главный следователь: Lei Ye, doctor, Anemia Treatment Center
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Young NS, Kaufman DW. The epidemiology of acquired aplastic anemia. Haematologica. 2008 Apr;93(4):489-92. doi: 10.3324/haematol.12855. No abstract available.
- Red Blood Cell Disease (Anemia) Group, Chinese Society of Hematology, Chinese Medical Association. [Chinese expert consensus on the diagnosis and treatment of aplastic anemia (2017)]. Zhonghua Xue Ye Xue Za Zhi. 2017 Jan 14;38(1):1-5. doi: 10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2017.01.001. No abstract available. Chinese.
- Contejean A, Resche-Rigon M, Tamburini J, Alcantara M, Jardin F, Lengline E, Ades L, Bouscary D, Marcais A, Lebon D, Chabrot C, Terriou L, Barraco F, Banos A, Bussot L, Cahn JY, Hirsch P, Maillard N, Simon L, Fornecker LM, Socie G, de Latour RP, de Fontbrune FS. Aplastic anemia in the elderly: a nationwide survey on behalf of the French Reference Center for Aplastic Anemia. Haematologica. 2019 Feb;104(2):256-262. doi: 10.3324/haematol.2018.198440. Epub 2018 Sep 27.
- Scheinberg P. Activity of eltrombopag in severe aplastic anemia. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2018 Nov 30;2018(1):450-456. doi: 10.1182/asheducation-2018.1.450.
- Townsley DM, Scheinberg P, Winkler T, Desmond R, Dumitriu B, Rios O, Weinstein B, Valdez J, Lotter J, Feng X, Desierto M, Leuva H, Bevans M, Wu C, Larochelle A, Calvo KR, Dunbar CE, Young NS. Eltrombopag Added to Standard Immunosuppression for Aplastic Anemia. N Engl J Med. 2017 Apr 20;376(16):1540-1550. doi: 10.1056/NEJMoa1613878.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
1 июня 2022 г.
Первичное завершение (ОЖИДАЕТСЯ)
31 декабря 2023 г.
Завершение исследования (ОЖИДАЕТСЯ)
31 декабря 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
11 июня 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
22 июня 2022 г.
Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
27 июня 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
27 июня 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
22 июня 2022 г.
Последняя проверка
1 июня 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- fkzhang
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Вы можете попросить исследователя после завершения эксперимента
Сроки обмена IPD
Последующая работа и публикация статьи запланированы на декабрь 2024 г.
Критерии совместного доступа к IPD
После того, как статья написана и опубликована
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .