- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT05433922
Wirksamkeit und Sicherheit von CSA und Avatrombopag zur Behandlung von SAA bei älteren Menschen (SAA)
Eine multizentrische, einarmige klinische Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von CSA in Kombination mit Avatrombopag zur Erstbehandlung von schwerer aplastischer Anämie bei älteren Menschen
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Dies ist eine multizentrische, einarmige klinische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von CSA in Kombination mit Avatrombopag. Die Patienten sind älter als 60 Jahre und haben die Diagnose einer sehr schweren/schweren aplastischen Anämie (V/SAA) ohne vorherige Behandlung.
CSA wird mit 3 mg/kg oral in zwei Dosen begonnen. Konzentrationen, die bei 200–250 ng/ml gehalten werden, um eine maximale Wirksamkeit zu erreichen, und dann alle 3 Monate um 25 mg reduziert werden; Avatrombopag: zwei Dosierungsgruppen, einmal täglich 40 mg p.o. und einmal täglich 60 mg p.o., für insgesamt 24 Wochen; Jede Dosisgruppe wird voraussichtlich jeweils 40 Patienten umfassen. Wenn die 40-mg-Dosisgruppenstudie die gewünschten Studienziele erreicht, wird die 60-mg-Dosisgruppenstudie nicht durchgeführt, und wenn die 40-mg-Dosisgruppe die gewünschten Studienziele nicht erreicht, wird die 60-mg-Dosisgruppenstudie fortgesetzt. Es wurde erwartet, dass insgesamt 80 Patienten eingeschlossen würden, wenn beide Dosisgruppen durchgeführt würden. Die Gesamtansprechrate nach 24 Behandlungswochen und unerwünschte Ereignisse sind der Bewertungsendpunkt. Sekundäre Studienendpunkte waren: CRR und ORR nach 12 und 52 Behandlungswochen, CRR nach 24 Wochen, Überleben und klonale Evolution im Follow-up.
Studientyp
Einschreibung (Voraussichtlich)
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: Li Zhang, doctor
- Telefonnummer: 8602223909223
- E-Mail: zhangli@ihcams.ac.cn
Studienorte
-
-
Tianjin
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Tianjin, Tianjin, China, 300020
- Rekrutierung
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
-
Kontakt:
- Li Zhang, doctor
- Telefonnummer: 8602223909223
- E-Mail: zhangli@ihcams.ac.cn
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- ältere Patienten mit V/SAA mit eindeutiger Diagnose.
- Alter über 60 Jahre, männlich oder weiblich.
- Die Probanden müssen alle im Studienprotokoll beschriebenen Screening-Bewertungen absolvieren.
- Kann das Medikament oral schlucken oder verabreichen.
- Kann die ATG-Therapie nicht tolerieren oder ablehnen.
- Keine vorherige Behandlung mit Ciclosporin, Tacrolimus oder Hormonen oder Behandlung für nicht mehr als 2 Wochen.
- Keine vorherige Anwendung von TPO-Rezeptor-Agonisten (einschließlich Thrombopoietin, Eltrombopag, Hetrombopag usw.) oder Anwendung von TPO-Rezeptor-Agonisten zur Behandlung mit ≤ 5 Gesamtdosen und ≤ 7 Tagen von TPO-Rezeptor-Agonisten wie Eltrombopag, Hetrombopag usw.
- Die Einverständniserklärung muss vor Beginn aller spezifischen Studienverfahren unter Berücksichtigung des Zustands des Patienten oder von einem Mitglied der unmittelbaren Familie des Patienten unterzeichnet werden, wenn die Unterschrift des Patienten der Behandlung des Zustands nicht förderlich ist.
Ausschlusskriterien:
Kein Proband darf in diese Studie aufgenommen werden, wenn er/sie eines der folgenden Kriterien erfüllt.
- bekannte Diagnose angeborener hämatopoetischer Störungen (z. Fanconi-Anämie) und andere Ursachen allogener Zytopenien und hypoproliferativer Erkrankungen des Knochenmarks (z. hämolytische PNH, hypoproliferative MDS/AML, Autoantikörper-vermittelte allogene Zytopenien usw.);
- Patienten mit unkontrollierten Blutungen und/oder Infektionen trotz Standardbehandlung.
- Patienten mit Vorgeschichte einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation;
- Thrombose in der Vorgeschichte.
- Patienten mit gleichzeitiger Malignität oder potenziellem Krebs unter immunsuppressiver Therapie.
- Diejenigen, die vom Ermittler als ungeeignet für die Aufnahme angesehen werden.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: BEHANDLUNG
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskierung: KEINER
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: CSA + Avatrombopag
Ciclosporin 3 mg/kg oral in zwei Dosen, wobei die Ciclosporin-Talkonzentrationen 3 Monate lang bei 200–250 ng/ml gehalten werden, um die maximale Wirksamkeit zu erreichen, und dann alle 3 Monate um 25 mg reduziert werden; Avatrombopag: zwei Dosierungsgruppen, einmal täglich 40 mg p.o. und einmal täglich 60 mg p.o., für insgesamt 24 Wochen. Wenn die Studie mit der 40-mg-Dosisgruppe die gewünschten Studienziele erreicht, wird die Studie mit der 60-mg-Dosisgruppe nicht durchgeführt.
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Ciclosporin in Kombination mit Avatrombopag zur Behandlung
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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OR Rate nach 24 Behandlungswochen
Zeitfenster: 24 Wochen Behandlung
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Prozentsatz der Gesamtzahl der behandelten Patienten, die nach 24 Behandlungswochen ein Ansprechen zeigten
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24 Wochen Behandlung
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Inzidenz von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, bewertet anhand von Informationen zu den Common Toxicity Criteria (CTC) AE-Einstufungen nach 24 Behandlungswochen
Zeitfenster: 24 Wochen Behandlung
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Inzidenz von behandlungsbedingten AE nach CTCAE
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24 Wochen Behandlung
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Prozentsatz der Patienten mit Transformation nach 24 Wochen
Zeitfenster: 24 Wochen Behandlung
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% der Patienten mit Transformation zu PNH oder MDS, AML oder einer anderen Erkrankung
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24 Wochen Behandlung
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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OR-Rate und CR-Rate nach 12 Wochen
Zeitfenster: 12 Wochen Behandlung
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Prozentsatz der Patienten, die nach 12 Behandlungswochen ein Ansprechen und ein vollständiges Ansprechen erzielten
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12 Wochen Behandlung
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Inzidenz von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, bewertet anhand von Informationen zu den Common Toxicity Criteria (CTC) AE-Einstufungen nach 12 Wochen
Zeitfenster: 12 Wochen Behandlung
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Inzidenz von behandlungsbedingten AE nach CTCAE
|
12 Wochen Behandlung
|
|
Prozentsatz der Patienten mit Transformation nach 12 Wochen
Zeitfenster: 12 Wochen Behandlung
|
% der Patienten mit Transformation zu PNH oder MDS, AML oder einer anderen Erkrankung nach 12 Wochen
|
12 Wochen Behandlung
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Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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OR-Rate und CR-Rate nach 52 Wochen
Zeitfenster: 52 Wochen Behandlung
|
Prozentsatz der Patienten, die nach 52 Behandlungswochen ein Ansprechen und ein vollständiges Ansprechen erreichten
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52 Wochen Behandlung
|
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Inzidenz von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, bewertet anhand von Informationen zu den Common Toxicity Criteria (CTC) AE-Einstufungen nach 52 Wochen
Zeitfenster: 52 Wochen Behandlung
|
Inzidenz von behandlungsbedingten AE nach CTCAE
|
52 Wochen Behandlung
|
|
Prozentsatz der Patienten mit Transformation nach 52 Wochen
Zeitfenster: 52 Wochen Behandlung
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% der Patienten mit Transformation zu PNH oder MDS, AML oder einer anderen Erkrankung nach 52 Wochen
|
52 Wochen Behandlung
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Mitarbeiter und Ermittler
Ermittler
- Studienleiter: Li Zhang, doctor, Anemia Treatment Center
- Hauptermittler: Lei Ye, doctor, Anemia Treatment Center
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- Young NS, Kaufman DW. The epidemiology of acquired aplastic anemia. Haematologica. 2008 Apr;93(4):489-92. doi: 10.3324/haematol.12855. No abstract available.
- Red Blood Cell Disease (Anemia) Group, Chinese Society of Hematology, Chinese Medical Association. [Chinese expert consensus on the diagnosis and treatment of aplastic anemia (2017)]. Zhonghua Xue Ye Xue Za Zhi. 2017 Jan 14;38(1):1-5. doi: 10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2017.01.001. No abstract available. Chinese.
- Contejean A, Resche-Rigon M, Tamburini J, Alcantara M, Jardin F, Lengline E, Ades L, Bouscary D, Marcais A, Lebon D, Chabrot C, Terriou L, Barraco F, Banos A, Bussot L, Cahn JY, Hirsch P, Maillard N, Simon L, Fornecker LM, Socie G, de Latour RP, de Fontbrune FS. Aplastic anemia in the elderly: a nationwide survey on behalf of the French Reference Center for Aplastic Anemia. Haematologica. 2019 Feb;104(2):256-262. doi: 10.3324/haematol.2018.198440. Epub 2018 Sep 27.
- Scheinberg P. Activity of eltrombopag in severe aplastic anemia. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2018 Nov 30;2018(1):450-456. doi: 10.1182/asheducation-2018.1.450.
- Townsley DM, Scheinberg P, Winkler T, Desmond R, Dumitriu B, Rios O, Weinstein B, Valdez J, Lotter J, Feng X, Desierto M, Leuva H, Bevans M, Wu C, Larochelle A, Calvo KR, Dunbar CE, Young NS. Eltrombopag Added to Standard Immunosuppression for Aplastic Anemia. N Engl J Med. 2017 Apr 20;376(16):1540-1550. doi: 10.1056/NEJMoa1613878.
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (TATSÄCHLICH)
Primärer Abschluss (ERWARTET)
Studienabschluss (ERWARTET)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
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- CSR
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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