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PKU GOLIKE 与标准氨基酸蛋白替代品治疗 PKU Pts 中 Phe 波动的评估。

2026年2月11日 更新者：APR Applied Pharma Research s.a.

评估接受 PKU GOLIKE 与标准氨基酸蛋白替代品治疗的 PKU 患者 Phe 波动的随机调查。

这是一项针对 16 名 PKU 儿童的随机、对照、交叉研究。 目前正在服用无 Phe/低 Phe 蛋白替代品的受试者将被招募进行为期 31 天的试验。

患者将随机接受：

  1. 7 天的研究产品作为他们当天的最后一剂蛋白质替代品（至少一袋 15 克 PE），其量相当于他们通常的蛋白质替代品 PE；或者
  2. 一种氨基酸蛋白质替代品，用于 7 天的所有每日剂量；接下来是他们通常使用的蛋白质替代品的 2 周清除期，

然后是另一个研究组的 7 天。

在此期间，患者/护理人员将被要求：

  • 在第-1、0、6、7、20、21、27 和 28 天收集 3 个手指刺血点。
  • 收集尿液样本，在第 0、7、21 和 28 天的第二次排空。
  • 在第 0、7、21 和 28 天完成有关睡眠质量的问卷调查。
  • 在第 -1、0、6、7、20、21、27 和 28 天完成 24 小时食物日记。

APR 将为参与者免费提供研究产品。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

将招募 16 名目前服用无 Phe/低 Phe 蛋白替代品（3 或 4 剂/天）的 PKU 儿童。 在 28 天试验的 7 天（根据随机分配，第 1-7 天或第 22-28 天），受试者将用研究产品替换他们常用蛋白质替​​代品的最后一天剂量。 在剩余的研究日，受试者将服用基于氨基酸的蛋白质替代品来替代所有每日剂量。 研究组之间将有 2 周的清除期，受试者将服用他们通常的蛋白质替代品。 将计算处方研究产品的量以提供与其常用蛋白质替​​代品相同量的蛋白质。 当天的最后一剂蛋白质替代品 (PS)（氨基酸或研究产品）需要在晚上 7 点至 9 点之间服用，以便过夜禁食 8 至 10 小时。 在第-1、0、6、7、20、21、27和28天的早上5点、早上6点和早上7点采集三个手指刺血点并分析苯丙氨酸、酪氨酸和BCAA。 对于所有受试者，将在第 0、7、21 和 28 天收集第二份空尿样本，用于分析尿素和肌酐。 受试者或其护理人员将在第 0、7、21 和 28 天完成睡眠质量问卷，并在第 -1、0、6、7、20、21、27 和 28 天完成 24 小时食物日记。 受试者访问将在第 -2 天（登记）、第 0、7、21 和 28 天进行，研究营养师将收集尿液样本、血斑、问卷和日记。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

16

阶段

  • 不适用

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 英国
      • Birmingham、英国、B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital Steelhouse Lane

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

5年 至 16年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 年龄≥5岁且≤16岁的男性和女性PKU患者。
  2. 通过新生儿筛查诊断为 PKU 的患者。
  3. 服用无 Phe/低 Phe 蛋白质替代品
  4. 低苯丙氨酸饮食。
  5. 没有神经系统缺陷。
  6. 坚持饮食管理和蛋白质替代品。
  7. 能够理解并遵守调查的要求并签署知情同意书/同意书。

排除标准：

  1. 年龄 <5 岁且 >16 岁。
  2. 轻度PKU或HPA患者。
  3. 沙丙蝶呤治疗。
  4. 晚期诊断为 PKU 和神经系统问题的患者。
  5. 对研究产品的任何赋形剂/成分过敏的历史。
  6. 研究期间怀孕或哺乳。
  7. 研究者认为会干扰研究程序或研究结果的任何中度至重度急性疾病。
  8. 合作不佳、不遵守饮食管理或不遵守调查程序的历史。
  9. 同时或在进入研究前两周内参与涉及研究或上市产品的任何其他研究。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：交叉作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
其他：1st PKU GOLIKE 2nd AA 蛋白替代品
7 天使用常规蛋白质替代品和 PKU GOLIKE 作为他们当天最后一剂蛋白质替代品（至少一袋 15 克 PE），其量相当于他们常用的蛋白质替代品 PE，然后是他们常用蛋白质替​​代品的 2 周清除期, 然后 7 天用 AA 蛋白替代所有每日剂量。
膳食补充剂：北京大学GOLIKE
AA蛋白替代PKU饮食管理，PKU GOLIKE是PKU饮食管理的特殊药用食品（FSMP）。
其他名称：
  • PKU GOLIKE是针对PKU饮食管理的特殊药用食品（FSMP）。
其他：1st AA 蛋白替代品 2nd PKU GOLIKE
7 天使用 AA 蛋白质替代品作为所有每日剂量，然后使用常规蛋白质替代品进行为期 2 周的清除期，然后使用常规蛋白质替代品和 PKU GOLIKE 作为当天最后一剂蛋白质替代品 7 天（至少一包） with15g PE) 的量相当于他们通常的蛋白质替代品 PE
膳食补充剂：北京大学GOLIKE
AA蛋白替代PKU饮食管理，PKU GOLIKE是PKU饮食管理的特殊药用食品（FSMP）。
其他名称：
  • PKU GOLIKE是针对PKU饮食管理的特殊药用食品（FSMP）。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
每次治疗7天后的血液
大体时间：7个治疗天后的血液样本的平均值（第7和28天，取决于此期间）
血液苯丙氨酸（PHE）水平的测量
7个治疗天后的血液样本的平均值（第7和28天，取决于此期间）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
早餐前用干血点在血液中剂量（UMOL/L）
大体时间：7个治疗天后的血液样本的平均值（第7和28天，取决于此期间）
血液酪氨酸（TYR）水平的测量
7个治疗天后的血液样本的平均值（第7和28天，取决于此期间）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

APR Applied Pharma Research s.a.

调查人员

  • 首席研究员：Anita MacDonald, Pr.、Birmingham Children's Hospital, Steelhouse Lane, Birmingham B4 6NH

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年6月30日

初级完成 (实际的)

2024年5月26日

研究完成 (实际的)

2024年5月26日

研究注册日期

首次提交

2022年6月17日

首先提交符合 QC 标准的

2022年8月2日

首次发布 (实际的)

2022年8月4日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年2月23日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年2月11日

最后验证

2023年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • GLK-UK-2021

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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