Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка флуктуаций Phe у пациентов с ФКУ, получавших ФКУ GOLIKE, по сравнению со стандартным заменителем аминокислотного белка.

11 февраля 2026 г. обновлено: APR Applied Pharma Research s.a.

Рандомизированное исследование для оценки колебаний Phe у пациентов с ФКУ, получавших ФКУ GOLIKE, по сравнению со стандартным заменителем аминокислотного белка.

Это рандомизированное контролируемое перекрестное исследование в двух группах с участием 16 детей с фенилкетонурией. Субъекты, которые в настоящее время принимают заменитель белка Phe free/low Phe, будут набраны для участия в 31-дневном испытании.

Пациенты будут рандомизированы для получения:

  1. Исследуемый продукт в течение 7 дней в качестве их последней дозы заменителя белка в течение дня (по крайней мере, один пакетик с 15 г PE) в количестве, эквивалентном их обычному заменителю белка PE; или
  2. Аминокислотный протеиновый заменитель всех суточных доз на 7 дней; с последующим 2-недельным периодом вымывания их обычного заменителя белка,

и затем 7 дней другой исследовательской группы.

В течение этого времени пациентам/опекунам будет предложено:

  • Соберите 3 капли крови из пальца в дни -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 и 28.
  • Соберите образец мочи во второй раз за день в дни 0, 7, 21 и 28.
  • Заполните анкету о качестве сна на 0, 7, 21 и 28 день.
  • Заполните 24-часовой пищевой дневник в дни -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 и 28.

APR бесплатно предоставит участникам учебный продукт.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Будут набраны 16 детей с фенилкетонурией, которые в настоящее время принимают заменитель белка без Phe/с низким содержанием Phe (3 или 4 дозы в день). Субъекты заменят последнюю суточную дозу своего обычного заменителя белка на исследуемый продукт в течение 7 дней 28-дневного испытания (либо дни 1–7, либо дни 22–28 на основе случайного распределения). В оставшиеся дни исследования испытуемые будут принимать заменитель белка на основе аминокислот во всех суточных дозах. Между группами исследования будет 2-недельный период вымывания, когда испытуемые будут принимать свой обычный заменитель белка. Количество прописанного исследуемого продукта будет рассчитываться таким образом, чтобы обеспечить такое же количество белка, как и их обычный заменитель белка. Последнюю дневную дозу заменителя белка (PS) (аминокислоты или исследуемый продукт) необходимо принять между 19:00 и 21:00, чтобы обеспечить 8-10-часовой период голодания в течение ночи. Три капли крови из пальца будут взяты и проанализированы на фенилаланин, тирозин и BCAA в 5:00, 6:00 и 7:00 в дни -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 и 28. У всех субъектов будет собрана вторая проба мочи на 0, 7, 21 и 28 дни для анализа мочевины и креатинина. Субъекты или лица, осуществляющие уход за ними, будут заполнять анкету качества сна в дни 0, 7, 21 и 28, а 24-часовой дневник питания - в дни -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 и 28. Посещения субъектов будут проходить в дни -2 (зачисление), 0, 7, 21 и 28, когда диетолог-исследователь будет собирать образцы мочи, пятна крови, анкеты и дневники.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

16

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 5 лет до 16 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Пациенты мужского и женского пола с фенилкетонурией ≥5 лет и ≤16 лет.
  2. Пациенты с диагнозом ФКУ в результате скрининга новорожденных.
  3. Прием заменителя протеина Phe free/low Phe
  4. На диете с низким содержанием фенилаланина.
  5. Отсутствие неврологических нарушений.
  6. Соблюдение режима питания и заменителей белка.
  7. Способен понять и соблюдать требования расследования и подписать форму информированного согласия/форму согласия.

Критерий исключения:

  1. Возраст <5 лет и >16 лет.
  2. Пациенты с легкой фенилкетонурией или HPA.
  3. На терапии сапроптерином.
  4. Пациенты с поздней диагностикой ФКУ и неврологическими проблемами.
  5. История гиперчувствительности к любым вспомогательным веществам/компонентам исследуемого продукта.
  6. Беременность или кормление грудью во время исследования.
  7. Любое острое заболевание средней или тяжелой степени, которое, по мнению исследователя, может помешать процедурам исследования или его результатам.
  8. История плохого сотрудничества, несоблюдения диеты или плохого соблюдения процедур исследования.
  9. Участие в любых других исследованиях с использованием исследуемых или продаваемых продуктов одновременно или в течение двух недель до начала исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Другой: 1-й ФКУ ГОЛИКЕ 2-й заменитель белка АА
7 дней с обычным заменителем белка и PKU GOLIKE в качестве последней дозы заменителя белка в течение дня (по крайней мере, один пакетик с 15 г PE) в количестве, эквивалентном их обычному заменителю белка PE, с последующим 2-недельным периодом вымывания их обычного заменителя белка , а затем 7 дней с заменой протеина АА на все суточные дозы.
Диетическая добавка: ФКУ ГОЛИКЕ
Заменитель белка AA для диетического лечения ФКУ, ФКУ GOLIKE — это пищевой продукт для специальных лечебных целей (FSMP) для диетического лечения ФКУ.
Другие имена:
  • PKU GOLIKE — это пищевой продукт для специальных лечебных целей (FSMP) для диетического лечения фенилкетонурии.
Другой: 1-й заменитель протеина АА 2-й ФКУ GOLIKE
7 дней с заменителем протеина АА для всех суточных доз с последующим 2-недельным периодом вымывания их обычного заменителя протеина, а затем 7 дней с обычным заменителем протеина и PKU GOLIKE в качестве последней дозы заменителя протеина в день (по крайней мере, один пакетик с 15 г PE) в количестве, эквивалентном их обычному заменителю белка PE
Диетическая добавка: ФКУ ГОЛИКЕ
Заменитель белка AA для диетического лечения ФКУ, ФКУ GOLIKE — это пищевой продукт для специальных лечебных целей (FSMP) для диетического лечения ФКУ.
Другие имена:
  • PKU GOLIKE — это пищевой продукт для специальных лечебных целей (FSMP) для диетического лечения фенилкетонурии.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Кровь PHE после 7 дней каждого лечения
Временное ограничение: Среднее значение образца крови после 7 дней лечения (дни 7 и 28 вместе в зависимости от периода)
Измерение уровней фенилаланина в крови (PHE)
Среднее значение образца крови после 7 дней лечения (дни 7 и 28 вместе в зависимости от периода)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Дозировка тира в крови (umol/l) с сушеными пятнами крови перед завтраком
Временное ограничение: Среднее значение образца крови после 7 дней лечения (дни 7 и 28 вместе в зависимости от периода)
Измерение уровней тирозина в крови (TYR)
Среднее значение образца крови после 7 дней лечения (дни 7 и 28 вместе в зависимости от периода)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

APR Applied Pharma Research s.a.

Следователи

  • Главный следователь: Anita MacDonald, Pr., Birmingham Children's Hospital, Steelhouse Lane, Birmingham B4 6NH

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

30 июня 2023 г.

Первичное завершение (Действительный)

26 мая 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

26 мая 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 июня 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 августа 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

4 августа 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

23 февраля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 февраля 2026 г.

Последняя проверка

1 октября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GLK-UK-2021

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ФКУ ГОЛИКЕ

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Burundi

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться