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Evaluación de la fluctuación de Phe en pacientes con PKU tratados con PKU GOLIKE versus sustituto de proteína de aminoácido estándar.

11 de febrero de 2026 actualizado por: APR Applied Pharma Research s.a.

Investigación aleatorizada para evaluar la fluctuación de Phe en pacientes con PKU tratados con PKU GOLIKE versus sustituto de proteína de aminoácido estándar.

Este es un estudio cruzado, aleatorizado, controlado y de 2 brazos en 16 niños con PKU. Los sujetos que actualmente toman un sustituto de proteína libre de Phe/bajo en Phe serán reclutados para una prueba de 31 días.

Los pacientes serán aleatorizados para recibir:

  1. El producto del estudio durante 7 días como su última dosis de sustituto proteico del día (al menos un sobre con 15 g de PE) en una cantidad equivalente a su sustituto proteico habitual de PE; o
  2. Un sustituto de proteína de aminoácidos para todas las dosis diarias durante 7 días; seguido de un período de lavado de 2 semanas con su sustituto proteico habitual,

y luego 7 días del otro brazo de estudio.

Durante este tiempo, se les pedirá a los pacientes/cuidadores que:

  • Recoja 3 manchas de sangre por pinchazo en el dedo los días -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 y 28.
  • Recoger muestra de orina, segunda evacuación del día los días 0, 7, 21 y 28.
  • Complete un cuestionario sobre la calidad del sueño los días 0, 7, 21 y 28.
  • Complete un diario de alimentos de 24 horas los días -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 y 28.

APR proporcionará el producto del estudio para los participantes de forma gratuita.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Se reclutarán 16 niños con PKU que actualmente toman un sustituto proteico libre de Phe/bajo en Phe (3 o 4 dosis/día). Los sujetos reemplazarán la última dosis diaria de su sustituto proteico habitual con el producto del estudio durante 7 días de la prueba de 28 días (ya sea los días 1 a 7 o los días 22 a 28 según la asignación aleatoria). En los días restantes del estudio, los sujetos tomarán un sustituto proteico a base de aminoácidos para todas las dosis diarias. Habrá un período de lavado de 2 semanas entre los brazos del estudio en el que los sujetos tomarán su sustituto proteico habitual. La cantidad de producto del estudio recetada se calculará para proporcionar la misma cantidad de proteína que su sustituto proteico habitual. La última dosis de sustituto proteico (PS) del día (aminoácidos o producto del estudio) deberá tomarse entre las 7 y las 9 p. m. para permitir un período de ayuno de 8 a 10 horas durante la noche. Se recolectarán tres gotas de sangre por punción en el dedo y se analizarán para detectar fenilalanina, tirosina y BCAA a las 5 a. m., 6 a. m. y 7 a. m. los días -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 y 28. Para todos los sujetos, se recogerá una segunda muestra de orina los días 0, 7, 21 y 28 para análisis de urea y creatinina. Los sujetos o sus cuidadores completarán un cuestionario de calidad del sueño los días 0, 7, 21 y 28 y un diario de alimentación de 24 horas los días -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 y 28. Las visitas de los sujetos serán los días -2 (matrícula), 0, 7, 21 y 28 donde el dietista investigador recogerá muestras de orina, gotas de sangre, cuestionarios y diarios.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

16

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital Steelhouse Lane

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

5 años a 16 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Pacientes masculinos y femeninos con PKU ≥5 años y ≤16 años de edad.
  2. Pacientes diagnosticados con PKU mediante cribado de recién nacidos.
  3. Tomar un sustituto proteico libre de Phe/bajo en Phe
  4. En una dieta baja en fenilalanina.
  5. Ausencia de deficiencias neurológicas.
  6. Adherencia al manejo dietético y sustituto proteico.
  7. Capaz de comprender y cumplir con los requisitos de la investigación y firmar el formulario de consentimiento informado/asentimiento.

Criterio de exclusión:

  1. Edad <5 años y >16 años.
  2. Pacientes con PKU leve o HPA.
  3. En tratamiento con sapropterina.
  4. Pacientes con diagnóstico tardío de PKU y problemas neurológicos.
  5. Antecedentes de hipersensibilidad a cualquier excipiente/componente del producto en investigación.
  6. Embarazo o lactancia durante el estudio.
  7. Cualquier enfermedad aguda de moderada a grave que, en opinión del investigador, podría interferir con los procedimientos o el resultado del estudio.
  8. Antecedentes de cooperación deficiente, falta de cumplimiento del tratamiento dietético o cumplimiento deficiente de los procedimientos de investigación.
  9. Participación en cualquier otro estudio que involucre productos de investigación o comercializados simultáneamente o dentro de las dos semanas anteriores al ingreso al estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Otro: 1.º PKU GOLIKE 2.º Sustituto proteico AA
7 días con el sustituto proteico habitual y PKU GOLIKE como última dosis de sustituto proteico del día (al menos un sobre con 15 g de PE) en una cantidad equivalente a su sustituto proteico habitual PE seguido de un período de lavado de 2 semanas con su sustituto proteico habitual , y luego 7 días con sustituto de proteína AA para todas las dosis diarias.
Suplemento dietético: GOLIKE PKU
Sustituto de proteína AA para el control dietético de la PKU, PKU GOLIKE es un alimento para usos medicinales especiales (FSMP) para el control dietético de la PKU.
Otros nombres:
  • PKU GOLIKE es un alimento para usos medicinales especiales (FSMP) para el manejo dietético de la PKU.
Otro: 1er sustituto proteico AA 2do PKU GOLIKE
7 días con sustituto de proteína AA para todas las dosis diarias, seguido de un período de lavado de 2 semanas con su sustituto de proteína habitual, y luego 7 días con sustituto de proteína habitual y PKU GOLIKE como última dosis de sustituto de proteína del día (al menos un sobre con 15g PE) en una cantidad equivalente a su sustituto proteico habitual PE
Suplemento dietético: GOLIKE PKU
Sustituto de proteína AA para el control dietético de la PKU, PKU GOLIKE es un alimento para usos medicinales especiales (FSMP) para el control dietético de la PKU.
Otros nombres:
  • PKU GOLIKE es un alimento para usos medicinales especiales (FSMP) para el manejo dietético de la PKU.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Blood Phe después de 7 días de cada tratamiento
Periodo de tiempo: Valor medio de la muestra de sangre después de 7 días de tratamiento (días 7 y 28 juntos dependiendo del período)
Medición de los niveles de fenilalanina en la sangre (PHE)
Valor medio de la muestra de sangre después de 7 días de tratamiento (días 7 y 28 juntos dependiendo del período)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Dosis de Tyr en sangre (Umol/L) con manchas de sangre secas antes del desayuno
Periodo de tiempo: Valor medio de la muestra de sangre después de 7 días de tratamiento (días 7 y 28 juntos dependiendo del período)
Medición de niveles de tirosina en sangre (Tyr)
Valor medio de la muestra de sangre después de 7 días de tratamiento (días 7 y 28 juntos dependiendo del período)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

APR Applied Pharma Research s.a.

Investigadores

  • Investigador principal: Anita MacDonald, Pr., Birmingham Children's Hospital, Steelhouse Lane, Birmingham B4 6NH

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

30 de junio de 2023

Finalización primaria (Actual)

26 de mayo de 2024

Finalización del estudio (Actual)

26 de mayo de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de junio de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de agosto de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

4 de agosto de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

23 de febrero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de febrero de 2026

Última verificación

1 de octubre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GLK-UK-2021

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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