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Évaluation de la fluctuation de Phe chez les patients PCU traités avec PKU GOLIKE par rapport au substitut de protéine d'acide aminé standard.

9 octobre 2023 mis à jour par: APR Applied Pharma Research s.a.

Enquête randomisée pour évaluer la fluctuation de la Phe chez les patients atteints de PCU traités avec PCU GOLIKE par rapport au substitut de protéine d'acide aminé standard.

Il s'agit d'une étude croisée à 2 bras, randomisée, contrôlée, menée auprès de 16 enfants atteints de PCU. Les sujets qui prennent actuellement un substitut protéique sans Phe/à faible teneur en Phe seront recrutés pour un essai de 31 jours.

Les patients seront randomisés pour recevoir :

  1. Le produit à l'étude pendant 7 jours comme dernière dose de substitut protéique de la journée (au moins un sachet de 15 g de PE) en quantité équivalente à leur substitut protéique PE habituel ; ou
  2. Un substitut de protéines d'acides aminés pour toutes les doses quotidiennes pendant 7 jours ; suivi d'une période de sevrage de 2 semaines sur leur substitut protéique habituel,

puis 7 jours de l'autre bras d'étude.

Pendant cette période, les patients/aidants seront invités à :

  • Recueillir 3 gouttes de sang par piqûre au doigt les jours -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 et 28.
  • Recueillir un échantillon d'urine, deuxième miction de la journée aux jours 0, 7, 21 et 28.
  • Remplissez un questionnaire sur la qualité du sommeil aux jours 0, 7, 21 et 28.
  • Remplissez un journal alimentaire de 24 heures les jours -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 et 28.

APR fournira gratuitement le produit de l'étude aux participants.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

16 enfants atteints de PCU qui prennent actuellement un substitut protéique Phe-free/low Phe (3 ou 4 doses/jour) seront recrutés. Les sujets remplaceront la dernière dose quotidienne de leur substitut protéique habituel par le produit à l'étude pendant 7 jours de l'essai de 28 jours (soit les jours 1 à 7 ou les jours 22 à 28 sur la base d'une répartition aléatoire). Les jours d'étude restants, les sujets prendront un substitut protéique à base d'acides aminés pour toutes les doses quotidiennes. Il y aura une période de sevrage de 2 semaines entre les bras de l'étude pendant laquelle les sujets prendront leur substitut protéique habituel. La quantité de produit à l'étude prescrite sera calculée pour fournir la même quantité de protéines que leur substitut protéique habituel. La dernière dose de substitut protéique (PS) de la journée (acides aminés ou produit à l'étude) devra être prise entre 19h et 21h pour permettre une période de jeûne de 8 à 10 heures pendant la nuit. Des gouttes de sang prélevées sur trois doigts seront prélevées et analysées pour la phénylalanine, la tyrosine et les BCAA à 5h, 6h et 7h les jours -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 et 28. Pour tous les sujets, un deuxième échantillon d'urine mictionnelle sera prélevé aux jours 0, 7, 21 et 28 pour l'analyse de l'urée et de la créatinine. Un questionnaire sur la qualité du sommeil sera rempli par les sujets ou leurs soignants les jours 0, 7, 21 et 28 et un journal alimentaire de 24 heures les jours -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 et 28. Les visites des sujets auront lieu les jours -2 (inscription), 0, 7, 21 et 28 où le diététicien de recherche prélèvera des échantillons d'urine, des taches de sang, des questionnaires et des journaux.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

16

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B4 6NH
        • Recrutement
        • Birmingham Children's Hospital Steelhouse Lane
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 ans à 16 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients masculins et féminins atteints de PCU âgés de ≥ 5 ans et de ≤ 16 ans.
  2. Patients diagnostiqués avec PCU via le dépistage néonatal.
  3. Prendre un substitut protéique sans Phe/à faible teneur en Phe
  4. Sur un régime pauvre en phénylalanine.
  5. Absence de déficiences neurologiques.
  6. Respect de la gestion diététique et du substitut protéique.
  7. Capable de comprendre et de se conformer aux exigences de l'enquête et de signer le formulaire de consentement éclairé/formulaire d'assentiment.

Critère d'exclusion:

  1. Âge <5 ans et >16 ans.
  2. Patients atteints de PCU ou d'HPA légère.
  3. Sous traitement par saproptérine.
  4. Patients ayant un diagnostic tardif de PCU et des problèmes neurologiques.
  5. Antécédents d'hypersensibilité à l'un des excipients/composants du produit expérimental.
  6. Grossesse ou allaitement pendant l'étude.
  7. Toute maladie aiguë modérée à sévère qui, de l'avis de l'investigateur, interférerait avec les procédures d'étude ou les résultats de l'étude.
  8. Antécédents de mauvaise coopération, de non-respect de la gestion diététique ou de mauvaise adhésion aux procédures d'investigation.
  9. Participation à toute autre étude impliquant des produits expérimentaux ou commercialisés simultanément ou dans les deux semaines précédant l'entrée dans l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: 1er PKU GOLIKE 2e substitut protéique AA
7 jours avec le substitut protéique habituel et PCU GOLIKE comme dernière dose de substitut protéique de la journée (au moins un sachet de 15 g de PE) en quantité équivalente à leur substitut protéique habituel PE suivi d'une période de sevrage de 2 semaines sur leur substitut protéique habituel , puis 7 jours avec substitut de protéine AA pour toutes les doses quotidiennes.
Complément alimentaire: PCU GOLIKE
Protéine AA Substitut pour la prise en charge diététique de la PCU, PKU GOLIKE est un aliment destiné à des fins médicinales spéciales (FSMP) pour la prise en charge diététique de la PCU.
Autres noms:
  • PKU GOLIKE est un aliment à des fins médicinales spéciales (FSMP) pour la prise en charge diététique de la PCU.
Autre: 1er substitut de protéine AA 2ème PCU GOLIKE
7 jours avec le substitut protéique AA pour toutes les doses quotidiennes suivi d'une période de sevrage de 2 semaines sur leur substitut protéique habituel, puis 7 jours avec le substitut protéique habituel et PKU GOLIKE comme dernière dose de substitut protéique de la journée (au moins un sachet with15g PE) en quantité équivalente à leur substitut protéique habituel PE
Complément alimentaire: PCU GOLIKE
Protéine AA Substitut pour la prise en charge diététique de la PCU, PKU GOLIKE est un aliment destiné à des fins médicinales spéciales (FSMP) pour la prise en charge diététique de la PCU.
Autres noms:
  • PKU GOLIKE est un aliment à des fins médicinales spéciales (FSMP) pour la prise en charge diététique de la PCU.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Phe sanguine après administration de PKU GOLIKE et après substitut protéique d'acides aminés prélevé avant le petit déjeuner
Délai: A 5h00 le jour 6
A 5h00 le jour 6
Phe sanguine après administration de PKU GOLIKE et après substitut protéique d'acides aminés prélevé avant le petit déjeuner
Délai: A 5h00 le jour 7
A 5h00 le jour 7
Phe sanguine après administration de PKU GOLIKE et après substitut protéique d'acides aminés prélevé avant le petit déjeuner
Délai: A 5h00 le jour 27
A 5h00 le jour 27
Phe sanguine après administration de PKU GOLIKE et après substitut protéique d'acides aminés prélevé avant le petit déjeuner
Délai: A 5h00 le jour 28
A 5h00 le jour 28
Phe sanguine après administration de PKU GOLIKE et après substitut protéique d'acides aminés prélevé avant le petit déjeuner
Délai: A 6h00 le jour 6
A 6h00 le jour 6
Phe sanguine après administration de PKU GOLIKE et après substitut protéique d'acides aminés prélevé avant le petit déjeuner
Délai: A 6h00 le jour 7
A 6h00 le jour 7
Phe sanguine après administration de PKU GOLIKE et après substitut protéique d'acides aminés prélevé avant le petit déjeuner
Délai: A 6h00 le jour 27
A 6h00 le jour 27
Phe sanguine après administration de PKU GOLIKE et après substitut protéique d'acides aminés prélevé avant le petit déjeuner
Délai: A 6h00 le jour 28
A 6h00 le jour 28
Phe sanguine après administration de PKU GOLIKE et après substitut protéique d'acides aminés prélevé avant le petit déjeuner
Délai: A 7h00 le jour 6
A 7h00 le jour 6
Phe sanguine après administration de PKU GOLIKE et après substitut protéique d'acides aminés prélevé avant le petit déjeuner
Délai: A 7h00 le jour 7
A 7h00 le jour 7
Phe sanguine après administration de PKU GOLIKE et après substitut protéique d'acides aminés prélevé avant le petit déjeuner
Délai: A 7h00 le jour 27
A 7h00 le jour 27
Phe sanguine après administration de PKU GOLIKE et après substitut protéique d'acides aminés prélevé avant le petit déjeuner
Délai: A 7h00 le jour 28
A 7h00 le jour 28

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Dosage de Tyr dans le sang (umol/L) avec taches de sang séché avant le petit-déjeuner
Délai: A 5h00, 6h00, 7h00 le jour 6,7,27,28
A 5h00, 6h00, 7h00 le jour 6,7,27,28
Dosage des acides aminés à chaîne ramifiée du sang (BCAA)(umol/L) avant le petit-déjeuner
Délai: A 5h00, 6h00 et 7h00 les jours 6,7,27,28
A 5h00, 6h00 et 7h00 les jours 6,7,27,28
Dosage de l'urée (mmol/L) et de la créatinine (umol/L) dans l'urine
Délai: Jours 0, 7, 21 et 28
Jours 0, 7, 21 et 28
Questionnaire sur les habitudes de sommeil habituelles
Délai: Jour 0, 7, 21, 28
Questionnaire avec questions ouvertes
Jour 0, 7, 21, 28
Questionnaire d'appétence aux jours 7 ou 28
Délai: Jours 7 et 28
Questionnaire avec des questions sur l'appétence du produit
Jours 7 et 28

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

APR Applied Pharma Research s.a.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Anita MacDonald, Pr., Birmingham Children's Hospital, Steelhouse Lane, Birmingham B4 6NH

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 juin 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 mars 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juin 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 juin 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 août 2022

Première publication (Réel)

4 août 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

11 octobre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 octobre 2023

Dernière vérification

1 octobre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GLK-UK-2021

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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