A PKU GOLIKE-val kezelt PKU Pts Phe fluktuációjának értékelése a standard aminosav fehérjehelyettesítővel szemben.
2026. február 11. frissítette: APR Applied Pharma Research s.a.
Véletlenszerű vizsgálat a PKU-val kezelt betegek Phe-fluktuációjának értékelésére a standard aminosav-fehérje-helyettesítőkkel szemben.
Ez egy 2 karból álló, randomizált, kontrollált, keresztezett vizsgálat 16 PKU-s gyermek részvételével. Azokat az alanyokat, akik jelenleg Phe-mentes/alacsony Phe-fehérje-helyettesítőt szednek, 31 napos próbaidőszakra vesznek fel.
A betegek véletlenszerűen kerülnek kiválasztásra, hogy megkapják:
- A vizsgálati termék 7 napig az utolsó napi fehérjepótló adagként (legalább egy tasak 15 g PE-vel) a szokásos fehérjehelyettesítő PE-vel egyenértékű mennyiségben; vagy
- Egy aminosav fehérje helyettesítő minden napi adaghoz 7 napig; amit 2 hetes kimosási időszak követ a szokásos fehérjepótlójukon,
majd a másik vizsgálati kar 7 napja.
Ez idő alatt a betegek/gondozók a következőket kérik:
- Gyűjts össze 3 ujjszúrásos vérfoltot a -1., 0., 6., 7., 20., 21., 27. és 28. napon.
- Vegyen vizeletmintát, a nap második ürege a 0., 7., 21. és 28. napon.
- Töltsön ki egy kérdőívet az alvás minőségéről a 0., 7., 21. és 28. napon.
- Töltsön 24 órás étkezési naplót a -1., 0., 6., 7., 20., 21., 27. és 28. napon.
Az APR a vizsgálati terméket ingyenesen biztosítja a résztvevők számára.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
16 olyan PKU-s gyermeket vesznek fel, akik jelenleg Phe-mentes/alacsony Phe-tartalmú fehérjepótlót szednek (3 vagy 4 adag/nap).
Az alanyok a szokásos fehérjepótló utolsó napi adagját a vizsgálati termékkel helyettesítik a 28 napos vizsgálat 7 napján (az 1-7. napon vagy a 22-28. napon véletlenszerű elosztás alapján).
A fennmaradó vizsgálati napokon az alanyok minden napi adaghoz aminosav alapú fehérjepótlót szednek.
A vizsgálati karok között 2 hetes kiürülési időszak lesz, ahol az alanyok szokásos fehérjepótlójukat veszik.
A vizsgálati készítmény felírt mennyiségét úgy számítják ki, hogy a szokásos fehérjepótlójukkal azonos mennyiségű fehérjét biztosítson.
A napi utolsó fehérjepótló (PS) adagot (aminosavak vagy vizsgálati termék) este 7 és 21 óra között kell bevenni, hogy egy éjszakán át 8-10 órás éhezési időszakot biztosítsunk.
Három ujjszúrt vérfoltot gyűjtenek, és fenilalaninra, tirozinra és BCAA-ra elemeznek reggel 5, 6 és 7 órakor a -1., 0., 6., 7., 20., 21., 27. és 28. napon.
Minden alany esetében a 0., 7., 21. és 28. napon egy második üres vizeletmintát vesznek a karbamid és a kreatinin elemzéséhez.
Az alvásminőségi kérdőívet az alanyok vagy gondozóik töltik ki a 0., 7., 21. és 28. napon, és 24 órás étkezési naplót a -1., 0., 6., 7., 20., 21., 27. és 28. napon.
Az alanyok látogatása a -2. (beiratkozás), a 0., 7., 21. és 28. napon lesz, ahol a kutató dietetikus vizeletmintákat, vérfoltokat, kérdőíveket és naplókat gyűjt.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
16
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Birmingham, Egyesült Királyság, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital Steelhouse Lane
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
5 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi és női PKU-betegek ≥5 éves és ≤16 évesnél idősebbek.
- PKU-val diagnosztizált betegek újszülöttek szűrésével.
- Phe-mentes/alacsony Phe-tartalmú fehérjepótló bevétele
- Alacsony fenilalanin diéta mellett.
- Neurológiai hiányosságok hiánya.
- Az étrend betartása és a fehérjepótló.
- Képes megérteni és betartani a vizsgálat követelményeit, valamint aláírni a Tájékoztatott Hozzájárulási Nyomtatványt/Hozzájárulási űrlapot.
Kizárási kritériumok:
- 5 év alatti és 16 év feletti kor.
- Enyhe PKU-ban vagy HPA-ban szenvedő betegek.
- A szapropterin terápiáról.
- PKU késői diagnosztizálásával és neurológiai problémákkal rendelkező betegek.
- A vizsgálati készítmény bármely segédanyagával/összetevőjével szembeni túlérzékenység anamnézisében.
- Terhesség vagy szoptatás a vizsgálat alatt.
- Bármilyen közepesen súlyos vagy súlyos akut betegség, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarná a vizsgálati eljárásokat vagy a vizsgálat eredményét.
- Gyenge együttműködés, az étrend be nem tartása vagy a vizsgálati eljárások nem megfelelő betartása.
- Részvétel bármely más vizsgálatban, amely vizsgálati vagy forgalomba hozott termékeket is magában foglal, egyidejűleg vagy a vizsgálatba való belépés előtt két héten belül.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Egyéb: 1. PKU GOLIKE 2. AA fehérje helyettesítő
7 nap a szokásos fehérjepótlóval, és a PKU GOLIKE az utolsó napi fehérjepótló adagja (legalább egy tasak 15 g PE-vel) a szokásos fehérjepótló PE-vel egyenértékű mennyiségben, amelyet 2 hetes kimosási időszak követ a szokásos fehérjepótlójukon , majd 7 napig AA fehérje helyettesítővel minden napi adagban.
|
AA fehérje A PKU diétás kezelésének helyettesítője, a PKU GOLIKE egy speciális gyógyászati célú élelmiszer (FSMP) a PKU diétás kezelésére.
Más nevek:
|
|
Egyéb: 1. AA fehérje helyettesítő 2. PKU GOLIKE
7 nap AA fehérjepótlóval az összes napi adaghoz, ezt követi a 2 hetes kiürülési időszak a szokásos fehérjepótlón, majd 7 napig a szokásos fehérjepótlóval és a PKU GOLIKE-val, mint az utolsó napi fehérjepótló adaggal (legalább egy tasak). 15 g PE-vel) a szokásos fehérjehelyettesítő PE-vel egyenértékű mennyiségben
|
AA fehérje A PKU diétás kezelésének helyettesítője, a PKU GOLIKE egy speciális gyógyászati célú élelmiszer (FSMP) a PKU diétás kezelésére.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Vér phe minden kezelés 7 napja után
Időkeret: A vérminta átlagértéke 7 kezelési nap után (a 7. és 28. nap együtt az időszaktól függően)
|
A vér -fenilalanin (PHE) szintek mérése
|
A vérminta átlagértéke 7 kezelési nap után (a 7. és 28. nap együtt az időszaktól függően)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Tyr adagolása a vérben (umol/l) szárított vérfoltokkal reggeli előtt
Időkeret: A vérminta átlagértéke 7 kezelési nap után (a 7. és 28. nap együtt az időszaktól függően)
|
A vér tirozin (Tyr) szintjének mérése
|
A vérminta átlagértéke 7 kezelési nap után (a 7. és 28. nap együtt az időszaktól függően)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Anita MacDonald, Pr., Birmingham Children's Hospital, Steelhouse Lane, Birmingham B4 6NH
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. június 30.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2024. május 26.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2024. május 26.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2022. június 17.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. augusztus 2.
Első közzététel (Tényleges)
2022. augusztus 4.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. február 23.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. február 11.
Utolsó ellenőrzés
2023. október 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Anyagcsere-betegségek
- Agyi betegségek, anyagcsere, veleszületett
- Agyi betegségek, anyagcsere
- Aminosav-anyagcsere, veleszületett hibák
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Táplálkozási és anyagcsere-betegségek
- Fenilketonuriák
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- GLK-UK-2021
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .