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Avaliação da flutuação de Phe em Pts de PKU tratados com PKU GOLIKE versus substituto de proteína de aminoácido padrão.

11 de fevereiro de 2026 atualizado por: APR Applied Pharma Research s.a.

Investigação randomizada para avaliar a flutuação de Phe em pacientes com PKU tratados com PKU GOLIKE versus substituto de proteína de aminoácidos padrão.

Este é um estudo cruzado de 2 braços, randomizado, controlado em 16 crianças com PKU. Indivíduos que estão atualmente tomando um substituto de proteína Phe livre/com baixo teor de Phe serão recrutados para um teste de 31 dias.

Os pacientes serão randomizados para receber:

  1. O produto do estudo por 7 dias como última dose de substituto protéico do dia (pelo menos um sachê com 15g de PE) em quantidade equivalente ao seu substituto protéico usual PE; ou
  2. Um substituto de proteína de aminoácidos para todas as doses diárias por 7 dias; seguido por um período de washout de 2 semanas em seu substituto de proteína usual,

e depois 7 dias do outro braço do estudo.

Durante esse período, os pacientes/cuidadores serão solicitados a:

  • Colete 3 pontos de sangue por picada no dedo nos dias -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 e 28.
  • Colete amostra de urina, segunda micção do dia nos dias 0, 7, 21 e 28.
  • Preencha um questionário sobre a qualidade do sono nos dias 0, 7, 21 e 28.
  • Complete um diário alimentar de 24 horas nos dias -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 e 28.

A APR fornecerá o produto do estudo gratuitamente aos participantes.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Serão recrutadas 16 crianças com PKU que atualmente tomam um substituto de proteína livre de Phe/baixo Phe (3 ou 4 doses/dia). Os indivíduos substituirão a última dose diária de seu substituto de proteína usual pelo produto do estudo por 7 dias do teste de 28 dias (dias 1-7 ou dias 22-28 com base na alocação aleatória). Nos dias de estudo restantes, os indivíduos tomarão um substituto de proteína à base de aminoácidos para todas as doses diárias. Haverá um período de washout de 2 semanas entre os braços do estudo, onde os indivíduos tomarão seu substituto de proteína usual. A quantidade de produto do estudo prescrita será calculada para fornecer a mesma quantidade de proteína que seu substituto de proteína usual. A última dose de substituto de proteína (PS) do dia (aminoácidos ou produto do estudo) precisará ser tomada entre 19h e 21h para permitir um período de jejum de 8 a 10 horas durante a noite. Três gotas de sangue por picada no dedo serão coletadas e analisadas para fenilalanina, tirosina e BCAA às 5h, 6h e 7h nos dias -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 e 28. Para todos os indivíduos, uma segunda amostra de urina será coletada nos dias 0, 7, 21 e 28 para análise de uréia e creatinina. Um questionário de qualidade do sono será preenchido pelos sujeitos ou seus cuidadores nos dias 0, 7, 21 e 28 e um diário alimentar de 24 horas nos dias -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 e 28. As visitas aos indivíduos serão nos dias -2 (inscrição), 0, 7, 21 e 28, onde o nutricionista da pesquisa coletará amostras de urina, manchas de sangue, questionários e diários.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

16

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital Steelhouse Lane

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

5 anos a 16 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Pacientes masculinos e femininos com PKU ≥5 anos e ≤16 anos de idade.
  2. Pacientes diagnosticados com PKU por triagem neonatal.
  3. Tomando um substituto de proteína sem Phe/com baixo teor de Phe
  4. Em uma dieta pobre em fenilalanina.
  5. Ausência de deficiências neurológicas.
  6. Adesão ao manejo dietético e substituto protéico.
  7. Capaz de entender e cumprir os requisitos da investigação e assinar o Termo de Consentimento Livre e Esclarecido/Assentimento.

Critério de exclusão:

  1. Idade < 5 anos e > 16 anos.
  2. Pacientes com PKU leve ou HPA.
  3. Em terapia com sapropterina.
  4. Pacientes com diagnóstico tardio de PKU e problemas neurológicos.
  5. Histórico de hipersensibilidade a qualquer excipiente/componente do produto experimental.
  6. Gravidez ou amamentação durante o estudo.
  7. Qualquer doença aguda moderada a grave que, na opinião do investigador, interferiria nos procedimentos do estudo ou no resultado do estudo.
  8. Histórico de má cooperação, não adesão ao manejo dietético ou má adesão aos procedimentos de investigação.
  9. Participação em qualquer outro estudo envolvendo produtos experimentais ou comercializados concomitantemente ou dentro de duas semanas antes da entrada no estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Outro: 1º PKU GOLIKE 2º substituto de proteína AA
7 dias com substituto de proteína usual e PKU GOLIKE como sua última dose de substituto de proteína para o dia (pelo menos um sachê com 15g PE) em uma quantidade equivalente ao seu substituto de proteína usual PE seguido por um período de lavagem de 2 semanas em seu substituto de proteína usual , e então 7 dias com substituto de proteína AA para todas as doses diárias.
Suplemento dietético: PKU GOLIKE
Proteína AA Substituto para o manejo dietético da PKU, PKU GOLIKE é um alimento para fins medicinais especiais (FSMP) para o manejo dietético da PKU.
Outros nomes:
  • PKU GOLIKE é um alimento para fins medicinais especiais (FSMP) para o tratamento dietético da PKU.
Outro: 1º substituto de proteína AA 2º PKU GOLIKE
7 dias com substituto de proteína AA para todas as doses diárias, seguido por um período de washout de 2 semanas em seu substituto de proteína usual e, em seguida, 7 dias com substituto de proteína usual e PKU GOLIKE como sua última dose de substituto de proteína para o dia (pelo menos um sachê com 15g PE) em quantidade equivalente ao seu substituto proteico usual PE
Suplemento dietético: PKU GOLIKE
Proteína AA Substituto para o manejo dietético da PKU, PKU GOLIKE é um alimento para fins medicinais especiais (FSMP) para o manejo dietético da PKU.
Outros nomes:
  • PKU GOLIKE é um alimento para fins medicinais especiais (FSMP) para o tratamento dietético da PKU.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Blood Phe após 7 dias de cada tratamento
Prazo: Valor médio da amostra de sangue após 7 dias de tratamento (dias 7 e 28 juntos, dependendo do período)
Medição dos níveis de fenilalanina sanguínea (PHE)
Valor médio da amostra de sangue após 7 dias de tratamento (dias 7 e 28 juntos, dependendo do período)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Dosagem de Tyr em sangue (Umol/L) com manchas de sangue seco antes do café da manhã
Prazo: Valor médio da amostra de sangue após 7 dias de tratamento (dias 7 e 28 juntos, dependendo do período)
Medição dos níveis de tirosina no sangue (Tyr)
Valor médio da amostra de sangue após 7 dias de tratamento (dias 7 e 28 juntos, dependendo do período)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

APR Applied Pharma Research s.a.

Investigadores

  • Investigador principal: Anita MacDonald, Pr., Birmingham Children's Hospital, Steelhouse Lane, Birmingham B4 6NH

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

30 de junho de 2023

Conclusão Primária (Real)

26 de maio de 2024

Conclusão do estudo (Real)

26 de maio de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de junho de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de agosto de 2022

Primeira postagem (Real)

4 de agosto de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

23 de fevereiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de fevereiro de 2026

Última verificação

1 de outubro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GLK-UK-2021

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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