Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena fluktuacji Phe w PKU leczonych PKU GOLIKE w porównaniu ze standardowym substytutem białka aminokwasowego.

11 lutego 2026 zaktualizowane przez: APR Applied Pharma Research s.a.

Randomizowane badanie mające na celu ocenę fluktuacji Phe u pacjentów z PKU leczonych PKU GOLIKE w porównaniu ze standardowym substytutem białka aminokwasowego.

Jest to dwuramienne, randomizowane, kontrolowane, krzyżowe badanie z udziałem 16 dzieci z PKU. Osoby, które obecnie przyjmują substytut białka wolnego od Phe/o niskiej zawartości Phe, zostaną zrekrutowane na 31-dniowy okres próbny.

Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania:

  1. Badany produkt przez 7 dni jako ostatnia dawka substytutu białka w ciągu dnia (co najmniej jedna saszetka z 15 g PE) w ilości równoważnej ich zwykłemu substytutowi białka PE; Lub
  2. Aminokwasowy substytut białka we wszystkich dawkach dziennych przez 7 dni; następnie 2-tygodniowy okres wymywania ich zwykłego substytutu białka,

a następnie 7 dni drugiej grupy badawczej.

W tym czasie pacjenci/opiekunowie będą proszeni o:

  • Zbierz 3 plamki krwi z palca w dniach -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 i 28.
  • Pobrać próbkę moczu z drugiej mikcji w dniu 0, 7, 21 i 28.
  • Wypełnij kwestionariusz dotyczący jakości snu w dniach 0, 7, 21 i 28.
  • Wypełnij 24-godzinny dziennik żywieniowy w dniach -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 i 28.

APR bezpłatnie dostarczy uczestnikom produkt do badania.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zrekrutowanych zostanie 16 dzieci z PKU, które obecnie przyjmują substytut białka bez Phe/o niskiej zawartości Phe (3 lub 4 dawki dziennie). Uczestnicy zastąpią ostatnią dzienną dawkę ich zwykłego substytutu białka badanym produktem przez 7 dni 28-dniowego badania (dni 1-7 lub dni 22-28 na podstawie losowego przydziału). W pozostałe dni badania uczestnicy będą przyjmować substytut białka na bazie aminokwasów dla wszystkich dziennych dawek. Pomiędzy ramionami badania nastąpi 2-tygodniowy okres wymywania, w którym uczestnicy będą przyjmować zwykły substytut białka. Przepisana ilość badanego produktu zostanie obliczona tak, aby zapewnić taką samą ilość białka, jak zwykły substytut białka. Ostatnią dawkę substytutu białka (PS) w ciągu dnia (aminokwasy lub badany produkt) należy przyjąć między 19 a 21:00, aby umożliwić 8-10 godzinny okres postu w ciągu nocy. Trzy plamki krwi pobrane z palca zostaną pobrane i przeanalizowane pod kątem fenyloalaniny, tyrozyny i BCAA o 5:00, 6:00 i 7:00 rano w dniach -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 i 28. W przypadku wszystkich pacjentów druga próbka moczu zostanie pobrana w dniach 0, 7, 21 i 28 w celu analizy mocznika i kreatyniny. Kwestionariusz jakości snu zostanie wypełniony przez osoby badane lub ich opiekunów w dniach 0, 7, 21 i 28 oraz 24-godzinny dzienniczek żywieniowy w dniach -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 i 28. Wizyty pacjentów odbędą się w dniach -2 (rejestracja), 0, 7, 21 i 28, podczas których dietetyk badawczy pobierze próbki moczu, plamy krwi, kwestionariusze i dzienniczki.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

16

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital Steelhouse Lane

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 16 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci płci męskiej i żeńskiej z PKU w wieku ≥5 lat i ≤16 lat.
  2. Pacjenci, u których zdiagnozowano PKU w ramach badań przesiewowych noworodków.
  3. Przyjmowanie substytutu białka wolnego od Phe / o niskiej zawartości Phe
  4. Na diecie o niskiej zawartości fenyloalaniny.
  5. Brak deficytów neurologicznych.
  6. Przestrzeganie diety i substytutu białka.
  7. Potrafi zrozumieć i zastosować się do wymagań dochodzenia oraz podpisać formularz świadomej zgody/formularz zgody.

Kryteria wyłączenia:

  1. Wiek <5 lat i >16 lat.
  2. Pacjenci z łagodną PKU lub HPA.
  3. Na terapii sapropteryną.
  4. Pacjenci z późnym rozpoznaniem PKU i problemami neurologicznymi.
  5. Historia nadwrażliwości na jakiekolwiek substancje pomocnicze/składniki badanego produktu.
  6. Ciąża lub karmienie piersią podczas badania.
  7. Jakakolwiek ostra choroba o umiarkowanym lub ciężkim nasileniu, która w opinii badacza mogłaby zakłócić procedury badania lub wynik badania.
  8. Historia złej współpracy, nieprzestrzeganie diety lub słabe przestrzeganie procedur badawczych.
  9. Uczestnictwo w jakichkolwiek innych badaniach obejmujących produkty badane lub wprowadzane do obrotu jednocześnie lub w ciągu dwóch tygodni przed włączeniem do badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: 1. PKU GOLIKE 2. substytut białka AA
7 dni ze zwykłym substytutem białka i PKU GOLIKE jako ostatnią dawką substytutu białka w ciągu dnia (co najmniej jedna saszetka z 15 g PE) w ilości odpowiadającej ich zwykłemu substytutowi białka PE, a następnie 2-tygodniowy okres wymywania zwykłego substytutu białka , a następnie 7 dni z substytutem białka AA dla wszystkich dawek dziennych.
Suplement diety: PKU GOLIKE
Białko AA Substytut dietetycznego postępowania w PKU, PKU GOLIKE to żywność specjalnego przeznaczenia leczniczego (FSMP) do postępowania dietetycznego w PKU.
Inne nazwy:
  • PKU GOLIKE to żywność specjalnego przeznaczenia medycznego (FSMP) do postępowania dietetycznego w PKU.
Inny: 1. substytut białka AA 2. PKU GOLIKE
7 dni z substytutem białka AA dla wszystkich dziennych dawek, po czym następuje 2-tygodniowy okres wymywania z ich zwykłego substytutu białka, a następnie 7 dni ze zwykłym substytutem białka i PKU GOLIKE jako ostatnią dawką substytutu białka w ciągu dnia (co najmniej jedna saszetka z 15 g PE) w ilości równoważnej ich zwykłemu substytutowi białka PE
Suplement diety: PKU GOLIKE
Białko AA Substytut dietetycznego postępowania w PKU, PKU GOLIKE to żywność specjalnego przeznaczenia leczniczego (FSMP) do postępowania dietetycznego w PKU.
Inne nazwy:
  • PKU GOLIKE to żywność specjalnego przeznaczenia medycznego (FSMP) do postępowania dietetycznego w PKU.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Phe krwi po 7 dniach każdego leczenia
Ramy czasowe: Średnia wartość próbki krwi po 7 dniach leczenia (dni 7 i 28 razem w zależności od okresu)
Pomiar poziomów fenyloalaniny krwi (PHE)
Średnia wartość próbki krwi po 7 dniach leczenia (dni 7 i 28 razem w zależności od okresu)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Dawkowanie Tyr we krwi (UMOL/L) z suszonymi plamami krwi przed śniadaniem
Ramy czasowe: Średnia wartość próbki krwi po 7 dniach leczenia (dni 7 i 28 razem w zależności od okresu)
Pomiar poziomu tyrozyny krwi (TYR)
Średnia wartość próbki krwi po 7 dniach leczenia (dni 7 i 28 razem w zależności od okresu)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

APR Applied Pharma Research s.a.

Śledczy

  • Główny śledczy: Anita MacDonald, Pr., Birmingham Children's Hospital, Steelhouse Lane, Birmingham B4 6NH

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 czerwca 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

26 maja 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

26 maja 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 czerwca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 sierpnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 sierpnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 października 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GLK-UK-2021

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na PKU GOLIKE

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bangladesh

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj