Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

PHE-vaihtelun arviointi PKU GOLIKElla käsitellyissä PKU-pisteissä verrattuna standardiin aminohappoproteiinin korvike.

keskiviikko 11. helmikuuta 2026 päivittänyt: APR Applied Pharma Research s.a.

Satunnaistettu tutkimus PHE-vaihtelun arvioimiseksi PKU GOLIKE -hoitoa saaneilla potilailla verrattuna tavanomaiseen aminohappoproteiinin korvikkeeseen.

Tämä on 2-haarainen, satunnaistettu, kontrolloitu, ristikkäinen tutkimus 16 lapsella, joilla on PKU. Koehenkilöt, jotka käyttävät parhaillaan Phe-vapaata/matala-Phe-proteiinin korviketta, otetaan mukaan 31 päivän kokeeseen.

Potilaat satunnaistetaan saamaan:

  1. Tutkimustuote 7 päivän ajan heidän viimeisenä annoksena proteiinikorviketta tälle päivälle (vähintään yksi pussi, jossa on 15 g PE) määränä, joka vastaa heidän tavallista proteiinikorviketta PE; tai
  2. Aminohappoproteiinin korvike kaikkiin päivittäisiin annoksiin 7 päivän ajan; jota seuraa 2 viikon pesujakso tavanomaisella proteiinikorvikkeella,

ja sitten 7 päivää toisesta tutkimusryhmästä.

Tänä aikana potilaita/hoitajia pyydetään:

  • Kerää 3 sormenpistokohtaa päivinä -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 ja 28.
  • Kerää virtsanäyte, päivän toinen tyhjä päivinä 0, 7, 21 ja 28.
  • Täytä unen laatua koskeva kysely päivinä 0, 7, 21 ja 28.
  • Täytä 24 tunnin ruokapäiväkirja päivinä -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 ja 28.

APR toimittaa tutkimustuotteen osallistujille maksutta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Rekrytoidaan 16 lasta, joilla on PKU ja jotka tällä hetkellä käyttävät Phe-vapaata/matala-Phe-proteiinin korviketta (3 tai 4 annosta/päivä). Koehenkilöt korvaavat tavanomaisen proteiinikorvikkeensa viimeisen päivittäisen annoksen tutkimustuotteella 28 päivän kokeen 7 päivän ajan (joko päivät 1-7 tai päivät 22-28 satunnaisen allokoinnin perusteella). Muina tutkimuspäivinä koehenkilöt ottavat aminohappopohjaisen proteiinikorvikkeen kaikkiin päivittäisiin annoksiin. Tutkimusryhmien välillä on 2 viikon pesujakso, jolloin koehenkilöt ottavat tavanomaisen proteiinikorvikkeensa. Määrätty tutkimustuotteen määrä lasketaan antamaan saman määrän proteiinia kuin heidän tavallinen proteiinikorvike. Päivän viimeinen proteiinikorvike (PS) -annos (aminohapot tai tutkimustuote) on otettava klo 19-21 välillä, jotta 8-10 tunnin paastojakso yön yli. Kolmesta sormenpistosta kerätään ja niistä analysoidaan fenyylialaniini, tyrosiini ja BCAA klo 5, 6 ja 7 päivinä -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 ja 28. Kaikilta koehenkilöiltä otetaan toinen tyhjä virtsanäyte päivinä 0, 7, 21 ja 28 urean ja kreatiniinin analysointia varten. Koehenkilöt tai heidän huoltajat täyttävät unen laatukyselyn päivinä 0, 7, 21 ja 28 ja 24 tunnin ruokapäiväkirjan päivinä -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 ja 28. Aihekäynnit ovat päivinä -2 (ilmoittautuminen), 0, 7, 21 ja 28, jolloin tutkijaravitsemusterapeutti kerää virtsanäytteitä, veripisteitä, kyselylomakkeita ja päiväkirjoja.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

16

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta - 16 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies- ja naispuoliset PKU-potilaat ≥5-vuotiaat ja ≤16-vuotiaat.
  2. Potilaat, joilla on diagnosoitu PKU vastasyntyneen seulonnan kautta.
  3. Phe-vapaan/matala-Phe-proteiinin korvikkeen ottaminen
  4. Vähän fenyylialaniinia sisältävällä ruokavaliolla.
  5. Neurologisten puutteiden puuttuminen.
  6. Ruokavalion ja proteiinin korvikkeen noudattaminen.
  7. Pystyy ymmärtämään ja noudattamaan tutkimuksen vaatimuksia ja allekirjoittamaan tietoisen suostumuslomakkeen/hyväksyntälomakkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Ikä <5 vuotta ja >16 vuotta.
  2. Potilaat, joilla on lievä PKU tai HPA.
  3. Sapropteriinihoidossa.
  4. Potilaat, joilla on myöhään diagnosoitu PKU ja neurologisia ongelmia.
  5. Aiempi yliherkkyys tutkimustuotteen jollekin apuaineelle/komponentille.
  6. Raskaus tai imetys tutkimuksen aikana.
  7. Mikä tahansa kohtalainen tai vaikea akuutti sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan häiritsee tutkimusmenettelyjä tai tutkimustulosta.
  8. Huono yhteistyö, ruokavalion noudattamatta jättäminen tai tutkimusmenettelyjen huono noudattaminen.
  9. Osallistuminen muihin tutkimuksiin, joissa on mukana tutkittavia tai markkinoituja tuotteita samanaikaisesti tai kahden viikon sisällä ennen tutkimukseen osallistumista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: 1. PKU GOLIKE 2. AA-proteiinin korvike
7 päivää tavallisella proteiininkorvikkeella ja PKU GOLIKE -annoksella päivän viimeisenä proteiinikorvikkeena (vähintään yksi pussi, jossa on 15 g PE) määränä, joka vastaa heidän tavallista proteiinikorviketta PE, jonka jälkeen seuraa 2 viikon pesujakso heidän tavallisella proteiinikorvikkeella. , ja sitten 7 päivää AA-proteiinin korvikkeella kaikilla päivittäisillä annoksilla.
Ravintolisä: PKU GOLIKE
AA-proteiini PKU:n ruokavalion hallinnan korvike, PKU GOLIKE on erityisiin lääketarkoituksiin tarkoitettu elintarvike (FSMP) PKU:n ruokavalion hallintaan.
Muut nimet:
  • PKU GOLIKE on elintarvike erityisiin lääkinnällisiin tarkoituksiin (FSMP) PKU:n ruokavalioon.
Muut: Ensimmäinen AA-proteiinin korvike 2. PKU GOLIKE
7 päivää AA-proteiinin korvikkeella kaikilla päivittäisillä annoksilla, minkä jälkeen seuraa 2 viikon pesujakso tavallisella proteiininkorvikkeella, ja sitten 7 päivää tavallisella proteiinikorvikkeella ja PKU GOLIKElla päivän viimeisenä annoksena proteiininkorviketta (vähintään yksi annospussi 15 g PE) määränä, joka vastaa niiden tavallista proteiinikorviketta PE
Ravintolisä: PKU GOLIKE
AA-proteiini PKU:n ruokavalion hallinnan korvike, PKU GOLIKE on erityisiin lääketarkoituksiin tarkoitettu elintarvike (FSMP) PKU:n ruokavalion hallintaan.
Muut nimet:
  • PKU GOLIKE on elintarvike erityisiin lääkinnällisiin tarkoituksiin (FSMP) PKU:n ruokavalioon.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Veri phe 7 päivän kuluttua jokaisesta hoidosta
Aikaikkuna: Verinäytteen keskiarvo 7 hoitopäivän jälkeen (päivät 7 ja 28 yhdessä ajanjaksosta riippuen)
Verifenyylialaniinitasojen mittaus
Verinäytteen keskiarvo 7 hoitopäivän jälkeen (päivät 7 ja 28 yhdessä ajanjaksosta riippuen)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tyrin annos veressä (Umol/L) kuivattujen verikokojen kanssa ennen aamiaista
Aikaikkuna: Verinäytteen keskiarvo 7 hoitopäivän jälkeen (päivät 7 ja 28 yhdessä ajanjaksosta riippuen)
Verityrosiinitasojen mittaus
Verinäytteen keskiarvo 7 hoitopäivän jälkeen (päivät 7 ja 28 yhdessä ajanjaksosta riippuen)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

APR Applied Pharma Research s.a.

Tutkijat

  • Päätutkija: Anita MacDonald, Pr., Birmingham Children's Hospital, Steelhouse Lane, Birmingham B4 6NH

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 30. kesäkuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 26. toukokuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 26. toukokuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 17. kesäkuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 2. elokuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 4. elokuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 23. helmikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 11. helmikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. lokakuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GLK-UK-2021

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset PKU GOLIKE

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Slovenia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa