Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van Phe-fluctuatie bij PKU-patiënten behandeld met PKU GOLIKE versus standaard aminozuur-eiwitsubstituut.

11 februari 2026 bijgewerkt door: APR Applied Pharma Research s.a.

Gerandomiseerd onderzoek om Phe-fluctuatie te evalueren bij PKU-patiënten behandeld met PKU GOLIKE versus standaard aminozuur-eiwitsubstituut.

Dit is een 2-armige, gerandomiseerde, gecontroleerde, cross-over studie bij 16 kinderen met PKU. Proefpersonen die momenteel een Phe-vrij/arm Phe-eiwitsubstituut gebruiken, zullen worden geworven voor een proefperiode van 31 dagen.

Patiënten zullen worden gerandomiseerd om te ontvangen:

  1. Het onderzoeksproduct gedurende 7 dagen als hun laatste dosis eiwitvervanger voor de dag (minstens één sachet met 15 g PE) in een hoeveelheid die gelijk is aan hun gebruikelijke eiwitvervanger PE; of
  2. Een aminozuur-eiwitsubstituut voor alle dagelijkse doses gedurende 7 dagen; gevolgd door een uitwasperiode van 2 weken op hun gebruikelijke eiwitvervanger,

en daarna 7 dagen van de andere onderzoeksarm.

Gedurende deze tijd wordt aan patiënten/zorgverleners gevraagd om:

  • Verzamel 3 vingerprikbloedvlekken op dag -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 en 28.
  • Verzamel urinemonster, tweede leegte van de dag op dag 0, 7, 21 en 28.
  • Vul een vragenlijst in over de slaapkwaliteit op dag 0, 7, 21 en 28.
  • Vul een 24-uurs voedingsdagboek in op dag -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 en 28.

APR stelt het studieproduct gratis ter beschikking aan deelnemers.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Er zullen 16 kinderen met PKU worden geworven die momenteel een Phe-vrij/Phe-arm eiwitsubstituut gebruiken (3 of 4 doses/dag). Proefpersonen zullen de laatste dagelijkse dosis van hun gebruikelijke eiwitvervanger vervangen door het onderzoeksproduct gedurende 7 dagen van de 28-daagse proef (dag 1-7 of dag 22-28 op basis van willekeurige toewijzing). Op de resterende studiedagen nemen proefpersonen voor alle dagelijkse doses een eiwitvervanger op basis van aminozuren. Er zal een wash-outperiode van 2 weken zijn tussen de studiearmen waarin de proefpersonen hun gebruikelijke eiwitvervanger zullen nemen. De voorgeschreven hoeveelheid onderzoeksproduct wordt berekend om dezelfde hoeveelheid eiwit te leveren als hun gebruikelijke eiwitvervanger. De laatste eiwitvervangende dosis (PS) van de dag (aminozuren of onderzoeksproduct) moet tussen 19.00 en 21.00 uur worden ingenomen om een ​​vastenperiode van 8 tot 10 uur 's nachts mogelijk te maken. Op de dagen -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 en 28 worden drie vingerprikbloedvlekken afgenomen en geanalyseerd op fenylalanine, tyrosine en BCAA om 5.00, 6.00 en 7.00 uur. Voor alle proefpersonen wordt op dag 0, 7, 21 en 28 een tweede leeg urinemonster verzameld voor analyse van ureum en creatinine. Op dag 0, 7, 21 en 28 wordt door proefpersonen of hun verzorgers een vragenlijst over de slaapkwaliteit ingevuld en op dag -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 en 28 een 24-uurs voedingsdagboek. Proefpersoonbezoeken vinden plaats op dag -2 (inschrijving), 0, 7, 21 en 28, waar de onderzoeksdiëtist urinemonsters, bloedvlekken, vragenlijsten en dagboeken verzamelt.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

16

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital Steelhouse Lane

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar tot 16 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannelijke en vrouwelijke PKU-patiënten ≥5 jaar en ≤16 jaar.
  2. Patiënten gediagnosticeerd met PKU via screening op pasgeborenen.
  3. Een Phe-vrij / laag Phe-eiwitsubstituut nemen
  4. Op een fenylalaninearm dieet.
  5. Afwezigheid van neurologische tekortkomingen.
  6. Naleving van dieetmanagement en eiwitvervanger.
  7. In staat om de vereisten van het onderzoek te begrijpen en na te leven en het formulier voor geïnformeerde toestemming/instemming te ondertekenen.

Uitsluitingscriteria:

  1. Leeftijd <5 jaar en >16 jaar.
  2. Patiënten met lichte PKU of HPA.
  3. Over sapropterinetherapie.
  4. Patiënten met een late diagnose van PKU en neurologische problemen.
  5. Voorgeschiedenis van overgevoeligheid voor een van de hulpstoffen/componenten van het onderzoeksproduct.
  6. Zwangerschap of borstvoeding tijdens het onderzoek.
  7. Elke matige tot ernstige acute ziekte die naar de mening van de onderzoeker de studieprocedures of de studieresultaten zou verstoren.
  8. Geschiedenis van slechte samenwerking, niet-naleving van dieetmanagement of slechte naleving van onderzoeksprocedures.
  9. Deelname aan andere onderzoeken waarbij onderzoeks- of op de markt gebrachte producten gelijktijdig of binnen twee weken voorafgaand aan deelname aan het onderzoek zijn betrokken.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: 1e PKU GOLIKE 2e AA eiwitvervanger
7 dagen met de gebruikelijke eiwitvervanger en PKU GOLIKE als hun laatste dosis eiwitvervanger voor de dag (minstens één sachet met 15 g PE) in een hoeveelheid die gelijk is aan hun gebruikelijke eiwitvervanger PE, gevolgd door een wash-outperiode van 2 weken met hun gebruikelijke eiwitvervanger , en daarna 7 dagen met AA-eiwitsubstituut voor alle dagelijkse doses.
Voedingssupplement: PKU GOLIKE
AA-eiwit Vervanger voor de dieetbehandeling van PKU, PKU GOLIKE is een voedingsmiddel voor speciale medicinale doeleinden (VMG) voor de dieetbehandeling van PKU.
Andere namen:
  • PKU GOLIKE is een voedingsmiddel voor speciale medicinale doeleinden (VMG) voor de dieetbehandeling van PKU.
Ander: 1e AA-eiwitvervanger 2e PKU GOLIKE
7 dagen met AA-eiwitvervanger voor alle dagelijkse doses, gevolgd door een wash-outperiode van 2 weken met hun gebruikelijke eiwitvervanger, en daarna 7 dagen met de gebruikelijke eiwitvervanger en PKU GOLIKE als hun laatste dosis eiwitvervanger voor die dag (minstens één sachet with15g PE) in een hoeveelheid die gelijk is aan hun gebruikelijke eiwitvervangende PE
Voedingssupplement: PKU GOLIKE
AA-eiwit Vervanger voor de dieetbehandeling van PKU, PKU GOLIKE is een voedingsmiddel voor speciale medicinale doeleinden (VMG) voor de dieetbehandeling van PKU.
Andere namen:
  • PKU GOLIKE is een voedingsmiddel voor speciale medicinale doeleinden (VMG) voor de dieetbehandeling van PKU.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bloed Phe na 7 dagen van elke behandeling
Tijdsspanne: Gemiddelde waarde van bloedmonster na 7 behandelingsdagen (dagen 7 en 28 samen afhankelijk van de periode)
Meting van bloedfenylalanine (PHE) niveaus
Gemiddelde waarde van bloedmonster na 7 behandelingsdagen (dagen 7 en 28 samen afhankelijk van de periode)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Dosering van Tyr in bloed (umol/L) met gedroogde bloedvlekken voor het ontbijt
Tijdsspanne: Gemiddelde waarde van bloedmonster na 7 behandelingsdagen (dagen 7 en 28 samen afhankelijk van de periode)
Meting van bloedtyrosine (Tyr) niveaus
Gemiddelde waarde van bloedmonster na 7 behandelingsdagen (dagen 7 en 28 samen afhankelijk van de periode)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

APR Applied Pharma Research s.a.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Anita MacDonald, Pr., Birmingham Children's Hospital, Steelhouse Lane, Birmingham B4 6NH

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 juni 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

26 mei 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

26 mei 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 juni 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 augustus 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 augustus 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 februari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 februari 2026

Laatst geverifieerd

1 oktober 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GLK-UK-2021

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op PKU GOLIKE

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Liberia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren