Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av Phe-fluktuasjon i PKU Pts behandlet med PKU GOLIKE versus standard aminosyreproteinerstatning.

9. oktober 2023 oppdatert av: APR Applied Pharma Research s.a.

Randomisert undersøkelse for å evaluere Phe-fluktuasjoner hos PKU-pasienter behandlet med PKU GOLIKE versus standard aminosyreproteinerstatning.

Dette er en 2-arms, randomisert, kontrollert, cross-over studie på 16 barn med PKU. Personer som for øyeblikket tar en Phe-fri/lav Phe-proteinerstatning vil bli rekruttert til en 31-dagers prøveperiode.

Pasienter vil bli randomisert til å motta:

  1. Studieproduktet i 7 dager som deres siste dose av proteinerstatning for dagen (minst én pose med 15 g PE) i en mengde tilsvarende deres vanlige proteinerstatning PE; eller
  2. En aminosyreproteinerstatning for alle daglige doser i 7 dager; etterfulgt av en 2-ukers utvaskingsperiode på deres vanlige proteinerstatning,

og deretter 7 dager av den andre studiearmen.

I løpet av denne tiden vil pasienter/omsorgspersoner bli bedt om å:

  • Samle 3 fingerstikk blodflekker på dag -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 og 28.
  • Samle urinprøve, dagens andre tomgang på dag 0, 7, 21 og 28.
  • Fyll ut et spørreskjema om søvnkvalitet på dag 0, 7, 21 og 28.
  • Fullfør en 24-timers matdagbok på dagene -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 og 28.

APR vil levere studieproduktet til deltakerne gratis.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

16 barn med PKU som i dag tar en Phe-fri/lav Phe proteinerstatning (3 eller 4 doser/dag) vil bli rekruttert. Forsøkspersonene vil erstatte den siste daglige dosen av deres vanlige proteinerstatning med studieproduktet i 7 dager av den 28 dager lange prøveperioden (enten dag 1-7 eller dag 22-28 basert på tilfeldig tildeling). På de resterende studiedagene vil forsøkspersonene ta en aminosyrebasert proteinerstatning for alle daglige doser. Det vil være en 2 ukers utvaskingsperiode mellom studiearmene hvor forsøkspersonene tar sin vanlige proteinerstatning. Mengden av studieprodukt som foreskrives vil bli beregnet for å gi samme mengde protein som deres vanlige proteinerstatning. Dagens siste proteinerstatningsdose (aminosyrer eller studieprodukt) må tas mellom kl. 19-21 for å tillate en 8-10 timers fasteperiode over natten. Tre fingerstikkblodflekker vil bli samlet inn og analysert for fenylalanin, tyrosin og BCAA kl. 05.00, 06.00 og 07.00 på dagene -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 og 28. For alle forsøkspersoner vil en ny ugyldig urinprøve tas på dag 0, 7, 21 og 28 for analyse av urea og kreatinin. Et spørreskjema for søvnkvalitet fylles ut av forsøkspersoner eller deres omsorgspersoner på dag 0, 7, 21 og 28 og en 24-timers matdagbok på dag -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 og 28. Fagbesøk vil være på dag -2 (påmelding), 0, 7, 21 og 28 hvor forskningsdiettisten vil samle inn urinprøver, blodflekker, spørreskjemaer og dagbøker.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

16

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B4 6NH
        • Rekruttering
        • Birmingham Children's Hospital Steelhouse Lane
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 16 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mannlige og kvinnelige PKU-pasienter ≥5 år og ≤16 år.
  2. Pasienter diagnostisert med PKU via nyfødtscreening.
  3. Tar en Phe gratis/lav Phe proteinerstatning
  4. På en diett med lavt fenylalanin.
  5. Fravær av nevrologiske mangler.
  6. Overholdelse med kostholdsstyring og proteinerstatning.
  7. Kunne forstå og etterkomme kravene til undersøkelsen og signere skjemaet for informert samtykke/samtykkeskjemaet.

Ekskluderingskriterier:

  1. Alder <5 år og >16 år.
  2. Pasienter med mild PKU eller HPA.
  3. På sapropterinbehandling.
  4. Pasienter med sen diagnose av PKU og nevrologiske problemer.
  5. Anamnese med overfølsomhet overfor noen hjelpestoffer/komponenter i undersøkelsesproduktet.
  6. Graviditet eller amming under studien.
  7. Enhver moderat til alvorlig akutt sykdom som etter etterforskerens mening vil forstyrre studieprosedyrene eller studieresultatet.
  8. Historie med dårlig samarbeid, manglende overholdelse av kostholdsbehandling eller dårlig overholdelse av etterforskningsprosedyrer.
  9. Deltakelse i andre studier som involverer undersøkelsesprodukter eller markedsførte produkter samtidig eller innen to uker før inntreden i studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: 1. PKU GOLIKE 2. AA proteinerstatning
7 dager med vanlig proteinerstatning og PKU GOLIKE som deres siste dose av proteinerstatning for dagen (minst en pose med 15 g PE) i en mengde tilsvarende deres vanlige proteinerstatning PE etterfulgt av en 2-ukers utvaskingsperiode på deres vanlige proteinerstatning , og deretter 7 dager med AA-proteinerstatning for alle daglige doser.
Kosttilskudd: PKU GOLIKE
AA-protein Erstatning for kostholdsbehandling av PKU, PKU GOLIKE er et næringsmiddel for spesielle medisinske formål (FSMP) for kostholdsbehandling av PKU.
Andre navn:
  • PKU GOLIKE er et næringsmiddel for spesielle medisinske formål (FSMP) for kostholdsbehandling av PKU.
Annen: 1. AA-proteinerstatning 2. PKU GOLIKE
7 dager med AA-proteinerstatning for alle daglige doser etterfulgt av en 2-ukers utvaskingsperiode på deres vanlige proteinerstatning, og deretter 7 dager med vanlig proteinerstatning og PKU GOLIKE som deres siste dose med proteinerstatning for dagen (minst én pose med 15 g PE) i en mengde tilsvarende deres vanlige proteinerstatning PE
Kosttilskudd: PKU GOLIKE
AA-protein Erstatning for kostholdsbehandling av PKU, PKU GOLIKE er et næringsmiddel for spesielle medisinske formål (FSMP) for kostholdsbehandling av PKU.
Andre navn:
  • PKU GOLIKE er et næringsmiddel for spesielle medisinske formål (FSMP) for kostholdsbehandling av PKU.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Blod Phe etter administrering av PKU GOLIKE og etter aminosyreproteinerstatning samlet før frokost
Tidsramme: Klokken 05.00 på dag 6
Klokken 05.00 på dag 6
Blod Phe etter administrering av PKU GOLIKE og etter aminosyreproteinerstatning samlet før frokost
Tidsramme: Klokken 05.00 på dag 7
Klokken 05.00 på dag 7
Blod Phe etter administrering av PKU GOLIKE og etter aminosyreproteinerstatning samlet før frokost
Tidsramme: Klokken 05.00 på dag 27
Klokken 05.00 på dag 27
Blod Phe etter administrering av PKU GOLIKE og etter aminosyreproteinerstatning samlet før frokost
Tidsramme: Klokken 05.00 på dag 28
Klokken 05.00 på dag 28
Blod Phe etter administrering av PKU GOLIKE og etter aminosyreproteinerstatning samlet før frokost
Tidsramme: Klokken 06.00 på dag 6
Klokken 06.00 på dag 6
Blod Phe etter administrering av PKU GOLIKE og etter aminosyreproteinerstatning samlet før frokost
Tidsramme: Klokken 06.00 på dag 7
Klokken 06.00 på dag 7
Blod Phe etter administrering av PKU GOLIKE og etter aminosyreproteinerstatning samlet før frokost
Tidsramme: Klokken 06.00 på dag 27
Klokken 06.00 på dag 27
Blod Phe etter administrering av PKU GOLIKE og etter aminosyreproteinerstatning samlet før frokost
Tidsramme: Klokken 06.00 på dag 28
Klokken 06.00 på dag 28
Blod Phe etter administrering av PKU GOLIKE og etter aminosyreproteinerstatning samlet før frokost
Tidsramme: Klokken 07.00 på dag 6
Klokken 07.00 på dag 6
Blod Phe etter administrering av PKU GOLIKE og etter aminosyreproteinerstatning samlet før frokost
Tidsramme: Klokken 07.00 på dag 7
Klokken 07.00 på dag 7
Blod Phe etter administrering av PKU GOLIKE og etter aminosyreproteinerstatning samlet før frokost
Tidsramme: Klokken 07.00 på dag 27
Klokken 07.00 på dag 27
Blod Phe etter administrering av PKU GOLIKE og etter aminosyreproteinerstatning samlet før frokost
Tidsramme: Klokken 07.00 på dag 28
Klokken 07.00 på dag 28

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Dosering av Tyr i blod (umol/L) med tørkede blodflekker før frokost
Tidsramme: 5:00, 6:00, 7:00 på dag 6,7,27,28
5:00, 6:00, 7:00 på dag 6,7,27,28
Dosering av blodgrenkjedeaminosyrer (BCAA)(umol/L) før frokost
Tidsramme: 5:00, 6:00 og 7:00 på dag 6,7,27,28
5:00, 6:00 og 7:00 på dag 6,7,27,28
Dosering av Urea (mmol/L) og kreatinin (umol/L) i urin
Tidsramme: Dag 0, 7, 21 og 28
Dag 0, 7, 21 og 28
Spørreskjema om vanlige søvnvaner
Tidsramme: Dag 0, 7, 21, 28
Spørreskjema med åpne spørsmål
Dag 0, 7, 21, 28
Spørreskjema om smak på dag 7 eller 28
Tidsramme: Dag 7 og 28
Spørreskjema med spørsmål om produktsmak
Dag 7 og 28

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

APR Applied Pharma Research s.a.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Anita MacDonald, Pr., Birmingham Children's Hospital, Steelhouse Lane, Birmingham B4 6NH

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. juni 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. mars 2024

Studiet fullført (Antatt)

1. juni 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. juni 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. august 2022

Først lagt ut (Faktiske)

4. august 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

11. oktober 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. oktober 2023

Sist bekreftet

1. oktober 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GLK-UK-2021

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på PKU GOLIKE

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kenya

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere