Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Valutazione della fluttuazione del Phe nei pazienti PKU trattati con PKU GOLIKE rispetto al sostituto proteico aminoacidico standard.

11 febbraio 2026 aggiornato da: APR Applied Pharma Research s.a.

Indagine randomizzata per valutare la fluttuazione del Phe nei pazienti con PKU trattati con PKU GOLIKE rispetto al sostituto proteico aminoacidico standard.

Si tratta di uno studio cross-over a 2 bracci, randomizzato, controllato su 16 bambini affetti da PKU. I soggetti che stanno attualmente assumendo un sostituto proteico Phe libero/a basso contenuto di Phe verranno reclutati per una prova di 31 giorni.

I pazienti saranno randomizzati per ricevere:

  1. Il prodotto in studio per 7 giorni come ultima dose di sostituto proteico della giornata (almeno una bustina con 15 g di PE) in una quantità equivalente al loro normale sostituto proteico PE; O
  2. Un sostituto proteico aminoacidico per tutte le dosi giornaliere per 7 giorni; seguito da un periodo di sospensione di 2 settimane con il loro solito sostituto proteico,

e poi 7 giorni dell'altro braccio di studio.

Durante questo periodo, ai pazienti/caregiver verrà chiesto di:

  • Raccogliere 3 macchie di sangue punture del dito nei giorni -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 e 28.
  • Raccogliere il campione di urina, seconda minzione della giornata nei giorni 0, 7, 21 e 28.
  • Completa un questionario sulla qualità del sonno nei giorni 0, 7, 21 e 28.
  • Completa un diario alimentare di 24 ore nei giorni -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 e 28.

APR fornirà gratuitamente il prodotto dello studio ai partecipanti.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Saranno reclutati 16 bambini con PKU che attualmente assumono un sostituto proteico Phe-free/low Phe (3 o 4 dosi/die). I soggetti sostituiranno l'ultima dose giornaliera del loro solito sostituto proteico con il prodotto in studio per 7 giorni della prova di 28 giorni (giorni 1-7 o giorni 22-28 in base all'assegnazione casuale). Nei restanti giorni di studio, i soggetti assumeranno un sostituto proteico a base di aminoacidi per tutte le dosi giornaliere. Ci sarà un periodo di sospensione di 2 settimane tra i bracci dello studio in cui i soggetti assumeranno il loro solito sostituto proteico. La quantità di prodotto in studio prescritta sarà calcolata per fornire la stessa quantità di proteine ​​del loro solito sostituto proteico. L'ultima dose giornaliera di sostituto proteico (PS) (aminoacidi o prodotto in studio) dovrà essere assunta tra le 19:00 e le 21:00 per consentire un periodo di digiuno di 8-10 ore durante la notte. Verranno raccolti e analizzati tre punti di sangue prelevati dal dito per fenilalanina, tirosina e BCAA alle 5:00, 6:00 e 7:00 nei giorni -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 e 28. Per tutti i soggetti, verrà raccolto un secondo campione di urina vuota nei giorni 0, 7, 21 e 28 per l'analisi di urea e creatinina. Un questionario sulla qualità del sonno sarà completato dai soggetti o dai loro accompagnatori nei giorni 0, 7, 21 e 28 e un diario alimentare di 24 ore nei giorni -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 e 28. Le visite dei soggetti saranno nei giorni -2 (iscrizione), 0, 7, 21 e 28 dove il dietista della ricerca raccoglierà campioni di urina, macchie di sangue, questionari e diari.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

16

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital Steelhouse Lane

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 16 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti con PKU di sesso maschile e femminile di età ≥5 anni e ≤16 anni.
  2. Pazienti con diagnosi di PKU tramite screening neonatale.
  3. Assunzione di un sostituto proteico privo di Phe/a basso contenuto di Phe
  4. Con una dieta a basso contenuto di fenilalanina.
  5. Assenza di carenze neurologiche.
  6. Aderenza alla gestione dietetica e al sostituto proteico.
  7. In grado di comprendere e rispettare i requisiti dell'indagine e firmare il modulo di consenso informato/modulo di assenso.

Criteri di esclusione:

  1. Età <5 anni e >16 anni.
  2. Pazienti con lieve PKU o HPA.
  3. In terapia con sapropterina.
  4. Pazienti con diagnosi tardiva di PKU e problemi neurologici.
  5. Storia di ipersensibilità a qualsiasi eccipiente/componente del prodotto sperimentale.
  6. Gravidanza o allattamento durante lo studio.
  7. Qualsiasi malattia acuta da moderata a grave che, a parere dello sperimentatore, interferirebbe con le procedure dello studio o con l'esito dello studio.
  8. Storia di scarsa collaborazione, non aderenza alla gestione dietetica o scarsa aderenza alle procedure di indagine.
  9. - Partecipazione a qualsiasi altro studio che coinvolga prodotti sperimentali o commercializzati in concomitanza o entro due settimane prima dell'ingresso nello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: 1° PKU GOLIKE 2° sostituto proteico AA
7 giorni con il consueto sostituto proteico e PKU GOLIKE come ultima dose di sostituto proteico della giornata (almeno una bustina con 15 g di PE) in una quantità equivalente al consueto sostituto proteico PE seguito da un periodo di sospensione di 2 settimane con il consueto sostituto proteico e poi 7 giorni con un sostituto proteico AA per tutte le dosi giornaliere.
Integratore alimentare: PKU GOLIKE
Sostituto proteico AA per la gestione dietetica della PKU, PKU GOLIKE è un alimento a fini medicinali speciali (FSMP) per la gestione dietetica della PKU.
Altri nomi:
  • PKU GOLIKE è un alimento a fini medicinali speciali (FSMP) per la gestione dietetica della PKU.
Altro: 1° sostituto proteico AA 2° PKU GOLIKE
7 giorni con sostituto proteico AA per tutte le dosi giornaliere seguiti da un periodo di interruzione di 2 settimane con il sostituto proteico abituale, e poi 7 giorni con sostituto proteico abituale e PKU GOLIKE come ultima dose di sostituto proteico della giornata (almeno una bustina con 15g PE) in quantità equivalente al loro normale sostituto proteico PE
Integratore alimentare: PKU GOLIKE
Sostituto proteico AA per la gestione dietetica della PKU, PKU GOLIKE è un alimento a fini medicinali speciali (FSMP) per la gestione dietetica della PKU.
Altri nomi:
  • PKU GOLIKE è un alimento a fini medicinali speciali (FSMP) per la gestione dietetica della PKU.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sangue phe dopo 7 giorni di ogni trattamento
Lasso di tempo: Valore medio del campione di sangue dopo 7 giorni di trattamento (giorni 7 e 28 insieme a seconda del periodo)
Misurazione dei livelli di fenilalanina nel sangue (PHE)
Valore medio del campione di sangue dopo 7 giorni di trattamento (giorni 7 e 28 insieme a seconda del periodo)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dosaggio di Tyr in sangue (Umol/L) con macchie di sangue secco prima di colazione
Lasso di tempo: Valore medio del campione di sangue dopo 7 giorni di trattamento (giorni 7 e 28 insieme a seconda del periodo)
Misurazione dei livelli di tirosina nel sangue (TYR)
Valore medio del campione di sangue dopo 7 giorni di trattamento (giorni 7 e 28 insieme a seconda del periodo)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

APR Applied Pharma Research s.a.

Investigatori

  • Investigatore principale: Anita MacDonald, Pr., Birmingham Children's Hospital, Steelhouse Lane, Birmingham B4 6NH

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 giugno 2023

Completamento primario (Effettivo)

26 maggio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

26 maggio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 giugno 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 agosto 2022

Primo Inserito (Effettivo)

4 agosto 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 ottobre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GLK-UK-2021

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su PKU GOLIKE

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Greece

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi