PKU GOLIKE 대 표준 아미노산 단백질 대체물로 처리된 PKU Pts에서 Phe 변동의 평가.
2026년 2월 11일 업데이트: APR Applied Pharma Research s.a.
PKU GOLIKE 대 표준 아미노산 단백질 대체물로 치료받은 PKU 환자의 Phe 변동을 평가하기 위한 무작위 조사.
이것은 PKU가 있는 16명의 어린이를 대상으로 한 2군, 무작위, 통제, 교차 연구입니다. 현재 Phe 무/저 Phe 단백질 대체제를 복용하고 있는 피험자는 31일 시험을 위해 모집될 것입니다.
환자는 다음을 받도록 무작위 배정됩니다.
- 그들의 일반적인 단백질 대체물 PE와 동등한 양의 그날의 단백질 대체물의 마지막 용량으로서 7일 동안의 연구 제품(PE 15g이 포함된 최소 1포); 또는
- 7일 동안 모든 일일 복용량을 대체하는 아미노산 단백질; 일반적인 단백질 대체물에 대한 2주간의 워시아웃 기간이 뒤따릅니다.
그런 다음 다른 연구 부문의 7일.
이 기간 동안 환자/간병인은 다음을 수행해야 합니다.
- -1일, 0일, 6일, 7일, 20일, 21일, 27일, 28일에 3개의 손가락 찔린 핏자국을 수집합니다.
- 0일, 7일, 21일, 28일에 소변 샘플을 채취하고 두 번째 소변을 뺍니다.
- 0일, 7일, 21일, 28일에 수면의 질에 대한 설문지를 작성하세요.
- -1일, 0일, 6일, 7일, 20일, 21일, 27일, 28일에 24시간 음식 일기를 작성하세요.
APR은 참가자들에게 연구 제품을 무료로 제공할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
현재 Phe 무함유/낮은 Phe 단백질 대체제(3~4회/일)를 복용하는 PKU를 가진 16명의 어린이가 모집됩니다.
피험자는 28일 시험 중 7일 동안(무작위 할당에 따라 1-7일 또는 22-28일) 평소 단백질 대체물의 마지막 일일 용량을 연구 제품으로 교체합니다.
나머지 연구일에 피험자는 모든 일일 복용량에 대해 아미노산 기반 단백질 대체물을 섭취합니다.
피험자가 일반적인 단백질 대체물을 섭취하는 연구 팔 사이에 2주의 세척 기간이 있을 것입니다.
처방된 연구 제품의 양은 일반적인 단백질 대체물과 동일한 양의 단백질을 제공하도록 계산됩니다.
하루의 마지막 단백질 대체물(PS) 용량(아미노산 또는 연구 제품)은 밤새 8-10시간의 금식 기간을 허용하기 위해 오후 7-9시 사이에 섭취해야 합니다.
-1일, 0일, 6일, 7일, 20일, 21일, 27일 및 28일 오전 5시, 오전 6시 및 오전 7시에 3개의 손가락 찔린 혈반을 채취하여 페닐알라닌, 티로신 및 BCAA에 대해 분석합니다.
모든 피험자에 대해 요소 및 크레아티닌 분석을 위해 0일, 7일, 21일 및 28일에 두 번째 배뇨 샘플을 수집합니다.
0일, 7일, 21일 및 28일에 피험자 또는 보호자가 수면의 질 설문지를 작성하고 -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 및 28일에 24시간 음식 일기를 작성합니다.
연구 영양사가 소변 샘플, 혈반, 설문지 및 일기를 수집하는 -2(등록), 0, 7, 21 및 28일에 피험자 방문이 있을 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
16
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Birmingham, 영국, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital Steelhouse Lane
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 5세 이상 16세 이하의 남성 및 여성 PKU 환자.
- 신생아 선별검사를 통해 PKU로 진단된 환자.
- Phe가 없는/낮은 Phe 단백질 대체제 복용
- 낮은 페닐알라닌 다이어트.
- 신경학적 결함의 부재.
- 식이 관리 및 단백질 대체 준수.
- 조사 요구 사항을 이해 및 준수하고 정보에 입각한 동의서/동의서에 서명할 수 있습니다.
제외 기준:
- 5세 미만 및 16세 초과.
- 경미한 PKU 또는 HPA 환자.
- 사프롭테린 요법에 대해.
- PKU 및 신경학적 문제가 늦게 진단된 환자.
- 조사 제품의 모든 부형제/구성 요소에 대한 과민성 병력.
- 연구 중 임신 또는 모유 수유.
- 연구자의 의견으로 연구 절차 또는 연구 결과를 방해할 임의의 중등도 내지 중증 급성 질병.
- 협력 부족, 식이 관리 불이행 또는 조사 절차 준수 불이행의 이력.
- 연구에 참여하기 전 2주 이내에 또는 동시에 또는 시판 제품과 관련된 다른 모든 연구에 참여.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 1차 PKU GOLIKE 2차 AA 단백질 대용품
일반적인 단백질 대체물 및 PKU GOLIKE를 하루의 마지막 단백질 대체물(PE 15g이 포함된 최소 1포)로 7일 동안 일반적인 단백질 대체물 PE와 동일한 양으로 섭취한 후 일반적인 단백질 대체물에 대해 2주간 휴약 기간을 갖습니다. , 그리고 7일 동안 모든 일일 복용량을 AA 단백질로 대체합니다.
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AA 단백질 PKU의 식이관리를 대신하는 PKU GOLIKE는 PKU의 식이관리를 위한 FSMP(특수의약용도식품)입니다.
다른 이름들:
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다른: 1차 AA 단백질 대체 2차 PKU GOLIKE
모든 일일 용량에 대해 AA 단백질 대체물로 7일 후 일반적인 단백질 대체물에 대해 2주간 휴약 기간을 거친 후 7일 동안 일반적인 단백질 대체물 및 PKU GOLIKE를 하루의 마지막 단백질 대체 용량으로 사용(최소 한 봉지) with15g PE) 그들의 일반적인 단백질 대체 PE와 동등한 양
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AA 단백질 PKU의 식이관리를 대신하는 PKU GOLIKE는 PKU의 식이관리를 위한 FSMP(특수의약용도식품)입니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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각 치료의 7 일 후에 혈액 Phe
기간: 치료 일 후 혈액 샘플의 평균값 (기간에 따라 7 일과 28 일 함께)
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혈액 페닐알라닌 (PHE) 수준의 측정
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치료 일 후 혈액 샘플의 평균값 (기간에 따라 7 일과 28 일 함께)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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혈액에서 Tyr의 복용
기간: 치료 일 후 혈액 샘플의 평균값 (기간에 따라 7 일과 28 일 함께)
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혈액 티로신 (TYR) 수준의 측정
|
치료 일 후 혈액 샘플의 평균값 (기간에 따라 7 일과 28 일 함께)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Anita MacDonald, Pr., Birmingham Children's Hospital, Steelhouse Lane, Birmingham B4 6NH
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 6월 30일
기본 완료 (실제)
2024년 5월 26일
연구 완료 (실제)
2024년 5월 26일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 6월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 8월 2일
처음 게시됨 (실제)
2022년 8월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 2월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 2월 11일
마지막으로 확인됨
2023년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- GLK-UK-2021
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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