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减量保妥适治疗老年女性急迫性尿失禁 (RELIEF)

2023年8月18日 更新者:Anne C. Cooper, MD MA、Dartmouth-Hitchcock Medical Center

降低剂量的 onabotuLinumtoxinA 用于治疗老年女性急迫性尿失禁 (RELIEF):一项具有嵌入式定性和成本分析的随机对照有效性比较试验

本研究的目的是通过比较降低剂量和标准剂量的肉毒杆菌毒素 A(BTX;商品名保妥适 (c))在膀胱中注射,研究急迫性尿失禁 (UUI) 的治疗,特别是 70 岁及以上的女性。

研究概览

详细说明

这项四方盲、随机对照研究的目的是通过以下方式研究急迫性尿失禁 (UUI) 的治疗,特别是在使用低剂量和标准剂量的肉毒杆菌毒素 A (BTX) 的老年女性中:症状特异性和健康相关质量生活质量(QOL;目标 1)、患者报告和临床结果测量,包括不良事件(目标 2)、集中访谈的定性经验(目标 3)以及成本负担和经济影响(目标 4)。 这项研究是达特茅斯希区柯克医学中心 (DHMC) 和其他 5 个中心的妇科、泌尿科和老年病学研究人员之间的积极合作;阿拉巴马大学 (UAB)、匹兹堡大学 (U Pitt)、德克萨斯西南大学 (UTSW)、南加州凯撒医疗机构 (KPSCP) 和俄勒冈健康与科学大学 (OHSU)。 调查人员在斯坦福大学和康涅狄格大学也有合作者,但这些网站并未招募参与者。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

376

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35233
        • 招聘中
        • University of Alabama - Birmingham
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Isuzu Meyer, MD
        • 首席研究员:
          • Tracey Wilson, MD
        • 副研究员:
          • Holly Richter, MD
        • 副研究员:
          • David Ellington, MD
        • 副研究员:
          • Thomas Powell, MD
        • 副研究员:
          • Gena Dunivan, MD
    • California
      • San Diego、California、美国、92110
        • 招聘中
        • Kaiser Permanente Medical Group
        • 副研究员:
          • Jasmine Tan-Kim, MD
        • 首席研究员:
          • Shawn Menefee, MD
        • 副研究员:
          • Kimberly Ferrante, MD
        • 副研究员:
          • Tatiana Catanzarite, MD
        • 副研究员:
          • Gouri Diwadkar, MD
        • 接触:
    • New Hampshire
      • Lebanon、New Hampshire、美国、03766
        • 招聘中
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
        • 接触:
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Anne C Cooper, MD, MA
        • 副研究员:
          • Elizabeth A Gormley, MD
        • 副研究员:
          • Kris Strohbehn, MD
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • 招聘中
        • Oregon Health & Science University
        • 首席研究员:
          • Sara Cichowski, MD
        • 副研究员:
          • William T Gregory, MD
        • 副研究员:
          • Ian Fields, MD
        • 副研究员:
          • Kamran Sajadi, MD
        • 副研究员:
          • Neesha Patel, MD
        • 接触:
        • 接触:
        • 副研究员:
          • Marcella Messerle-Forbes
        • 副研究员:
          • Andrea O'Donnell
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
        • 招聘中
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • 接触:
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Christopher Chermansky, MD
        • 副研究员:
          • Megan Bradley, MD
        • 副研究员:
          • Jocelyn Fitzgerald, MD
        • 副研究员:
          • Mary Ackenbom, MD
        • 副研究员:
          • Pamela Moalli, MD
        • 副研究员:
          • Halina Zyczynski, MD
        • 副研究员:
          • Lauren Giugale, MD
        • 副研究员:
          • Amanda Artsen, MD
        • 副研究员:
          • Sarah Napoe, MD
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75390
        • 尚未招聘
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • 首席研究员:
          • Ramy Goueli, MD
        • 副研究员:
          • David Rahn, MD
        • 副研究员:
          • Gary Lemack, MD
        • 接触:

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

70年 及以上 (年长者)

接受健康志愿者

描述

纳入标准:

  1. 入学之日至少 70 岁的成年女性
  2. 急迫为主的混合性尿失禁(根据 MESA 问卷,急迫 > 压力)
  3. 每个患者报告平均每天有 2 次或更多次尿急或不自觉失禁发作
  4. 难治性尿急性尿失禁,定义为

    1. 尽管尝试了一种或多种保守治疗(例如, 行为疗法、物理疗法、家庭凯格尔运动);如果提供者认为不可行或不合适,则参与者不需要尝试一线治疗并征求参与者/看护者的意见。
    2. 尽管使用了抗胆碱能药物和/或 β-3 激动剂药物,症状仍持续存在;或因副作用而无法耐受药物治疗,或有服药禁忌症,或无力负担药物治疗费用。
  5. 目前未服用抗胆碱能药物或 β-3 激动剂药物或愿意在完成基线膀胱计数前停止用药 3 周,并计划在整个研究期间停止用药。 目前未积极使用骶神经调节疗法(未尝试过,或在基线膀胱计数前设备已关闭 4 周,并将在研究期间保持关闭状态)。 允许参与者在参与研究期间继续自我引导的保守疗法,包括凯格尔运动、避免膀胱刺激物和抑制冲动。
  6. 愿意并能够完成所有与研究相关的项目,如有需要,可在护理人员的协助下完成。
  7. 表现出对注射后尿潴留可能需要导尿的认识,并承认导尿的风险。 参与者不需要展示执行自我导尿的能力。
  8. 检查时神经系统总体正常,并且没有被认为影响泌尿功能的总体系统神经系统疾病。 诊断为帕金森病或糖尿病的患者可能符合条件,前提是他们的神经系统检查非常正常,并且在其他方​​面符合纳入/排除标准。

排除标准:

  1. 缺乏提供同意的能力。 如果需要,将根据现场 PI 和研究人员的判断,使用可选问卷进行评估。
  2. 基线持续升高的排尿后残余 [PVR](入组前 6 周内有 2 次 >150mL)。 如果 PVR 是通过膀胱扫描仪获得的,测量结果差异超过 100 毫升,或者如果担心扫描仪的准确性,将通过导管插入术进行确认,这将被视为金标准。
  3. 需要在手术室或在镇静状态下进行 BTX 注射。 (值得注意的是,对于根据协议进行的重复注射,如果由于初始 BTX 注射疼痛而需要指示,患者可能会进行 OR 注射。)
  4. 在过去 12 个月内曾接受过膀胱内 BTX 治疗或在过去 4 周内使用过骶神经调节疗法(装置可能仍处于植入状态,但在研究期间应保持关闭状态)。
  5. 未经治疗的症状性尿路感染 (UTI)。 一旦 UTI 治疗完成且症状得到解决,即符合资格。
  6. 已知的膀胱异常,包括当前或既往膀胱恶性肿瘤、原位癌或无法治愈的膀胱炎(例如膀胱炎) 嗜酸性膀胱炎);先前会改变逼尿肌的主要膀胱手术,例如增强膀胱成形术;或尚未评估的血尿。
  7. 可能影响膀胱功能的神经源性逼尿肌过度活动或神经系统疾病,包括中风、多发性硬化症、周围神经病变、脊髓损伤。 如果膀胱排空正常且神经功能总体正常,帕金森病和糖尿病等病症是可以接受的。
  8. 并发 BTX 用于其他适应症,参与者在 3 个月内不能超过 300 单位 BTX。 如果担心研究药物的管理会受到影响,可能会在研究 BTX 管理和用于其他目的的管理之间存在冲突的参与者被排除在外。 同时使用 BTX 用于其他适应症,在 3 个月内不超过 300 单位,或者可以调整其他 BTX 的给药时间以避免过量剂量,是可以接受的;例如,偏头痛。
  9. 大于第 2 阶段的盆底脱垂,尽管使用了子宫托但仍未矫正或持续存在(脱垂前缘不超过处女膜 1 厘米)。 允许持续使用子宫托。 患者可能曾接受过盆腔器官脱垂的修复。 (查看近期检查的图表回顾或在收集排空后残留物时进行简短检查)
  10. 计划脱垂或压力性尿失禁手术;会将入组推迟到术后 3 个月以上。
  11. 对利多卡因或 BTX 过敏或不耐受。
  12. 参与另一项可能与 RELIEF 研究冲突的研究,以估计现场 PI。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:随机化
  • 介入模型:并行分配
  • 屏蔽:四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
有源比较器:保妥适:标准剂量
将标准剂量的 100 单位肉毒杆菌注射到膀胱中。
参与者将随机接受一次标准剂量(100 单位)或低剂量(50 单位)的肉毒杆菌素。如果参与者将随机接受标准剂量(100 单位)或低剂量(50 单位)的肉毒杆菌素肉毒毒素A. 如果参与者的症状缓解有所减少,则在注射后 3 个月后,他们可能会在 12 个月的随访期内接受最多两次重复注射。
其他名称:
  • OnabotulinumtoxinA 100单位
实验性的:保妥适:低剂量
较低剂量的 50 单位肉毒杆菌毒素将被注入膀胱。
参与者将被随机分配接受标准剂量(100 单位)或低剂量(50 单位)的肉毒毒素 A。 如果参与者的症状缓解有所减少,则在注射后 3 个月后,他们可能会在 12 个月的随访期内接受最多两次重复注射。
其他名称:
  • OnabotulinumtoxinA 50单位注射液

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
随着时间的推移,特定症状的生活质量发生变化并受到困扰。
大体时间:基线,每月注射后至注射后 12 个月;主要结果是注射后 3 个月。
膀胱过度活动症问卷 (OABq-SF) 是经过验证且可靠的以患者为中心的生活质量问卷。 OABq-SF 基于 0-100 的连续疼痛,分数越高意味着越麻烦。
基线,每月注射后至注射后 12 个月;主要结果是注射后 3 个月。

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
整体症状改善的变化
大体时间:基线、注射后 3、6 和 12 个月
参与者将被要求完成患者整体改善印象 (PGI-I) 量表。 PGI-I 量表是一项单项评估,回答范围从“非常好”到“非常差”。
基线、注射后 3、6 和 12 个月
手术不适和不良事件
大体时间:注射日和每月至 12 个月
尿潴留、排尿后残留和排尿功能障碍持续时间;尿路感染、计划外的门诊/急诊就诊以及使用 Clavien-Dindo 量表评估的任何不良事件,该量表已在泌尿科环境中得到验证。
注射日和每月至 12 个月
BTX 治疗和不良事件的定性经验
大体时间:基线和注射后 3 个月
对一部分参与者使用新颖的重点访谈。 参与者将在注射前和注射后 3 个月接受采访。
基线和注射后 3 个月
经济负担调查
大体时间:基线,3 个月和 12 个月。结果将在 12 个月结束时进行比较。
失禁资源使用问卷测量各种失禁产品的使用量。 问题包括每周使用的失禁防护用品的数量。
基线,3 个月和 12 个月。结果将在 12 个月结束时进行比较。
症状严重程度
大体时间:基线、注射后 3、6 和 12 个月。结果将在 12 个月结束时进行比较。
泌尿道窘迫清单 (UDI-6)。 UDI-6 的截止分数为 33.33,用于区分有症状和无症状的女性。 UDI-6 评分大于 33.33 表明尿失禁症状引起的痛苦更大。
基线、注射后 3、6 和 12 个月。结果将在 12 个月结束时进行比较。
症状困扰
大体时间:基线、注射后 3、6 和 12 个月。结果将在 12 个月结束时进行比较。
失禁影响问卷 (IIQ)。 IIQ 的截止分数为 9.52。 该分数区分有症状和无症状的女性。
基线、注射后 3、6 和 12 个月。结果将在 12 个月结束时进行比较。
每天急迫性尿失禁 (UUI) 发作次数的变化。
大体时间:基线以及注射后 1、3 和 6 个月
参与者将保持膀胱计数 3 天,并将结果从基线与注射后 1、3 和 6 个月进行比较,以确定急迫性尿失禁发作次数是否发生变化。
基线以及注射后 1、3 和 6 个月
目标设定和实现
大体时间:基线和注射后 3 个月。
参与者将表达 3-5 个目标,目标实现情况将通过患者整体改善印象调查(PGI-I 量表)进行评估。 PGI-I 量表是一项单项评估,回答范围从“非常好”到“非常差”。
基线和注射后 3 个月。
以健康效用指数 3 衡量的一般健康相关生活质量的变化
大体时间:基线、3、6 和 12 个月
参与者将完成健康公用事业指数 (HUI)。 HUI 衡量健康状况,报告与健康相关的生活质量,并生成效用分数。 分数范围从 0.00(死亡)到 1.00(完美健康)。
基线、3、6 和 12 个月
沮丧
大体时间:基线、注射后 3、6 和 12 个月。结果将在注射后 3 个月结束时进行比较。
Patient Health Questionnaire-9 (PHQ-9) 是一个包含 10 个项目的量表,分数范围从 1(轻微抑郁)到 27(严重抑郁)。
基线、注射后 3、6 和 12 个月。结果将在注射后 3 个月结束时进行比较。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:Anne C Cooper, MD、Dartmouth-Hitchcock Medical Center
  • 首席研究员:Elizabeth A Gormley, MD、Dartmouth-Hitchcock Medical Center

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年5月12日

初级完成 (估计的)

2026年9月1日

研究完成 (估计的)

2027年1月1日

研究注册日期

首次提交

2022年8月19日

首先提交符合 QC 标准的

2022年8月19日

首次发布 (实际的)

2022年8月23日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年8月21日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年8月18日

最后验证

2023年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

是的

IPD 计划说明

是的,根据 PCORI 数据共享政策。 详情待定。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

在美国制造并从美国出口的产品

是的

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

肉毒素 100 单位注射的临床试验

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