评估 Iptacopan (LNP023) 在自身免疫性良性血液病中的疗效、安全性和 PK 的篮子研究

纳入标准：

所有队列：

• 书面知情同意书
• 需要接种脑膜炎奈瑟菌和肺炎链球菌感染的疫苗，建议在开始治疗前接种流感嗜血杆菌感染疫苗。
• 重量至少 35 公斤

队列 1 具体纳入标准：

• 诊断为持续性或慢性原发性 ITP 的参与者
• 参与者必须接受过至少 1 次旨在治疗 ITP 的独特治疗
• 持续性血小板减少症

队列 2 具体纳入标准：

• 诊断为原发性 CAD 的参与者
• 参与者必须接受过至少 1 次旨在治疗 CAD 的独特的既往治疗
• 持续溶血的实验室证据
• 持续性贫血

排除标准：

所有队列：

• 在入组时或入组后 5 个半衰期内或 30 天内使用其他研究药物，以较长者为准；如果当地法规要求，或更长
• 既往或同时使用该方案禁止的药物
• 已知或疑似遗传性或获得性补体缺乏症
• 原发性或继发性免疫缺陷病史，包括 HIV 检测结果阳性
• 慢性感染乙型或丙型肝炎病毒
• 有荚膜生物引起的反复侵袭性感染史，包括脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌或流感嗜血杆菌
• 在第一次研究药物给药前 14 天内存在或怀疑有任何活动性感染。
• 任何被认为可能会干扰参与者参与研究的医疗状况
• 在过去 5 年内诊断出的任何恶性疾病，局限性非黑色素瘤皮肤癌、原位宫颈癌或 CAD 的低度淋巴增生性疾病除外。
• 骨髓/造血干细胞或实体器官移植史。
• 有生育能力的女性，定义为所有生理上能够怀孕的女性，除非她们在研究药物给药期间和最后一次伊普塔考潘给药后 1 周内使用有效的避孕方法
• 活动性严重出血或颅内出血病史。
• 肝功能检查异常表明存在肝病或肝损伤。
• 不稳定医疗条件的严重合并症。

队列 1 特定排除标准：

• 继发性 ITP，可能出现在某些自身免疫性疾病、免疫缺陷综合征、感染、恶性肿瘤和药物治疗的情况下
• 不允许针对 ITP 的背景治疗，但血小板生成素受体激动剂或低剂量皮质类固醇除外，只要在首次服用伊他考泮前至少 4 周保持剂量稳定
• 凝血异常筛查实验室

队列 2 特定排除标准：

• 继发性冷凝集素综合征，可能出现在某些感染、自身免疫性疾病和恶性肿瘤（低度淋巴组织增生性疾病除外）的情况下
• 不允许以 CAD 为导向的背景治疗

附加协议定义的包含/排除标准可能适用。