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Alpelisib 用于治疗与 PIK3CA 突变相关的淋巴畸形的儿童和成人患者。 (EPIK-L1)

2026年9月17日更新者：Novartis Pharmaceuticals

一项两阶段双盲、随机、安慰剂对照研究，旨在评估 Alpelisib 在患有 PIK3CA 突变相关淋巴畸形的儿童和成人患者中的疗效、安全性和药代动力学。

这项研究的主要目的是评估 PIK3CA 突变淋巴管畸形 (LyM) 受试者与安慰剂相比，接受 alpelisib 治疗后放射学反应和症状严重程度的变化。

研究概览

地位

招聘中

条件

淋巴管畸形

干预/治疗

详细说明

这是一项 II/III 期多中心研究，分为两个阶段：

第 1 阶段旨在选择第 2 阶段 alpelisib 确认阶段 (DSCP) 的剂量，并将包括成人（≥18 岁）和儿童参与者（6-6 岁）的 24 周开放标签核心阶段。 17 岁）患有 PIK3CA 突变 LyM，然后进行延伸。筛选确认资格后，参与者将根据年龄被随机分配到不同的 alpelisib 剂量。根据第一阶段核心阶段结束时的结果，第二阶段将向成人和/或儿童参与者开放，否则研究可能会停止。
第 2 阶段旨在在 DSCP 上确认 alpelisib 对 PIK3CA 突变 LyM 参与者的疗效并评估其安全性，并将包括针对成人（≥ 18 岁）和6-17 岁的儿科参与者随后进行开放标签扩展。在筛选时确认资格后，参与者将被随机分配到 alpelisib 或安慰剂组。

此外，与此同时，第 2 阶段将包括对 2-5 岁儿科参与者进行为期 24 周的开放标签核心阶段，如果儿科参与者将参加第 2 阶段，则随后进行延期。

根据第一阶段 24 周开放标签核心阶段的结果，诺华将与指导委员会 (SC) 协商后选择第二阶段的剂量。在第 2 阶段为期 24 周的随机、双盲、安慰剂对照核心阶段，独立数据监测委员会 (DMC) 将定期进行安全性审查。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

232

阶段

阶段2
第三阶段

扩展访问

可用的查看扩展访问记录。

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

姓名：Novartis Pharmaceuticals
电话号码：1-888-669-6682
邮箱：novartis.email@novartis.com

研究联系人备份

姓名：Novartis Pharmaceuticals
电话号码：+41613241111
邮箱：novartis.email@novartis.com

学习地点

德国
- - Berlin、德国、13353
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Ulm、德国、89081
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
- Baden-Wurttemberg
  - Freiburg im Breisgau、Baden-Wurttemberg、德国、79106
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Mannheim、Baden-Wurttemberg、德国、68305
    - 撤销
    - Novartis Investigative Site
- North Rhine-Westphalia
  - Cologne、North Rhine-Westphalia、德国、50937
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
- Saxony
  - Leipzig、Saxony、德国、04103
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
意大利
- - Naples、意大利、80122
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
- BO
  - Bologna、BO、意大利、40138
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
- MI
  - Milan、MI、意大利、20122
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
- RM
  - Roma、RM、意大利、00165
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Roma、RM、意大利、00168
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
- TO
  - Torino、TO、意大利、10126
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
捷克语
- - Brno、捷克语、625 00
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
比利时
- - Brussels、比利时、1200
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
法国
- - Angers、法国、49933
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Bordeaux、法国、33076
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Bron、法国、69677
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Caen、法国、14033
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Dijon、法国、21000
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Lille、法国、59000
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Marseille、法国、13885
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Montpellier、法国、34295
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Paris、法国、75015
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Paris、法国、75010
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Toulouse、法国、31054
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Tours、法国、37044
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
澳大利亚
- New South Wales
  - Sydney、New South Wales、澳大利亚、2010
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Sydney、New South Wales、澳大利亚、2031
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
- Queensland
  - Brisbane、Queensland、澳大利亚、4101
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
瑞士
- - Lausanne、瑞士、1011
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
美国
- California
  - Oakland、California、美国、94609
    - 招聘中
    - UCSF Benioff Children s Hospital
    - 首席研究员：
      
      Beth Apsel Winger
    - 接触：
      
      Sophie Shean
      
      电话号码：+1 510 428 3885 8227
      
      邮箱：sophie.shean@ucsf.edu
  - Orange、California、美国、92868
    - 招聘中
    - Childrens Hospital of Orange County
    - 接触：
      
      Eliud Espinal
      
      电话号码：714-509-8810
      
      邮箱：eliud.espinal@choc.org
    - 首席研究员：
      
      Maria Buethe
  - Palo Alto、California、美国、94304
    - 招聘中
    - Lucile Packard Childrens Hosp
    - 首席研究员：
      
      Joyce Teng
    - 接触：
      
      Thomas Buschbacher
      
      邮箱：tbusch@stanford.edu
- District of Columbia
  - Washington D.C.、District of Columbia、美国、20010-2970
    - 招聘中
    - Childrens National Medical Center
    - 接触：
      
      Regine Hyppolite
      
      邮箱：rhyppolite@childrensnational.org
    - 首席研究员：
      
      Yaser Diab
- Florida
  - Jacksonville、Florida、美国、32207
    - 招聘中
    - Nemours Childrens Clinic
    - 接触：
      
      Rosita Almira
      
      电话号码：904-697-3674
      
      邮箱：rosita.almira@nemours.org
    - 首席研究员：
      
      Anderson Collier
- Massachusetts
  - Boston、Massachusetts、美国、02115
    - 招聘中
    - Childrens Hosp Boston Dept of Heme
    - 首席研究员：
      
      Tishi Shah
    - 接触：
      
      Kelsey Deemer
      
      电话号码：617-355-5526
      
      邮箱：kelsey.deemer@childrens.harvard.edu
- Missouri
  - St Louis、Missouri、美国、63110
    - 招聘中
    - WA Uni School Of Med
    - 首席研究员：
      
      Bryan Sisk
    - 接触：
      
      Alison Barnwell
      
      邮箱：abarnwell@wustl.edu
- North Carolina
  - Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
    - 招聘中
    - University of North Carolina at Chapel Hill
    - 接触：
      
      Miriam Davis
      
      邮箱：miriam.davis@unc.edu
    - 首席研究员：
      
      Alexandra Borst
- Ohio
  - Cincinnati、Ohio、美国、45229-3039
    - 招聘中
    - Cinn Children Hosp Medical Center
    - 首席研究员：
      
      Adrienne Hammill
    - 接触：
      
      Sarah Price
      
      电话号码：513-636-6090
      
      邮箱：Sarah.Price@cchmc.org
  - Cleveland、Ohio、美国、44195
    - 招聘中
    - Cleveland Clinic Foundation
    - 首席研究员：
      
      Michael Kelly
    - 接触：
      
      Natalie Mau
      
      邮箱：maun4@ccf.org
  - Cleveland、Ohio、美国、44106
    - 招聘中
    - Univ Hospital Of Cleveland
    - 首席研究员：
      
      Howard Wang
    - 接触：
      
      Erika Waites
      
      电话号码：216-844-7028
      
      邮箱：Erika.Waites@uhhospitals.org
  - Columbus、Ohio、美国、43205
    - 招聘中
    - Nationwide Children s Hospital
    - 接触：
      
      Star Seum
      
      邮箱：star.seum@nationwidechildrens.org
    - 首席研究员：
      
      Bhuvana Setty
- Oregon
  - Portland、Oregon、美国、97239
    - 招聘中
    - Oregon Health Science University
    - 首席研究员：
      
      Melinda Wu
    - 接触：
      
      Annie Yang
      
      邮箱：yangann@ohsu.edu
- Pennsylvania
  - Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
    - 招聘中
    - CHOP Abramson Pediatric Resch Ctr
    - 首席研究员：
      
      Denise Adams
    - 接触：
      
      Melissa Casey
      
      邮箱：CASEYMA@chop.edu
  - Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
    - 招聘中
    - Childrens Hosp Pittsburgh UPMC
    - 接触：
      
      Alex Berkebile
      
      电话号码：412-692-5346
      
      邮箱：berkebileak@upmc.edu
    - 首席研究员：
      
      Julia Segal
- Texas
  - Houston、Texas、美国、77030
    - 招聘中
    - Baylor College of Medicine
    - 首席研究员：
      
      Ionela Iacobas
    - 接触：
      
      Gaylon Stevenson
      
      电话号码：713-798-3701
      
      邮箱：gnsteve1@texaschildrens.org
  - Houston、Texas、美国、77030
    - 招聘中
    - U of TX Health Science Ct
    - 首席研究员：
      
      Autumn Atkinson
    - 接触：
      
      Kelly Mulligan
      
      电话号码：713-500-6852
      
      邮箱：kelly.mulligan@uth.tmc.edu
- Washington
  - Seattle、Washington、美国、98105
    - 招聘中
    - Childrens Hospital and Regional Medical Center
    - 首席研究员：
      
      Jonathan A Perkins
    - 接触：
      
      Maya Younoszai
      
      电话号码：206-526-2100
      
      邮箱：maya.younosza@seattlechildrens.org
英国
- - London、英国、WC1N 3JH
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
荷兰
- - Nijmegen、荷兰、6525 GA
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
- South Holland
  - Rotterdam、South Holland、荷兰、3015 GD
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
西班牙
- - A Coruña、西班牙、15006
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Barcelona、西班牙、08035
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Madrid、西班牙、28046
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Madrid、西班牙、28009
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
- Balearic Islands
  - Palma、Balearic Islands、西班牙、07120
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
- Barcelona
  - Esplugues、Barcelona、西班牙、08950
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - L'Hospitalet de Llobregat、Barcelona、西班牙、08907
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
阿根廷
- - Capital Federal、阿根廷、C1023AAB
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
- Buenos Aires
  - CABA、Buenos Aires、阿根廷、C1181ACH
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - CABA、Buenos Aires、阿根廷、C1425BEA
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

孩子
成人
年长者

接受健康志愿者

不

描述

主要纳入标准：

参与者必须愿意按照方案的要求留在临床现场，并愿意遵守研究限制和检查时间表。
参与者在知情同意时已得到医生确认并记录的 LyM 诊断
在知情同意时第 24 周完成之前，参与者不被视为候选人或不愿意接受局部治疗方案，包括但不限于硬化疗法、栓塞和手术。
参与者有 PIK3CA 基因体细胞突变的证据
参与者在随机分组前至少有一个经 BIRC 评估确认的可测量 LyM 病变。

主要排除标准：

参与者在知情同意时已得到医生确认并记录的 PROS 诊断。
在知情同意时，参与者已得到医生确认并记录的中央传导淋巴管异常、全身淋巴管异常、戈勒姆-斯托特病、卡波西样淋巴管瘤病的诊断。
在知情同意时，参与者已知有史蒂文斯-约翰逊综合征、多形红斑或中毒性表皮坏死松解症病史。
参与者在知情同意时已确诊为 I 型糖尿病或未受控制的 II 型糖尿病。
参与者之前接受过 alpelisib 和/或任何其他 PI3K 抑制剂的治疗，且在知情同意时治疗持续时间超过 2 周。

其他纳入/排除标准可能适用

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

主要用途：治疗
分配：随机化
介入模型：顺序分配
屏蔽：四人间

手臂数量

武器和干预

参与者组/臂	干预/治疗
实验性的：成人参与者，alpelisib 剂量 1（第 1 阶段）成人参与者（≥18岁）将以开放标签方式接受1剂alpelisib至少24周，除非他们提前停药（第1阶段）	药品：Alpelisib 在第1阶段：成年参与者（≥18岁）将接受剂量1或Alpelisib的剂量2；小儿参与者（6-17岁）将接受Alpelisib的剂量2或剂量3。在第2阶段：成年参与者将在成年参与者中选择用于验证阶段的剂量；小儿参与者（6-17岁）将在选定的小儿参与者确认阶段的剂量中接受alpelisib； 0-5岁的儿科参与者将接受Alpelisib的剂量3 其他名称： BYL719
实验性的：成人参与者，alpelisib 剂量 2（第 1 阶段）成人参与者（≥18 岁）将以开放标签方式接受 2 剂 alpelisib 至少 24 周，除非他们提前停药（第 1 阶段）。	药品：Alpelisib 在第1阶段：成年参与者（≥18岁）将接受剂量1或Alpelisib的剂量2；小儿参与者（6-17岁）将接受Alpelisib的剂量2或剂量3。在第2阶段：成年参与者将在成年参与者中选择用于验证阶段的剂量；小儿参与者（6-17岁）将在选定的小儿参与者确认阶段的剂量中接受alpelisib； 0-5岁的儿科参与者将接受Alpelisib的剂量3 其他名称： BYL719
实验性的：儿童参与者（6-17 岁），alpelisib 剂量 2（第 1 阶段） 6-17 岁的儿童参与者将以开放标签方式接受 2 剂 alpelisib 至少 24 周，除非他们提前停药（第一阶段）	药品：Alpelisib 在第1阶段：成年参与者（≥18岁）将接受剂量1或Alpelisib的剂量2；小儿参与者（6-17岁）将接受Alpelisib的剂量2或剂量3。在第2阶段：成年参与者将在成年参与者中选择用于验证阶段的剂量；小儿参与者（6-17岁）将在选定的小儿参与者确认阶段的剂量中接受alpelisib； 0-5岁的儿科参与者将接受Alpelisib的剂量3 其他名称： BYL719
实验性的：儿童参与者（6-17 岁），alpelisib 剂量 3（第 1 阶段） 6-17 岁的儿童参与者将以开放标签方式接受 3 剂 alpelisib 至少 24 周，除非他们提前停药（第一阶段）。	药品：Alpelisib 在第1阶段：成年参与者（≥18岁）将接受剂量1或Alpelisib的剂量2；小儿参与者（6-17岁）将接受Alpelisib的剂量2或剂量3。在第2阶段：成年参与者将在成年参与者中选择用于验证阶段的剂量；小儿参与者（6-17岁）将在选定的小儿参与者确认阶段的剂量中接受alpelisib； 0-5岁的儿科参与者将接受Alpelisib的剂量3 其他名称： BYL719
实验性的：成人参与者，alpelisib（第 2 阶段）将接受成年参与者确认阶段（第 2 阶段）选择的剂量的 alpelisib 的成年参与者（≥18 岁）	药品：Alpelisib 在第1阶段：成年参与者（≥18岁）将接受剂量1或Alpelisib的剂量2；小儿参与者（6-17岁）将接受Alpelisib的剂量2或剂量3。在第2阶段：成年参与者将在成年参与者中选择用于验证阶段的剂量；小儿参与者（6-17岁）将在选定的小儿参与者确认阶段的剂量中接受alpelisib； 0-5岁的儿科参与者将接受Alpelisib的剂量3 其他名称： BYL719
安慰剂比较：成人参与者，安慰剂（第 2 阶段）将接受匹配安慰剂的成年参与者（≥18岁）	药品：安慰剂在第二阶段，参与者将在 24 周的研究中接受匹配的安慰剂
实验性的：儿科参与者（6-17 岁），alpelisib（第 2 阶段）儿童参与者（6-17 岁）将接受儿科参与者验证阶段（第 2 阶段）选定剂量的 alpelisib 治疗	药品：Alpelisib 在第1阶段：成年参与者（≥18岁）将接受剂量1或Alpelisib的剂量2；小儿参与者（6-17岁）将接受Alpelisib的剂量2或剂量3。在第2阶段：成年参与者将在成年参与者中选择用于验证阶段的剂量；小儿参与者（6-17岁）将在选定的小儿参与者确认阶段的剂量中接受alpelisib； 0-5岁的儿科参与者将接受Alpelisib的剂量3 其他名称： BYL719
安慰剂比较：儿童参与者（6-17 岁），安慰剂（第 2 阶段）将接受匹配安慰剂的儿童参与者（6-17 岁）	药品：安慰剂在第二阶段，参与者将在 24 周的研究中接受匹配的安慰剂
实验性的：小儿参与者（0-5岁），Alpelisib（第2阶段） 0-5岁的儿科参与者将以开放标签的方式服用Alpelisib 3至少24周	药品：Alpelisib 在第1阶段：成年参与者（≥18岁）将接受剂量1或Alpelisib的剂量2；小儿参与者（6-17岁）将接受Alpelisib的剂量2或剂量3。在第2阶段：成年参与者将在成年参与者中选择用于验证阶段的剂量；小儿参与者（6-17岁）将在选定的小儿参与者确认阶段的剂量中接受alpelisib； 0-5岁的儿科参与者将接受Alpelisib的剂量3 其他名称： BYL719

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
第 2 阶段：第 2 阶段第 24 周的放射学缓解率（成人和儿童（6 - 17 岁）参与者）大体时间：基线，第 24 周	放射学反应定义为目标病灶体积总和（1 至 3 个病灶）减少至少 20%，由 BIRC 在第 24 周通过 MRI 进行评估，前提是没有任何单个目标病灶较基线增加至少 20%并且没有非目标病变的进展并且没有新的病变。将评估成人和儿童（6-17 岁）组中第二阶段第 24 周出现放射学反应的参与者百分比	基线，第 24 周

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
第 2 阶段：根据第 2 阶段第 24 周的患者严重程度总体印象 (PGI-S) 量表，与基线相比至少有 1 分改善的参与者百分比（成人和儿童（6 - 17 岁）参与者）大体时间：基线，第 24 周	PGI-S 是评估患者病情总体严重程度的单项指标。该单项仪器采用 5 点评分量表，范围从 1（无症状）到 5（非常严重）。分数越低表明健康状况越好。将评估成人和儿童（6-17 岁）组中第二阶段第 24 周时与基线相比至少提高 1 分的参与者百分比	基线，第 24 周
第 2 阶段：患者总体印象变化 (PGI-C) 量表（成人和儿童（6-17 岁）参与者）相对于基线的变化大体时间：最长约 8 年	PGI-C 是一项单项指标，用于评估自研究开始以来总体症状严重程度的变化。该单项工具采用 7 点评分量表，范围从 1（大大提高）到 7（非常差）。分数越低表明健康状况越好。将在成人和儿童（6-17 岁）参与者中评估 PGI-C 评分相对于基线的变化	最长约 8 年
第 2 阶段：研究者总体印象变化 (IGIC) 量表（成人和儿童（6-17 岁）参与者）相对于基线的变化大体时间：最长约 8 年	IGIC 涉及一个问题，要求研究者对自治疗或干预开始以来患者病情的变化进行评分，使用 7 分制，范围从 1（非常好转）到 7（非常差）。 IGIC 评分相对于基线的变化将在成人和儿童（6-17 岁）参与者中进行评估	最长约 8 年
第 2 阶段：EuroQol 5 维度 (EQ-5D)（成人和儿童（6-17 岁）参与者）的健康效用相对于基线的变化大体时间：最长约 8 年	EQ-5D-5L（由成人参与者完成）包括 5 个项目，涉及行动能力、自我护理、日常活动、疼痛/不适和焦虑/抑郁等维度，每个项目有 5 个回答选项，范围从 1=没有问题到5=极端问题 EQ-5D-Y（由 8 岁以上儿童填写）和 EQ-5D-Y 代理版本（由 8 岁以下参与者或无法自己记录的家长填写）包括 5 个项目，解决活动、自我护理、日常活动、疼痛/不适和焦虑/抑郁等维度），每个维度有 3 个反应选项，范围从 1= 没有问题到 3= 有很多问题	最长约 8 年
阶段2：在第2阶段24的第24周（儿科参与者0-5岁）的参与者百分比大体时间：基线，第24周	放射学响应通过在第24周通过MRI评估的靶病变体积（1至3个病变）的总和至少减少20％的放射学反应，前提是，如果没有任何个体靶病变比基线和没有新的病变的进展和没有新的病变的进展，则没有任何个体靶病变增加了20％。在小儿参与者的第2阶段第2阶段的第24周有放射学反应的参与者将评估为0-5岁的参与者	基线，第24周
阶段2：从患者报告的结果测量信息系统（Promis）概况域（成人和儿科（6-17岁）参与者）中的基线变化大体时间：大约8年	Promis-29 Plus 2个人资料v2.1（由成人参与者完成）包括抑郁症，焦虑，身体功能，疼痛干扰，疲劳，睡眠障碍，参与社会角色和活动的能力，认知功能能力和疼痛强度的29个项目。 Promis小儿-25概况v2.0（由8岁以上的儿童完成）和Promis Parmis-proxy-25概况v2.0 v2.0（由父母为8岁以下的儿童完成）包括抑郁症状，焦虑，身体功能运动，疼痛，疼痛，疲劳和疼痛强度（除痛苦的疼痛强度）的25个项目（焦虑症，疼痛和疼痛强度）（除了5点）的范围（除外）到5（非常）。疼痛强度项目以0-10的数字评分量表进行评分，其中0代表“无疼痛”，而10表示“最糟糕的疼痛”。将评估Promis域中基线的变化	大约8年
阶段1和2：接受alpelisib治疗的成人和儿科参与者的缓解持续时间（DOR）大体时间：最长约8年	DOR（缓解持续时间）定义为从首次记录缓解至BIRC评估的LyM病灶进展或死亡之间的时间。本分析仅适用于接受阿培利司治疗（第1和第2阶段）并获得缓解的参与者。	最长约8年
第一阶段：成人和儿科（6-17岁）参与者使用阿培利司的影像学缓解率大体时间：基线期，第24周	放射学应答定义为：在治疗第24周时，由盲态独立影像评审委员会通过MRI评估，目标病灶（1至3个病灶）体积总和较基线至少减少20%，且所有目标病灶均未出现较基线至少20%的增加，同时无非靶病灶进展且无新发病灶。将评估第一阶段第24周时具有放射学应答的受试者（成人和6-17岁儿科患者）百分比。	基线期，第24周
第一阶段和第二阶段：成人及儿科参与者中alpelisib的影像学缓解率大体时间：最长约8年	放射学反应定义为通过盲态独立影像评估委员会（BIRC）的MRI评估，目标病灶（1至3个病灶）总体积至少缩小20%，且单个目标病灶较基线无至少20%的增加，非目标病灶无进展，且无新发病灶。将评估接受阿培利司（阶段1和2）治疗并出现放射学反应的参与者百分比。	最长约8年
阶段1和2：阿培利司血浆浓度大体时间：在第8、16、24、48和120周的第1天	成年和儿科参与者（第一阶段和第二阶段）中阿培利司的血浆浓度。	在第8、16、24、48和120周的第1天
第1阶段和第2阶段：第24周时成年和儿科参与者使用alpelisib治疗后出现淋巴相关症状、并发症和合并症的参与者百分比大体时间：第24周	接受alpelisib治疗的成人和儿童参与者在第24周时出现淋巴相关症状、并发症和合并症的比例（第1和2阶段）	第24周
第一阶段和第二阶段：成年和儿科参与者接受alpelisib治疗时出现淋巴系统相关症状、并发症和合并症的百分比大体时间：最长约8年	成年和儿童参与者（第1和2阶段）使用阿培利司治疗时出现淋巴相关症状、并发症和合并症的参与者百分比	最长约8年
第一阶段和第二阶段：成年和儿科参与者第24周时淋巴病灶相对于基线的变化大体时间：基线期，第24周	由BIRC在第24周评估的成人和儿科参与者（第1阶段和第2阶段）目标病灶体积总和、MRI可测量非目标病灶（如适用）体积总和以及所有MRI可测量病灶（目标和非目标）体积总和相对于基线的变化	基线期，第24周
第一阶段和第二阶段：成人和儿科参与者淋巴病变相对基线的变化大体时间：最长约8年	由独立评审委员会评估的成人和儿科受试者（第1阶段和第2阶段）目标病灶体积总和、MRI可测量非目标病灶（如适用）体积总和以及所有MRI可测量病灶（目标和非目标）体积总和相对于基线的变化	最长约8年
第1和第2阶段：第24周时成人和儿童参与者非靶病灶变化的百分比大体时间：基线期，第24周	由BIRC在第24周评估的成人和儿科参与者（第1和第2阶段）非靶病灶发生变化的参与者百分比	基线期，第24周
第一阶段和第二阶段：成人和儿科参与者非靶病灶变化的参与者百分比大体时间：最长约8年	由BIRC评估的成人和儿童参与者（第1阶段和第2阶段）非靶病灶发生变化的参与者百分比	最长约8年
第一阶段和第二阶段：第24周时成人和儿科参与者中出现新病灶的参与者的百分比大体时间：基线，第24周	由BIRC在第24周评估的成人和儿科参与者（第1阶段和第2阶段）中出现新病灶的参与者百分比	基线，第24周
第一阶段和第二阶段：成年和儿科参与者中出现新病灶的参与者百分比大体时间：最长约8年	由BIRC评估的成人和儿童参与者（第1阶段和第2阶段）中出现新病灶的参与者百分比	最长约8年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

调查人员

研究主任：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年11月24日

初级完成 (估计的)

2028年5月31日

研究完成 (估计的)

2033年5月2日

研究注册日期

首次提交

2023年7月4日

首先提交符合 QC 标准的

2023年7月4日

首次发布 (实际的)

2023年7月17日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月18日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月17日

最后验证

2026年9月1日

参与者组/臂	干预/治疗
实验性的：成人参与者，alpelisib 剂量 1（第 1 阶段）成人参与者（≥18岁）将以开放标签方式接受1剂alpelisib至少24周，除非他们提前停药（第1阶段）	药品：Alpelisib 在第1阶段：成年参与者（≥18岁）将接受剂量1或Alpelisib的剂量2；小儿参与者（6-17岁）将接受Alpelisib的剂量2或剂量3。在第2阶段：成年参与者将在成年参与者中选择用于验证阶段的剂量；小儿参与者（6-17岁）将在选定的小儿参与者确认阶段的剂量中接受alpelisib； 0-5岁的儿科参与者将接受Alpelisib的剂量3 其他名称： BYL719
实验性的：成人参与者，alpelisib 剂量 2（第 1 阶段）成人参与者（≥18 岁）将以开放标签方式接受 2 剂 alpelisib 至少 24 周，除非他们提前停药（第 1 阶段）。	药品：Alpelisib 在第1阶段：成年参与者（≥18岁）将接受剂量1或Alpelisib的剂量2；小儿参与者（6-17岁）将接受Alpelisib的剂量2或剂量3。在第2阶段：成年参与者将在成年参与者中选择用于验证阶段的剂量；小儿参与者（6-17岁）将在选定的小儿参与者确认阶段的剂量中接受alpelisib； 0-5岁的儿科参与者将接受Alpelisib的剂量3 其他名称： BYL719
实验性的：儿童参与者（6-17 岁），alpelisib 剂量 2（第 1 阶段） 6-17 岁的儿童参与者将以开放标签方式接受 2 剂 alpelisib 至少 24 周，除非他们提前停药（第一阶段）	药品：Alpelisib 在第1阶段：成年参与者（≥18岁）将接受剂量1或Alpelisib的剂量2；小儿参与者（6-17岁）将接受Alpelisib的剂量2或剂量3。在第2阶段：成年参与者将在成年参与者中选择用于验证阶段的剂量；小儿参与者（6-17岁）将在选定的小儿参与者确认阶段的剂量中接受alpelisib； 0-5岁的儿科参与者将接受Alpelisib的剂量3 其他名称： BYL719
实验性的：儿童参与者（6-17 岁），alpelisib 剂量 3（第 1 阶段） 6-17 岁的儿童参与者将以开放标签方式接受 3 剂 alpelisib 至少 24 周，除非他们提前停药（第一阶段）。	药品：Alpelisib 在第1阶段：成年参与者（≥18岁）将接受剂量1或Alpelisib的剂量2；小儿参与者（6-17岁）将接受Alpelisib的剂量2或剂量3。在第2阶段：成年参与者将在成年参与者中选择用于验证阶段的剂量；小儿参与者（6-17岁）将在选定的小儿参与者确认阶段的剂量中接受alpelisib； 0-5岁的儿科参与者将接受Alpelisib的剂量3 其他名称： BYL719
实验性的：成人参与者，alpelisib（第 2 阶段）将接受成年参与者确认阶段（第 2 阶段）选择的剂量的 alpelisib 的成年参与者（≥18 岁）	药品：Alpelisib 在第1阶段：成年参与者（≥18岁）将接受剂量1或Alpelisib的剂量2；小儿参与者（6-17岁）将接受Alpelisib的剂量2或剂量3。在第2阶段：成年参与者将在成年参与者中选择用于验证阶段的剂量；小儿参与者（6-17岁）将在选定的小儿参与者确认阶段的剂量中接受alpelisib； 0-5岁的儿科参与者将接受Alpelisib的剂量3 其他名称： BYL719
安慰剂比较：成人参与者，安慰剂（第 2 阶段）将接受匹配安慰剂的成年参与者（≥18岁）	药品：安慰剂在第二阶段，参与者将在 24 周的研究中接受匹配的安慰剂
实验性的：儿科参与者（6-17 岁），alpelisib（第 2 阶段）儿童参与者（6-17 岁）将接受儿科参与者验证阶段（第 2 阶段）选定剂量的 alpelisib 治疗	药品：Alpelisib 在第1阶段：成年参与者（≥18岁）将接受剂量1或Alpelisib的剂量2；小儿参与者（6-17岁）将接受Alpelisib的剂量2或剂量3。在第2阶段：成年参与者将在成年参与者中选择用于验证阶段的剂量；小儿参与者（6-17岁）将在选定的小儿参与者确认阶段的剂量中接受alpelisib； 0-5岁的儿科参与者将接受Alpelisib的剂量3 其他名称： BYL719
安慰剂比较：儿童参与者（6-17 岁），安慰剂（第 2 阶段）将接受匹配安慰剂的儿童参与者（6-17 岁）	药品：安慰剂在第二阶段，参与者将在 24 周的研究中接受匹配的安慰剂
实验性的：小儿参与者（0-5岁），Alpelisib（第2阶段） 0-5岁的儿科参与者将以开放标签的方式服用Alpelisib 3至少24周	药品：Alpelisib 在第1阶段：成年参与者（≥18岁）将接受剂量1或Alpelisib的剂量2；小儿参与者（6-17岁）将接受Alpelisib的剂量2或剂量3。在第2阶段：成年参与者将在成年参与者中选择用于验证阶段的剂量；小儿参与者（6-17岁）将在选定的小儿参与者确认阶段的剂量中接受alpelisib； 0-5岁的儿科参与者将接受Alpelisib的剂量3 其他名称： BYL719

Alpelisib 用于治疗与 PIK3CA 突变相关的淋巴畸形的儿童和成人患者。 (EPIK-L1)

一项两阶段双盲、随机、安慰剂对照研究，旨在评估 Alpelisib 在患有 PIK3CA 突变相关淋巴畸形的儿童和成人患者中的疗效、安全性和药代动力学。

研究概览

地位

条件

干预/治疗

详细说明

研究类型

注册 (估计的)

阶段

扩展访问

联系人和位置

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

参与标准

资格标准

适合学习的年龄

接受健康志愿者

描述

学习计划

研究是如何设计的？

设计细节

手臂数量

武器和干预

参与者组/臂

干预/治疗

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量

措施说明

大体时间

次要结果测量

结果测量

措施说明

大体时间

合作者和调查者

赞助

调查人员

研究记录日期

研究主要日期

学习开始 (实际的)

初级完成 (估计的)

研究完成 (估计的)

研究注册日期

首次提交

首先提交符合 QC 标准的

首次发布 (实际的)

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

上次提交的符合 QC 标准的更新

最后验证

更多信息

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