Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Алпелисиб у детей и взрослых с лимфатическими мальформациями, связанными с мутацией PIK3CA. (EPIK-L1)

17 сентября 2026 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals

Двухэтапное двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование по оценке эффективности, безопасности и фармакокинетики алпелисиба у детей и взрослых пациентов с лимфатическими мальформациями, связанными с мутацией PIK3CA.

Основная цель этого исследования у участников с лимфатическими мальформациями (LyM) с мутацией PIK3CA — оценить изменение рентгенологического ответа и тяжести симптомов при лечении алпелисибом по сравнению с плацебо.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это многоцентровое исследование фазы II/III, состоящее из двух этапов:

  • Этап 1 предназначен для выбора дозы (доз) для подтверждающей фазы (DSCP) для алпелисиба на этапе 2 и будет включать 24-недельную открытую базовую фазу для взрослых (≥18 лет) и детей (6-18 лет). 17 лет) с LyM с мутацией PIK3CA, с последующим удлинением. После подтверждения права на участие в скрининге участники будут рандомизированы для получения различных доз алпелисиба в зависимости от их возраста. В зависимости от результатов, полученных в конце основной фазы Этапа 1, Стадия 2 будет открыта для взрослых и/или детей, либо исследование может быть остановлено.
  • Этап 2 предназначен для подтверждения эффективности и оценки безопасности алпелисиба в DSCP у участников с LyM с мутацией PIK3CA и будет включать 24-недельную рандомизированную, двойную слепую, плацебо-контролируемую подтверждающую фазу для взрослых (≥18 лет) и педиатрические участники в возрасте 6-17 лет с последующим открытым расширением. После подтверждения права на участие в скрининге участники будут рандомизированы для получения алпелисиба или плацебо.

Кроме того, параллельно Этап 2 будет включать 24-недельную открытую базовую фазу для педиатрических участников в возрасте 2–5 лет с последующим продлением, если педиатрические участники будут зачислены на Этап 2.

На основании результатов 24-недельного открытого основного этапа Этапа 1 доза(и) для Этапа 2 будет выбрана компанией «Новартис» после консультации с Руководящим комитетом (РК). В течение 24-недельного рандомизированного, двойного слепого, плацебо-контролируемого основного этапа Этапа 2 Независимый комитет по мониторингу данных (DMC) будет проводить периодические проверки безопасности.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

232

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Расширенный доступ

Доступный вне клинических испытаний. См. запись расширенного доступа.

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Novartis Pharmaceuticals
  • Номер телефона: 1-888-669-6682
  • Электронная почта: novartis.email@novartis.com

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Novartis Pharmaceuticals
  • Номер телефона: +41613241111
  • Электронная почта: novartis.email@novartis.com

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Австралия, 2010
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Sydney, New South Wales, Австралия, 2031
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Австралия, 4101
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Аргентина
      • Capital Federal, Аргентина, C1023AAB
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Аргентина, C1181ACH
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • CABA, Buenos Aires, Аргентина, C1425BEA
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия, 1200
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Германия
      • Berlin, Германия, 13353
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Германия, 89081
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Германия, 79106
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Mannheim, Baden-Wurttemberg, Германия, 68305
        • Отозван
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Германия, 50937
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Германия, 04103
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Испания
      • A Coruña, Испания, 15006
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Испания, 28046
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Испания, 28009
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Balearic Islands
      • Palma, Balearic Islands, Испания, 07120
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Esplugues, Barcelona, Испания, 08950
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Испания, 08907
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Италия
      • Naples, Италия, 80122
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • BO
      • Bologna, BO, Италия, 40138
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Италия, 20122
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Италия, 00165
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Италия, 00168
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Италия, 10126
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Нидерланды
      • Nijmegen, Нидерланды, 6525 GA
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Нидерланды, 3015 GD
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • Рекрутинг
        • UCSF Benioff Children s Hospital
        • Главный следователь:
          • Beth Apsel Winger
        • Контакт:
          • Sophie Shean
          • Номер телефона: +1 510 428 3885 8227
          • Электронная почта: sophie.shean@ucsf.edu
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Рекрутинг
        • Childrens Hospital of Orange County
        • Контакт:
          • Eliud Espinal
          • Номер телефона: 714-509-8810
          • Электронная почта: eliud.espinal@choc.org
        • Главный следователь:
          • Maria Buethe
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Рекрутинг
        • Lucile Packard Childrens Hosp
        • Главный следователь:
          • Joyce Teng
        • Контакт:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010-2970
        • Рекрутинг
        • Childrens National Medical Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Yaser Diab
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32207
        • Рекрутинг
        • Nemours Childrens Clinic
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Anderson Collier
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Рекрутинг
        • Childrens Hosp Boston Dept of Heme
        • Главный следователь:
          • Tishi Shah
        • Контакт:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Рекрутинг
        • WA Uni School Of Med
        • Главный следователь:
          • Bryan Sisk
        • Контакт:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
        • Рекрутинг
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Alexandra Borst
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229-3039
        • Рекрутинг
        • Cinn Children Hosp Medical Center
        • Главный следователь:
          • Adrienne Hammill
        • Контакт:
          • Sarah Price
          • Номер телефона: 513-636-6090
          • Электронная почта: Sarah.Price@cchmc.org
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Рекрутинг
        • Cleveland Clinic Foundation
        • Главный следователь:
          • Michael Kelly
        • Контакт:
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
        • Рекрутинг
        • Univ Hospital Of Cleveland
        • Главный следователь:
          • Howard Wang
        • Контакт:
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Рекрутинг
        • Nationwide Children s Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Bhuvana Setty
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Рекрутинг
        • Oregon Health Science University
        • Главный следователь:
          • Melinda Wu
        • Контакт:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Рекрутинг
        • CHOP Abramson Pediatric Resch Ctr
        • Главный следователь:
          • Denise Adams
        • Контакт:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Рекрутинг
        • Childrens Hosp Pittsburgh UPMC
        • Контакт:
          • Alex Berkebile
          • Номер телефона: 412-692-5346
          • Электронная почта: berkebileak@upmc.edu
        • Главный следователь:
          • Julia Segal
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Рекрутинг
        • Baylor College of Medicine
        • Главный следователь:
          • Ionela Iacobas
        • Контакт:
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Рекрутинг
        • U of TX Health Science Ct
        • Главный следователь:
          • Autumn Atkinson
        • Контакт:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Рекрутинг
        • Childrens Hospital and Regional Medical Center
        • Главный следователь:
          • Jonathan A Perkins
        • Контакт:
  • Франция
      • Angers, Франция, 49933
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Bordeaux, Франция, 33076
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Bron, Франция, 69677
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Caen, Франция, 14033
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Dijon, Франция, 21000
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Франция, 59000
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Франция, 13885
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Montpellier, Франция, 34295
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Франция, 75015
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Франция, 75010
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Франция, 31054
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Tours, Франция, 37044
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Чехия
      • Brno, Чехия, 625 00
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Швейцария
      • Lausanne, Швейцария, 1011
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Участник должен быть готов оставаться в клиническом центре в соответствии с требованиями протокола и соблюдать ограничения исследования и графики обследований.
  • Участник имеет подтвержденный врачом и задокументированный диагноз LyM на момент получения информированного согласия.
  • Участник не рассматривается как кандидат или не желает получать варианты местной терапии, включая, помимо прочего, склеротерапию, эмболизацию и хирургическое вмешательство до завершения 24-й недели на момент получения информированного согласия.
  • У участника есть признаки соматической мутации в гене PIK3CA.
  • У участника есть по крайней мере одно измеримое поражение LyM, подтвержденное оценкой BIRC до рандомизации.

Ключевые критерии исключения:

  • Участник имеет подтвержденный врачом и задокументированный диагноз PROS на момент информированного согласия.
  • Участник имеет подтвержденный врачом и задокументированный диагноз центральной проводящей лимфатической аномалии, общей лимфатической аномалии, болезни Горхема-Стаута, лимфангиоматоза капошиформной формы на момент получения информированного согласия.
  • На момент получения информированного согласия участник имел в анамнезе синдром Стивенса-Джонсона, мультиформную эритему или токсический эпидермальный некролиз.
  • У участника установлен диагноз сахарного диабета I типа или неконтролируемого сахарного диабета II типа на момент информированного согласия.
  • Участник ранее проходил лечение алпелисибом и/или любыми другими ингибиторами PI3K с продолжительностью лечения более 2 недель на момент получения информированного согласия.

Могут применяться другие критерии включения/исключения

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Взрослые участники, доза 1 алпелисиба (стадия 1)
Взрослые участники (в возрасте ≥18 лет), которые будут получать дозу 1 алпелисиба открытым способом в течение не менее 24 недель, если они не прекратят лечение раньше (Этап 1).
Лекарство: Альпелисиб

На стадии 1: взрослые участники (≥18 лет) получат дозу 1 или дозу 2 альпелисиба; Участники педиатрии (6-17 лет) получат дозу 2 или дозу 3 альпелисиба.

На этапе 2: взрослые участники получат альпелисиб в дозе, отобранной для подтверждающего этапа у взрослых участников; Участники педиатрии (6-17 лет) получат альпелисиб в дозе, выбранной для подтверждающей фазы у педиатрических участников; и педиатрические участники в возрасте от 0 до 5 лет получат дозу 3 Alpelisib

Другие имена:
  • 719 бел.руб.
Экспериментальный: Взрослые участники, доза алпелисиба 2 (стадия 1)
Взрослые участники (≥18 лет), которые будут получать дозу 2 алпелисиба открытым способом в течение не менее 24 недель, если они не прекратят прием раньше (Этап 1).
Лекарство: Альпелисиб

На стадии 1: взрослые участники (≥18 лет) получат дозу 1 или дозу 2 альпелисиба; Участники педиатрии (6-17 лет) получат дозу 2 или дозу 3 альпелисиба.

На этапе 2: взрослые участники получат альпелисиб в дозе, отобранной для подтверждающего этапа у взрослых участников; Участники педиатрии (6-17 лет) получат альпелисиб в дозе, выбранной для подтверждающей фазы у педиатрических участников; и педиатрические участники в возрасте от 0 до 5 лет получат дозу 3 Alpelisib

Другие имена:
  • 719 бел.руб.
Экспериментальный: Дети (6–17 лет), алпелисиб, доза 2 (стадия 1)
Педиатрические участники в возрасте 6-17 лет, которые будут получать дозу 2 алпелисиба открытым способом в течение как минимум 24 недель, если они не прекратят лечение раньше (стадия 1).
Лекарство: Альпелисиб

На стадии 1: взрослые участники (≥18 лет) получат дозу 1 или дозу 2 альпелисиба; Участники педиатрии (6-17 лет) получат дозу 2 или дозу 3 альпелисиба.

На этапе 2: взрослые участники получат альпелисиб в дозе, отобранной для подтверждающего этапа у взрослых участников; Участники педиатрии (6-17 лет) получат альпелисиб в дозе, выбранной для подтверждающей фазы у педиатрических участников; и педиатрические участники в возрасте от 0 до 5 лет получат дозу 3 Alpelisib

Другие имена:
  • 719 бел.руб.
Экспериментальный: Дети (6-17 лет), доза алпелисиба 3 (стадия 1)
Дети в возрасте от 6 до 17 лет, которые будут получать третью дозу алпелисиба открытым способом в течение не менее 24 недель, если они не прекратят прием раньше (стадия 1).
Лекарство: Альпелисиб

На стадии 1: взрослые участники (≥18 лет) получат дозу 1 или дозу 2 альпелисиба; Участники педиатрии (6-17 лет) получат дозу 2 или дозу 3 альпелисиба.

На этапе 2: взрослые участники получат альпелисиб в дозе, отобранной для подтверждающего этапа у взрослых участников; Участники педиатрии (6-17 лет) получат альпелисиб в дозе, выбранной для подтверждающей фазы у педиатрических участников; и педиатрические участники в возрасте от 0 до 5 лет получат дозу 3 Alpelisib

Другие имена:
  • 719 бел.руб.
Экспериментальный: Взрослые участники, алпелисиб (стадия 2)
Взрослые участники (≥18 лет), которые будут получать алпелисиб в дозе, выбранной для подтверждающей фазы у взрослых участников (этап 2)
Лекарство: Альпелисиб

На стадии 1: взрослые участники (≥18 лет) получат дозу 1 или дозу 2 альпелисиба; Участники педиатрии (6-17 лет) получат дозу 2 или дозу 3 альпелисиба.

На этапе 2: взрослые участники получат альпелисиб в дозе, отобранной для подтверждающего этапа у взрослых участников; Участники педиатрии (6-17 лет) получат альпелисиб в дозе, выбранной для подтверждающей фазы у педиатрических участников; и педиатрические участники в возрасте от 0 до 5 лет получат дозу 3 Alpelisib

Другие имена:
  • 719 бел.руб.
Плацебо Компаратор: Взрослые участники, плацебо (этап 2)
Взрослые участники (≥18 лет), которые получат соответствующее плацебо
Лекарство: Плацебо
На этапе 2 участники будут получать соответствующее плацебо в течение 24 недель исследования.
Экспериментальный: Дети (6–17 лет), алпелисиб (стадия 2)
Дети-участники (6-17 лет), которые будут получать алпелисиб в дозе, выбранной для подтверждающей фазы у детей-участников (этап 2)
Лекарство: Альпелисиб

На стадии 1: взрослые участники (≥18 лет) получат дозу 1 или дозу 2 альпелисиба; Участники педиатрии (6-17 лет) получат дозу 2 или дозу 3 альпелисиба.

На этапе 2: взрослые участники получат альпелисиб в дозе, отобранной для подтверждающего этапа у взрослых участников; Участники педиатрии (6-17 лет) получат альпелисиб в дозе, выбранной для подтверждающей фазы у педиатрических участников; и педиатрические участники в возрасте от 0 до 5 лет получат дозу 3 Alpelisib

Другие имена:
  • 719 бел.руб.
Плацебо Компаратор: Педиатрические участники (6-17 лет), плацебо (стадия 2)
Педиатрические участники (6-17 лет), которые получат соответствующее плацебо
Лекарство: Плацебо
На этапе 2 участники будут получать соответствующее плацебо в течение 24 недель исследования.
Экспериментальный: Участники педиатрии (0-5 лет), альпелисиб (этап 2)
Участники детей от 0 до 5 лет, которые будут дозом 3 альпелисиба в открытой марке
Лекарство: Альпелисиб

На стадии 1: взрослые участники (≥18 лет) получат дозу 1 или дозу 2 альпелисиба; Участники педиатрии (6-17 лет) получат дозу 2 или дозу 3 альпелисиба.

На этапе 2: взрослые участники получат альпелисиб в дозе, отобранной для подтверждающего этапа у взрослых участников; Участники педиатрии (6-17 лет) получат альпелисиб в дозе, выбранной для подтверждающей фазы у педиатрических участников; и педиатрические участники в возрасте от 0 до 5 лет получат дозу 3 Alpelisib

Другие имена:
  • 719 бел.руб.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Этап 2: Частота радиологического ответа на 24-й неделе этапа 2 (взрослые и педиатрические (6–17 лет) участники)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24
Рентгенологический ответ определяется достижением по меньшей мере 20% уменьшения суммы целевых объемов поражений (от 1 до 3 очагов), оцененных с помощью МРТ с помощью BIRC на 24-й неделе, при условии, что ни одно из отдельных целевых поражений не имеет увеличения по крайней мере на 20% по сравнению с исходным уровнем. и при отсутствии прогрессирования нецелевых поражений и без новых поражений. Будет оцениваться процент участников с радиологическим ответом на 24-й неделе этапа 2 во взрослых и детских (6-17 лет) группах.
Исходный уровень, неделя 24

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Этап 2: Процент участников с улучшением по крайней мере на 1 балл по сравнению с исходным уровнем на основе шкалы общего впечатления пациента о тяжести (PGI-S) на 24-й неделе этапа 2 (взрослые и педиатрические (6–17 лет) участники).
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24
PGI-S — это единичный показатель для оценки общей тяжести состояния пациента. В этом инструменте с одним пунктом используется 5-балльная оценочная шкала, которая варьируется от 1 (нет симптомов) до 5 (очень тяжелое течение). Более низкие баллы указывают на лучшее состояние здоровья. Будет оцениваться процент участников с улучшением по крайней мере на 1 балл по сравнению с исходным уровнем на 24-й неделе этапа 2 во взрослых и детских (6-17 лет) группах.
Исходный уровень, неделя 24
Этап 2: Изменение по сравнению с исходным уровнем по шкале общего впечатления пациента от изменений (PGI-C) (участники взрослые и дети (6–17 лет))
Временное ограничение: Примерно до 8 лет
PGI-C представляет собой единый показатель для оценки изменения общей тяжести симптомов с начала исследования. В этом инструменте, состоящем из одного пункта, используется 7-балльная рейтинговая шкала, которая варьируется от 1 (значительно улучшилось) до 7 (значительно хуже). Более низкие баллы указывают на лучшее состояние здоровья. Изменение показателя PGI-C по сравнению с исходным уровнем будет оцениваться у взрослых и детей (6–17 лет) участников.
Примерно до 8 лет
Этап 2: Изменение по сравнению с исходным уровнем по шкале глобального впечатления исследователя (IGIC) (участники взрослые и дети (6–17 лет))
Временное ограничение: Примерно до 8 лет
IGIC включает в себя один вопрос, в котором исследователю предлагается оценить изменение состояния пациента с момента начала лечения или вмешательства, используя 7-балльную шкалу от 1 (очень сильное улучшение) до 7 (очень сильное ухудшение). Изменение показателя IGIC по сравнению с исходным уровнем будет оцениваться у взрослых и детей (6–17 лет) участников.
Примерно до 8 лет
Этап 2: Изменение показателей здравоохранения по сравнению с исходным уровнем для участников 5-мерного опроса EuroQol (EQ-5D) (взрослые и дети (6–17 лет)).
Временное ограничение: Примерно до 8 лет
EQ-5D-5L (заполняется взрослыми участниками) включает 5 вопросов, касающихся таких аспектов, как мобильность, уход за собой, обычная деятельность, боль/дискомфорт и тревога/депрессия), каждый из которых имеет 5 вариантов ответа: от 1 = нет проблем до 5 = крайние проблемы. Версия EQ-5D-Y (заполняется детьми старше 8 лет) и прокси-версия EQ-5D-Y (заполняется родителем для участников младше 8 лет или не имеющих возможности вести запись) включает 5 пунктов, касающихся аспекты мобильности, ухода за собой, обычной деятельности, боли/дискомфорта и тревоги/депрессии), каждый из которых имеет 3 варианта ответа: от 1 = нет проблем до 3 = много проблем
Примерно до 8 лет
Стадия 2: процент участников с радиологическим ответом на 24-й неделе 2 этапа (участники педиатрии 0-5 лет)
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 24
Рентгенологический ответ, определяемый достижением по меньшей мере на 20% снижения суммы объемов поражений целевого поражения (от 1 до 3 поражений), оцениваемое МРТ с помощью BIRC на 24-й неделе, при условии, что ни одно из отдельных целевых поражений не увеличивается по меньшей мере на 20% по сравнению с исходным уровнем и при отсутствии прогрессирования нецелевых поражений и без новых поражений. Процент участников с рентгенологическим ответом на 24-й этапе 2-й стадии у педиатрических участников 0-5 лет будет оценена
Базовая линия, неделя 24
Стадия 2: Изменение базовой линии в доменах профилей, сообщаемых пациентом
Временное ограничение: Примерно до 8 лет

Профиль PROMIS-29 плюс 2 v2.1 (завершенным взрослым участником) включает 29 пунктов по доменам депрессии, тревоги, физической функции, вмешательства боли, усталости, нарушения сна, способности участника социальных ролей и деятельности, способности когнитивной функции и интенсивности боли.

The PROMIS Pediatric-25 Profile v2.0 (completed by children over 8 years of age) and PROMIS Parent-Proxy-25 Profile v2.0 (completed by parents for children under 8 years of age) include 25 items across the domains of depressive symptoms, anxiety, physical function-mobility, pain interference, fatigue, and peer relationships and pain intensity All items (except the pain intensity item) use a 5-point Likert scale, which ranges from 1 (not at all) to 5 (очень). Элемент интенсивности боли оценивается по шкале численной оценки 0-10, где 0 представляет «нет боли», а 10 представляет «худшую только мыслительную боль».

Изменение от базовой линии в доменах PROMIS будет оценено
Примерно до 8 лет
Этап 1 и 2: Продолжительность ответа (DOR) у взрослых и педиатрических участников, получающих альпелисиб
Временное ограничение: До приблизительно 8 лет
Продолжительность ответа определяется как время от первого документированного ответа до прогрессирования поражений Лим по оценке BIRC или смерти. Этот анализ применим только к участникам, которые получают лечение альпелисибом (Этап 1 и 2) и у которых достигнут ответ.
До приблизительно 8 лет
Этап 1: Рентгенологический показатель ответа на алпелисиб у взрослых и педиатрических (6-17 лет) участников
Временное ограничение: Исходный уровень, 24-я неделя

Рентгенологический ответ определяется как достижение по крайней мере 20% снижения суммы объемов целевых очагов (от 1 до 3 очагов), оцененное с помощью МРТ независимым рецензирующим комитетом на 24-й неделе, при условии, что ни один из отдельных целевых очагов не имеет увеличения по крайней мере на 20% от исходного уровня, при отсутствии прогрессирования нецелевых очагов и без появления новых очагов.

Будет оцениваться процент участников (взрослых и детей в возрасте 6-17 лет) с рентгенологическим ответом на 24-й неделе 1-го этапа.
Исходный уровень, 24-я неделя
Этап 1 и 2: Радиологический показатель ответа на альпелисиб у взрослых и педиатрических участников
Временное ограничение: До приблизительно 8 лет

Радиологический ответ определяется как достижение по меньшей мере 20% уменьшения суммы объемов целевых очагов (от 1 до 3 очагов), оцененное с помощью МРТ независимым комитетом по оценке результатов (BIRC), при условии, что ни один из отдельных целевых очагов не демонстрирует увеличения по меньшей мере на 20% от исходного уровня, при отсутствии прогрессирования нецелевых очагов и без появления новых очагов.

Будет оценен процент участников, получающих альпелисиб (этапы 1 и 2), с радиологическим ответом.
До приблизительно 8 лет
Этапы 1 и 2: Концентрации алпелисиба в плазме
Временное ограничение: На 1 день 8, 16, 24, 48 и 120 недели
Концентрации алпелисиба в плазме у взрослых и педиатрических участников (Этап 1 и 2).
На 1 день 8, 16, 24, 48 и 120 недели
Этап 1 и 2: Процент участников с симптомами, осложнениями и сопутствующими заболеваниями, связанными с LyM, на лечении альпелисибом у взрослых и педиатрических участников на 24-й неделе
Временное ограничение: Неделя 24
Процент участников с симптомами, осложнениями и сопутствующими заболеваниями, связанными с LyM, на лечении альпелисибом у взрослых и педиатрических участников на 24-й неделе (Этап 1 и 2)
Неделя 24
Этап 1 и 2: Процент участников с симптомами, осложнениями и сопутствующими заболеваниями, связанными с LyM, на фоне лечения альпелисибом у взрослых и педиатрических участников
Временное ограничение: До приблизительно 8 лет
Процент участников с симптомами, осложнениями и сопутствующими заболеваниями, связанными с Лимфомой, на фоне лечения алпелисибом у взрослых и педиатрических участников (Этап 1 и 2)
До приблизительно 8 лет
Этап 1 и 2: Изменение от исходного уровня поражений Лим у взрослых и педиатрических участников на 24-й неделе
Временное ограничение: Базовый уровень, 24-я неделя
Изменение от исходного уровня суммы объемов целевых очагов, суммы объемов измеряемых с помощью МРТ нецелевых очагов (если применимо) и суммы объемов всех измеряемых с помощью МРТ очагов (целевых и нецелевых) по оценке BIRC на 24-й неделе у взрослых и педиатрических участников (Этап 1 и 2)
Базовый уровень, 24-я неделя
Этап 1 и 2: Изменение по сравнению с исходным уровнем лимфатических поражений у взрослых и педиатрических участников
Временное ограничение: До приблизительно 8 лет
Изменение от исходного уровня суммы объемов целевых очагов, суммы объемов измеримых по МРТ нецелевых очагов (если применимо) и суммы объемов всех измеримых по МРТ очагов (целевых и нецелевых) по оценке BIRC у взрослых и педиатрических участников (Этап 1 и 2)
До приблизительно 8 лет
Этап 1 и 2: Процент участников с изменениями в нецелевых поражениях у взрослых и педиатрических участников на 24-й неделе
Временное ограничение: Базовый уровень, 24-я неделя
Процент участников с изменениями в нетаргетных очагах по оценке BIRC на 24-й неделе у взрослых и педиатрических участников (Этап 1 и 2)
Базовый уровень, 24-я неделя
Этап 1 и 2: Процент участников с изменениями в нецелевых поражениях среди взрослых и педиатрических участников
Временное ограничение: До приблизительно 8 лет
Процент участников с изменениями в нетаргетных поражениях по оценке BIRC у взрослых и педиатрических участников (Этап 1 и 2)
До приблизительно 8 лет
Этап 1 и 2: Процент участников с новыми поражениями среди взрослых и педиатрических участников на 24-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 24-я неделя
Процент участников с новыми очагами поражения по оценке BIRC на 24-й неделе у взрослых и педиатрических участников (Стадия 1 и 2)
Исходный уровень, 24-я неделя
Этап 1 и 2: Процент участников с новыми очагами поражения среди взрослых и педиатрических участников
Временное ограничение: До примерно 8 лет
Процент участников с новыми очагами, оцененный BIRC, у взрослых и педиатрических участников (Этап 1 и 2)
До примерно 8 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novartis Pharmaceuticals

Следователи

  • Директор по исследованиям: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

24 ноября 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 мая 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

2 мая 2033 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 июля 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 июля 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 июля 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CBYL719P12201
  • 2023 (Грант/контракт NIH США: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-504146-60-00 (Идентификатор реестра: EU CTIS number)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Novartis обязуется делиться с квалифицированными внешними исследователями доступом к данным на уровне пациентов и подтверждающими клиническими документами соответствующих исследований. Эти запросы рассматриваются и утверждаются независимой экспертной группой на основе научной ценности. Все предоставленные данные обезличены для соблюдения конфиденциальности пациентов, участвовавших в исследовании, в соответствии с применимыми законами и правилами.

Доступность данных испытаний соответствует критериям и процессу, описанным на сайте www.clinicalstudydatarequest.com.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться