PIK3CA 돌연변이와 관련된 림프 기형이 있는 소아 및 성인 환자의 Alpelisib (EPIK-L1)
PIK3CA 돌연변이와 관련된 림프 기형이 있는 소아 및 성인 환자에서 Alpelisib의 효능, 안전성 및 약동학을 평가하기 위한 2단계 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 연구.
연구 개요
상세 설명
이것은 2단계로 구성된 2상/3상 다기관 연구입니다.
- 1단계는 2단계에서 알페리십의 확인 단계(DSCP)를 위한 용량을 선택하도록 설계되었으며 성인(≥18세) 및 소아 참가자(6- 17세) PIK3CA-돌연변이 LyM, 연장. 스크리닝에서 자격이 확인된 후 참가자는 연령에 따라 다른 알페리십 용량으로 무작위 배정됩니다. 1단계 핵심 단계 종료 결과에 따라 2단계는 성인 및/또는 소아 참가자에게 공개되거나 연구가 중단될 수 있습니다.
- 2단계는 PIK3CA 변이 LyM 환자를 대상으로 DSCP에서 알페리십의 효능을 확인하고 안전성을 평가하기 위해 고안되었으며 성인(18세 이상) 및 6-17세의 소아과 참여자에 이어 오픈라벨 연장. 스크리닝에서 자격이 확인된 후 참가자는 무작위로 알펠리십 또는 위약으로 배정됩니다.
또한 동시에 2단계에는 소아 참가자가 2단계에 등록할 경우 2~5세의 소아 참가자에 대한 24주 공개 라벨 핵심 단계와 연장이 포함됩니다.
1단계의 24주 공개 라벨 핵심 단계 결과에 따라 2단계의 용량은 운영 위원회(SC)와 협의하여 Novartis가 선택합니다. 24주 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 2단계 핵심 단계에서 독립 데이터 모니터링 위원회(DMC)가 정기적인 안전성 검토를 실시합니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
- 3단계
확장된 액세스
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Novartis Pharmaceuticals
- 전화번호: 1-888-669-6682
- 이메일: novartis.email@novartis.com
연구 연락처 백업
- 이름: Novartis Pharmaceuticals
- 전화번호: +41613241111
- 이메일: Novartis.email@novartis.com
연구 장소
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Gelderland
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Nijmegen, Gelderland, 네덜란드, 6500HB
- 모병
- Novartis Investigative Site
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South Holland
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Rotterdam, South Holland, 네덜란드, 3015 GD
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Berlin, 독일, 13353
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
Ulm, 독일, 89081
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Baden-Wurttemberg
-
Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, 독일, 79106
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Mannheim, Baden-Wurttemberg, 독일, 68305
- 빼는
- Novartis Investigative Site
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North Rhine-Westphalia
-
Cologne, North Rhine-Westphalia, 독일, 50937
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Saxony
-
Leipzig, Saxony, 독일, 04103
- 모병
- Novartis Investigative Site
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California
-
Oakland, California, 미국, 94609
- 모병
- UCSF Benioff Children s Hospital
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수석 연구원:
- Beth Apsel Winger
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연락하다:
- Sophie Shean
- 전화번호: +1 510 428 3885 8227
- 이메일: sophie.shean@ucsf.edu
-
Palo Alto, California, 미국, 94304
- 모병
- Lucile Packard Childrens Hosp
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수석 연구원:
- Joyce Teng
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연락하다:
- Thomas Buschbacher
- 이메일: tbusch@stanford.edu
-
-
District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010-2970
- 모병
- Childrens National Medical Center
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연락하다:
- Regine Hyppolite
- 이메일: rhyppolite@childrensnational.org
-
수석 연구원:
- Yaser Diab
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32207
- 모병
- Nemours Childrens Clinic
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연락하다:
- Rosita Almira
- 전화번호: 904-697-3674
- 이메일: rosita.almira@nemours.org
-
수석 연구원:
- Anderson Collier
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- 모병
- Childrens Hosp Boston Dept of Heme
-
수석 연구원:
- Tishi Shah
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연락하다:
- Kelsey Deemer
- 전화번호: 617-355-5526
- 이메일: kelsey.deemer@childrens.harvard.edu
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Missouri
-
St Louis, Missouri, 미국, 63110
- 모병
- WA Uni School Of Med
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수석 연구원:
- Bryan Sisk
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연락하다:
- Alison Barnwell
- 이메일: abarnwell@wustl.edu
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-
Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229-3039
- 모병
- Cinn Children Hosp Medical Center
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수석 연구원:
- Adrienne Hammill
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연락하다:
- Sarah Price
- 전화번호: 513-636-6090
- 이메일: Sarah.Price@cchmc.org
-
Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- 모병
- Cleveland Clinic Foundation
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연락하다:
- Bea Ferreira Alves
- 이메일: ferreia2@ccf.org
-
수석 연구원:
- Michael Kelly
-
Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- 모병
- Univ Hospital Of Cleveland
-
수석 연구원:
- Howard Wang
-
연락하다:
- Erika Waites
- 전화번호: 216-844-7028
- 이메일: Erika.Waites@uhhospitals.org
-
Columbus, Ohio, 미국, 43205
- 모병
- Nationwide Children s Hospital
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연락하다:
- Star Seum
- 이메일: star.seum@nationwidechildrens.org
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수석 연구원:
- Bhuvana Setty
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- 모병
- Oregon Health Science University
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수석 연구원:
- Melinda Wu
-
연락하다:
- Deepthi Makam
- 이메일: makam@ohsu.edu
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-
Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 모병
- CHOP Abramson Pediatric Resch Ctr
-
수석 연구원:
- Denise Adams
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연락하다:
- Melissa Casey
- 이메일: CASEYMA@chop.edu
-
Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- 모병
- Childrens Hosp Pittsburgh UPMC
-
연락하다:
- Alex Berkebile
- 전화번호: 412-692-5346
- 이메일: berkebileak@upmc.edu
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수석 연구원:
- Julia Segal
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- 모병
- Baylor College of Medicine
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수석 연구원:
- Ionela Iacobas
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연락하다:
- Gaylon Stevenson
- 전화번호: 713-798-3701
- 이메일: gnsteve1@texaschildrens.org
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- 모병
- U of TX Health Science Ct
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수석 연구원:
- Autumn Atkinson
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연락하다:
- Kelly Mulligan
- 전화번호: 713-500-6852
- 이메일: kelly.mulligan@uth.tmc.edu
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- 모병
- Childrens Hospital and Regional Medical Center
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수석 연구원:
- Jonathan A Perkins
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연락하다:
- Maya Younoszai
- 전화번호: 206-526-2100
- 이메일: maya.younosza@seattlechildrens.org
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Brussels, 벨기에, 1200
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Lausanne, 스위스, 1011
- 모병
- Novartis Investigative Site
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A Coruña, 스페인, 15006
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
Barcelona, 스페인, 08035
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, 스페인, 28046
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, 스페인, 28009
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Balearic Islands
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Palma, Balearic Islands, 스페인, 07120
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Barcelona
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Esplugues, Barcelona, 스페인, 08950
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, 스페인, 08907
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Capital Federal, 아르헨티나, C1023AAB
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Buenos Aires
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CABA, Buenos Aires, 아르헨티나, C1181ACH
- 모병
- Novartis Investigative Site
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CABA, Buenos Aires, 아르헨티나, C1425BEA
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Naples, 이탈리아, 80122
- 모병
- Novartis Investigative Site
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-
BO
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Bologna, BO, 이탈리아, 40138
- 모병
- Novartis Investigative Site
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MI
-
Milan, MI, 이탈리아, 20122
- 모병
- Novartis Investigative Site
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RM
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Roma, RM, 이탈리아, 00165
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
Roma, RM, 이탈리아, 00168
- 모병
- Novartis Investigative Site
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TO
-
Torino, TO, 이탈리아, 10126
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Angers, 프랑스, 49933
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Bordeaux, 프랑스, 33076
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Bron, 프랑스, 69677
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
Caen, 프랑스, 14033
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Dijon, 프랑스, 21000
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Lille, 프랑스, 59000
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Marseille, 프랑스, 13885
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
Montpellier, 프랑스, 34295
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
Paris, 프랑스, 75015
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
Paris, 프랑스, 75010
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
Toulouse, 프랑스, 31054
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Tours, 프랑스, 37044
- 모병
- Novartis Investigative Site
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, 호주, 2010
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Sydney, New South Wales, 호주, 2031
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Queensland
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Brisbane, Queensland, 호주, 4101
- 모병
- Novartis Investigative Site
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
주요 포함 기준:
- 참가자는 프로토콜에서 요구하는 대로 임상 현장에 기꺼이 남아 있어야 하며 연구 제한 및 시험 일정을 기꺼이 준수해야 합니다.
- 참가자는 정보에 입각한 동의 시점에 의사가 LyM 진단을 확인하고 문서화했습니다.
- 참가자는 정보에 입각한 동의 시점에서 24주가 완료될 때까지 경화 요법, 색전술 및 수술을 포함하되 이에 국한되지 않는 현지 치료 옵션의 후보로 간주되지 않거나 받을 의사가 없습니다.
- 참여자는 PIK3CA 유전자에 체세포 돌연변이의 증거가 있습니다.
- 참가자는 무작위화 전에 BIRC 평가에 의해 확인된 최소 하나의 측정 가능한 LyM 병변을 가지고 있습니다.
주요 제외 기준:
- 참가자는 정보에 입각한 동의 시점에 의사가 확인하고 PROS 진단을 문서화했습니다.
- 참가자는 정보에 입각한 동의 시점에 중앙 전도 림프 이상, 전신 림프 이상, 고햄-스타우트병, 카포시형 림프관종증에 대한 의사의 확인 및 문서화된 진단을 받았습니다.
- 참가자는 정보에 입각한 동의 시점에 스티븐스-존슨 증후군, 다형 홍반 또는 독성 표피 괴사의 알려진 병력이 있습니다.
- 참가자는 정보에 입각한 동의 시점에 제1형 진성 당뇨병 또는 조절되지 않는 제2형 진성 당뇨병 진단을 받았습니다.
- 참가자는 정보에 입각한 동의 시점에 치료 기간이 2주 이상인 alpelisib 및/또는 다른 PI3K 억제제를 사용한 이전 치료를 받았습니다.
기타 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 성인 참가자, 알페리십 용량 1(1단계)
더 일찍 중단하지 않는 한(1단계) 최소 24주 동안 오픈 라벨 방식으로 알페리십 1회 용량을 투여받을 성인 참가자(18세 이상)
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1 단계 : 성인 참가자 (≥18 세)는 Alpelisib의 용량 1 또는 용량 2를 받게됩니다. 소아 참가자 (6-17 세)는 Alpelisib의 용량 2 또는 복용량 3을 받게됩니다. 2 단계 : 성인 참가자는 성인 참가자의 확인 단계를 위해 선택된 용량으로 알펠리 시브를 받게됩니다. 소아 참가자 (6-17 세)는 소아 참가자의 확인 단계를 위해 선택된 용량으로 알펠리 시브를 받게됩니다. 그리고 0-5 세의 소아 참가자는 Alpelisib의 복용량 3을 받게됩니다.
다른 이름들:
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실험적: 성인 참가자, 알페리십 용량 2(1단계)
더 일찍 중단하지 않는 한(1단계) 최소 24주 동안 오픈 라벨 방식으로 알페리십 2회 용량을 투여받을 성인 참가자(18세 이상).
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1 단계 : 성인 참가자 (≥18 세)는 Alpelisib의 용량 1 또는 용량 2를 받게됩니다. 소아 참가자 (6-17 세)는 Alpelisib의 용량 2 또는 복용량 3을 받게됩니다. 2 단계 : 성인 참가자는 성인 참가자의 확인 단계를 위해 선택된 용량으로 알펠리 시브를 받게됩니다. 소아 참가자 (6-17 세)는 소아 참가자의 확인 단계를 위해 선택된 용량으로 알펠리 시브를 받게됩니다. 그리고 0-5 세의 소아 참가자는 Alpelisib의 복용량 3을 받게됩니다.
다른 이름들:
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실험적: 소아 참가자(6-17세), 알페리십 2회 투여(1단계)
조기 중단하지 않는 한(1단계) 최소 24주 동안 오픈 라벨 방식으로 알페리십 2회 용량을 투여받을 6-17세의 소아 참가자(1단계)
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1 단계 : 성인 참가자 (≥18 세)는 Alpelisib의 용량 1 또는 용량 2를 받게됩니다. 소아 참가자 (6-17 세)는 Alpelisib의 용량 2 또는 복용량 3을 받게됩니다. 2 단계 : 성인 참가자는 성인 참가자의 확인 단계를 위해 선택된 용량으로 알펠리 시브를 받게됩니다. 소아 참가자 (6-17 세)는 소아 참가자의 확인 단계를 위해 선택된 용량으로 알펠리 시브를 받게됩니다. 그리고 0-5 세의 소아 참가자는 Alpelisib의 복용량 3을 받게됩니다.
다른 이름들:
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실험적: 소아 참가자(6-17세), 알페리십 3회 투여(1단계)
더 일찍 중단하지 않는 한(1단계) 최소 24주 동안 오픈 라벨 방식으로 알페리십 3용량을 투여받을 6~17세의 소아 참가자.
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1 단계 : 성인 참가자 (≥18 세)는 Alpelisib의 용량 1 또는 용량 2를 받게됩니다. 소아 참가자 (6-17 세)는 Alpelisib의 용량 2 또는 복용량 3을 받게됩니다. 2 단계 : 성인 참가자는 성인 참가자의 확인 단계를 위해 선택된 용량으로 알펠리 시브를 받게됩니다. 소아 참가자 (6-17 세)는 소아 참가자의 확인 단계를 위해 선택된 용량으로 알펠리 시브를 받게됩니다. 그리고 0-5 세의 소아 참가자는 Alpelisib의 복용량 3을 받게됩니다.
다른 이름들:
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실험적: 성인 참가자, 알페리십(2단계)
성인 참여자(2단계)에서 확인 단계를 위해 선택한 용량으로 알페리십을 투여받을 성인 참여자(18세 이상)
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1 단계 : 성인 참가자 (≥18 세)는 Alpelisib의 용량 1 또는 용량 2를 받게됩니다. 소아 참가자 (6-17 세)는 Alpelisib의 용량 2 또는 복용량 3을 받게됩니다. 2 단계 : 성인 참가자는 성인 참가자의 확인 단계를 위해 선택된 용량으로 알펠리 시브를 받게됩니다. 소아 참가자 (6-17 세)는 소아 참가자의 확인 단계를 위해 선택된 용량으로 알펠리 시브를 받게됩니다. 그리고 0-5 세의 소아 참가자는 Alpelisib의 복용량 3을 받게됩니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 성인 참가자, 위약(2단계)
일치하는 위약을 투여받을 성인 참가자(18세 이상)
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2단계에서 참가자는 연구의 24주 동안 일치하는 위약을 받게 됩니다.
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실험적: 소아 참가자(6-17세), 알페리십(2기)
소아 참여자(2단계)에서 확증 단계를 위해 선택된 용량으로 알펠리십을 투여받을 소아 참여자(6-17세)
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1 단계 : 성인 참가자 (≥18 세)는 Alpelisib의 용량 1 또는 용량 2를 받게됩니다. 소아 참가자 (6-17 세)는 Alpelisib의 용량 2 또는 복용량 3을 받게됩니다. 2 단계 : 성인 참가자는 성인 참가자의 확인 단계를 위해 선택된 용량으로 알펠리 시브를 받게됩니다. 소아 참가자 (6-17 세)는 소아 참가자의 확인 단계를 위해 선택된 용량으로 알펠리 시브를 받게됩니다. 그리고 0-5 세의 소아 참가자는 Alpelisib의 복용량 3을 받게됩니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 소아 참가자(6~17세), 위약(2단계)
일치하는 위약을 투여받을 소아 참가자(6~17세)
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2단계에서 참가자는 연구의 24주 동안 일치하는 위약을 받게 됩니다.
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실험적: 소아 참가자 (0-5 세), Alpelisib (2 단계)
0-5 년의 소아 참가자는 Alpelisib의 3 개를 일찍 중단하지 않는 한 최소 24 주 동안 오픈 라벨 방식으로 Alpelisib의 3을 복용 할 것입니다.
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1 단계 : 성인 참가자 (≥18 세)는 Alpelisib의 용량 1 또는 용량 2를 받게됩니다. 소아 참가자 (6-17 세)는 Alpelisib의 용량 2 또는 복용량 3을 받게됩니다. 2 단계 : 성인 참가자는 성인 참가자의 확인 단계를 위해 선택된 용량으로 알펠리 시브를 받게됩니다. 소아 참가자 (6-17 세)는 소아 참가자의 확인 단계를 위해 선택된 용량으로 알펠리 시브를 받게됩니다. 그리고 0-5 세의 소아 참가자는 Alpelisib의 복용량 3을 받게됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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2단계: 2단계 24주차 방사선 반응률(성인 및 소아(6~17세) 참가자)
기간: 기준선, 24주차
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24주차에 BIRC가 MRI로 평가한 표적 병변 용적(1~3개 병변)의 합이 최소 20% 감소하는 것으로 정의되는 방사선학적 반응. 비표적 병변의 진행이 없고 새로운 병변이 없는 경우.
성인 및 소아(6-17세) 그룹에서 2단계 24주차에 방사선학적 반응을 보인 참가자의 비율을 평가합니다.
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기준선, 24주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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2단계: 2단계 24주차에 환자의 전반적 중증도(PGI-S) 척도를 기준으로 기준선과 비교하여 최소 1점 개선된 참가자의 비율(성인 및 소아(6~17세) 참가자)
기간: 기준선, 24주차
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PGI-S는 환자 상태의 전체적인 중증도를 평가하기 위한 단일 항목 측정입니다.
이 단일 항목 도구는 1(증상 없음)에서 5(매우 심각함) 범위의 5점 등급 척도를 사용합니다.
낮은 점수는 더 나은 건강 상태를 나타냅니다.
성인 및 소아(6-17세) 그룹에서 2단계 24주차에 기준선과 비교하여 최소 1점 개선된 참가자의 비율을 평가합니다.
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기준선, 24주차
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2단계: 환자의 전체적인 변화 인상(PGI-C) 척도(성인 및 소아(6~17세) 참가자)의 기준선으로부터의 변화
기간: 최대 약 8년
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PGI-C는 연구 시작 이후 전반적인 증상 심각도의 변화를 평가하기 위한 단일 항목 측정입니다.
이 단일 항목 도구는 1점(매우 개선됨)부터 7점(매우 나쁨)까지의 7점 평가 척도를 사용합니다.
점수가 낮을수록 건강 상태가 좋음을 나타냅니다.
PGI-C 점수의 기준선 대비 변화는 성인 및 소아(6~17세) 참가자를 대상으로 평가됩니다.
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최대 약 8년
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2단계: 연구자의 IGIC(전체적 변화 인상) 척도(성인 및 소아(6~17세) 참가자)의 기준선으로부터의 변화
기간: 최대 약 8년
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IGIC에는 1(매우 개선됨)에서 7(매우 악화됨) 범위의 7점 척도를 사용하여 치료 또는 개입 시작 이후 환자 상태의 변화를 평가하도록 조사자에게 요청하는 단일 질문이 포함됩니다.
IGIC 점수의 기준선 대비 변화는 성인 및 소아(6~17세) 참가자를 대상으로 평가됩니다.
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최대 약 8년
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2단계: EuroQol 5차원(EQ-5D)(성인 및 소아(6~17세) 참가자)의 건강 유틸리티 기준선으로부터의 변화
기간: 최대 약 8년
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EQ-5D-5L(성인 참가자 작성)에는 이동성, 자기 관리, 일상 활동, 통증/불편함, 불안/우울 등의 차원을 다루는 5개 항목이 포함되어 있으며 각 항목에는 1=문제 없음부터 최대 5개까지의 5가지 응답 옵션이 있습니다. 5=심각한 문제 EQ-5D-Y(8세 이상의 어린이가 작성) 및 EQ-5D-Y 프록시 버전(8세 미만 참가자의 부모가 작성했거나 스스로 녹음할 수 없는 경우)에는 다음을 다루는 5개 항목이 포함됩니다. 이동성, 자기 관리, 일상 활동, 통증/불편함, 불안/우울 등의 차원), 각각 3가지 응답 옵션이 있으며 범위는 1= 문제 없음부터 3= 문제가 많음
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최대 약 8년
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2 단계 : 2 단계 24 주차에 방사선 반응을 보이는 참가자의 비율 (소아 참가자 0-5 세)
기간: 기준선, 24 주차
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개별 목표 병변이 기준선으로부터 적어도 20% 증가하고 비 표적 병변의 진행이없고 새로운 병변이없는 경우, 24 주차에 BIRC에 의해 MRI에 의해 평가 된 표적 병변 부피 (1 내지 3 병변)의 합의 최소 20% 감소함으로써 정의 된 방사선 학적 반응.
소아과 참가자의 2 주 24 주차에 방사선 반응을 보이는 참가자의 비율 0-5 세가 평가됩니다.
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기준선, 24 주차
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2 단계 : 환자보고 결과 측정 정보 시스템 (PROMIS) 프로파일 도메인 (성인 및 소아 (6-17 세) 참가자)의 기준선에서 변경
기간: 최대 약 8 년
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PROMIS-29 PLUS 2 프로파일 v2.1 (성인 참가자가 완성)에는 우울증, 불안, 신체 기능, 통증 간섭, 피로, 수면 장애, 사회적 역할 및 활동에 참여하는 능력,인지 기능 능력 및 통증 강도에 걸쳐 29 개의 항목이 포함됩니다. Promis Pediatric-25 프로파일 v2.0 (8 세 이상의 어린이에 의해 완료됨) 및 Promis Parent-Proxy-25 프로파일 v2.0 (8 세 미만의 어린이를위한 부모가 완성)에는 우울 증상, 불안, 신체 기능 간섭, 통증 간섭, 피로, 피로, 통증 강도를 제외하고는 통증이없는 경우, 통증 강도를 제외하고는 25 세 미만의 어린이를위한 부모가 완성)를 포함합니다. 전혀) ~ 5 (매우 많이). 통증 강도 항목은 0-10 숫자 등급 척도에서 점수를 매기 며, 여기서 0은 "통증 없음"을 나타내고 10은 "최악의 상상할 수없는 통증"을 나타냅니다. PROMIS 도메인의 기준선에서의 변화는 평가됩니다. |
최대 약 8 년
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1단계 및 2단계: 알펠리시브를 투여받는 성인 및 소아 참가자의 반응 지속 기간(DOR)
기간: 최대 약 8년
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DOR는 BIRC에 의한 LyM 병변의 진행 또는 사망 시점까지 처음 문서화된 반응부터의 기간으로 정의됩니다.
이 분석은 알펠리시브 치료 중인 참가자(1단계 및 2단계)와 반응을 달성한 참가자에게만 적용됩니다.
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최대 약 8년
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1단계: 성인 및 소아(6-17세) 참가자에서 알펠리십의 방사선학적 반응률
기간: 기준선, 24주차
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영상학적 반응은 기준선 대비 목표 병변(1~3개) 부피 합의 최소 20% 감소를 달성한 것으로 정의되며, BIRC에 의해 24주차에 MRI로 평가되고, 개별 목표 병변 중 어느 것도 기준선 대비 20% 이상 증가하지 않으며 비목표 병변의 진행이 없고 새로운 병변이 없는 경우에 한함. 1단계 24주차 시점에 영상학적 반응을 보인 참가자(성인 및 6-17세 소아청소년)의 비율이 평가될 것입니다. |
기준선, 24주차
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1단계 및 2단계: 성인 및 소아 참가자에서 알펠리시브의 방사선학적 반응률
기간: 최대 약 8년
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방사선학적 반응은 BIRC에 의해 MRI로 평가된 표적 병변 부피 합(1~3개 병변)에서 최소 20% 감소를 달성하는 것으로 정의되며, 개별 표적 병변 중 어느 것도 기준선 대비 최소 20% 증가가 없고 비표적 병변의 진행이 없으며 새로운 병변이 없는 경우에 한합니다. 알펠리시브(1단계 및 2단계)를 투여받은 참가자 중 방사선학적 반응을 보인 참가자의 비율이 평가될 것입니다. |
최대 약 8년
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1단계 및 2단계: 알펠리십 혈장 농도
기간: 8주, 16주, 24주, 48주 및 120주의 1일차에
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성인 및 소아 참가자의 알펠리시브 혈장 농도 (1단계 및 2단계).
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8주, 16주, 24주, 48주 및 120주의 1일차에
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1단계 및 2단계: 24주차 성인 및 소아 참가자에서 알펠리십 치료 중 림프종 관련 증상, 합병증 및 동반 질환을 보인 참가자의 비율
기간: 24주차
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성인 및 소아 참가자에서 alpelisib 치료 중 LyM 관련 증상, 합병증 및 동반 질환이 있는 참가자의 비율(24주차, 1단계 및 2단계)
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24주차
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1단계 및 2단계: 성인 및 소아 참가자에서 알펠리시브(alpelisib) 치료 중 림프종 관련 증상, 합병증 및 동반 질환을 가진 참가자의 비율
기간: 최대 약 8년
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성인 및 소아 참가자(1단계 및 2단계)에서 alpelisib 치료 중 LyM 관련 증상, 합병증 및 동반 질환을 가진 참가자의 비율
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최대 약 8년
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1단계 및 2단계: 성인 및 소아 참가자의 24주차 LyM 병변의 기준값 대비 변화
기간: 기준점, 24주차
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BIRC이 24주차에 성인 및 소아 참가자(1단계 및 2단계)에서 평가한 기준선 대비 표적 병변 부피 합계, MRI 측정 가능 비표적 병변(해당되는 경우) 부피 합계, 그리고 모든 MRI 측정 가능 병변(표적 및 비표적) 부피 합계의 변화
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기준점, 24주차
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1단계 및 2단계: 성인 및 소아 참가자의 LyM 병변에서의 기준선 대비 변화
기간: 최대 약 8년
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성인 및 소아 참가자(1단계 및 2단계)에서 BIRC가 평가한 기준선 대비 표적 병변 부피 합계, MRI 측정 가능 비표적 병변(해당 시) 부피 합계, 그리고 모든 MRI 측정 가능 병변(표적 및 비표적) 부피 합계의 변화
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최대 약 8년
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1단계 및 2단계: 24주차 성인 및 소아 참가자에서 비표적 병변 변화가 있는 참가자의 백분율
기간: 기준선, 24주차
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BIRC에 의해 24주차에 평가된 성인 및 소아 참가자(1단계 및 2단계)의 비표적 병변 변화가 있는 참가자의 비율
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기준선, 24주차
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1단계 및 2단계: 성인 및 소아 참가자에서 비표적 병변 변화가 있는 참가자의 백분율
기간: 최대 약 8년
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성인 및 소아 참가자(1단계 및 2단계)에서 BIRC에 의해 평가된 비표적 병변 변화가 있는 참가자의 백분율
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최대 약 8년
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1단계 및 2단계: 24주차 성인 및 소아 참가자에서 새로운 병변이 있는 참가자의 백분율
기간: 기준선, 24주차
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BIRC에서 24주차에 평가한 성인 및 소아 참가자(1단계 및 2단계)에서 새로운 병변이 발생한 참가자의 백분율
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기준선, 24주차
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1단계 및 2단계: 성인 및 소아 참가자에서 새로운 병변을 보인 참가자의 백분율
기간: 최대 약 8년
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BIRC가 평가한 성인 및 소아 참가자(1단계 및 2단계)에서 새로운 병변이 있는 참가자의 비율
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최대 약 8년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CBYL719P12201
- 2023-504146-60-00 (레지스트리 식별자: EU CTIS number)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
Novartis는 자격을 갖춘 외부 연구원과 공유하고, 환자 수준 데이터에 액세스하고, 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 검토 패널에서 검토하고 승인합니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인 정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.
이 시험 데이터 가용성은 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 기준 및 프로세스에 따릅니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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위약에 대한 임상 시험
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Newish Biotech (Wuxi) Co., Ltd.아직 모집하지 않음
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.아직 모집하지 않음
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Nature's Sunshine Products, Inc.아직 모집하지 않음
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Yale UniversityHartford HealthCare아직 모집하지 않음
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Acesion Pharma모병
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Shanghai Lanyi Therapeutics Co., Ltd.완전한
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University of Texas Southwestern Medical Center아직 모집하지 않음
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Universidad Autonoma de Zacatecas모집하지 않고 적극적으로