Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Alpelisib hos pediatriske og voksne pasienter med lymfatiske misdannelser assosiert med en PIK3CA-mutasjon. (EPIK-L1)

17. august 2026 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En to-trinns dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert studie for å vurdere effektiviteten, sikkerheten og farmakokinetikken til Alpelisib hos pediatriske og voksne pasienter med lymfatiske misdannelser assosiert med en PIK3CA-mutasjon.

Hovedformålet med denne studien hos deltakere med PIK3CA-muterte lymfatiske misdannelser (LyM) er å vurdere endringen i radiologisk respons og symptomalvorlighet ved behandling med alpelisib sammenlignet med placebo.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase II/III multisenterstudie med to stadier:

  • Trinn 1 er designet for å velge dose(r) for bekreftelsesfasen (DSCP) for alpelisib i trinn 2 og vil omfatte en 24-ukers åpen kjernefase hos voksne (≥18 år) og pediatriske deltakere (6- 17 år) med PIK3CA-mutert LyM, etterfulgt av en forlengelse. Etter at kvalifikasjonen er bekreftet ved screening, vil deltakerne bli randomisert til de forskjellige alpelisib-dosene i henhold til deres alder. Avhengig av resultatene på slutten av fase 1 kjernefase, vil fase 2 bli åpnet for voksne og/eller pediatriske deltakere, eller studien kan bli stoppet.
  • Trinn 2 er designet for å bekrefte effektiviteten og vurdere sikkerheten til alpelisib ved DSCP hos deltakere med PIK3CA-mutert LyM og vil omfatte en 24-ukers randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert bekreftelsesfase hos voksne (≥18 år) og pediatriske deltakere 6-17 år etterfulgt av en åpen utvidelse. Etter at kvalifikasjonen er bekreftet ved screening vil deltakerne bli randomisert til alpelisib eller placebo.

I tillegg, parallelt, vil trinn 2 inkludere en 24-ukers åpen kjernefase hos pediatriske deltakere i alderen 2-5 år etterfulgt av en utvidelse, hvis pediatriske deltakere vil melde seg på trinn 2.

Basert på resultatene fra den 24-ukers åpne kjernefasen av trinn 1, vil dosen(e) for trinn 2 velges av Novartis i samråd med styringskomiteen (SC). I løpet av den 24-ukers randomiserte, dobbeltblinde, placebokontrollerte kjernefasen av trinn 2, vil en uavhengig dataovervåkingskomité (DMC) gjennomføre periodiske sikkerhetsgjennomganger.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

232

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Utvidet tilgang

Tilgjengelig utenfor den kliniske utprøvingen. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Argentina
      • Capital Federal, Argentina, C1023AAB
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1181ACH
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1425BEA
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2010
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2031
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1200
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • Rekruttering
        • UCSF Benioff Children s Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Beth Apsel Winger
        • Ta kontakt med:
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Rekruttering
        • Childrens Hospital of Orange County
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Maria Buethe
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Rekruttering
        • Lucile Packard Childrens Hosp
        • Hovedetterforsker:
          • Joyce Teng
        • Ta kontakt med:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010-2970
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
        • Rekruttering
        • Nemours Childrens Clinic
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Anderson Collier
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Rekruttering
        • Childrens Hosp Boston Dept of Heme
        • Hovedetterforsker:
          • Tishi Shah
        • Ta kontakt med:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Rekruttering
        • WA Uni School Of Med
        • Hovedetterforsker:
          • Bryan Sisk
        • Ta kontakt med:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • Rekruttering
        • UNC Chapel Hill
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Alexandra Borst
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229-3039
        • Rekruttering
        • Cinn Children Hosp Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Adrienne Hammill
        • Ta kontakt med:
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Rekruttering
        • Cleveland Clinic Foundation
        • Hovedetterforsker:
          • Michael Kelly
        • Ta kontakt med:
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • Rekruttering
        • Univ Hospital Of Cleveland
        • Hovedetterforsker:
          • Howard Wang
        • Ta kontakt med:
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health Science University
        • Hovedetterforsker:
          • Melinda Wu
        • Ta kontakt med:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • CHOP Abramson Pediatric Resch Ctr
        • Hovedetterforsker:
          • Denise Adams
        • Ta kontakt med:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Rekruttering
        • Childrens Hosp Pittsburgh UPMC
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Julia Segal
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • Baylor College of Medicine
        • Hovedetterforsker:
          • Ionela Iacobas
        • Ta kontakt med:
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • U of TX Health Science Ct
        • Hovedetterforsker:
          • Autumn Atkinson
        • Ta kontakt med:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Rekruttering
        • Childrens Hospital and Regional Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Jonathan A Perkins
        • Ta kontakt med:
  • Frankrike
      • Angers, Frankrike, 49933
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Bordeaux, Frankrike, 33076
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Bron, Frankrike, 69677
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Caen, Frankrike, 14033
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Dijon, Frankrike, 21000
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Frankrike, 59000
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Frankrike, 13885
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrike, 75010
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Frankrike, 31054
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Tours, Frankrike, 37044
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
      • Naples, Italia, 80122
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • BO
      • Bologna, BO, Italia, 40138
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Italia, 20122
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00165
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italia, 00168
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Italia, 10126
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Nederland
      • Nijmegen, Nederland, 6525 GA
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Nederland, 3015 GD
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Spania
      • A Coruña, Spania, 15006
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spania, 28046
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spania, 28009
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Balearic Islands
      • Palma, Balearic Islands, Spania, 07120
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Esplugues, Barcelona, Spania, 08950
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Spania, 08907
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Sveits
      • Lausanne, Sveits, 1011
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Tsjekkia
      • Brno, Tsjekkia, 625 00
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 79106
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Mannheim, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 68305
        • Tilbaketrukket
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 50937
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Tyskland, 04103
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Deltakeren må være villig til å forbli på det kliniske stedet som kreves av protokollen og være villig til å overholde studierestriksjoner og undersøkelsesplaner.
  • Deltakeren har en lege bekreftet og dokumentert diagnose av en LyM på tidspunktet for informert samtykke
  • Deltakeren anses ikke som en kandidat for eller er ikke villig til å motta lokale terapialternativer inkludert, men ikke begrenset til, skleroterapi, embolisering og kirurgi før avslutningen av uke 24 på tidspunktet for informert samtykke.
  • Deltakeren har bevis på en somatisk mutasjon i PIK3CA-genet
  • Deltakeren har minst én målbar LyM-lesjon bekreftet av BIRC-vurdering før randomisering.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Deltaker har en legebekreftet og dokumentert diagnose av PROS på tidspunktet for informert samtykke.
  • Deltakeren har en legebekreftet og dokumentert diagnose av en sentral ledende lymfatisk anomali, generell lymfatisk anomali, Gorham-Stout sykdom, kaposiform lymfangiomatose på tidspunktet for informert samtykke.
  • Deltakeren har en kjent historie med Stevens-Johnsons syndrom, erythema multiforme eller toksisk epidermal nekrolyse på tidspunktet for informert samtykke.
  • Deltakeren har en etablert diagnose type I diabetes mellitus eller ukontrollert type II diabetes mellitus på tidspunktet for informert samtykke.
  • Deltakeren hadde tidligere behandling med alpelisib og/eller andre PI3K-hemmere med behandlingsvarighet lenger enn 2 uker på tidspunktet for informert samtykke.

Andre inkluderings-/ekskluderingskriterier kan gjelde

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Voksne deltakere, alpelisib dose 1 (stadium 1)
Voksne deltakere (≥18 år) som vil få dose 1 alpelisib på åpen måte i minst 24 uker med mindre de slutter tidligere (stadium 1)
Legemiddel: Alpelisib

I trinn 1: Voksne deltakere (≥ 18 år) vil motta dose 1 eller dose 2 av alpelisib; Pediatriske deltakere (6-17 år) vil motta dose 2 eller dose 3 av Alpelisib.

I trinn 2: Voksne deltakere vil motta alpelisib i den dosen valgt for bekreftende fase hos voksne deltakere; Pediatriske deltakere (6-17 år) vil motta alpelisib i den dosen valgt for bekreftende fase i pediatriske deltakere; og barnedeltakere i 0-5 år vil motta dose 3 av Alpelisib

Andre navn:
  • BYL719
Eksperimentell: Voksne deltakere, alpelisib dose 2 (stadium 1)
Voksne deltakere (≥18 år) som vil få dose 2 av alpelisib på en åpen måte i minst 24 uker med mindre de slutter tidligere (stadium 1).
Legemiddel: Alpelisib

I trinn 1: Voksne deltakere (≥ 18 år) vil motta dose 1 eller dose 2 av alpelisib; Pediatriske deltakere (6-17 år) vil motta dose 2 eller dose 3 av Alpelisib.

I trinn 2: Voksne deltakere vil motta alpelisib i den dosen valgt for bekreftende fase hos voksne deltakere; Pediatriske deltakere (6-17 år) vil motta alpelisib i den dosen valgt for bekreftende fase i pediatriske deltakere; og barnedeltakere i 0-5 år vil motta dose 3 av Alpelisib

Andre navn:
  • BYL719
Eksperimentell: Pediatriske deltakere (6-17 år), alpelisib dose 2 (stadium 1)
Pediatriske deltakere 6-17 år som vil få dose 2 av alpelisib på en åpen måte i minst 24 uker med mindre de slutter tidligere (stadium 1)
Legemiddel: Alpelisib

I trinn 1: Voksne deltakere (≥ 18 år) vil motta dose 1 eller dose 2 av alpelisib; Pediatriske deltakere (6-17 år) vil motta dose 2 eller dose 3 av Alpelisib.

I trinn 2: Voksne deltakere vil motta alpelisib i den dosen valgt for bekreftende fase hos voksne deltakere; Pediatriske deltakere (6-17 år) vil motta alpelisib i den dosen valgt for bekreftende fase i pediatriske deltakere; og barnedeltakere i 0-5 år vil motta dose 3 av Alpelisib

Andre navn:
  • BYL719
Eksperimentell: Pediatriske deltakere (6-17 år), alpelisib dose 3 (stadium 1)
Pediatriske deltakere i alderen 6-17 år som vil få dose 3 av alpelisib på en åpen måte i minst 24 uker med mindre de avslutter behandlingen tidligere (stadium 1).
Legemiddel: Alpelisib

I trinn 1: Voksne deltakere (≥ 18 år) vil motta dose 1 eller dose 2 av alpelisib; Pediatriske deltakere (6-17 år) vil motta dose 2 eller dose 3 av Alpelisib.

I trinn 2: Voksne deltakere vil motta alpelisib i den dosen valgt for bekreftende fase hos voksne deltakere; Pediatriske deltakere (6-17 år) vil motta alpelisib i den dosen valgt for bekreftende fase i pediatriske deltakere; og barnedeltakere i 0-5 år vil motta dose 3 av Alpelisib

Andre navn:
  • BYL719
Eksperimentell: Voksne deltakere, alpelisib (trinn 2)
Voksne deltakere (≥18 år) som vil få alpelisib i dosen valgt for bekreftelsesfasen hos voksne deltakere (trinn 2)
Legemiddel: Alpelisib

I trinn 1: Voksne deltakere (≥ 18 år) vil motta dose 1 eller dose 2 av alpelisib; Pediatriske deltakere (6-17 år) vil motta dose 2 eller dose 3 av Alpelisib.

I trinn 2: Voksne deltakere vil motta alpelisib i den dosen valgt for bekreftende fase hos voksne deltakere; Pediatriske deltakere (6-17 år) vil motta alpelisib i den dosen valgt for bekreftende fase i pediatriske deltakere; og barnedeltakere i 0-5 år vil motta dose 3 av Alpelisib

Andre navn:
  • BYL719
Placebo komparator: Voksne deltakere, placebo (trinn 2)
Voksne deltakere (≥18 år) som vil få matchende placebo
Legemiddel: Placebo
I trinn 2 vil deltakerne motta matchende placebo i 24 uker av studien
Eksperimentell: Pediatriske deltakere (6-17 år), alpelisib (trinn 2)
Pediatriske deltakere (6-17 år) som vil få alpelisib i dosen valgt for bekreftelsesfasen hos pediatriske deltakere (trinn 2)
Legemiddel: Alpelisib

I trinn 1: Voksne deltakere (≥ 18 år) vil motta dose 1 eller dose 2 av alpelisib; Pediatriske deltakere (6-17 år) vil motta dose 2 eller dose 3 av Alpelisib.

I trinn 2: Voksne deltakere vil motta alpelisib i den dosen valgt for bekreftende fase hos voksne deltakere; Pediatriske deltakere (6-17 år) vil motta alpelisib i den dosen valgt for bekreftende fase i pediatriske deltakere; og barnedeltakere i 0-5 år vil motta dose 3 av Alpelisib

Andre navn:
  • BYL719
Placebo komparator: Pediatriske deltakere (6-17 år), placebo (stadium 2)
Pediatriske deltakere (6-17 år) som vil få matchende placebo
Legemiddel: Placebo
I trinn 2 vil deltakerne motta matchende placebo i 24 uker av studien
Eksperimentell: Pediatriske deltakere (0-5 år), Alpelisib (trinn 2)
Pediatriske deltakere på 0-5 år som vil dose 3 av Alpelisib på en åpen måte i minst 24 uker med mindre de slutter tidligere
Legemiddel: Alpelisib

I trinn 1: Voksne deltakere (≥ 18 år) vil motta dose 1 eller dose 2 av alpelisib; Pediatriske deltakere (6-17 år) vil motta dose 2 eller dose 3 av Alpelisib.

I trinn 2: Voksne deltakere vil motta alpelisib i den dosen valgt for bekreftende fase hos voksne deltakere; Pediatriske deltakere (6-17 år) vil motta alpelisib i den dosen valgt for bekreftende fase i pediatriske deltakere; og barnedeltakere i 0-5 år vil motta dose 3 av Alpelisib

Andre navn:
  • BYL719

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Trinn 2: Radiologisk responsrate ved uke 24 i trinn 2 (voksne og pediatriske (6 - 17 år) deltakere)
Tidsramme: Baseline, uke 24
Radiologisk respons definert ved å oppnå minst 20 % reduksjon i summen av mållesjonsvolumer (1 til 3 lesjoner), vurdert ved MR av en BIRC ved uke 24, forutsatt at ingen av de individuelle mållesjonene har minst 20 % økning fra baseline og i fravær av progresjon av ikke-mållesjoner og uten nye lesjoner. Prosentandelen av deltakere med radiologisk respons ved uke 24 av trinn 2 i voksne og pediatriske (6-17 år) grupper vil bli vurdert
Baseline, uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Trinn 2: Prosentandel av deltakerne med minst 1 poengs forbedring sammenlignet med baseline basert på pasientens globale inntrykk av alvorlighetsgrad (PGI-S) skala ved uke 24 av trinn 2 (voksne og pediatriske (6 - 17 år) deltakere)
Tidsramme: Baseline, uke 24
PGI-S er et enkeltelementmål for å vurdere den generelle alvorlighetsgraden av en pasients tilstand. Dette enkeltelementinstrumentet bruker en 5-punkts vurderingsskala, som varierer fra 1 (ingen symptomer) til 5 (svært alvorlig). Lavere skår indikerer bedre helsetilstand. Prosentandelen av deltakere med minst 1 poengs forbedring sammenlignet med baseline ved uke 24 av trinn 2 i voksne og pediatriske (6-17 år) grupper vil bli vurdert
Baseline, uke 24
Trinn 2: Endring fra baseline i pasientens globale inntrykk av endring (PGI-C) skala (voksne og pediatriske (6-17 år) deltakere)
Tidsramme: Opptil ca 8 år
PGI-C er et enkeltelementmål for å vurdere endringen i den generelle symptomenes alvorlighetsgrad siden studiestart. Dette enkeltelementinstrumentet bruker en 7-punkts vurderingsskala, som varierer fra 1 (svært mye forbedret) til 7 (veldig dårligere). Lavere skår indikerer bedre helsetilstand. Endringen fra baseline i PGI-C-score vil bli vurdert hos voksne og pediatriske (6-17 år) deltakere
Opptil ca 8 år
Trinn 2: Endring fra baseline i etterforskerens globale inntrykk av endring (IGIC) skala (voksne og pediatriske (6-17 år) deltakere)
Tidsramme: Opptil ca 8 år
IGIC involverer ett enkelt spørsmål som ber etterforskeren vurdere endringen i pasientens tilstand siden starten av behandlingen eller intervensjonen, ved å bruke en 7-punkts skala som strekker seg fra 1 (Svært mye forbedret) til 7 (Svært mye verre). Endringen fra baseline i IGIC-score vil bli vurdert hos voksne og pediatriske (6-17 år) deltakere
Opptil ca 8 år
Trinn 2: Endring fra baseline i helseverktøy for EuroQol 5-dimensjonen (EQ-5D) (voksne og pediatriske (6-17 år) deltakere)
Tidsramme: Opptil ca 8 år
EQ-5D-5L (fullført av voksne deltakere) inkluderer 5 elementer som tar for seg dimensjoner av mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon), hver med 5 svaralternativer, fra 1=ingen problemer til 5=ekstreme problemer EQ-5D-Y (fullført av barn over 8 år) og EQ-5D-Y Proxy-versjonen (fullført av foreldre for deltakere under 8 år eller ikke kan ta opp selv) inkluderer 5 elementer som adresserer dimensjoner av mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon), hver med 3 svaralternativer, fra 1= ingen problemer til 3= mange problemer
Opptil ca 8 år
Fase 2: Prosentandel av deltakerne med radiologisk respons i uke 24 i trinn 2 (barnedeltakere 0-5 år)
Tidsramme: Baseline, uke 24
Radiologisk respons definert ved å oppnå minst 20% reduksjon i summen av mållesjonsvolum (1 til 3 lesjoner), vurdert med MR med en BIRC i uke 24, forutsatt at ingen av de individuelle mållesjonene har minst 20% økning fra baseline og i fravær av progresjon av ikke-mållesjoner og uten nye lesjoner. Prosentandelen av deltakerne med radiologisk respons i uke 24 i trinn 2 i barnedeltakere 0-5 år vil bli vurdert
Baseline, uke 24
Fase 2: Endring fra baseline i pasientrapporterte resultatmålingsinformasjonssystem (PROMIS) profildomener (voksen og pediatrisk (6-17 år) deltakere)
Tidsramme: Opptil omtrent 8 år

PROMIS-29 Plus 2-profilen v2.1 (fullført av voksendeltaker) inkluderer 29 elementer på tvers av depresjonsdomener, angst, fysisk funksjon, smerteinterferens, tretthet, søvnforstyrrelse, evne til å delta i sosiale roller og aktiviteter, kognitive funksjonsevner og smerteintensitet.

PROMIS Pediatric-25-profilen v2.0 (fullført av barn over 8 år) og PROMIS foreldre-proxy-25-profil v2.0 (fullført av foreldre for barn under 8 år) inkluderer 25 elementer på tvers av domenene til depressive symptomer, angst, fysisk funksjonsmobilitet, smerteinterferens, utmattelse og peer-forhold og smerteintensitet hele elemiteten. varierer fra 1 (ikke i det hele tatt) til 5 (veldig mye). Smerteintensitetselementet blir scoret på en 0-10 numerisk vurderingsskala, der 0 representerer "ingen smerter" og 10 representerer "verste tenkelige smerter".

Endringen fra baseline i promis -domener vil bli vurdert
Opptil omtrent 8 år
Trinn 1 og 2: Varighet av respons (DOR) hos voksne og pediatriske deltakere som mottar alpelisib
Tidsramme: Opptil omtrent 8 år
DOR defineres som tiden fra første dokumenterte respons til progresjon av LyM-lesjoner vurdert av BIRC eller død. Denne analysen gjelder kun deltakere som er under behandling med alpelisib (fase 1 og 2) og som oppnår respons.
Opptil omtrent 8 år
Trinn 1: Radiologisk responsrate for alpelisib hos voksne og pediatriske (6-17 år) deltakere
Tidsramme: Baseline, uke 24

Radiologisk respons definert som oppnåelse av minst 20 % reduksjon i summen av mållæsjonsvolumer (1 til 3 læsjoner), vurdert ved MR av en BIRC ved uke 24, forutsatt at ingen av de enkelte mållæsjonene har minst 20 % økning fra utgangspunktet og i fravær av progresjon av ikke-mållæsjoner og uten nye læsjoner.

Andelen deltakere (voksne og barn 6-17 år) med radiologisk respons ved uke 24 i trinn 1 vil bli vurdert.
Baseline, uke 24
Trinn 1 og 2: Radiologisk responsrate for alpelisib hos voksne og pediatriske deltakere
Tidsramme: Opptil omtrent 8 år

Radiologisk respons definert som å oppnå minst 20 % reduksjon i summen av mållæsjonsvolumer (1 til 3 læsjoner), vurdert ved MRI av en BIRC, forutsatt at ingen av de enkelte mållæsjonene har minst 20 % økning fra utgangspunktet og i fravær av progresjon av ikke-mållæsjoner og uten nye læsjoner.

Andelen deltakere som mottar alpelisib (trinn 1 og 2) med radiologisk respons vil bli vurdert.
Opptil omtrent 8 år
Fase 1 og 2: Alpelisib-plasmakonsentrasjoner
Tidsramme: På dag 1 i uke 8, 16, 24, 48 og 120
Alpelisib-plasmakonsentrasjoner hos voksne og pediatriske deltakere (Stage 1 og 2).
På dag 1 i uke 8, 16, 24, 48 og 120
Trinn 1 og 2: Prosentandel deltakere med LyM-relaterte symptomer, komplikasjoner og komorbiditeter under behandling med alpelisib hos voksne og pediatriske deltakere ved uke 24
Tidsramme: Uke 24
Prosentandel deltakere med LyM-relaterte symptomer, komplikasjoner og komorbiditeter under behandling med alpelisib hos voksne og pediatriske deltakere ved uke 24 (Fase 1 og 2)
Uke 24
Trinn 1 og 2: Prosentandel deltakere med LyM-relaterte symptomer, komplikasjoner og komorbiditeter under behandling med alpelisib hos voksne og pediatriske deltakere
Tidsramme: Opptil omtrent 8 år
Prosentandel av deltakere med LyM-relaterte symptomer, komplikasjoner og komorbiditeter under behandling med alpelisib hos voksne og pediatriske deltakere (fase 1 og 2)
Opptil omtrent 8 år
Trinn 1 og 2: Endring fra utgangspunkt i LyM-lesjoner hos voksne og pediatriske deltakere ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
Endring fra baseline i summen av mållæsjonsvolumer, summen av MR-målbare ikke-mållæsjoner (hvis aktuelt) volumer, og summen av alle MR-målbare læsjoner (mål og ikke-mål) volumer som vurdert av BIRC ved uke 24 hos voksne og pediatriske deltakere (stadium 1 og 2)
Baseline, uke 24
Trinn 1 og 2: Endring fra baseline i LyM-lesjoner hos voksne og pediatriske deltakere
Tidsramme: Opptil omtrent 8 år
Endring fra baseline i summen av mållæsjonsvolumer, summen av MR-målbar ikke-mållæsjon (hvis aktuelt) volumer, og summen av alle MR-målbar læsjon (mål og ikke-mål) volumer som vurdert av BIRC hos voksne og pediatriske deltakere (Trinn 1 og 2)
Opptil omtrent 8 år
Trinn 1 og 2: Prosentandel deltakere med endringer i ikke-målrettede lesjoner hos voksne og pediatriske deltakere ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
Prosentandel av deltakere med endringer i ikke-mål-lesjoner vurdert av BIRC ved uke 24 hos voksne og pediatriske deltakere (Trinn 1 og 2)
Baseline, uke 24
Stadium 1 og 2: Prosentandel deltakere med endringer i ikke-målrettede lesjoner hos voksne og pediatriske deltakere
Tidsramme: Opptil omtrent 8 år
Prosentandel av deltakere med endringer i ikke-målrettede lesjoner vurdert av BIRC hos voksne og pediatriske deltakere (fase 1 og 2)
Opptil omtrent 8 år
Trinn 1 og 2: Prosentandel av deltakere med nye lesjoner hos voksne og pediatriske deltakere ved uke 24
Tidsramme: Grunnlinje, uke 24
Andelen deltakere med nye lesjoner vurdert av BIRC ved uke 24 hos voksne og pediatriske deltakere (stadium 1 og 2)
Grunnlinje, uke 24
Trinn 1 og 2: Prosentandel av deltakere med nye lesjoner i voksne og pediatriske deltakere
Tidsramme: Opptil omtrent 8 år
Prosentandelen av deltakere med nye lesjoner vurdert av BIRC hos voksne og pediatriske deltakere (Trinn 1 og 2)
Opptil omtrent 8 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

24. november 2023

Primær fullføring (Antatt)

31. mai 2028

Studiet fullført (Antatt)

2. mai 2033

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. juli 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. juli 2023

Først lagt ut (Faktiske)

17. juli 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CBYL719P12201
  • 2023-504146-60-00 (Registeridentifikator: EU CTIS number)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpliktet til å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene blir gjennomgått og godkjent av et uavhengig granskningspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.

Denne prøvedatatilgjengeligheten er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere