Alpelisib PIK3CA mutációval összefüggő nyirokfejlődési rendellenességben szenvedő gyermek- és felnőtt betegeknél. (EPIK-L1)
Kétlépcsős, kettős-vak, randomizált, placebo-kontrollos vizsgálat az Alpelisib hatékonyságának, biztonságosságának és farmakokinetikájának felmérésére PIK3CA mutációval összefüggő nyirokfejlődési rendellenességben szenvedő gyermek- és felnőtt betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy II/III. fázisú, többközpontú vizsgálat két szakaszból:
- Az 1. szakaszt az alpeliszib megerősítő fázisához (DSCP) a dózis(ok) kiválasztására tervezték a 2. szakaszban, és egy 24 hetes, nyílt alapfázisból áll majd felnőtt (18 év feletti) és gyermekgyógyászati résztvevők (6- 17 éves kor) PIK3CA-mutációval rendelkező LyM-mel, amelyet meghosszabbítás követ. Miután a szűrés során megerősítették a jogosultságot, a résztvevőket véletlenszerűen besorolják a különböző alpelisib dózisokba, életkoruk szerint. Az 1. szakasz alapfázisának végén elért eredményektől függően a 2. szakaszt megnyitják a felnőtt és/vagy gyermekgyógyászati résztvevők előtt, vagy leállíthatják a vizsgálatot.
- A 2. szakasz célja, hogy megerősítse és értékelje az alpelisib hatékonyságát és biztonságosságát a DSCP-n PIK3CA-mutációval rendelkező LyM-ben szenvedő betegeknél, és egy 24 hetes randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos megerősítő fázisból áll majd felnőtteknél (18 évesnél idősebb) és 6-17 éves gyermekgyógyászati résztvevők, majd nyílt elrendezésű kiterjesztéssel. Miután a szűrés során megerősítették a jogosultságot, a résztvevőket véletlenszerűen alpeliszibre vagy placebóra osztják be.
Ezenkívül a 2. szakasz ezzel párhuzamosan tartalmazni fog egy 24 hetes, nyílt alapfázist a 2–5 éves gyermekgyógyászati résztvevők számára, majd egy meghosszabbítást, ha a gyermekgyógyászati résztvevők beiratkoznak a 2. szakaszba.
Az 1. szakasz 24 hetes, nyílt alapfázisának eredményei alapján a 2. szakasz dózisa(ka)t a Novartis választja ki az Irányító Bizottsággal (SC) konzultálva. A 2. szakasz 24 hetes randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos alapfázisában egy Független Adatmegfigyelő Bizottság (DMC) rendszeres biztonsági felülvizsgálatokat fog végezni.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Fázis
- 2. fázis
- 3. fázis
Kiterjesztett hozzáférés
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Novartis Pharmaceuticals
- Telefonszám: 1-888-669-6682
- E-mail: novartis.email@novartis.com
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Novartis Pharmaceuticals
- Telefonszám: +41613241111
- E-mail: novartis.email@novartis.com
Tanulmányi helyek
-
-
-
Capital Federal, Argentína, C1023AAB
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
-
Buenos Aires
-
CABA, Buenos Aires, Argentína, C1181ACH
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
CABA, Buenos Aires, Argentína, C1425BEA
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Ausztrália, 2010
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
Sydney, New South Wales, Ausztrália, 2031
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Ausztrália, 4101
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Brussels, Belgium, 1200
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Brno, Csehország, 625 00
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
- Toborzás
- UCSF Benioff Children s Hospital
-
Kutatásvezető:
- Beth Apsel Winger
-
Kapcsolatba lépni:
- Sophie Shean
- Telefonszám: +1 510 428 3885 8227
- E-mail: sophie.shean@ucsf.edu
-
Orange, California, Egyesült Államok, 92868
- Toborzás
- Childrens Hospital of Orange County
-
Kapcsolatba lépni:
- Eliud Espinal
- Telefonszám: 714-509-8810
- E-mail: eliud.espinal@choc.org
-
Kutatásvezető:
- Maria Buethe
-
Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
- Toborzás
- Lucile Packard Childrens Hosp
-
Kutatásvezető:
- Joyce Teng
-
Kapcsolatba lépni:
- Thomas Buschbacher
- E-mail: tbusch@stanford.edu
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20010-2970
- Toborzás
- Childrens National Medical Center
-
Kapcsolatba lépni:
- Regine Hyppolite
- E-mail: rhyppolite@childrensnational.org
-
Kutatásvezető:
- Yaser Diab
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32207
- Toborzás
- Nemours Childrens Clinic
-
Kapcsolatba lépni:
- Rosita Almira
- Telefonszám: 904-697-3674
- E-mail: rosita.almira@nemours.org
-
Kutatásvezető:
- Anderson Collier
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Toborzás
- Childrens Hosp Boston Dept of Heme
-
Kutatásvezető:
- Tishi Shah
-
Kapcsolatba lépni:
- Kelsey Deemer
- Telefonszám: 617-355-5526
- E-mail: kelsey.deemer@childrens.harvard.edu
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Toborzás
- WA Uni School Of Med
-
Kutatásvezető:
- Bryan Sisk
-
Kapcsolatba lépni:
- Alison Barnwell
- E-mail: abarnwell@wustl.edu
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599
- Toborzás
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Kapcsolatba lépni:
- Miriam Davis
- E-mail: miriam.davis@unc.edu
-
Kutatásvezető:
- Alexandra Borst
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229-3039
- Toborzás
- Cinn Children Hosp Medical Center
-
Kutatásvezető:
- Adrienne Hammill
-
Kapcsolatba lépni:
- Sarah Price
- Telefonszám: 513-636-6090
- E-mail: Sarah.Price@cchmc.org
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- Toborzás
- Cleveland Clinic Foundation
-
Kutatásvezető:
- Michael Kelly
-
Kapcsolatba lépni:
- Natalie Mau
- E-mail: maun4@ccf.org
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
- Toborzás
- Univ Hospital Of Cleveland
-
Kutatásvezető:
- Howard Wang
-
Kapcsolatba lépni:
- Erika Waites
- Telefonszám: 216-844-7028
- E-mail: Erika.Waites@uhhospitals.org
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
- Toborzás
- Nationwide Children s Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Star Seum
- E-mail: star.seum@nationwidechildrens.org
-
Kutatásvezető:
- Bhuvana Setty
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Toborzás
- Oregon Health Science University
-
Kutatásvezető:
- Melinda Wu
-
Kapcsolatba lépni:
- Annie Yang
- E-mail: yangann@ohsu.edu
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Toborzás
- CHOP Abramson Pediatric Resch Ctr
-
Kutatásvezető:
- Denise Adams
-
Kapcsolatba lépni:
- Melissa Casey
- E-mail: CASEYMA@chop.edu
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
- Toborzás
- Childrens Hosp Pittsburgh UPMC
-
Kapcsolatba lépni:
- Alex Berkebile
- Telefonszám: 412-692-5346
- E-mail: berkebileak@upmc.edu
-
Kutatásvezető:
- Julia Segal
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Toborzás
- Baylor College of Medicine
-
Kutatásvezető:
- Ionela Iacobas
-
Kapcsolatba lépni:
- Gaylon Stevenson
- Telefonszám: 713-798-3701
- E-mail: gnsteve1@texaschildrens.org
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Toborzás
- U of TX Health Science Ct
-
Kutatásvezető:
- Autumn Atkinson
-
Kapcsolatba lépni:
- Kelly Mulligan
- Telefonszám: 713-500-6852
- E-mail: kelly.mulligan@uth.tmc.edu
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
- Toborzás
- Childrens Hospital and Regional Medical Center
-
Kutatásvezető:
- Jonathan A Perkins
-
Kapcsolatba lépni:
- Maya Younoszai
- Telefonszám: 206-526-2100
- E-mail: maya.younosza@seattlechildrens.org
-
-
-
-
-
Angers, Franciaország, 49933
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
Bordeaux, Franciaország, 33076
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
Bron, Franciaország, 69677
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
Caen, Franciaország, 14033
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
Dijon, Franciaország, 21000
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
Lille, Franciaország, 59000
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
Marseille, Franciaország, 13885
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
Montpellier, Franciaország, 34295
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Franciaország, 75015
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Franciaország, 75010
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
Toulouse, Franciaország, 31054
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
Tours, Franciaország, 37044
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Nijmegen, Hollandia, 6525 GA
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Hollandia, 3015 GD
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Berlin, Németország, 13353
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
Ulm, Németország, 89081
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Németország, 79106
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
Mannheim, Baden-Wurttemberg, Németország, 68305
- Visszavont
- Novartis Investigative Site
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Cologne, North Rhine-Westphalia, Németország, 50937
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
-
Saxony
-
Leipzig, Saxony, Németország, 04103
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Naples, Olaszország, 80122
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
-
BO
-
Bologna, BO, Olaszország, 40138
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milan, MI, Olaszország, 20122
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
-
RM
-
Roma, RM, Olaszország, 00165
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
Roma, RM, Olaszország, 00168
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
-
TO
-
Torino, TO, Olaszország, 10126
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
A Coruña, Spanyolország, 15006
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
Barcelona, Spanyolország, 08035
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Spanyolország, 28046
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Spanyolország, 28009
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
-
Balearic Islands
-
Palma, Balearic Islands, Spanyolország, 07120
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
-
Barcelona
-
Esplugues, Barcelona, Spanyolország, 08950
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Spanyolország, 08907
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Lausanne, Svájc, 1011
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- A résztvevőnek hajlandónak kell lennie a klinikai helyszínen maradni, ahogy azt a protokoll előírja, és be kell tartania a vizsgálati korlátozásokat és a vizsgálati ütemterveket.
- A résztvevőnek az orvos által megerősített és dokumentált LyM diagnózisa van a tájékozott beleegyezés időpontjában
- A résztvevőt nem tekintik jelöltnek a helyi terápiás lehetőségekre, vagy nem hajlandó arra, hogy részesüljenek a helyi terápiás lehetőségekben, beleértve, de nem kizárólagosan a szkleroterápiát, az embolizációt és a műtétet, a 24. hét befejezéséig a tájékozott beleegyezés időpontjában.
- A résztvevőnek bizonyítéka van a PIK3CA gén szomatikus mutációjára
- A résztvevőnek legalább egy mérhető LyM-léziója van, amelyet a BIRC értékelés igazolt a randomizálás előtt.
Főbb kizárási kritériumok:
- A résztvevőnek orvos által megerősített és dokumentált diagnózisa van a PROS-ról a tájékozott beleegyezés időpontjában.
- A résztvevőnek orvos által megerősített és dokumentált diagnózisa központi vezetési nyirokrendszeri anomáliával, általános nyirokrendszeri anomáliával, Gorham-Stout betegséggel, Kaposiform lymphangiomatosissal rendelkezik a tájékozott beleegyezés időpontjában.
- A résztvevőnek ismert Stevens-Johnson-szindróma, erythema multiforme vagy toxikus epidermális nekrolízise volt a tájékozott beleegyezés időpontjában.
- A résztvevőnek I-es típusú diabetes mellitus vagy nem kontrollált II-es típusú diabetes mellitus diagnózisa van a beleegyezés időpontjában.
- A résztvevőt korábban alpeliszibbel és/vagy bármely más PI3K-gátlóval kezelték, és a kezelés időtartama több mint 2 hét volt a tájékozott beleegyezés időpontjában.
Más felvételi/kizárási kritériumok is alkalmazhatók
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Felnőtt résztvevők, 1. alpeliszib adag (1. szakasz)
Felnőtt (18 év feletti) résztvevők, akik legalább 24 hétig legalább 24 hétig kapják az 1. adag alpelisibet, hacsak nem hagyják abba korábban (1. szakasz)
|
Az 1. szakaszban: A felnőttkori résztvevők (≥18 éves) adagot kapnak 1 vagy 2 dózis alpelisib; A gyermekgyógyászati résztvevők (6-17 éves korú) 2 vagy 3 adagot kapnak az alpelisib-ről. A 2. szakaszban: A felnőtt résztvevők alpelisibet kapnak a felnőtt résztvevők megerősítő szakaszához kiválasztott dózisban; A gyermekgyógyászati résztvevők (6-17 éves korú) alpelisibet fognak kapni a gyermekgyógyászati résztvevők megerősítő szakaszához kiválasztott dózisban; és a 0-5 éves gyermekgyógyászati résztvevők 3 adagot kapnak az alpelisibből
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Felnőtt résztvevők, 2. alpeliszib adag (1. szakasz)
Felnőtt résztvevők (≥18 évesek), akik legalább 24 hétig kapják a 2. adag alpelisibet nyílt módon, hacsak nem hagyják abba korábban (1. szakasz).
|
Az 1. szakaszban: A felnőttkori résztvevők (≥18 éves) adagot kapnak 1 vagy 2 dózis alpelisib; A gyermekgyógyászati résztvevők (6-17 éves korú) 2 vagy 3 adagot kapnak az alpelisib-ről. A 2. szakaszban: A felnőtt résztvevők alpelisibet kapnak a felnőtt résztvevők megerősítő szakaszához kiválasztott dózisban; A gyermekgyógyászati résztvevők (6-17 éves korú) alpelisibet fognak kapni a gyermekgyógyászati résztvevők megerősítő szakaszához kiválasztott dózisban; és a 0-5 éves gyermekgyógyászati résztvevők 3 adagot kapnak az alpelisibből
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Gyermekgyógyászati résztvevők (6-17 évesek), 2. alpeliszib dózis (1. szakasz)
6-17 éves gyermekgyógyászati résztvevők, akik legalább 24 hétig kapnak 2. adag alpelisibet nyíltan, hacsak nem hagyják abba korábban (1. szakasz)
|
Az 1. szakaszban: A felnőttkori résztvevők (≥18 éves) adagot kapnak 1 vagy 2 dózis alpelisib; A gyermekgyógyászati résztvevők (6-17 éves korú) 2 vagy 3 adagot kapnak az alpelisib-ről. A 2. szakaszban: A felnőtt résztvevők alpelisibet kapnak a felnőtt résztvevők megerősítő szakaszához kiválasztott dózisban; A gyermekgyógyászati résztvevők (6-17 éves korú) alpelisibet fognak kapni a gyermekgyógyászati résztvevők megerősítő szakaszához kiválasztott dózisban; és a 0-5 éves gyermekgyógyászati résztvevők 3 adagot kapnak az alpelisibből
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Gyermekgyógyászati résztvevők (6-17 évesek), 3. alpeliszib dózis (1. szakasz)
6-17 éves gyermekgyógyászati résztvevők, akik legalább 24 hétig kapnak 3. adag alpelisibet nyíltan, hacsak nem hagyják abba korábban (1. szakasz).
|
Az 1. szakaszban: A felnőttkori résztvevők (≥18 éves) adagot kapnak 1 vagy 2 dózis alpelisib; A gyermekgyógyászati résztvevők (6-17 éves korú) 2 vagy 3 adagot kapnak az alpelisib-ről. A 2. szakaszban: A felnőtt résztvevők alpelisibet kapnak a felnőtt résztvevők megerősítő szakaszához kiválasztott dózisban; A gyermekgyógyászati résztvevők (6-17 éves korú) alpelisibet fognak kapni a gyermekgyógyászati résztvevők megerősítő szakaszához kiválasztott dózisban; és a 0-5 éves gyermekgyógyászati résztvevők 3 adagot kapnak az alpelisibből
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Felnőtt résztvevők, alpelisib (2. szakasz)
Felnőtt résztvevők (≥18 évesek), akik a felnőtt résztvevők megerősítő fázisához kiválasztott dózisban kapnak alpeliszibet (2. szakasz)
|
Az 1. szakaszban: A felnőttkori résztvevők (≥18 éves) adagot kapnak 1 vagy 2 dózis alpelisib; A gyermekgyógyászati résztvevők (6-17 éves korú) 2 vagy 3 adagot kapnak az alpelisib-ről. A 2. szakaszban: A felnőtt résztvevők alpelisibet kapnak a felnőtt résztvevők megerősítő szakaszához kiválasztott dózisban; A gyermekgyógyászati résztvevők (6-17 éves korú) alpelisibet fognak kapni a gyermekgyógyászati résztvevők megerősítő szakaszához kiválasztott dózisban; és a 0-5 éves gyermekgyógyászati résztvevők 3 adagot kapnak az alpelisibből
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Felnőtt résztvevők, placebo (2. szakasz)
Felnőtt résztvevők (≥18 évesek), akik megfelelő placebót kapnak
|
A 2. szakaszban a résztvevők megfelelő placebót kapnak a vizsgálat 24 hetében
|
|
Kísérleti: Gyermekgyógyászati résztvevők (6-17 éves korig), alpeliszib (2. szakasz)
Gyermekgyógyászati résztvevők (6-17 évesek), akik a gyermekgyógyászati résztvevők megerősítő fázisához kiválasztott dózisban kapnak alpeliszibet (2. szakasz)
|
Az 1. szakaszban: A felnőttkori résztvevők (≥18 éves) adagot kapnak 1 vagy 2 dózis alpelisib; A gyermekgyógyászati résztvevők (6-17 éves korú) 2 vagy 3 adagot kapnak az alpelisib-ről. A 2. szakaszban: A felnőtt résztvevők alpelisibet kapnak a felnőtt résztvevők megerősítő szakaszához kiválasztott dózisban; A gyermekgyógyászati résztvevők (6-17 éves korú) alpelisibet fognak kapni a gyermekgyógyászati résztvevők megerősítő szakaszához kiválasztott dózisban; és a 0-5 éves gyermekgyógyászati résztvevők 3 adagot kapnak az alpelisibből
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Gyermekgyógyászati résztvevők (6-17 éves korig), placebo (2. szakasz)
Gyermekgyógyászati résztvevők (6-17 évesek), akik megfelelő placebót kapnak
|
A 2. szakaszban a résztvevők megfelelő placebót kapnak a vizsgálat 24 hetében
|
|
Kísérleti: Gyermekgyógyászati résztvevők (0-5 éves), alpelisib (2. szakasz)
0-5 éves gyermekgyógyászati résztvevők, akik legalább 24 hétig nyíltan adagolják az alpelisibet, kivéve, ha korábban abbahagyják
|
Az 1. szakaszban: A felnőttkori résztvevők (≥18 éves) adagot kapnak 1 vagy 2 dózis alpelisib; A gyermekgyógyászati résztvevők (6-17 éves korú) 2 vagy 3 adagot kapnak az alpelisib-ről. A 2. szakaszban: A felnőtt résztvevők alpelisibet kapnak a felnőtt résztvevők megerősítő szakaszához kiválasztott dózisban; A gyermekgyógyászati résztvevők (6-17 éves korú) alpelisibet fognak kapni a gyermekgyógyászati résztvevők megerősítő szakaszához kiválasztott dózisban; és a 0-5 éves gyermekgyógyászati résztvevők 3 adagot kapnak az alpelisibből
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
2. szakasz: Radiológiai válaszarány a 2. szakasz 24. hetében (felnőtt és gyermekgyógyászati (6-17 éves) résztvevők)
Időkeret: Alapállapot, 24. hét
|
Radiológiai válasz, amelyet úgy határoznak meg, hogy legalább 20%-kal csökkentik a céllézió térfogatának összegét (1-3 lézió), amelyet MRI-vel BIRC-vel értékeltek a 24. héten, feltéve, hogy az egyedi célléziók egyike sem nőtt legalább 20%-kal az alapvonalhoz képest és a nem célpont elváltozások progressziójának hiányában és új léziók nélkül.
Fel kell mérni a 2. szakasz 24. hetében radiológiai választ adó résztvevők százalékos arányát a felnőtt és a gyermek (6-17 éves) csoportokban.
|
Alapállapot, 24. hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
2. szakasz: Azon résztvevők százalékos aránya, akik legalább 1 pontos javulást értek el a kiindulási értékhez képest a beteg globális súlyossági benyomása (PGI-S) skála alapján a 2. szakasz 24. hetében (felnőtt és gyermekgyógyászati (6-17 éves) résztvevők)
Időkeret: Alapállapot, 24. hét
|
A PGI-S egy tételes mérőszám a beteg állapotának általános súlyosságának felmérésére.
Ez az egyelemes műszer 5 fokozatú értékelési skálát használ, amely 1-től (nincs tünet) 5-ig (nagyon súlyos) terjed.
Az alacsonyabb pontszámok jobb egészségi állapotot jeleznek.
Fel kell mérni azon résztvevők százalékos arányát, akik legalább 1 pontos javulást mutattak a kiindulási értékhez képest a 2. szakasz 24. hetében a felnőtt és a gyermek (6-17 éves) csoportokban.
|
Alapállapot, 24. hét
|
|
2. szakasz: Változás az alapvonalhoz képest a betegek globális változásbenyomása (PGI-C) skálájában (felnőtt és gyermekgyógyászati (6-17 éves) résztvevők)
Időkeret: Körülbelül 8 évig
|
A PGI-C egyetlen tételes mérőszám a tünetek általános súlyosságának változásának felmérésére a vizsgálat kezdete óta.
Ez az egyetlen tételes eszköz egy 7 pontos értékelési skálát használ, amely 1-től (nagyon továbbfejlesztve) 7-ig (nagyon sokkal rosszabb) terjed.
Az alacsonyabb pontszámok jobb egészségi állapotot jeleznek.
A PGI-C pontszám kiindulási értékhez viszonyított változását felnőtt és gyermek (6-17 éves) résztvevőknél értékelik.
|
Körülbelül 8 évig
|
|
2. szakasz: Változás az alapvonalhoz képest a vizsgáló globális változásbenyomása (IGIC) skálájában (felnőtt és gyermekgyógyászati (6-17 éves) résztvevők)
Időkeret: Körülbelül 8 évig
|
Az IGIC egyetlen kérdést tartalmaz, amely arra kéri a vizsgálót, hogy értékelje a beteg állapotában a kezelés vagy beavatkozás kezdete óta bekövetkezett változást egy 1-től (nagyon javult) 7-ig (nagyon sokkal rosszabb) 7-es skálán.
Az IGIC pontszám kiindulási értékhez viszonyított változását felnőtt és gyermekgyógyászati (6-17 éves) résztvevőknél értékelik.
|
Körülbelül 8 évig
|
|
2. szakasz: Változás az alapvonalhoz képest az EuroQol 5-dimenziós (EQ-5D) egészségügyi szolgáltatásaiban (felnőtt és gyermekgyógyászati (6-17 éves) résztvevők)
Időkeret: Körülbelül 8 évig
|
Az EQ-5D-5L (felnőtt résztvevők által kitöltve) 5 elemet tartalmaz, amelyek a mobilitás, az öngondoskodás, a szokásos tevékenységek, a fájdalom/kényelmetlenség és a szorongás/depresszió dimenzióit tárgyalják, mindegyik 5 válaszlehetőséget tartalmaz, az 1=nincs probléma-tól a 5=extrém problémák Az EQ-5D-Y (8 évesnél idősebb gyermekek töltik ki) és az EQ-5D-Y Proxy verzió (amit a szülő tölt ki 8 évesnél fiatalabb, vagy saját maga számára rögzíteni nem tudó résztvevők esetén) 5 címet tartalmaz. a mobilitás, az öngondoskodás, a szokásos tevékenységek, a fájdalom/kellemetlenség és a szorongás/depresszió dimenziói), mindegyik 3 válaszlehetőséggel, az 1=nincs probléma és a 3= sok probléma között
|
Körülbelül 8 évig
|
|
2. szakasz: A radiológiai reakcióval rendelkező résztvevők százalékos aránya a 2. szakasz 24. hétén (gyermekgyógyászati résztvevők 0-5 éves korban)
Időkeret: Alapvonal, 24. hét
|
A radiológiai válasz, amelyet úgy határoznak meg, hogy a célkitűzések mennyiségének (1-3 sérülés) legalább 20% -os csökkenését elérik, az MRI által a 24. héten BIRC segítségével értékelve, feltéve, hogy az egyes célpusztítások egyikének egyike sem növekszik az alapvonalhoz képest, és a nem végső léziók előrehaladásának hiányában és új léziók nélkül.
Megvizsgáljuk annak a résztvevőknek a százalékos arányát, akiknek radiológiai reakciója a 2. szakasz 24. hetében a gyermekorvos résztvevőinek 0-5 éves korában kiértékeljük
|
Alapvonal, 24. hét
|
|
2. szakasz: Változás a kiindulási értékhez képest a betegek által bejelentett eredmények mérési információs rendszer (PROMIS) profildomének (felnőtt és gyermekgyógyászati (6-17 éves) résztvevőknél)
Időkeret: Körülbelül 8 évig
|
A Promis-29 Plus 2 V2.1 profil (a felnőtt résztvevő által kitöltött) 29 elemet tartalmaz a depresszió, szorongás, fizikai funkció, fájdalom-interferencia, fáradtság, alvási zavarok, társadalmi szerepek és tevékenységek résztvevői képességének, kognitív funkciós képességeinek és fájdalom intenzitásának a részében. A Promis Pediatric-25 Profil v2.0 (8 évesnél fiatalabb gyermekek által befejezett) és a Promis szülő-proxy-25 profil V2.0 (a szülők 8 év alatti gyermekek számára kitöltöttek) 25 elemet tartalmaznak a depressziós tünetek területén, a szorongás, a fizikai funkciók, a fájdalom interferencia, a fáradtság és a peer-kapcsolatok és a fájdalom intenzitásának kivételével (kivéve a fájdalom intenzitását), az összes tételhez (kivéve a fájdalom intenzitását), amely az 5-Point Scare-tól, az összes tételhez (kivéve a fájdalom intenzitását). 5 (nagyon). A fájdalom intenzitását 0-10 numerikus besorolási skálán pontozják, ahol a 0 "nincs fájdalom", a 10 pedig a "legrosszabb elképzelhető fájdalom". A promis domainek kiindulási pontjától való változást ki kell értékelni |
Körülbelül 8 évig
|
|
1. és 2. szakasz: A válasz időtartama (DOR) felnőtt és gyermek résztvevőkben, akik alpelisib-et kapnak
Időkeret: Legfeljebb körülbelül 8 év
|
A DOR a LyM-es áttétek első dokumentált válaszától a BIRC által megállapított progressziójáig vagy a halál bekövetkeztéig eltelt időt jelenti.
Ez az elemzés csak azon résztvevőkre vonatkozik, akik alpelisib kezelésben részesülnek (1. és 2. szakasz) és akik választ érnek el.
|
Legfeljebb körülbelül 8 év
|
|
1. szakasz: Az alpelisib radiológiai válaszaránya felnőtt és gyermek (6-17 éves korig) résztvevőknél
Időkeret: Alapvonal, 24. hét
|
A radiológiai választ a célzott léziók (1-3 lézió) térfogatának összegében legalább 20%-os csökkenés elérése definiálja, amelyet a BIRC értékelt ki MRI-vel a 24. héten, feltéve, hogy egyetlen egyedi célzott lézió sem mutat legalább 20%-os növekedést a kiindulási értékhez képest, és nem célzott léziók progressziója hiányzik, valamint új léziók sem jelentek meg. A 24. héten radiológiai választ mutató résztvevők (felnőttek és 6-17 éves gyermekek) százalékos arányát értékelik ki az 1. szakaszban. |
Alapvonal, 24. hét
|
|
1. és 2. szakasz: Az alpelisib radiológiai válaszaránya felnőtt és gyermek résztvevőkben
Időkeret: Legfeljebb körülbelül 8 év
|
Radiologikus választ a céltárgyak térfogatának összegében (1-3 tárgy) legalább 20%-os csökkenés elérése határoz meg, amelyet MRI-vel értékel egy BIRC, feltéve, hogy egyetlen egyedi céltárgy sem mutat legalább 20%-os növekedést a kiindulási értékhez képest, és a nem céltárgyak progressziója hiányzik, valamint új tárgyak nem jelennek meg. Az alpelisibet kapó résztvevők (1. és 2. szakasz) százalékos arányát, akik radiologikus választ mutatnak, értékelni fogják. |
Legfeljebb körülbelül 8 év
|
|
1. és 2. szakasz: Alpelisib plazmakoncentráció
Időkeret: A 8., 16., 24., 48. és 120. hét 1. napján
|
Alpelisib plazmakoncentrációja felnőtt és gyermek résztvevőkben (1. és 2. szakasz).
|
A 8., 16., 24., 48. és 120. hét 1. napján
|
|
1. és 2. szakasz: A LyM-vel kapcsolatos tünetekkel, szövődményekkel és társbetegségekkel rendelkező résztvevők százalékos aránya, akik alpelisib kezelésben részesülnek felnőtt és gyermek résztvevőknél a 24. héten
Időkeret: 24. hét
|
A LyM-hoz kapcsolódó tünetekkel, szövődményekkel és komorbiditásokkal rendelkező résztvevők százalékos aránya alpelisib kezelés során felnőtt és gyermek résztvevőknél a 24. héten (1. és 2. szakasz)
|
24. hét
|
|
1. és 2. szakasz: LyM-vel kapcsolatos tünetekkel, szövődményekkel és társbetegségekkel rendelkező résztvevők százalékos aránya alpelisib kezelés alatt felnőtt és gyermek résztvevőknél
Időkeret: Legfeljebb körülbelül 8 év
|
Az alpelisib kezelés alatt álló felnőtt és gyermek résztvevők (1. és 2. szakasz) LyM-vel kapcsolatos tüneteinek, szövődményeinek és komorbiditásainak százalékos aránya
|
Legfeljebb körülbelül 8 év
|
|
1. és 2. szakasz: A LyM elváltozások változása a kiindulási értékhez képest felnőtt és gyermek résztvevőknél a 24. héten
Időkeret: Alapvonal, 24. hét
|
A bázisvonalhoz képest bekövetkezett változás a célzott léziók térfogatának összegében, az MRI-vel mérhető nem célzott léziók (ha alkalmazható) térfogatának összegében, valamint az összes MRI-vel mérhető lézió (célzott és nem célzott) térfogatának összegében, amelyet a BIRC értékelt a 24. héten felnőtt és gyermek résztvevőknél (1. és 2. szakasz)
|
Alapvonal, 24. hét
|
|
1. és 2. szakasz: A LyM elváltozások változása a kiindulási értékhez képest felnőtt és gyermek résztvevőknél
Időkeret: Legfeljebb körülbelül 8 év
|
A bázisvonalhoz képesti változás a célzott lesion térfogatok összegében, az MRI-vel mérhető nem célzott lesionok (ha alkalmazható) térfogatának összegében, valamint az összes MRI-vel mérhető lesion (célzott és nem célzott) térfogatának összegében, BIRC által értékelve felnőtt és gyermek résztvevőknél (1. és 2. szakasz)
|
Legfeljebb körülbelül 8 év
|
|
1. és 2. szakasz: A nem célzott elváltozásokban bekövetkezett változásokkal rendelkező résztvevők százalékos aránya felnőtt és gyermek résztvevőknél a 24. héten
Időkeret: Alapvonal, 24. hét
|
A BIRC által a 24. héten értékelt nem célzott elváltozásokkal rendelkező résztvevők százalékos aránya felnőtt és gyermek résztvevőkben (1. és 2. szakasz)
|
Alapvonal, 24. hét
|
|
1. és 2. szakasz: A célon kívüli elváltozásokkal rendelkező résztvevők százalékos aránya felnőtt és gyermek résztvevőknél
Időkeret: Legfeljebb körülbelül 8 év
|
A BIRC által értékelt nem célzott elváltozásokban bekövetkezett változásokkal rendelkező résztvevők százalékos aránya felnőtt és gyermek résztvevőkben (1. és 2. szakasz)
|
Legfeljebb körülbelül 8 év
|
|
1. és 2. szakasz: A 24. héten új leziókkal rendelkező résztvevők százalékos aránya felnőtt és gyermek résztvevők esetében
Időkeret: Kezdeti állapot, 24. hét
|
A BIRC által a 24. héten értékelt új gyulladásos elváltozásokkal rendelkező résztvevők százalékos aránya felnőtt és gyermek résztvevőkben (1. és 2. szakasz)
|
Kezdeti állapot, 24. hét
|
|
1. és 2. szakasz: Új elváltozásokkal rendelkező résztvevők százalékos aránya felnőtt és gyermek résztvevőkben
Időkeret: Legfeljebb körülbelül 8 év
|
A BIRC által értékelt új elváltozásokkal rendelkező résztvevők százalékos aránya felnőtt és gyermek résztvevőkben (1. és 2. szakasz)
|
Legfeljebb körülbelül 8 év
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Neoplazmák
- Neoplazmák szövettani típus szerint
- Nyirokrendszeri betegségek
- Veleszületett rendellenességek
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Hemikus és nyirokbetegségek
- Neoplazma, nyirokszövet
- Nyirokrendszeri rendellenességek
- Lymphangioma
- Limfangioma, cisztás
- Nem megfelelő gyógyszerek
- Gyógyszerkészítmények
- Alpeliszib
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CBYL719P12201
- 2023 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-504146-60-00 (Registry Identifier: EU CTIS number)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IPD terv leírása
A Novartis elkötelezett amellett, hogy megossza képzett külső kutatókkal, hozzáférjen a betegszintű adatokhoz és a támogatható vizsgálatokból származó klinikai dokumentumokhoz. Ezeket a kéréseket tudományos érdemek alapján független vizsgálóbizottság vizsgálja felül és hagyja jóvá. Minden megadott adatot anonimizálunk, hogy tiszteletben tartsuk a vizsgálatban részt vevő betegek magánéletét a vonatkozó törvényeknek és előírásoknak megfelelően.
A vizsgálati adatok elérhetősége a www.clinicalstudydatarequest.com oldalon leírt kritériumoknak és folyamatnak megfelelően történik.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .