Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Alpelisib bij pediatrische en volwassen patiënten met lymfatische misvormingen geassocieerd met een PIK3CA-mutatie. (EPIK-L1)

17 september 2026 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek in twee fasen om de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van alpelisib te beoordelen bij pediatrische en volwassen patiënten met lymfatische misvormingen geassocieerd met een PIK3CA-mutatie.

Het belangrijkste doel van deze studie bij deelnemers met PIK3CA-gemuteerde lymfatische misvormingen (LyM) is het beoordelen van de verandering in radiologische respons en ernst van de symptomen bij behandeling met alpelisib in vergelijking met placebo.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase II/III multicenter studie met twee fasen:

  • Fase 1 is ontworpen om de dosis(sen) te selecteren voor de bevestigende fase (DSCP) voor alpelisib in fase 2 en zal een 24 weken durende open-label kernfase omvatten bij volwassen (≥18 jaar) en pediatrische deelnemers (6- 17 jaar) met PIK3CA-gemuteerd LyM, gevolgd door een verlenging. Nadat bij de screening is bevestigd dat ze in aanmerking komen, worden de deelnemers gerandomiseerd naar de verschillende doses alpelisib op basis van hun leeftijd. Afhankelijk van de resultaten aan het einde van de kernfase van fase 1, wordt fase 2 opengesteld voor volwassen en/of pediatrische deelnemers of kan de studie worden stopgezet.
  • Fase 2 is bedoeld om de werkzaamheid te bevestigen en de veiligheid van alpelisib bij de DSCP te beoordelen bij deelnemers met PIK3CA-gemuteerd LyM en zal een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde bevestigingsfase van 24 weken omvatten bij volwassenen (≥18 jaar) en pediatrische deelnemers van 6-17 jaar, gevolgd door een open-label extensie. Nadat bij de screening is bevestigd dat de deelnemers in aanmerking komen, worden ze gerandomiseerd naar alpelisib of placebo.

Daarnaast omvat fase 2 parallel een open-label kernfase van 24 weken bij pediatrische deelnemers van 2-5 jaar, gevolgd door een verlenging, als pediatrische deelnemers zich inschrijven voor fase 2.

Op basis van de resultaten van de 24 weken durende open-label kernfase van fase 1, zal/zullen de dosis(sen) voor fase 2 worden geselecteerd door Novartis in overleg met de stuurgroep (SC). Tijdens de 24 weken durende gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde kernfase van fase 2, zal een onafhankelijk comité voor gegevensbewaking (DMC) periodieke veiligheidsbeoordelingen uitvoeren.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

232

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Uitgebreide toegang

Verkrijgbaar buiten de klinische proef. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Capital Federal, Argentinië, C1023AAB
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentinië, C1181ACH
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • CABA, Buenos Aires, Argentinië, C1425BEA
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Australië
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australië, 2010
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Sydney, New South Wales, Australië, 2031
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australië, 4101
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • België
      • Brussels, België, 1200
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 13353
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Duitsland, 89081
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Duitsland, 79106
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Mannheim, Baden-Wurttemberg, Duitsland, 68305
        • Ingetrokken
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Duitsland, 50937
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Duitsland, 04103
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrijk
      • Angers, Frankrijk, 49933
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Bordeaux, Frankrijk, 33076
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Bron, Frankrijk, 69677
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Caen, Frankrijk, 14033
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Dijon, Frankrijk, 21000
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Frankrijk, 59000
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Frankrijk, 13885
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Montpellier, Frankrijk, 34295
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrijk, 75010
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Frankrijk, 31054
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Tours, Frankrijk, 37044
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Italië
      • Naples, Italië, 80122
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • BO
      • Bologna, BO, Italië, 40138
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Italië, 20122
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italië, 00165
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italië, 00168
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Italië, 10126
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Nederland
      • Nijmegen, Nederland, 6525 GA
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Nederland, 3015 GD
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Spanje
      • A Coruña, Spanje, 15006
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanje, 28009
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Balearic Islands
      • Palma, Balearic Islands, Spanje, 07120
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Esplugues, Barcelona, Spanje, 08950
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Spanje, 08907
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Tsjechië
      • Brno, Tsjechië, 625 00
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • Werving
        • UCSF Benioff Children s Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Beth Apsel Winger
        • Contact:
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Werving
        • Childrens Hospital of Orange County
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Maria Buethe
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Werving
        • Lucile Packard Childrens Hosp
        • Hoofdonderzoeker:
          • Joyce Teng
        • Contact:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010-2970
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
        • Werving
        • Nemours Childrens Clinic
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Anderson Collier
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Werving
        • WA Uni School Of Med
        • Hoofdonderzoeker:
          • Bryan Sisk
        • Contact:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • Werving
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alexandra Borst
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229-3039
        • Werving
        • Cinn Children Hosp Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Adrienne Hammill
        • Contact:
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Werving
        • Cleveland Clinic Foundation
        • Hoofdonderzoeker:
          • Michael Kelly
        • Contact:
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • Werving
        • Univ Hospital Of Cleveland
        • Hoofdonderzoeker:
          • Howard Wang
        • Contact:
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Werving
        • Oregon Health Science University
        • Hoofdonderzoeker:
          • Melinda Wu
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • CHOP Abramson Pediatric Resch Ctr
        • Hoofdonderzoeker:
          • Denise Adams
        • Contact:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Werving
        • Childrens Hosp Pittsburgh UPMC
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Julia Segal
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • Baylor College of Medicine
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ionela Iacobas
        • Contact:
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • U of TX Health Science Ct
        • Hoofdonderzoeker:
          • Autumn Atkinson
        • Contact:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Werving
        • Childrens Hospital and Regional Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jonathan A Perkins
        • Contact:
  • Zwitserland
      • Lausanne, Zwitserland, 1011
        • Werving
        • Novartis Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • De deelnemer moet bereid zijn om op de klinische locatie te blijven zoals vereist door het protocol en bereid zijn zich te houden aan onderzoeksbeperkingen en onderzoeksschema's.
  • Deelnemer heeft een door een arts bevestigde en gedocumenteerde diagnose van een LyM op het moment van geïnformeerde toestemming
  • Deelnemer wordt niet beschouwd als een kandidaat voor of is niet bereid om lokale therapieopties te ontvangen, inclusief maar niet beperkt tot sclerotherapie, embolisatie en chirurgie tot de voltooiing van week 24 op het moment van geïnformeerde toestemming.
  • Deelnemer heeft bewijs van een somatische mutatie(s) in het PIK3CA-gen
  • Deelnemer heeft ten minste één meetbare LyM-laesie bevestigd door BIRC-beoordeling voorafgaand aan randomisatie.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Deelnemer heeft een door een arts bevestigde en gedocumenteerde diagnose van PROS op het moment van geïnformeerde toestemming.
  • Deelnemer heeft een door een arts bevestigde en gedocumenteerde diagnose van een centraal geleidende lymfatische anomalie, algemene lymfatische anomalie, de ziekte van Gorham-Stout, Kaposiforme lymfangiomatose op het moment van geïnformeerde toestemming.
  • Deelnemer heeft een bekende geschiedenis van Stevens-Johnson-syndroom, erythema multiforme of toxische epidermale necrolyse op het moment van geïnformeerde toestemming.
  • Deelnemer heeft een vastgestelde diagnose van type I diabetes mellitus of ongecontroleerde type II diabetes mellitus op het moment van geïnformeerde toestemming.
  • Deelnemer had eerdere behandeling met alpelisib en/of andere PI3K-remmers met behandelingsduur langer dan 2 weken op het moment van geïnformeerde toestemming.

Er kunnen andere in-/uitsluitingscriteria van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Volwassen deelnemers, dosis alpelisib 1 (fase 1)
Volwassen deelnemers (≥18 jaar) die gedurende ten minste 24 weken dosis 1 van alpelisib op een open-label manier zullen krijgen, tenzij ze eerder stoppen (fase 1)
Geneesmiddel: Alpenisib

In stadium 1: volwassen deelnemers (≥18 jaar oud) ontvangen dosis 1 of dosis 2 van alpelisib; Pediatrische deelnemers (6-17 jaar oud) ontvangen dosis 2 of dosis 3 van alpelisib.

In fase 2: Volwassen deelnemers ontvangen alpelisib bij de geselecteerde dosis voor een bevestigende fase bij volwassen deelnemers; Pediatrische deelnemers (6-17 jaar oud) zullen alpelisib ontvangen in de dosis die is geselecteerd voor een bevestigende fase bij pediatrische deelnemers; en pediatrische deelnemers van 0-5 jaar zullen dosis 3 van alpelisib ontvangen

Andere namen:
  • BYL719
Experimenteel: Volwassen deelnemers, dosis alpelisib 2 (fase 1)
Volwassen deelnemers (≥18 jaar) die gedurende ten minste 24 weken dosis 2 van alpelisib op een open-label manier zullen krijgen, tenzij ze eerder stoppen (fase 1).
Geneesmiddel: Alpenisib

In stadium 1: volwassen deelnemers (≥18 jaar oud) ontvangen dosis 1 of dosis 2 van alpelisib; Pediatrische deelnemers (6-17 jaar oud) ontvangen dosis 2 of dosis 3 van alpelisib.

In fase 2: Volwassen deelnemers ontvangen alpelisib bij de geselecteerde dosis voor een bevestigende fase bij volwassen deelnemers; Pediatrische deelnemers (6-17 jaar oud) zullen alpelisib ontvangen in de dosis die is geselecteerd voor een bevestigende fase bij pediatrische deelnemers; en pediatrische deelnemers van 0-5 jaar zullen dosis 3 van alpelisib ontvangen

Andere namen:
  • BYL719
Experimenteel: Pediatrische deelnemers (6-17 jaar), dosis alpelisib 2 (fase 1)
Pediatrische deelnemers van 6-17 jaar die gedurende ten minste 24 weken dosis 2 van alpelisib op een open-label manier zullen krijgen, tenzij ze eerder stoppen (fase 1)
Geneesmiddel: Alpenisib

In stadium 1: volwassen deelnemers (≥18 jaar oud) ontvangen dosis 1 of dosis 2 van alpelisib; Pediatrische deelnemers (6-17 jaar oud) ontvangen dosis 2 of dosis 3 van alpelisib.

In fase 2: Volwassen deelnemers ontvangen alpelisib bij de geselecteerde dosis voor een bevestigende fase bij volwassen deelnemers; Pediatrische deelnemers (6-17 jaar oud) zullen alpelisib ontvangen in de dosis die is geselecteerd voor een bevestigende fase bij pediatrische deelnemers; en pediatrische deelnemers van 0-5 jaar zullen dosis 3 van alpelisib ontvangen

Andere namen:
  • BYL719
Experimenteel: Pediatrische deelnemers (6-17 jaar), dosis alpelisib 3 (fase 1)
Pediatrische deelnemers van 6-17 jaar die gedurende ten minste 24 weken dosis 3 van alpelisib op een open-label manier zullen krijgen, tenzij ze eerder stoppen (fase 1).
Geneesmiddel: Alpenisib

In stadium 1: volwassen deelnemers (≥18 jaar oud) ontvangen dosis 1 of dosis 2 van alpelisib; Pediatrische deelnemers (6-17 jaar oud) ontvangen dosis 2 of dosis 3 van alpelisib.

In fase 2: Volwassen deelnemers ontvangen alpelisib bij de geselecteerde dosis voor een bevestigende fase bij volwassen deelnemers; Pediatrische deelnemers (6-17 jaar oud) zullen alpelisib ontvangen in de dosis die is geselecteerd voor een bevestigende fase bij pediatrische deelnemers; en pediatrische deelnemers van 0-5 jaar zullen dosis 3 van alpelisib ontvangen

Andere namen:
  • BYL719
Experimenteel: Volwassen deelnemers, alpelisib (fase 2)
Volwassen deelnemers (≥18 jaar) die alpelisib zullen krijgen in de dosis geselecteerd voor de bevestigingsfase bij volwassen deelnemers (fase 2)
Geneesmiddel: Alpenisib

In stadium 1: volwassen deelnemers (≥18 jaar oud) ontvangen dosis 1 of dosis 2 van alpelisib; Pediatrische deelnemers (6-17 jaar oud) ontvangen dosis 2 of dosis 3 van alpelisib.

In fase 2: Volwassen deelnemers ontvangen alpelisib bij de geselecteerde dosis voor een bevestigende fase bij volwassen deelnemers; Pediatrische deelnemers (6-17 jaar oud) zullen alpelisib ontvangen in de dosis die is geselecteerd voor een bevestigende fase bij pediatrische deelnemers; en pediatrische deelnemers van 0-5 jaar zullen dosis 3 van alpelisib ontvangen

Andere namen:
  • BYL719
Placebo-vergelijker: Volwassen deelnemers, placebo (fase 2)
Volwassen deelnemers (≥18 jaar) die een bijpassende placebo krijgen
Geneesmiddel: Placebo
In fase 2 krijgen de deelnemers gedurende 24 weken van de studie een bijpassende placebo
Experimenteel: Pediatrische deelnemers (6-17 jaar), alpelisib (fase 2)
Pediatrische deelnemers (6-17 jaar) die alpelisib zullen krijgen in de dosis geselecteerd voor de bevestigingsfase bij pediatrische deelnemers (fase 2)
Geneesmiddel: Alpenisib

In stadium 1: volwassen deelnemers (≥18 jaar oud) ontvangen dosis 1 of dosis 2 van alpelisib; Pediatrische deelnemers (6-17 jaar oud) ontvangen dosis 2 of dosis 3 van alpelisib.

In fase 2: Volwassen deelnemers ontvangen alpelisib bij de geselecteerde dosis voor een bevestigende fase bij volwassen deelnemers; Pediatrische deelnemers (6-17 jaar oud) zullen alpelisib ontvangen in de dosis die is geselecteerd voor een bevestigende fase bij pediatrische deelnemers; en pediatrische deelnemers van 0-5 jaar zullen dosis 3 van alpelisib ontvangen

Andere namen:
  • BYL719
Placebo-vergelijker: Pediatrische deelnemers (6-17 jaar), placebo (fase 2)
Pediatrische deelnemers (6-17 jaar) die een bijpassende placebo krijgen
Geneesmiddel: Placebo
In fase 2 krijgen de deelnemers gedurende 24 weken van de studie een bijpassende placebo
Experimenteel: Pediatrische deelnemers (0-5 jaar oud), Alpelisib (stadium 2)
Pediatrische deelnemers van 0-5 jaar die 3 van Alpelisib op een open-label mode zullen doseren gedurende ten minste 24 weken, tenzij ze eerder stoppen
Geneesmiddel: Alpenisib

In stadium 1: volwassen deelnemers (≥18 jaar oud) ontvangen dosis 1 of dosis 2 van alpelisib; Pediatrische deelnemers (6-17 jaar oud) ontvangen dosis 2 of dosis 3 van alpelisib.

In fase 2: Volwassen deelnemers ontvangen alpelisib bij de geselecteerde dosis voor een bevestigende fase bij volwassen deelnemers; Pediatrische deelnemers (6-17 jaar oud) zullen alpelisib ontvangen in de dosis die is geselecteerd voor een bevestigende fase bij pediatrische deelnemers; en pediatrische deelnemers van 0-5 jaar zullen dosis 3 van alpelisib ontvangen

Andere namen:
  • BYL719

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Fase 2: Radiologische respons in week 24 van fase 2 (volwassen en pediatrische (6 - 17 jaar) deelnemers)
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
Radiologische respons gedefinieerd door het bereiken van een reductie van ten minste 20% in de som van de doellaesievolumes (1 tot 3 laesies), beoordeeld door MRI door een BIRC in week 24, op voorwaarde dat geen van de individuele doellaesies een toename van ten minste 20% heeft ten opzichte van de uitgangswaarde en bij afwezigheid van progressie van niet-doellaesies en zonder nieuwe laesies. Het percentage deelnemers met een radiologische respons in week 24 van fase 2 bij volwassenen en kinderen (6-17 jaar) zal worden beoordeeld
Basislijn, week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Fase 2: Percentage deelnemers met ten minste een verbetering van 1 punt ten opzichte van de uitgangswaarde op basis van de globale indruk van de ernst (PGI-S)-schaal van de patiënt in week 24 van fase 2 (volwassen en pediatrische (6 - 17 jaar) deelnemers)
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
PGI-S is een meting op één item om de algehele ernst van de toestand van een patiënt te beoordelen. Dit instrument met één item maakt gebruik van een 5-punts beoordelingsschaal, die loopt van 1 (geen symptomen) tot 5 (zeer ernstig). Lagere scores duiden op een betere gezondheidstoestand. Het percentage deelnemers met ten minste een verbetering van 1 punt ten opzichte van de uitgangswaarde in week 24 van fase 2 bij volwassenen en kinderen (6-17 jaar) zal worden beoordeeld
Basislijn, week 24
Fase 2: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde op de schaal van de patiënt-globale indruk van verandering (PGI-C) (deelnemers bij volwassenen en kinderen (6-17 jaar))
Tijdsspanne: Tot ongeveer 8 jaar
PGI-C is een maatregel met één enkel item om de verandering in de ernst van de symptomen sinds het begin van het onderzoek te beoordelen. Dit instrument met één item maakt gebruik van een beoordelingsschaal van 7 punten, die varieert van 1 (zeer veel verbeterd) tot 7 (zeer veel slechter). Lagere scores duiden op een betere gezondheidsstatus. De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de PGI-C-score zal worden beoordeeld bij volwassen en pediatrische deelnemers (6-17 jaar).
Tot ongeveer 8 jaar
Fase 2: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde op de schaal van de onderzoeker globale indruk van verandering (IGIC) (deelnemers bij volwassenen en kinderen (6-17 jaar))
Tijdsspanne: Tot ongeveer 8 jaar
De IGIC omvat een enkele vraag waarin de onderzoeker wordt gevraagd de verandering in de toestand van de patiënt sinds het begin van de behandeling of interventie te beoordelen, met behulp van een zevenpuntsschaal variërend van 1 (zeer veel verbeterd) tot 7 (zeer veel slechter). De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de IGIC-score zal worden beoordeeld bij volwassen en pediatrische deelnemers (6-17 jaar).
Tot ongeveer 8 jaar
Fase 2: Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in de gezondheidsvoorzieningen van de EuroQol 5-dimensie (EQ-5D) (deelnemers voor volwassenen en kinderen (6-17 jaar))
Tijdsspanne: Tot ongeveer 8 jaar
De EQ-5D-5L (ingevuld door volwassen deelnemers) omvat 5 items die betrekking hebben op de dimensies mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie), elk met 5 antwoordmogelijkheden, variërend van 1=geen problemen tot 5=extreme problemen De EQ-5D-Y (ingevuld door kinderen ouder dan 8 jaar) en de EQ-5D-Y Proxy-versie (ingevuld door een ouder voor deelnemers jonger dan 8 jaar of die niet zelf kunnen opnemen) bevat 5 items die betrekking hebben op dimensies mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie), elk met 3 antwoordmogelijkheden, variërend van 1= geen problemen tot 3= veel problemen
Tot ongeveer 8 jaar
Fase 2: Percentage deelnemers met een radiologische respons in week 24 van fase 2 (pediatrische deelnemers 0-5 jaar oud)
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
Radiologische respons gedefinieerd door het bereiken van ten minste 20% vermindering van de som van doellaesievolumes (1 tot 3 laesies), beoordeeld door MRI door een birc in week 24, op voorwaarde dat geen van de individuele doellaesies ten minste 20% toegenomen heeft van de basislijn en afwezigheid van progressie van niet-gereguleerde laesies en zonder nieuwe lesies. Het percentage deelnemers met een radiologische respons in week 24 van fase 2 bij pediatrische deelnemers van 0-5 jaar zal worden beoordeeld
Basislijn, week 24
Fase 2: Verandering van de basislijn in door de patiënt gerapporteerde uitkomsten Measurement Information System (Promis) profieldomeinen (volwassen en pediatrische (6-17 jaar oud) deelnemers)
Tijdsspanne: Tot ongeveer 8 jaar

De Promis-29 Plus 2-profiel v2.1 (voltooid door volwassen deelnemer) omvat 29 items over domeinen van depressie, angst, fysieke functie, pijninterferentie, vermoeidheid, slaapstoornissen, vermogen om deel te nemen aan sociale rollen en activiteiten, cognitieve functievaardigheden en pijnintensiteit.

De Promis Pediatric-25 Profile v2.0 (voltooid door kinderen ouder dan 8 jaar) en Promis ouder-proxy-25-profiel v2.0 (voltooid door ouders voor kinderen jonger dan 8 jaar) omvatten 25 items in de domeinen van depressieve symptomen, angst voor de pressiteit, welke rangers van de peer-intensiteit en pijn intensiteit en pijnstillers (behalve de pijn in de pijn in de poets, en de peer-intensiteit van de pijn in de peil. Alles) tot 5 (heel veel). Het item in de pijnintensiteit wordt gescoord op een 0-10 numerieke beoordelingsschaal, waarbij 0 "geen pijn" vertegenwoordigt en 10 "slechtste denkbare pijn" vertegenwoordigt.

De verandering ten opzichte van de basislijn in promis -domeinen zal worden beoordeeld
Tot ongeveer 8 jaar
Fase 1 en 2: Duur van respons (DOR) bij volwassen en pediatrische deelnemers die alpelisib ontvangen
Tijdsspanne: Tot ongeveer 8 jaar
DOR wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de eerste gedocumenteerde respons tot progressie van LyM-laesies door BIRC of overlijden. Deze analyse is alleen van toepassing op deelnemers die worden behandeld met alpelisib (fase 1 en 2) en die respons bereiken.
Tot ongeveer 8 jaar
Fase 1: Radiologische responsgraad van alpelisib bij volwassen en pediatrische (6-17 jaar oud) deelnemers
Tijdsspanne: Baseline, week 24

Radiologische respons gedefinieerd als het bereiken van ten minste 20% vermindering in de som van de volumes van doelafwijkingen (1 tot 3 afwijkingen), beoordeeld door MRI door een BIRC in week 24, mits geen van de individuele doelafwijkingen een toename van ten minste 20% ten opzichte van de baseline vertoont en bij afwezigheid van progressie van niet-doelafwijkingen en zonder nieuwe afwijkingen.

Het percentage deelnemers (volwassenen en kinderen van 6-17 jaar) met radiologische respons in week 24 van Fase 1 zal worden beoordeeld.
Baseline, week 24
Stadium 1 en 2: Radiologische responsgraad van alpelisib bij volwassen en pediatrische deelnemers
Tijdsspanne: Tot ongeveer 8 jaar

Radiologische respons gedefinieerd als het bereiken van ten minste 20% reductie in de som van de doelvolumes van de laesies (1 tot 3 laesies), beoordeeld door MRI door een BIRC, mits geen van de individuele doellaesies een toename van ten minste 20% ten opzichte van de baseline vertoont en bij afwezigheid van progressie van niet-doellaesies en zonder nieuwe laesies.

Het percentage deelnemers dat alpelisib (Fase 1 en 2) ontvangt met radiologische respons zal worden beoordeeld.
Tot ongeveer 8 jaar
Fase 1 en 2: Alpelisib-plasmaconcentraties
Tijdsspanne: Op dag 1 van week 8, 16, 24, 48 en 120
Alpelisib-plasmaconcentraties bij volwassen en pediatrische deelnemers (Fase 1 en 2).
Op dag 1 van week 8, 16, 24, 48 en 120
Fase 1 en 2: Percentage van deelnemers met LyM-gerelateerde symptomen, complicaties en comorbiditeiten tijdens behandeling met alpelisib bij volwassen en pediatrische deelnemers op week 24
Tijdsspanne: Week 24
Percentage van de deelnemers met LyM-gerelateerde symptomen, complicaties en comorbiditeiten tijdens behandeling met alpelisib bij volwassen en pediatrische deelnemers op week 24 (Fase 1 en 2)
Week 24
Fase 1 en 2: Percentage van deelnemers met LyM-gerelateerde symptomen, complicaties en comorbiditeiten tijdens behandeling met alpelisib bij volwassen en pediatrische deelnemers
Tijdsspanne: Tot ongeveer 8 jaar
Percentage van de deelnemers met LyM-gerelateerde symptomen, complicaties en comorbiditeiten tijdens behandeling met alpelisib bij volwassen en pediatrische deelnemers (Fase 1 en 2)
Tot ongeveer 8 jaar
Fase 1 en 2: Verandering vanaf baseline in LyM-laesies bij volwassen en pediatrische deelnemers op week 24
Tijdsspanne: Baseline, week 24
Verandering ten opzichte van de baseline in de som van de volumes van de doel-laesies, de som van de MRI-meetbare niet-doel-laesie (indien van toepassing) volumes, en de som van alle MRI-meetbare laesie (doel en niet-doel) volumes zoals beoordeeld door BIRC in Week 24 bij volwassen en pediatrische deelnemers (Fase 1 en 2)
Baseline, week 24
Stadium 1 en 2: Verandering ten opzichte van baseline in LyM-laesies bij volwassen en pediatrische deelnemers
Tijdsspanne: Tot ongeveer 8 jaar
Verandering ten opzichte van de baseline in de som van de volumes van de doelafwijkingen, de som van de MRI-meetbare niet-doelafwijking (indien van toepassing) volumes, en de som van alle MRI-meetbare afwijking (doel en niet-doel) volumes zoals beoordeeld door BIRC bij volwassen en pediatrische deelnemers (Fase 1 en 2)
Tot ongeveer 8 jaar
Fase 1 en 2: Percentage van deelnemers met veranderingen in niet-doelwitlaesies bij volwassen en pediatrische deelnemers in week 24
Tijdsspanne: Baseline, week 24
Percentage van de deelnemers met veranderingen in niet-doelwitlaesies zoals beoordeeld door BIRC in week 24 bij volwassen en pediatrische deelnemers (Fase 1 en 2)
Baseline, week 24
Fase 1 en 2: Percentage van deelnemers met veranderingen in niet-doelwitlaesies bij volwassen en pediatrische deelnemers
Tijdsspanne: Tot ongeveer 8 jaar
Percentage van de deelnemers met veranderingen in niet-doelwitlaesies zoals beoordeeld door BIRC bij volwassen en pediatrische deelnemers (fase 1 en 2)
Tot ongeveer 8 jaar
Fase 1 en 2: Percentage van deelnemers met nieuwe laesies bij volwassen en pediatrische deelnemers in week 24
Tijdsspanne: Baseline, week 24
Het percentage deelnemers met nieuwe laesies zoals beoordeeld door BIRC op week 24 bij volwassen en pediatrische deelnemers (fase 1 en 2)
Baseline, week 24
Fase 1 en 2: Percentage van deelnemers met nieuwe laesies bij volwassen en pediatrische deelnemers
Tijdsspanne: Tot ongeveer 8 jaar
Het percentage deelnemers met nieuwe laesies zoals beoordeeld door BIRC bij volwassen en pediatrische deelnemers (Fase 1 en 2)
Tot ongeveer 8 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

24 november 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

31 mei 2028

Studie voltooiing (Geschat)

2 mei 2033

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 juli 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 juli 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 juli 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CBYL719P12201
  • 2023 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-504146-60-00 (Register-ID: EU CTIS number)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Novartis zet zich in voor het delen met gekwalificeerde externe onderzoekers, toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten van in aanmerking komende onderzoeken. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdienste. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die hebben deelgenomen aan het onderzoek te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.

Deze beschikbaarheid van onderzoeksgegevens is in overeenstemming met de criteria en het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren