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Alpelisib bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit lymphatischen Missbildungen im Zusammenhang mit einer PIK3CA-Mutation. (EPIK-L1)

27. Februar 2024 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine zweistufige doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Alpelisib bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit lymphatischen Missbildungen im Zusammenhang mit einer PIK3CA-Mutation.

Der Hauptzweck dieser Studie bei Teilnehmern mit PIK3CA-mutierten lymphatischen Malformationen (LyM) besteht darin, die Veränderung der radiologischen Reaktion und der Schwere der Symptome bei der Behandlung mit Alpelisib im Vergleich zu Placebo zu beurteilen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Es handelt sich um eine multizentrische Phase-II/III-Studie mit zwei Phasen:

  • Stufe 1 dient der Auswahl der Dosis(en) für die Bestätigungsphase (DSCP) für Alpelisib in Stufe 2 und umfasst eine 24-wöchige offene Kernphase bei erwachsenen (≥ 18 Jahre) und pädiatrischen Teilnehmern (6–18 Jahre). 17 Jahre alt) mit PIK3CA-mutiertem LyM, gefolgt von einer Verlängerung. Nachdem die Eignung beim Screening bestätigt wurde, werden die Teilnehmer entsprechend ihrem Alter randomisiert den verschiedenen Alpelisib-Dosen zugeteilt. Abhängig von den Ergebnissen am Ende der Kernphase der Stufe 1 wird die Stufe 2 für erwachsene und/oder pädiatrische Teilnehmer geöffnet oder die Studie kann abgebrochen werden.
  • Stufe 2 dient der Bestätigung der Wirksamkeit und der Bewertung der Sicherheit von Alpelisib beim DSCP bei Teilnehmern mit PIK3CA-mutiertem LyM und umfasst eine 24-wöchige randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Bestätigungsphase bei Erwachsenen (≥ 18 Jahre) und pädiatrische Teilnehmer im Alter von 6 bis 17 Jahren, gefolgt von einer offenen Verlängerung. Nachdem die Eignung beim Screening bestätigt wurde, werden die Teilnehmer randomisiert entweder Alpelisib oder Placebo zugeteilt.

Darüber hinaus wird Stufe 2 parallel eine 24-wöchige offene Kernphase für pädiatrische Teilnehmer im Alter von 2 bis 5 Jahren umfassen, gefolgt von einer Verlängerung, falls sich pädiatrische Teilnehmer für Stufe 2 anmelden.

Basierend auf den Ergebnissen der 24-wöchigen offenen Kernphase von Stufe 1 wird/werden die Dosis(en) für Stufe 2 von Novartis in Absprache mit dem Lenkungsausschuss (SC) ausgewählt. Während der 24-wöchigen randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Kernphase von Stufe 2 wird ein unabhängiges Datenüberwachungskomitee (DMC) regelmäßige Sicherheitsüberprüfungen durchführen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

230

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonnummer: +41613241111

Studienorte

  • Australien
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Deutschland
      • Freiburg, Deutschland, 79106
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Frankreich
      • Bron Cedex, Frankreich, 69677
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Caen, Frankreich, 14033
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille Cedex 05, Frankreich, 13885
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Montpellier Cedex, Frankreich, 34295
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Tours 9, Frankreich, 37044
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Rekrutierung
        • Lucile Packard Childrens Hosp .
        • Hauptermittler:
          • Joyce Teng
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Rekrutierung
        • Washington Uni School of Med Pediatric Hem-Onc
        • Hauptermittler:
          • Bryan Sisk
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer muss bereit sein, gemäß dem Protokoll am klinischen Standort zu bleiben und sich an Studienbeschränkungen und Untersuchungspläne zu halten.
  • Der Teilnehmer verfügt zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung über eine vom Arzt bestätigte und dokumentierte Diagnose eines LyM
  • Der Teilnehmer gilt nicht als Kandidat oder ist nicht bereit, lokale Therapieoptionen zu erhalten, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Sklerotherapie, Embolisation und Operation, bis Woche 24 zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung abgeschlossen ist.
  • Der Teilnehmer weist Hinweise auf eine oder mehrere somatische Mutationen im PIK3CA-Gen auf
  • Der Teilnehmer weist vor der Randomisierung mindestens eine messbare LyM-Läsion auf, die durch eine BIRC-Bewertung bestätigt wurde.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer verfügt zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung über eine vom Arzt bestätigte und dokumentierte PROS-Diagnose.
  • Der Teilnehmer verfügt zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung über eine ärztlich bestätigte und dokumentierte Diagnose einer zentral leitenden Lymphanomalie, einer allgemeinen Lymphanomalie, einer Gorham-Stout-Krankheit und einer kaposiformen Lymphangiomatose.
  • Der Teilnehmer hatte zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung eine bekannte Vorgeschichte von Stevens-Johnson-Syndrom, Erythema multiforme oder toxischer epidermaler Nekrolyse.
  • Der Teilnehmer hat zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung eine gesicherte Diagnose von Typ-I-Diabetes mellitus oder unkontrolliertem Typ-II-Diabetes mellitus.
  • Der Teilnehmer hatte zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung eine vorherige Behandlung mit Alpelisib und/oder anderen PI3K-Inhibitoren mit einer Behandlungsdauer von mehr als 2 Wochen.

Es können andere Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Erwachsene Teilnehmer, Alpelisib-Dosis 1 (Stufe 1)
Erwachsene Teilnehmer (≥ 18 Jahre), die Dosis 1 Alpelisib mindestens 24 Wochen lang offen erhalten, es sei denn, sie brechen die Behandlung früher ab (Stufe 1).
Arzneimittel: Alpelisib

In Stufe 1: Erwachsene Teilnehmer (≥ 18 Jahre) erhalten Dosis 1 oder Dosis 2 Alpelisib; pädiatrische Teilnehmer (6–17 Jahre) erhalten Dosis 2 oder Dosis 3 Alpelisib.

In Stufe 2: Erwachsene Teilnehmer erhalten Alpelisib in der für die Bestätigungsphase bei erwachsenen Teilnehmern ausgewählten Dosis; pädiatrische Teilnehmer (6–17 Jahre) erhalten Alpelisib in der für die Bestätigungsphase bei pädiatrischen Teilnehmern ausgewählten Dosis; und pädiatrische Teilnehmer im Alter von 2 bis 5 Jahren erhalten Dosis 3 Alpelisib

Andere Namen:
  • BYL719
Experimental: Erwachsene Teilnehmer, Alpelisib-Dosis 2 (Stufe 1)
Erwachsene Teilnehmer (≥ 18 Jahre), die mindestens 24 Wochen lang unverblindet Dosis 2 Alpelisib erhalten, es sei denn, sie brechen die Studie früher ab (Stufe 1).
Arzneimittel: Alpelisib

In Stufe 1: Erwachsene Teilnehmer (≥ 18 Jahre) erhalten Dosis 1 oder Dosis 2 Alpelisib; pädiatrische Teilnehmer (6–17 Jahre) erhalten Dosis 2 oder Dosis 3 Alpelisib.

In Stufe 2: Erwachsene Teilnehmer erhalten Alpelisib in der für die Bestätigungsphase bei erwachsenen Teilnehmern ausgewählten Dosis; pädiatrische Teilnehmer (6–17 Jahre) erhalten Alpelisib in der für die Bestätigungsphase bei pädiatrischen Teilnehmern ausgewählten Dosis; und pädiatrische Teilnehmer im Alter von 2 bis 5 Jahren erhalten Dosis 3 Alpelisib

Andere Namen:
  • BYL719
Experimental: Pädiatrische Teilnehmer (6–17 Jahre), Alpelisib-Dosis 2 (Stadium 1)
Pädiatrische Teilnehmer im Alter von 6 bis 17 Jahren, die mindestens 24 Wochen lang unverblindet Dosis 2 Alpelisib erhalten, es sei denn, sie brechen die Behandlung früher ab (Stufe 1).
Arzneimittel: Alpelisib

In Stufe 1: Erwachsene Teilnehmer (≥ 18 Jahre) erhalten Dosis 1 oder Dosis 2 Alpelisib; pädiatrische Teilnehmer (6–17 Jahre) erhalten Dosis 2 oder Dosis 3 Alpelisib.

In Stufe 2: Erwachsene Teilnehmer erhalten Alpelisib in der für die Bestätigungsphase bei erwachsenen Teilnehmern ausgewählten Dosis; pädiatrische Teilnehmer (6–17 Jahre) erhalten Alpelisib in der für die Bestätigungsphase bei pädiatrischen Teilnehmern ausgewählten Dosis; und pädiatrische Teilnehmer im Alter von 2 bis 5 Jahren erhalten Dosis 3 Alpelisib

Andere Namen:
  • BYL719
Experimental: Pädiatrische Teilnehmer (6–17 Jahre), Alpelisib-Dosis 3 (Stufe 1)
Pädiatrische Teilnehmer im Alter von 6 bis 17 Jahren, die mindestens 24 Wochen lang unverblindet Dosis 3 Alpelisib erhalten, es sei denn, sie brechen die Studie früher ab (Stadium 1).
Arzneimittel: Alpelisib

In Stufe 1: Erwachsene Teilnehmer (≥ 18 Jahre) erhalten Dosis 1 oder Dosis 2 Alpelisib; pädiatrische Teilnehmer (6–17 Jahre) erhalten Dosis 2 oder Dosis 3 Alpelisib.

In Stufe 2: Erwachsene Teilnehmer erhalten Alpelisib in der für die Bestätigungsphase bei erwachsenen Teilnehmern ausgewählten Dosis; pädiatrische Teilnehmer (6–17 Jahre) erhalten Alpelisib in der für die Bestätigungsphase bei pädiatrischen Teilnehmern ausgewählten Dosis; und pädiatrische Teilnehmer im Alter von 2 bis 5 Jahren erhalten Dosis 3 Alpelisib

Andere Namen:
  • BYL719
Experimental: Erwachsene Teilnehmer, Alpelisib (Stufe 2)
Erwachsene Teilnehmer (≥ 18 Jahre), die Alpelisib in der für die Bestätigungsphase bei erwachsenen Teilnehmern ausgewählten Dosis erhalten (Stufe 2)
Arzneimittel: Alpelisib

In Stufe 1: Erwachsene Teilnehmer (≥ 18 Jahre) erhalten Dosis 1 oder Dosis 2 Alpelisib; pädiatrische Teilnehmer (6–17 Jahre) erhalten Dosis 2 oder Dosis 3 Alpelisib.

In Stufe 2: Erwachsene Teilnehmer erhalten Alpelisib in der für die Bestätigungsphase bei erwachsenen Teilnehmern ausgewählten Dosis; pädiatrische Teilnehmer (6–17 Jahre) erhalten Alpelisib in der für die Bestätigungsphase bei pädiatrischen Teilnehmern ausgewählten Dosis; und pädiatrische Teilnehmer im Alter von 2 bis 5 Jahren erhalten Dosis 3 Alpelisib

Andere Namen:
  • BYL719
Placebo-Komparator: Erwachsene Teilnehmer, Placebo (Stufe 2)
Erwachsene Teilnehmer (≥18 Jahre), die ein passendes Placebo erhalten
Arzneimittel: Placebo
In Stufe 2 erhalten die Teilnehmer 24 Wochen lang ein passendes Placebo
Experimental: Pädiatrische Teilnehmer (6–17 Jahre), Alpelisib (Stadium 2)
Pädiatrische Teilnehmer (6–17 Jahre), die Alpelisib in der für die Bestätigungsphase bei pädiatrischen Teilnehmern ausgewählten Dosis erhalten (Stufe 2)
Arzneimittel: Alpelisib

In Stufe 1: Erwachsene Teilnehmer (≥ 18 Jahre) erhalten Dosis 1 oder Dosis 2 Alpelisib; pädiatrische Teilnehmer (6–17 Jahre) erhalten Dosis 2 oder Dosis 3 Alpelisib.

In Stufe 2: Erwachsene Teilnehmer erhalten Alpelisib in der für die Bestätigungsphase bei erwachsenen Teilnehmern ausgewählten Dosis; pädiatrische Teilnehmer (6–17 Jahre) erhalten Alpelisib in der für die Bestätigungsphase bei pädiatrischen Teilnehmern ausgewählten Dosis; und pädiatrische Teilnehmer im Alter von 2 bis 5 Jahren erhalten Dosis 3 Alpelisib

Andere Namen:
  • BYL719
Placebo-Komparator: Pädiatrische Teilnehmer (6–17 Jahre), Placebo (Stufe 2)
Pädiatrische Teilnehmer (6–17 Jahre), die ein passendes Placebo erhalten
Arzneimittel: Placebo
In Stufe 2 erhalten die Teilnehmer 24 Wochen lang ein passendes Placebo
Experimental: Pädiatrische Teilnehmer (2–5 Jahre), Alpelisib (Stadium 2)
Pädiatrische Teilnehmer im Alter von 2 bis 5 Jahren, die mindestens 24 Wochen lang offen 3 Dosen Alpelisib verabreichen, es sei denn, sie brechen die Studie früher ab
Arzneimittel: Alpelisib

In Stufe 1: Erwachsene Teilnehmer (≥ 18 Jahre) erhalten Dosis 1 oder Dosis 2 Alpelisib; pädiatrische Teilnehmer (6–17 Jahre) erhalten Dosis 2 oder Dosis 3 Alpelisib.

In Stufe 2: Erwachsene Teilnehmer erhalten Alpelisib in der für die Bestätigungsphase bei erwachsenen Teilnehmern ausgewählten Dosis; pädiatrische Teilnehmer (6–17 Jahre) erhalten Alpelisib in der für die Bestätigungsphase bei pädiatrischen Teilnehmern ausgewählten Dosis; und pädiatrische Teilnehmer im Alter von 2 bis 5 Jahren erhalten Dosis 3 Alpelisib

Andere Namen:
  • BYL719

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Stufe 2: Radiologische Ansprechrate in Woche 24 von Stufe 2 (Erwachsene und Kinder (6–17 Jahre) Teilnehmer)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 24
Das radiologische Ansprechen wird durch das Erreichen einer mindestens 20-prozentigen Reduzierung der Summe der Zielläsionsvolumina (1 bis 3 Läsionen) definiert und durch ein BIRC in Woche 24 mittels MRT beurteilt, vorausgesetzt, dass keine der einzelnen Zielläsionen einen Anstieg von mindestens 20 % gegenüber dem Ausgangswert aufweist und ohne Fortschreiten von Nichtzielläsionen und ohne neue Läsionen. Bewertet wird der Prozentsatz der Teilnehmer mit einem radiologischen Ansprechen in Woche 24 von Stufe 2 in der Erwachsenen- und Kindergruppe (6–17 Jahre).
Ausgangswert, Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Stufe 2: Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Verbesserung um mindestens 1 Punkt im Vergleich zum Ausgangswert, basierend auf der Patienten-Global-Impression-of-Severe-Skala (PGI-S) in Woche 24 von Stufe 2 (Erwachsene und Kinder (6–17 Jahre) Teilnehmer)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 24
PGI-S ist ein Einzelpunktmaß zur Beurteilung der Gesamtschwere der Erkrankung eines Patienten. Dieses Ein-Item-Instrument verwendet eine 5-Punkte-Bewertungsskala, die von 1 (keine Symptome) bis 5 (sehr schwerwiegend) reicht. Niedrigere Werte weisen auf einen besseren Gesundheitszustand hin. Bewertet wird der Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Verbesserung um mindestens 1 Punkt im Vergleich zum Ausgangswert in Woche 24 der Stufe 2 in den Gruppen Erwachsene und Kinder (6–17 Jahre).
Ausgangswert, Woche 24
Stufe 2: Prozentsatz der Teilnehmer mit einer radiologischen Reaktion in Woche 24 von Stufe 2 (pädiatrische Teilnehmer im Alter von 2 bis 5 Jahren)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 24
Das radiologische Ansprechen wird durch das Erreichen einer mindestens 20-prozentigen Reduzierung der Summe der Zielläsionsvolumina (1 bis 3 Läsionen) definiert und durch ein BIRC in Woche 24 mittels MRT beurteilt, vorausgesetzt, dass keine der einzelnen Zielläsionen einen Anstieg von mindestens 20 % gegenüber dem Ausgangswert aufweist und ohne Fortschreiten von Nichtzielläsionen und ohne neue Läsionen. Bewertet wird der Prozentsatz der Teilnehmer mit einer radiologischen Reaktion in Woche 24 der Stufe 2 bei pädiatrischen Teilnehmern im Alter von 2 bis 5 Jahren
Ausgangswert, Woche 24
Stufe 2: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert auf der Skala des Patienten-Global-Impression-of-Change (PGI-C) (Erwachsene und pädiatrische Teilnehmer (6–17 Jahre))
Zeitfenster: Bis ca. 6 Jahre
PGI-C ist eine Einzelpunktmessung zur Beurteilung der Veränderung der Gesamtsymptomschwere seit Beginn der Studie. Dieses Einzelpunktinstrument verwendet eine 7-Punkte-Bewertungsskala, die von 1 (sehr stark verbessert) bis 7 (sehr viel schlechter) reicht. Niedrigere Werte weisen auf einen besseren Gesundheitszustand hin. Die Veränderung des PGI-C-Scores gegenüber dem Ausgangswert wird bei erwachsenen und pädiatrischen Teilnehmern (im Alter von 6 bis 17 Jahren) beurteilt
Bis ca. 6 Jahre
Stufe 2: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der IGIC-Skala (Investigator Global Impression of Change) (Erwachsene und pädiatrische Teilnehmer (6–17 Jahre))
Zeitfenster: Bis ca. 6 Jahre
Beim IGIC handelt es sich um eine einzige Frage, bei der der Prüfer die Veränderung des Zustands des Patienten seit Beginn der Behandlung oder Intervention anhand einer 7-Punkte-Skala von 1 (sehr stark verbessert) bis 7 (sehr viel schlechter) bewerten soll. Die Veränderung des IGIC-Scores gegenüber dem Ausgangswert wird bei erwachsenen und pädiatrischen Teilnehmern (6–17 Jahre) bewertet
Bis ca. 6 Jahre
Stufe 2: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der Gesundheitsnutzen der EuroQol 5-Dimension (EQ-5D) (Erwachsene und Kinder (6–17 Jahre) Teilnehmer)
Zeitfenster: Bis ca. 6 Jahre
Der EQ-5D-5L (ausgefüllt von erwachsenen Teilnehmern) umfasst 5 Items zu den Dimensionen Mobilität, Selbstfürsorge, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Unwohlsein und Angst/Depression), jeweils mit 5 Antwortoptionen, die von 1=keine Probleme bis reichen 5=extreme Probleme Die EQ-5D-Y-Version (von Kindern über 8 Jahren ausgefüllt) und die EQ-5D-Y-Proxy-Version (von einem Elternteil ausgefüllt für Teilnehmer unter 8 Jahren oder nicht in der Lage, selbst etwas aufzuzeichnen) umfassen 5 Punkte zur Adressierung Dimensionen Mobilität, Selbstfürsorge, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Unwohlsein und Angst/Depression), jeweils mit 3 Antwortoptionen, die von 1 = keine Probleme bis 3 = viele Probleme reichen
Bis ca. 6 Jahre
Ansprechdauer (DOR) bei erwachsenen und pädiatrischen Teilnehmern, die Alpelisib erhalten (Stadium 1 und 2)
Zeitfenster: Bis ca. 6 Jahre
DOR ist definiert als die Zeit von der ersten dokumentierten Reaktion bis zum Fortschreiten der LyM-Läsionen durch BIRC oder zum Tod. Diese Analyse gilt nur für Teilnehmer, die mit Alpelisib behandelt werden (Stadium 1 und 2) und ein Ansprechen erzielen.
Bis ca. 6 Jahre
Radiologische Ansprechrate von Alpelisib bei erwachsenen und pädiatrischen Teilnehmern (6–17 Jahre) (Stadium 1)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 24

Das radiologische Ansprechen wird durch das Erreichen einer mindestens 20-prozentigen Reduzierung der Summe der Zielläsionsvolumina (1 bis 3 Läsionen) definiert und durch ein BIRC in Woche 24 mittels MRT beurteilt, vorausgesetzt, dass keine der einzelnen Zielläsionen einen Anstieg von mindestens 20 % gegenüber dem Ausgangswert aufweist und ohne Fortschreiten von Nichtzielläsionen und ohne neue Läsionen.

Der Prozentsatz der Teilnehmer (Erwachsene und Kinder im Alter von 6 bis 17 Jahren) mit radiologischer Reaktion in Woche 24 von Stufe 1 wird bewertet.
Ausgangswert, Woche 24
Radiologische Ansprechrate von Alpelisib bei erwachsenen und pädiatrischen Teilnehmern (Stadium 1 und 2)
Zeitfenster: Bis ca. 6 Jahre

Radiologische Reaktion definiert durch das Erreichen einer mindestens 20-prozentigen Reduzierung der Summe der Zielläsionsvolumina (1 bis 3 Läsionen), beurteilt durch MRT durch ein BIRC, vorausgesetzt, dass keine der einzelnen Zielläsionen einen mindestens 20-prozentigen Anstieg gegenüber dem Ausgangswert aufweist und in Abwesenheit des Fortschreitens von Nichtzielläsionen und ohne neue Läsionen.

Bewertet wird der Prozentsatz der Teilnehmer, die Alpelisib (Stadium 1 und 2) mit radiologischer Reaktion erhalten.
Bis ca. 6 Jahre
Alpelisib-Plasmakonzentrationen (Stadium 1 und 2)
Zeitfenster: Am ersten Tag der Woche 8, 16, 24, 48 und 120
Alpelisib-Plasmakonzentrationen bei erwachsenen und pädiatrischen Teilnehmern (Stadium 1 und 2).
Am ersten Tag der Woche 8, 16, 24, 48 und 120
Prozentsatz der Teilnehmer mit LyM-bedingten Symptomen, Komplikationen und Komorbiditäten unter Behandlung mit Alpelisib bei erwachsenen und pädiatrischen Teilnehmern in Woche 24 (Stadium 1 und 2)
Zeitfenster: Woche 24
Prozentsatz der Teilnehmer mit LyM-bedingten Symptomen, Komplikationen und Komorbiditäten unter Behandlung mit Alpelisib bei erwachsenen und pädiatrischen Teilnehmern in Woche 24 (Stadium 1 und 2)
Woche 24
Prozentsatz der Teilnehmer mit LyM-bedingten Symptomen, Komplikationen und Komorbiditäten unter Behandlung mit Alpelisib bei erwachsenen und pädiatrischen Teilnehmern (Stadium 1 und 2)
Zeitfenster: Bis ca. 6 Jahre
Prozentsatz der Teilnehmer mit LyM-bedingten Symptomen, Komplikationen und Komorbiditäten unter Behandlung mit Alpelisib bei erwachsenen und pädiatrischen Teilnehmern (Stadium 1 und 2)
Bis ca. 6 Jahre
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei LyM-Läsionen bei erwachsenen und pädiatrischen Teilnehmern in Woche 24 (Stadium 1 und 2)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 24
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Summe der Zielläsionsvolumina, der Summe der MRT-messbaren Nicht-Zielläsionsvolumina (falls zutreffend) und der Summe aller MRT-messbaren Läsionsvolumina (Ziel und Nichtziel), wie vom BIRC in der Woche bewertet 24 bei erwachsenen und pädiatrischen Teilnehmern (Stadium 1 und 2)
Ausgangswert, Woche 24
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei LyM-Läsionen bei erwachsenen und pädiatrischen Teilnehmern (Stadium 1 und 2)
Zeitfenster: Bis ca. 6 Jahre
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Summe der Zielläsionsvolumina, der Summe der MRT-messbaren Nicht-Zielläsionsvolumina (falls zutreffend) und der Summe aller MRT-messbaren Läsionsvolumina (Ziel und Nichtziel), wie vom BIRC bei Erwachsenen beurteilt und pädiatrische Teilnehmer (Stufe 1 und 2)
Bis ca. 6 Jahre
Prozentsatz der Teilnehmer mit Veränderungen in Nichtzielläsionen bei erwachsenen und pädiatrischen Teilnehmern in Woche 24 (Stadium 1 und 2)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 24
Prozentsatz der Teilnehmer mit Veränderungen in Nichtzielläsionen, wie vom BIRC in Woche 24 bewertet, bei erwachsenen und pädiatrischen Teilnehmern (Stadium 1 und 2)
Ausgangswert, Woche 24
Prozentsatz der Teilnehmer mit Veränderungen in Nichtzielläsionen bei erwachsenen und pädiatrischen Teilnehmern (Stadium 1 und 2)
Zeitfenster: Bis ca. 6 Jahre
Prozentsatz der Teilnehmer mit Veränderungen in Nichtzielläsionen gemäß BIRC bei erwachsenen und pädiatrischen Teilnehmern (Stadium 1 und 2)
Bis ca. 6 Jahre
Prozentsatz der Teilnehmer mit neuen Läsionen bei erwachsenen und pädiatrischen Teilnehmern in Woche 24 (Stadium 1 und 2)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 24
Der Prozentsatz der Teilnehmer mit neuen Läsionen gemäß BIRC in Woche 24 bei erwachsenen und pädiatrischen Teilnehmern (Stadium 1 und 2)
Ausgangswert, Woche 24
Prozentsatz der Teilnehmer mit neuen Läsionen bei erwachsenen und pädiatrischen Teilnehmern (Stadium 1 und 2)
Zeitfenster: Bis ca. 6 Jahre
Der Prozentsatz der Teilnehmer mit neuen Läsionen gemäß BIRC bei erwachsenen und pädiatrischen Teilnehmern (Stadium 1 und 2)
Bis ca. 6 Jahre
Stufe 2: Änderung gegenüber dem Ausgangswert in den Profildomänen des PROMIS (Patient-Reported Outcomes Measurement Information System) (Teilnehmer für Erwachsene und Kinder (6–17 Jahre))
Zeitfenster: Bis ca. 6 Jahre

Das PROMIS-29 plus 2-Profil v2.1 (vom erwachsenen Teilnehmer ausgefüllt) umfasst 29 Elemente aus den Bereichen Depression, Angstzustände, körperliche Funktion, Schmerzstörungen, Müdigkeit, Schlafstörungen, Fähigkeit zur Teilnahme an sozialen Rollen und Aktivitäten, kognitive Funktionen und Fähigkeiten Schmerzintensität..

Das PROMIS Pediatric-25 Profile v2.0 (ausgefüllt von Kindern über 8 Jahren) und das PROMIS Parent-Proxy-25 Profile v2.0 (ausgefüllt von Eltern für Kinder unter 8 Jahren) umfassen 25 Elemente aus den Bereichen Depression Symptome, Angst, körperliche Funktionsmobilität, Schmerzbeeinträchtigung, Müdigkeit sowie Beziehungen zu Gleichaltrigen und Schmerzintensität. Alle Items (mit Ausnahme des Items Schmerzintensität) verwenden eine 5-Punkte-Likert-Skala, die von 1 (überhaupt nicht) bis 5 (sehr) reicht viel). Der Punkt „Schmerzintensität“ wird auf einer numerischen Bewertungsskala von 0 bis 10 bewertet, wobei 0 „kein Schmerz“ und 10 „stärkster vorstellbarer Schmerz“ bedeutet.

Die Änderung gegenüber dem Ausgangswert in PROMIS-Domänen wird bewertet
Bis ca. 6 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

24. November 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

3. Januar 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

3. Januar 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Juli 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Juli 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. Juli 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

28. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CBYL719P12201
  • 2023-504146-60-00 (Andere Kennung: EU CTIS number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis engagiert sich für den Austausch mit qualifizierten externen Forschern, den Zugriff auf Daten auf Patientenebene und unterstützende klinische Dokumente aus geeigneten Studien. Diese Anträge werden von einem unabhängigen Prüfgremium auf der Grundlage ihrer wissenschaftlichen Qualität geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten, die an der Studie teilgenommen haben, im Einklang mit den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu schützen.

Die Verfügbarkeit dieser Studiendaten erfolgt gemäß den auf www.clinicalstudydatarequest.com beschriebenen Kriterien und Verfahren

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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