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Alpelisib em pacientes pediátricos e adultos com malformações linfáticas associadas a uma mutação PIK3CA. (EPIK-L1)

17 de agosto de 2026 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Um estudo duplo-cego, randomizado e controlado por placebo em dois estágios para avaliar a eficácia, segurança e farmacocinética do alpelisibe em pacientes pediátricos e adultos com malformações linfáticas associadas a uma mutação PIK3CA.

O principal objetivo deste estudo em participantes com malformações linfáticas com mutação PIK3CA (LyM) é avaliar a mudança na resposta radiológica e na gravidade dos sintomas após o tratamento com alpelisibe em comparação com o placebo.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo multicêntrico fase II/III com duas etapas:

  • O estágio 1 foi projetado para selecionar a(s) dose(s) para a fase de confirmação (DSCP) para alpelisibe no estágio 2 e compreenderá uma fase principal aberta de 24 semanas em adultos (≥18 anos de idade) e participantes pediátricos (6- 17 anos de idade) com LyM com mutação PIK3CA, seguido por uma extensão. Após a confirmação da elegibilidade na triagem, os participantes serão randomizados para as diferentes doses de alpelisibe de acordo com a idade. Dependendo dos resultados no final da fase principal do Estágio 1, o Estágio 2 será aberto a participantes adultos e/ou pediátricos ou o estudo poderá ser interrompido.
  • O estágio 2 foi projetado para confirmar a eficácia e avaliar a segurança do alpelisibe no DSCP em participantes com LyM com mutação PIK3CA e compreenderá uma fase confirmatória randomizada, duplo-cega e controlada por placebo de 24 semanas em adultos (≥18 anos de idade) e participantes pediátricos de 6 a 17 anos de idade, seguido por uma extensão aberta. Depois que a elegibilidade for confirmada na triagem, os participantes serão randomizados para alpelisibe ou placebo.

Além disso, em paralelo, o Estágio 2 incluirá uma fase principal aberta de 24 semanas em participantes pediátricos de 2 a 5 anos de idade, seguida por uma extensão, se os participantes pediátricos forem se inscrever no Estágio 2.

Com base nos resultados da fase principal aberta de 24 semanas do Estágio 1, a(s) dose(s) para o Estágio 2 serão selecionadas pela Novartis em consulta com o Steering Committee (SC). Durante a fase central de 24 semanas, randomizada, duplo-cega e controlada por placebo do Estágio 2, um Comitê Independente de Monitoramento de Dados (DMC) realizará revisões periódicas de segurança.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

232

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Acesso expandido

Disponível fora do ensaio clínico. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 13353
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Alemanha, 89081
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Alemanha, 79106
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Mannheim, Baden-Wurttemberg, Alemanha, 68305
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 50937
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Alemanha, 04103
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Argentina
      • Capital Federal, Argentina, C1023AAB
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1181ACH
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1425BEA
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Austrália
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrália, 2010
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Sydney, New South Wales, Austrália, 2031
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1200
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Espanha
      • A Coruña, Espanha, 15006
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Espanha, 28046
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Espanha, 28009
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Balearic Islands
      • Palma, Balearic Islands, Espanha, 07120
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Esplugues, Barcelona, Espanha, 08950
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Espanha, 08907
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Recrutamento
        • UCSF Benioff Children s Hospital
        • Investigador principal:
          • Beth Apsel Winger
        • Contato:
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Recrutamento
        • Childrens Hospital of Orange County
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Maria Buethe
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Recrutamento
        • Lucile Packard Childrens Hosp
        • Investigador principal:
          • Joyce Teng
        • Contato:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010-2970
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Recrutamento
        • Nemours Childrens Clinic
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Anderson Collier
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Recrutamento
        • Childrens Hosp Boston Dept of Heme
        • Investigador principal:
          • Tishi Shah
        • Contato:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Recrutamento
        • WA Uni School Of Med
        • Investigador principal:
          • Bryan Sisk
        • Contato:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • Recrutamento
        • UNC Chapel Hill
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Alexandra Borst
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
        • Recrutamento
        • Cinn Children Hosp Medical Center
        • Investigador principal:
          • Adrienne Hammill
        • Contato:
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Recrutamento
        • Cleveland Clinic Foundation
        • Investigador principal:
          • Michael Kelly
        • Contato:
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Recrutamento
        • Univ Hospital Of Cleveland
        • Investigador principal:
          • Howard Wang
        • Contato:
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Recrutamento
        • Oregon Health Science University
        • Investigador principal:
          • Melinda Wu
        • Contato:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • CHOP Abramson Pediatric Resch Ctr
        • Investigador principal:
          • Denise Adams
        • Contato:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Recrutamento
        • Childrens Hosp Pittsburgh UPMC
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Julia Segal
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • Baylor College of Medicine
        • Investigador principal:
          • Ionela Iacobas
        • Contato:
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • U of TX Health Science Ct
        • Investigador principal:
          • Autumn Atkinson
        • Contato:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Recrutamento
        • Childrens Hospital and Regional Medical Center
        • Investigador principal:
          • Jonathan A Perkins
        • Contato:
  • França
      • Angers, França, 49933
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Bordeaux, França, 33076
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Bron, França, 69677
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Caen, França, 14033
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Dijon, França, 21000
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, França, 59000
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, França, 13885
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Montpellier, França, 34295
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, França, 75015
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, França, 75010
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, França, 31054
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Tours, França, 37044
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Holanda
      • Nijmegen, Holanda, 6525 GA
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Holanda, 3015 GD
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Itália
      • Naples, Itália, 80122
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • BO
      • Bologna, BO, Itália, 40138
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Itália, 20122
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Itália, 00165
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Itália, 00168
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Itália, 10126
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Suíça
      • Lausanne, Suíça, 1011
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Tcheca
      • Brno, Tcheca, 625 00
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • O participante deve estar disposto a permanecer no local clínico conforme exigido pelo protocolo e estar disposto a aderir às restrições do estudo e cronogramas de exames.
  • O participante tem um diagnóstico médico confirmado e documentado de um LyM no momento do consentimento informado
  • O participante não é considerado candidato ou não está disposto a receber opções de terapia local, incluindo, entre outras, escleroterapia, embolização e cirurgia até a conclusão da semana 24 no momento do consentimento informado.
  • O participante tem evidências de mutação(ões) somática(s) no gene PIK3CA
  • O participante tem pelo menos uma lesão LyM mensurável confirmada pela avaliação BIRC antes da randomização.

Principais Critérios de Exclusão:

  • O participante tem um diagnóstico documentado e confirmado por médico de PROS no momento do consentimento informado.
  • O participante tem um diagnóstico confirmado e documentado por um médico de Anomalia Linfática de Condução Central, Anomalia Linfática Geral, doença de Gorham-Stout, Linfangiomatose Kaposiforme no momento do consentimento informado.
  • O participante tem um histórico conhecido de síndrome de Stevens-Johnson, eritema multiforme ou necrólise epidérmica tóxica no momento do consentimento informado.
  • O participante tem um diagnóstico estabelecido de diabetes mellitus tipo I ou diabetes mellitus tipo II não controlado no momento do consentimento informado.
  • O participante teve tratamento anterior com alpelisibe e/ou qualquer outro inibidor de PI3K com duração de tratamento superior a 2 semanas no momento do consentimento informado.

Outros critérios de inclusão/exclusão podem ser aplicados

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Participantes adultos, dose 1 de alpelisibe (estágio 1)
Participantes adultos (≥18 anos de idade) que receberão a dose 1 de alpelisibe de forma aberta por pelo menos 24 semanas, a menos que interrompam mais cedo (Estágio 1)
Medicamento: Alpelisibe

No estágio 1: os participantes adultos (≥ 18 anos de idade) receberão a dose 1 ou a dose 2 do alpelisibe; Os participantes pediátricos (6 a 17 anos) receberão a dose 2 ou a dose 3 do alpelisibe.

No estágio 2: os participantes adultos receberão o alpelisibe na dose selecionada para fase confirmatória em participantes adultos; Os participantes pediátricos (6 a 17 anos) receberão o alpelisibe na dose selecionada para fase confirmatória em participantes pediátricos; e participantes pediátricos de 0 a 5 anos receberão a dose 3 de alpelisib

Outros nomes:
  • BYL719
Experimental: Participantes adultos, dose 2 de alpelisibe (estágio 1)
Participantes adultos (≥18 anos de idade) que receberão a dose 2 de alpelisibe de forma aberta por pelo menos 24 semanas, a menos que interrompam mais cedo (Estágio 1).
Medicamento: Alpelisibe

No estágio 1: os participantes adultos (≥ 18 anos de idade) receberão a dose 1 ou a dose 2 do alpelisibe; Os participantes pediátricos (6 a 17 anos) receberão a dose 2 ou a dose 3 do alpelisibe.

No estágio 2: os participantes adultos receberão o alpelisibe na dose selecionada para fase confirmatória em participantes adultos; Os participantes pediátricos (6 a 17 anos) receberão o alpelisibe na dose selecionada para fase confirmatória em participantes pediátricos; e participantes pediátricos de 0 a 5 anos receberão a dose 3 de alpelisib

Outros nomes:
  • BYL719
Experimental: Participantes pediátricos (6-17 anos de idade), alpelisibe dose 2 (Estágio 1)
Participantes pediátricos de 6 a 17 anos de idade que receberão a dose 2 de alpelisibe de forma aberta por pelo menos 24 semanas, a menos que interrompam mais cedo (Estágio 1)
Medicamento: Alpelisibe

No estágio 1: os participantes adultos (≥ 18 anos de idade) receberão a dose 1 ou a dose 2 do alpelisibe; Os participantes pediátricos (6 a 17 anos) receberão a dose 2 ou a dose 3 do alpelisibe.

No estágio 2: os participantes adultos receberão o alpelisibe na dose selecionada para fase confirmatória em participantes adultos; Os participantes pediátricos (6 a 17 anos) receberão o alpelisibe na dose selecionada para fase confirmatória em participantes pediátricos; e participantes pediátricos de 0 a 5 anos receberão a dose 3 de alpelisib

Outros nomes:
  • BYL719
Experimental: Participantes pediátricos (6-17 anos de idade), alpelisibe dose 3 (Estágio 1)
Participantes pediátricos de 6 a 17 anos de idade que receberão a dose 3 de alpelisibe de forma aberta por pelo menos 24 semanas, a menos que interrompam mais cedo (Estágio 1).
Medicamento: Alpelisibe

No estágio 1: os participantes adultos (≥ 18 anos de idade) receberão a dose 1 ou a dose 2 do alpelisibe; Os participantes pediátricos (6 a 17 anos) receberão a dose 2 ou a dose 3 do alpelisibe.

No estágio 2: os participantes adultos receberão o alpelisibe na dose selecionada para fase confirmatória em participantes adultos; Os participantes pediátricos (6 a 17 anos) receberão o alpelisibe na dose selecionada para fase confirmatória em participantes pediátricos; e participantes pediátricos de 0 a 5 anos receberão a dose 3 de alpelisib

Outros nomes:
  • BYL719
Experimental: Participantes adultos, alpelisibe (Estágio 2)
Participantes adultos (≥18 anos de idade) que receberão alpelisibe na dose selecionada para a fase de confirmação em participantes adultos (Estágio 2)
Medicamento: Alpelisibe

No estágio 1: os participantes adultos (≥ 18 anos de idade) receberão a dose 1 ou a dose 2 do alpelisibe; Os participantes pediátricos (6 a 17 anos) receberão a dose 2 ou a dose 3 do alpelisibe.

No estágio 2: os participantes adultos receberão o alpelisibe na dose selecionada para fase confirmatória em participantes adultos; Os participantes pediátricos (6 a 17 anos) receberão o alpelisibe na dose selecionada para fase confirmatória em participantes pediátricos; e participantes pediátricos de 0 a 5 anos receberão a dose 3 de alpelisib

Outros nomes:
  • BYL719
Comparador de Placebo: Participantes adultos, placebo (Estágio 2)
Participantes adultos (≥18 anos de idade) que receberão placebo correspondente
Medicamento: Placebo
No Estágio 2, os participantes receberão placebo correspondente por 24 semanas do estudo
Experimental: Participantes pediátricos (6-17 anos de idade), alpelisibe (Estágio 2)
Participantes pediátricos (6-17 anos de idade) que receberão alpelisibe na dose selecionada para a fase de confirmação em participantes pediátricos (Estágio 2)
Medicamento: Alpelisibe

No estágio 1: os participantes adultos (≥ 18 anos de idade) receberão a dose 1 ou a dose 2 do alpelisibe; Os participantes pediátricos (6 a 17 anos) receberão a dose 2 ou a dose 3 do alpelisibe.

No estágio 2: os participantes adultos receberão o alpelisibe na dose selecionada para fase confirmatória em participantes adultos; Os participantes pediátricos (6 a 17 anos) receberão o alpelisibe na dose selecionada para fase confirmatória em participantes pediátricos; e participantes pediátricos de 0 a 5 anos receberão a dose 3 de alpelisib

Outros nomes:
  • BYL719
Comparador de Placebo: Participantes pediátricos (6-17 anos de idade), placebo (Estágio 2)
Participantes pediátricos (6-17 anos de idade) que receberão placebo correspondente
Medicamento: Placebo
No Estágio 2, os participantes receberão placebo correspondente por 24 semanas do estudo
Experimental: Participantes pediátricos (0-5 anos de idade), Alpelisib (estágio 2)
Participantes pediátricos de 0 a 5 anos que dose 3 do alpelisib
Medicamento: Alpelisibe

No estágio 1: os participantes adultos (≥ 18 anos de idade) receberão a dose 1 ou a dose 2 do alpelisibe; Os participantes pediátricos (6 a 17 anos) receberão a dose 2 ou a dose 3 do alpelisibe.

No estágio 2: os participantes adultos receberão o alpelisibe na dose selecionada para fase confirmatória em participantes adultos; Os participantes pediátricos (6 a 17 anos) receberão o alpelisibe na dose selecionada para fase confirmatória em participantes pediátricos; e participantes pediátricos de 0 a 5 anos receberão a dose 3 de alpelisib

Outros nomes:
  • BYL719

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Estágio 2: Taxa de resposta radiológica na Semana 24 do Estágio 2 (participantes adultos e pediátricos (6 a 17 anos de idade))
Prazo: Linha de base, Semana 24
Resposta radiológica definida pela redução de pelo menos 20% na soma dos volumes das lesões-alvo (1 a 3 lesões), avaliada por ressonância magnética por um BIRC na semana 24, desde que nenhuma das lesões-alvo individuais tenha pelo menos 20% de aumento em relação à linha de base e na ausência de progressão de lesões não-alvo e sem novas lesões. A porcentagem de participantes com resposta radiológica na Semana 24 do Estágio 2 nos grupos adulto e pediátrico (6-17 anos de idade) será avaliada
Linha de base, Semana 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Estágio 2: Porcentagem de participantes com pelo menos uma melhora de 1 ponto em comparação com a linha de base com base na escala de impressão global de gravidade do paciente (PGI-S) na Semana 24 do Estágio 2 (participantes adultos e pediátricos (6 a 17 anos de idade))
Prazo: Linha de base, Semana 24
PGI-S é uma medida de item único para avaliar a gravidade geral da condição de um paciente. Este instrumento de item único usa uma escala de classificação de 5 pontos, que varia de 1 (sem sintomas) a 5 (muito grave). Escores mais baixos indicam melhor estado de saúde. A porcentagem de participantes com pelo menos uma melhoria de 1 ponto em comparação com a linha de base na Semana 24 do Estágio 2 em grupos de adultos e pediátricos (6-17 anos de idade) será avaliada
Linha de base, Semana 24
Estágio 2: Alteração da linha de base na escala de impressão global de mudança do paciente (PGI-C) (participantes adultos e pediátricos (6-17 anos de idade))
Prazo: Até aproximadamente 8 anos
PGI-C é uma medida de item único para avaliar a mudança na gravidade geral dos sintomas desde o início do estudo. Este instrumento de item único utiliza uma escala de avaliação de 7 pontos, que varia de 1 (muito melhorado) a 7 (muito pior). Pontuações mais baixas indicam melhor estado de saúde. A alteração da linha de base na pontuação do PGI-C será avaliada em participantes adultos e pediátricos (6-17 anos de idade)
Até aproximadamente 8 anos
Estágio 2: Alteração da linha de base na escala de impressão global de mudança do investigador (IGIC) (participantes adultos e pediátricos (6 a 17 anos de idade))
Prazo: Até aproximadamente 8 anos
O IGIC envolve uma única pergunta que pede ao investigador que avalie a mudança na condição do paciente desde o início do tratamento ou intervenção, utilizando uma escala de 7 pontos que varia de 1 (Muito melhor) a 7 (Muito pior). A alteração da linha de base na pontuação IGIC será avaliada em participantes adultos e pediátricos (6-17 anos de idade)
Até aproximadamente 8 anos
Estágio 2: Mudança da linha de base nos serviços de saúde da dimensão 5 do EuroQol (EQ-5D) (participantes adultos e pediátricos (6-17 anos de idade))
Prazo: Até aproximadamente 8 anos
O EQ-5D-5L (preenchido por participantes adultos) inclui 5 itens que abordam dimensões de mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão), cada um com 5 opções de resposta, variando de 1=sem problemas a 5=problemas extremos O EQ-5D-Y (preenchido por crianças com mais de 8 anos de idade) e a versão EQ-5D-Y Proxy (preenchido pelos pais para participantes com menos de 8 anos de idade ou incapazes de registar por si próprios) incluem 5 itens que abordam dimensões de mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão), cada uma com 3 opções de resposta, variando de 1= sem problemas a 3= muitos problemas
Até aproximadamente 8 anos
Etapa 2: Porcentagem de participantes com uma resposta radiológica na semana 24 do estágio 2 (participantes pediátricos de 0 a 5 anos)
Prazo: Linha de base, semana 24
Resposta radiológica definida pela obtenção de pelo menos 20% de redução na soma dos volumes de lesão-alvo (1 a 3 lesões), avaliada pela ressonância magnética por um BIRC na semana 24, desde que nenhuma das lesões-alvo individuais tenha pelo menos 20% de aumento da linha de base e na ausência de progressão de lesões não-alvo e sem novas lesões. A porcentagem de participantes com uma resposta radiológica na semana 24 do estágio 2 em participantes pediátricos de 0 a 5 anos será avaliada
Linha de base, semana 24
Etapa 2: Mudança da linha de base nos domínios do perfil de informação de medição relatados pelo paciente (PROMIS) (participantes adultos e pediátricos (6-17 anos))
Prazo: Até aproximadamente 8 anos

O Promis-29 Plus 2 Perfil v2.1 (concluído pelo participante adulto) inclui 29 itens entre domínios de depressão, ansiedade, função física, interferência da dor, fadiga, perturbação do sono, capacidade de participar de papéis sociais e atividades, habilidades de função cognitiva e intensidade da dor.

The PROMIS Pediatric-25 Profile v2.0 (completed by children over 8 years of age) and PROMIS Parent-Proxy-25 Profile v2.0 (completed by parents for children under 8 years of age) include 25 items across the domains of depressive symptoms, anxiety, physical function-mobility, pain interference, fatigue, and peer relationships and pain intensity All items (except the pain intensity item) use a 5-point Likert scale, which ranges from 1 (not at todos) a 5 (muito). O item de intensidade da dor é pontuado em uma escala de classificação numérica de 0 a 10, onde 0 representa "sem dor" e 10 representa a "pior dor imaginável".

A mudança em relação à linha de base nos domínios do PROMIS será avaliada
Até aproximadamente 8 anos
Estágio 1 e 2: Duração da resposta (DOR) em participantes adultos e pediátricos que recebem alpelisib
Prazo: Até aproximadamente 8 anos
A DOR é definida como o tempo desde a primeira resposta documentada até à progressão das lesões de LyM pelo BIRC ou morte. Esta análise aplica-se apenas aos participantes que estão em tratamento com alpelisib (Fase 1 e 2) e que alcançam resposta.
Até aproximadamente 8 anos
Estágio 1: Taxa de resposta radiológica do alpelisib em participantes adultos e pediátricos (6-17 anos de idade)
Prazo: Linha de Base, Semana 24

Resposta radiológica definida pela obtenção de pelo menos 20% de redução na soma dos volumes das lesões alvo (1 a 3 lesões), avaliada por ressonância magnética por um BIRC na Semana 24, desde que nenhuma das lesões alvo individuais tenha pelo menos 20% de aumento em relação à linha de base e na ausência de progressão de lesões não alvo e sem novas lesões.

A percentagem de participantes (adultos e pediátricos dos 6 aos 17 anos de idade) com resposta radiológica na Semana 24 da Fase 1 será avaliada.
Linha de Base, Semana 24
Estágio 1 e 2: Taxa de resposta radiológica do alpelisibe em participantes adultos e pediátricos
Prazo: Até aproximadamente 8 anos

Resposta radiológica definida pela obtenção de pelo menos 20% de redução na soma dos volumes das lesões-alvo (1 a 3 lesões), avaliada por RM por um BIRC, desde que nenhuma das lesões-alvo individuais tenha pelo menos 20% de aumento em relação à linha de base e na ausência de progressão de lesões não-alvo e sem novas lesões.

A percentagem de participantes que recebem alpelisib (Fase 1 e 2) com resposta radiológica será avaliada.
Até aproximadamente 8 anos
Estágios 1 e 2: Concentrações plasmáticas de Alpelisib
Prazo: No Dia 1 da Semana 8, 16, 24, 48 e 120
Concentrações plasmáticas de Alpelisib em participantes adultos e pediátricos (Estágio 1 e 2).
No Dia 1 da Semana 8, 16, 24, 48 e 120
Estágio 1 e 2: Percentagem de participantes com sintomas, complicações e comorbilidades relacionados com LyM em tratamento com alpelisib em participantes adultos e pediátricos na Semana 24
Prazo: Semana 24
Percentagem de participantes com sintomas, complicações e comorbilidades relacionados com LyM em tratamento com alpelisib em participantes adultos e pediátricos na Semana 24 (Estágio 1 e 2)
Semana 24
Estágio 1 e 2: Percentagem de participantes com sintomas, complicações e comorbilidades relacionados com LyM em tratamento com alpelisib em participantes adultos e pediátricos
Prazo: Até aproximadamente 8 anos
Percentagem de participantes com sintomas, complicações e comorbilidades relacionados com LyM em tratamento com alpelisib em participantes adultos e pediátricos (Estágio 1 e 2)
Até aproximadamente 8 anos
Estágio 1 e 2: Alteração em relação à linha de base nas lesões de LyM em participantes adultos e pediátricos na Semana 24
Prazo: Linha de Base, Semana 24
Alteração em relação ao valor basal na soma dos volumes das lesões-alvo, na soma dos volumes das lesões não-alvo mensuráveis por ressonância magnética (se aplicável) e na soma de todos os volumes das lesões mensuráveis por ressonância magnética (alvo e não-alvo), conforme avaliado pelo BIRC na Semana 24, em participantes adultos e pediátricos (Estágio 1 e 2)
Linha de Base, Semana 24
Estágio 1 e 2: Alteração em relação ao valor basal nas lesões de LyM em participantes adultos e pediátricos
Prazo: Até aproximadamente 8 anos
Alteração em relação à linha de base na soma dos volumes das lesões-alvo, na soma dos volumes das lesões não-alvo mensuráveis por ressonância magnética (se aplicável) e na soma de todas as lesões mensuráveis por ressonância magnética (alvo e não-alvo), conforme avaliado pelo BIRC em participantes adultos e pediátricos (Estágio 1 e 2)
Até aproximadamente 8 anos
Fase 1 e 2: Percentagem de participantes com alterações nas lesões não-alvo em participantes adultos e pediátricos na Semana 24
Prazo: Linha de base, Semana 24
Percentagem de participantes com alterações em lesões não-alvo avaliadas pela BIRC na Semana 24 em participantes adultos e pediátricos (Estágio 1 e 2)
Linha de base, Semana 24
Estágio 1 e 2: Percentagem de participantes com alterações em lesões não-alvo em participantes adultos e pediátricos
Prazo: Até aproximadamente 8 anos
Percentagem de participantes com alterações em lesões não-alvo avaliadas pelo BIRC em participantes adultos e pediátricos (Fase 1 e 2)
Até aproximadamente 8 anos
Estágio 1 e 2: Percentagem de participantes com novas lesões em participantes adultos e pediátricos na Semana 24
Prazo: Baseline, Semana 24
A percentagem de participantes com novas lesões avaliada pela BIRC na Semana 24 em participantes adultos e pediátricos (Estágio 1 e 2)
Baseline, Semana 24
Estágio 1 e 2: Percentagem de participantes com novas lesões em participantes adultos e pediátricos
Prazo: Até aproximadamente 8 anos
A percentagem de participantes com novas lesões, conforme avaliado pela BIRC, em participantes adultos e pediátricos (Estágio 1 e 2)
Até aproximadamente 8 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Investigadores

  • Diretor de estudo: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

24 de novembro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

31 de maio de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

2 de maio de 2033

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

4 de julho de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de julho de 2023

Primeira postagem (Real)

17 de julho de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

18 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CBYL719P12201
  • 2023-504146-60-00 (Identificador de registro: EU CTIS number)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados, acesso a dados em nível de paciente e documentos clínicos de suporte de estudos elegíveis. Essas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de revisão independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.

A disponibilidade dos dados do estudo está de acordo com os critérios e processos descritos em www.clinicalstudydatarequest.com

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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