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Alpelisib chez les patients pédiatriques et adultes présentant des malformations lymphatiques associées à une mutation PIK3CA. (EPIK-L1)

17 août 2026 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

Une étude en deux étapes, à double insu, randomisée et contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la pharmacocinétique de l'alpelisib chez des patients pédiatriques et adultes présentant des malformations lymphatiques associées à une mutation PIK3CA.

L'objectif principal de cette étude chez les participants atteints de malformations lymphatiques (LyM) mutées par PIK3CA est d'évaluer l'évolution de la réponse radiologique et de la gravité des symptômes lors du traitement par alpelisib par rapport au placebo.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude multicentrique de phase II/III en deux temps :

  • L'étape 1 est conçue pour sélectionner la ou les doses pour la phase de confirmation (DSCP) pour l'alpelisib à l'étape 2 et comprendra une phase principale en ouvert de 24 semaines chez les participants adultes (≥ 18 ans) et pédiatriques (6- 17 ans) avec LyM muté par PIK3CA, suivi d'une extension. Une fois l'éligibilité confirmée lors de la sélection, les participants seront randomisés pour recevoir les différentes doses d'alpelisib en fonction de leur âge. En fonction des résultats à la fin de la phase principale de l'étape 1, l'étape 2 sera ouverte aux participants adultes et/ou pédiatriques ou l'étude pourra être arrêtée.
  • L'étape 2 est conçue pour confirmer l'efficacité et évaluer l'innocuité de l'alpelisib au DSCP chez les participants atteints de LyM muté par PIK3CA et comprendra une phase de confirmation randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo de 24 semaines chez l'adulte (≥ 18 ans) et participants pédiatriques âgés de 6 à 17 ans suivis d'une extension en ouvert. Une fois l'éligibilité confirmée lors de la sélection, les participants seront randomisés pour recevoir l'alpelisib ou un placebo.

De plus, en parallèle, l'étape 2 comprendra une phase de base ouverte de 24 semaines chez les participants pédiatriques âgés de 2 à 5 ans, suivie d'une extension, si les participants pédiatriques s'inscrivent à l'étape 2.

Sur la base des résultats de la phase principale en ouvert de 24 semaines de l'étape 1, la ou les doses pour l'étape 2 seront sélectionnées par Novartis en consultation avec le comité directeur (SC). Au cours de la phase principale de l'étape 2, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, d'une durée de 24 semaines, un comité indépendant de surveillance des données (DMC) procédera à des examens périodiques de l'innocuité.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

232

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Accès étendu

Disponible en dehors de l'essai clinique. Voir enregistrement d'accès étendu.

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 13353
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Allemagne, 89081
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Allemagne, 79106
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Mannheim, Baden-Wurttemberg, Allemagne, 68305
        • Retiré
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Allemagne, 50937
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Allemagne, 04103
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Argentine
      • Capital Federal, Argentine, C1023AAB
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentine, C1181ACH
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • CABA, Buenos Aires, Argentine, C1425BEA
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Australie
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australie, 2010
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Sydney, New South Wales, Australie, 2031
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australie, 4101
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Belgique
      • Brussels, Belgique, 1200
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Espagne
      • A Coruña, Espagne, 15006
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Espagne, 28046
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Espagne, 28009
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Balearic Islands
      • Palma, Balearic Islands, Espagne, 07120
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Esplugues, Barcelona, Espagne, 08950
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Espagne, 08907
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • France
      • Angers, France, 49933
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Bordeaux, France, 33076
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Bron, France, 69677
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Caen, France, 14033
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Dijon, France, 21000
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, France, 59000
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, France, 13885
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Montpellier, France, 34295
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, France, 75015
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, France, 75010
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, France, 31054
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Tours, France, 37044
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Italie
      • Naples, Italie, 80122
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • BO
      • Bologna, BO, Italie, 40138
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Italie, 20122
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italie, 00165
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italie, 00168
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Italie, 10126
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Pays-Bas
      • Nijmegen, Pays-Bas, 6525 GA
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Pays-Bas, 3015 GD
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Suisse
      • Lausanne, Suisse, 1011
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Tchéquie
      • Brno, Tchéquie, 625 00
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • États-Unis
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • Recrutement
        • UCSF Benioff Children s Hospital
        • Chercheur principal:
          • Beth Apsel Winger
        • Contact:
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Recrutement
        • Childrens Hospital of Orange County
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Maria Buethe
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Recrutement
        • Lucile Packard Childrens Hosp
        • Chercheur principal:
          • Joyce Teng
        • Contact:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010-2970
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
        • Recrutement
        • Nemours Childrens Clinic
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Anderson Collier
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Recrutement
        • Childrens Hosp Boston Dept of Heme
        • Chercheur principal:
          • Tishi Shah
        • Contact:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Recrutement
        • WA Uni School Of Med
        • Chercheur principal:
          • Bryan Sisk
        • Contact:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
        • Recrutement
        • UNC Chapel Hill
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Alexandra Borst
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229-3039
        • Recrutement
        • Cinn Children Hosp Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Adrienne Hammill
        • Contact:
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Recrutement
        • Cleveland Clinic Foundation
        • Chercheur principal:
          • Michael Kelly
        • Contact:
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • Recrutement
        • Univ Hospital Of Cleveland
        • Chercheur principal:
          • Howard Wang
        • Contact:
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Recrutement
        • Oregon Health Science University
        • Chercheur principal:
          • Melinda Wu
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Recrutement
        • CHOP Abramson Pediatric Resch Ctr
        • Chercheur principal:
          • Denise Adams
        • Contact:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Recrutement
        • Childrens Hosp Pittsburgh UPMC
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Julia Segal
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • Baylor College of Medicine
        • Chercheur principal:
          • Ionela Iacobas
        • Contact:
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • U of TX Health Science Ct
        • Chercheur principal:
          • Autumn Atkinson
        • Contact:
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Recrutement
        • Childrens Hospital and Regional Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Jonathan A Perkins
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Le participant doit être disposé à rester sur le site clinique comme l'exige le protocole et être disposé à respecter les restrictions de l'étude et les horaires d'examen.
  • Le participant a un diagnostic confirmé et documenté par un médecin d'un LyM au moment du consentement éclairé
  • Le participant n'est pas considéré comme un candidat ou n'est pas disposé à recevoir des options thérapeutiques locales, y compris, mais sans s'y limiter, la sclérothérapie, l'embolisation et la chirurgie jusqu'à la fin de la semaine 24 au moment du consentement éclairé.
  • Le participant a des preuves d'une ou plusieurs mutations somatiques du gène PIK3CA
  • Le participant a au moins une lésion LyM mesurable confirmée par l'évaluation BIRC avant la randomisation.

Critères d'exclusion clés :

  • Le participant a un diagnostic de PROS confirmé par un médecin et documenté au moment du consentement éclairé.
  • Le participant a un diagnostic confirmé et documenté par un médecin d'une anomalie lymphatique conductrice centrale, d'une anomalie lymphatique générale, de la maladie de Gorham-Stout, d'une lymphangiomatose kaposiforme au moment du consentement éclairé.
  • Le participant a des antécédents connus de syndrome de Stevens-Johnson, d'érythème polymorphe ou de nécrolyse épidermique toxique au moment du consentement éclairé.
  • Le participant a un diagnostic établi de diabète sucré de type I ou de diabète sucré de type II non contrôlé au moment du consentement éclairé.
  • Le participant avait déjà reçu un traitement par alpelisib et/ou tout autre inhibiteur de PI3K avec une durée de traitement supérieure à 2 semaines au moment du consentement éclairé.

D'autres critères d'inclusion/exclusion peuvent s'appliquer

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Participants adultes, alpelisib dose 1 (étape 1)
Participants adultes (≥ 18 ans) qui recevront la dose 1 d'alpelisib en mode ouvert pendant au moins 24 semaines, à moins qu'ils n'arrêtent plus tôt (étape 1)
Médicament: Alpelisib

Au stade 1: les participants adultes (≥ 18 ans) recevront la dose 1 ou la dose 2 d'Alpelisib; Les participants pédiatriques (6-17 ans) recevront la dose 2 ou la dose 3 d'Alpelisib.

Au stade 2: les participants adultes recevront l'alpelisib à la dose sélectionnée pour la phase de confirmation chez les participants adultes; Les participants pédiatriques (6-17 ans) recevront l'alpelisib à la dose sélectionnée pour la phase de confirmation chez les participants pédiatriques; et les participants pédiatriques de 0 à 5 ans recevront la dose 3 d'Alpelisib

Autres noms:
  • BYL719
Expérimental: Participants adultes, alpelisib dose 2 (étape 1)
Participants adultes (≥ 18 ans) qui recevront la dose 2 d'alpelisib en ouvert pendant au moins 24 semaines, à moins qu'ils n'arrêtent plus tôt (étape 1).
Médicament: Alpelisib

Au stade 1: les participants adultes (≥ 18 ans) recevront la dose 1 ou la dose 2 d'Alpelisib; Les participants pédiatriques (6-17 ans) recevront la dose 2 ou la dose 3 d'Alpelisib.

Au stade 2: les participants adultes recevront l'alpelisib à la dose sélectionnée pour la phase de confirmation chez les participants adultes; Les participants pédiatriques (6-17 ans) recevront l'alpelisib à la dose sélectionnée pour la phase de confirmation chez les participants pédiatriques; et les participants pédiatriques de 0 à 5 ans recevront la dose 3 d'Alpelisib

Autres noms:
  • BYL719
Expérimental: Participants pédiatriques (6-17 ans), alpelisib dose 2 (étape 1)
Participants pédiatriques âgés de 6 à 17 ans qui recevront la dose 2 d'alpelisib en mode ouvert pendant au moins 24 semaines, à moins qu'ils n'arrêtent plus tôt (étape 1)
Médicament: Alpelisib

Au stade 1: les participants adultes (≥ 18 ans) recevront la dose 1 ou la dose 2 d'Alpelisib; Les participants pédiatriques (6-17 ans) recevront la dose 2 ou la dose 3 d'Alpelisib.

Au stade 2: les participants adultes recevront l'alpelisib à la dose sélectionnée pour la phase de confirmation chez les participants adultes; Les participants pédiatriques (6-17 ans) recevront l'alpelisib à la dose sélectionnée pour la phase de confirmation chez les participants pédiatriques; et les participants pédiatriques de 0 à 5 ans recevront la dose 3 d'Alpelisib

Autres noms:
  • BYL719
Expérimental: Participants pédiatriques (6-17 ans), alpelisib dose 3 (étape 1)
Participants pédiatriques âgés de 6 à 17 ans qui recevront la dose 3 d'alpelisib en ouvert pendant au moins 24 semaines, à moins qu'ils n'arrêtent plus tôt (étape 1).
Médicament: Alpelisib

Au stade 1: les participants adultes (≥ 18 ans) recevront la dose 1 ou la dose 2 d'Alpelisib; Les participants pédiatriques (6-17 ans) recevront la dose 2 ou la dose 3 d'Alpelisib.

Au stade 2: les participants adultes recevront l'alpelisib à la dose sélectionnée pour la phase de confirmation chez les participants adultes; Les participants pédiatriques (6-17 ans) recevront l'alpelisib à la dose sélectionnée pour la phase de confirmation chez les participants pédiatriques; et les participants pédiatriques de 0 à 5 ans recevront la dose 3 d'Alpelisib

Autres noms:
  • BYL719
Expérimental: Participants adultes, alpelisib (étape 2)
Participants adultes (≥ 18 ans) qui recevront l'alpelisib à la dose sélectionnée pour la phase de confirmation chez les participants adultes (étape 2)
Médicament: Alpelisib

Au stade 1: les participants adultes (≥ 18 ans) recevront la dose 1 ou la dose 2 d'Alpelisib; Les participants pédiatriques (6-17 ans) recevront la dose 2 ou la dose 3 d'Alpelisib.

Au stade 2: les participants adultes recevront l'alpelisib à la dose sélectionnée pour la phase de confirmation chez les participants adultes; Les participants pédiatriques (6-17 ans) recevront l'alpelisib à la dose sélectionnée pour la phase de confirmation chez les participants pédiatriques; et les participants pédiatriques de 0 à 5 ans recevront la dose 3 d'Alpelisib

Autres noms:
  • BYL719
Comparateur placebo: Participants adultes, placebo (étape 2)
Participants adultes (≥ 18 ans) qui recevront un placebo correspondant
Médicament: Placebo
À l'étape 2, les participants recevront un placebo correspondant pendant 24 semaines de l'étude
Expérimental: Participants pédiatriques (6-17 ans), alpelisib (stade 2)
Participants pédiatriques (âgés de 6 à 17 ans) qui recevront l'alpelisib à la dose sélectionnée pour la phase de confirmation chez les participants pédiatriques (étape 2)
Médicament: Alpelisib

Au stade 1: les participants adultes (≥ 18 ans) recevront la dose 1 ou la dose 2 d'Alpelisib; Les participants pédiatriques (6-17 ans) recevront la dose 2 ou la dose 3 d'Alpelisib.

Au stade 2: les participants adultes recevront l'alpelisib à la dose sélectionnée pour la phase de confirmation chez les participants adultes; Les participants pédiatriques (6-17 ans) recevront l'alpelisib à la dose sélectionnée pour la phase de confirmation chez les participants pédiatriques; et les participants pédiatriques de 0 à 5 ans recevront la dose 3 d'Alpelisib

Autres noms:
  • BYL719
Comparateur placebo: Participants pédiatriques (6-17 ans), placebo (étape 2)
Participants pédiatriques (6-17 ans) qui recevront un placebo correspondant
Médicament: Placebo
À l'étape 2, les participants recevront un placebo correspondant pendant 24 semaines de l'étude
Expérimental: Participants pédiatriques (0-5 ans), Alpelisib (étape 2)
Participants pédiatriques de 0 à 5 ans qui dose 3 d'Alpelisib de manière ouverte pendant au moins 24 semaines à moins qu'ils ne cessent de cesser plus tôt
Médicament: Alpelisib

Au stade 1: les participants adultes (≥ 18 ans) recevront la dose 1 ou la dose 2 d'Alpelisib; Les participants pédiatriques (6-17 ans) recevront la dose 2 ou la dose 3 d'Alpelisib.

Au stade 2: les participants adultes recevront l'alpelisib à la dose sélectionnée pour la phase de confirmation chez les participants adultes; Les participants pédiatriques (6-17 ans) recevront l'alpelisib à la dose sélectionnée pour la phase de confirmation chez les participants pédiatriques; et les participants pédiatriques de 0 à 5 ans recevront la dose 3 d'Alpelisib

Autres noms:
  • BYL719

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Étape 2 : Taux de réponse radiologique à la semaine 24 de l'étape 2 (participants adultes et pédiatriques (âgés de 6 à 17 ans))
Délai: Base de référence, semaine 24
Réponse radiologique définie par la réalisation d'au moins 20 % de réduction de la somme des volumes de lésions cibles (1 à 3 lésions), évaluée par IRM par un BIRC à la semaine 24, à condition qu'aucune des lésions cibles individuelles ne présente une augmentation d'au moins 20 % par rapport à la ligne de base et en l'absence de progression des lésions non cibles et sans nouvelles lésions. Le pourcentage de participants ayant une réponse radiologique à la semaine 24 de l'étape 2 dans les groupes adultes et pédiatriques (6-17 ans) sera évalué
Base de référence, semaine 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Étape 2 : Pourcentage de participants présentant une amélioration d'au moins 1 point par rapport à l'état initial sur la base de l'échelle d'impression globale de la gravité du patient (PGI-S) à la semaine 24 de l'étape 2 (participants adultes et pédiatriques (âgés de 6 à 17 ans))
Délai: Base de référence, semaine 24
Le PGI-S est une mesure à un seul élément permettant d'évaluer la gravité globale de l'état d'un patient. Cet instrument à élément unique utilise une échelle d'évaluation en 5 points, qui va de 1 (aucun symptôme) à 5 (très grave). Des scores plus faibles indiquent un meilleur état de santé. Le pourcentage de participants présentant une amélioration d'au moins 1 point par rapport à la valeur initiale à la semaine 24 de l'étape 2 dans les groupes adultes et pédiatriques (6-17 ans) sera évalué
Base de référence, semaine 24
Étape 2 : Changement par rapport au départ sur l'échelle d'impression globale de changement (PGI-C) du patient (participants adultes et pédiatriques (6 à 17 ans))
Délai: Jusqu'à environ 8 ans
Le PGI-C est une mesure à élément unique permettant d'évaluer l'évolution de la gravité globale des symptômes depuis le début de l'étude. Cet instrument à élément unique utilise une échelle d'évaluation en 7 points, qui va de 1 (très amélioré) à 7 (très pire). Des scores inférieurs indiquent un meilleur état de santé. Le changement par rapport à la valeur initiale du score PGI-C sera évalué chez les participants adultes et pédiatriques (6 à 17 ans).
Jusqu'à environ 8 ans
Étape 2 : Changement par rapport aux valeurs initiales sur l'échelle d'impression globale de changement (IGIC) de l'investigateur (participants adultes et pédiatriques (6 à 17 ans))
Délai: Jusqu'à environ 8 ans
L'IGIC comporte une seule question qui demande à l'investigateur d'évaluer l'évolution de l'état du patient depuis le début du traitement ou de l'intervention, en utilisant une échelle de 7 points allant de 1 (très amélioré) à 7 (très pire). Le changement par rapport à la valeur initiale du score IGIC sera évalué chez les participants adultes et pédiatriques (6 à 17 ans).
Jusqu'à environ 8 ans
Étape 2 : Changement par rapport à la valeur initiale des services de santé de l'EuroQol 5 dimensions (EQ-5D) (participants adultes et pédiatriques (6 à 17 ans))
Délai: Jusqu'à environ 8 ans
L'EQ-5D-5L (rempli par des participants adultes) comprend 5 items traitant des dimensions de la mobilité, des soins personnels, des activités habituelles, de la douleur/inconfort et de l'anxiété/dépression), chacun avec 5 options de réponse, allant de 1 = aucun problème à 5=problèmes extrêmes Les versions EQ-5D-Y (remplie par des enfants de plus de 8 ans) et EQ-5D-Y Proxy (remplie par un parent pour les participants de moins de 8 ans ou incapables d'enregistrer eux-mêmes) comprennent 5 éléments traitant dimensions de mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort et anxiété/dépression), chacune avec 3 options de réponse, allant de 1 = aucun problème à 3 = beaucoup de problèmes
Jusqu'à environ 8 ans
Étape 2: pourcentage de participants avec une réponse radiologique à la semaine 24 de l'étape 2 (participants pédiatriques 0-5 ans)
Délai: Baseline, semaine 24
Réponse radiologique définie par la réduction d'au moins 20% de la somme des volumes de lésions cibles (1 à 3 lésions), évaluées par l'IRM par un BIRC à la semaine 24, à condition qu'aucune des lésions cibles individuelles n'ait d'augmentation d'au moins 20% par rapport à la ligne de base et en l'absence de progression des lésions non ciblées et sans lésions nouvelles. Le pourcentage de participants ayant une réponse radiologique à la semaine 24 de l'étape 2 chez les participants pédiatriques de 0 à 5 ans sera évalué
Baseline, semaine 24
Étape 2: Changement par rapport à la référence dans les domaines de profil du système d'information sur la mesure des résultats déclarés par les patients (PROMIS) DOMAINES (Adulte and Pediatric (6-17 ans) Participants)
Délai: Jusqu'à environ 8 ans

Le Profile Profile V2.1 Promis-29 plus 2 (complété par le participant adulte) comprend 29 éléments dans les domaines de la dépression, de l'anxiété, de la fonction physique, de l'interférence de la douleur, de la fatigue, de la perturbation du sommeil, de la capacité de participant aux rôles et activités sociales, des capacités de fonction cognitive et de l'intensité de la douleur.

Le profil PROMIS Pediatric-25 Profil v2.0 (complété par les enfants de plus de 8 ans) et le profil Parem-Proxy-25 Parem-25 promis (complété par les parents pour les enfants de moins de 8 ans) comprennent 25 éléments dans les domaines des symptômes dépressifs, de l'anxiété, de la fonction physique, de l'interférence de la douleur, de la fatigue et de l'échelle de la douleur, à l'exception de l'intensité de la douleur) du tout) à 5 (beaucoup). L'élément d'intensité de la douleur est noté sur une échelle de notation numérique 0-10, où 0 représente "aucune douleur" et 10 représente "la pire douleur imaginable".

Le changement par rapport à la référence dans les domaines Promis sera évalué
Jusqu'à environ 8 ans
Stade 1 et 2 : Durée de réponse (DOR) chez les participants adultes et pédiatriques recevant de l'alpelisib
Délai: Jusqu'à environ 8 ans
La DOR est définie comme le temps écoulé entre la première réponse documentée et la progression des lésions LyM selon le BIRC ou le décès. Cette analyse s'applique uniquement aux participants sous traitement par alpelisib (Stade 1 et 2) et ayant obtenu une réponse.
Jusqu'à environ 8 ans
Étape 1 : Taux de réponse radiologique de l'alpelisib chez les participants adultes et pédiatriques (6-17 ans)
Délai: Ligne de base, Semaine 24

Réponse radiologique définie par l'obtention d'une réduction d'au moins 20 % de la somme des volumes des lésions cibles (1 à 3 lésions), évaluée par IRM par un BIRC à la semaine 24, à condition qu'aucune des lésions cibles individuelles n'ait une augmentation d'au moins 20 % par rapport au départ et en l'absence de progression des lésions non cibles et sans nouvelles lésions.

Le pourcentage de participants (adultes et enfants de 6 à 17 ans) présentant une réponse radiologique à la semaine 24 de l'étape 1 sera évalué.
Ligne de base, Semaine 24
Stade 1 et 2 : Taux de réponse radiologique de l'alpelisib chez les participants adultes et pédiatriques
Délai: Jusqu'à environ 8 ans

Réponse radiologique définie par l'obtention d'une réduction d'au moins 20 % de la somme des volumes des lésions cibles (1 à 3 lésions), évaluée par IRM par un BIRC, à condition qu'aucune des lésions cibles individuelles n'ait une augmentation d'au moins 20 % par rapport à la valeur initiale et en l'absence de progression des lésions non cibles et sans nouvelles lésions.

Le pourcentage de participants recevant de l'alpelisib (Étapes 1 et 2) avec une réponse radiologique sera évalué.
Jusqu'à environ 8 ans
Stade 1 et 2 : Concentrations plasmatiques d'alpelisib
Délai: Le jour 1 des semaines 8, 16, 24, 48 et 120
Concentrations plasmatiques d'alpelisib chez les participants adultes et pédiatriques (Stade 1 et 2).
Le jour 1 des semaines 8, 16, 24, 48 et 120
Étape 1 et 2 : Pourcentage de participants présentant des symptômes, complications et comorbidités liés au LyM sous traitement par alpelisib chez les participants adultes et pédiatriques à la Semaine 24
Délai: Semaine 24
Pourcentage de participants présentant des symptômes, complications et comorbidités liés à LyM sous traitement par l'alpelisib chez les participants adultes et pédiatriques à la semaine 24 (Stade 1 et 2)
Semaine 24
Stade 1 et 2 : Pourcentage de participants présentant des symptômes, complications et comorbidités liés à la LyM sous traitement par l'alpelisib chez des participants adultes et pédiatriques
Délai: Jusqu'à environ 8 ans
Pourcentage de participants présentant des symptômes, complications et comorbidités liés à la LyM sous traitement par l'alpelisib chez les participants adultes et pédiatriques (Stade 1 et 2)
Jusqu'à environ 8 ans
Stade 1 et 2 : Variation par rapport à la valeur initiale des lésions LyM chez les participants adultes et pédiatriques à la semaine 24
Délai: Ligne de base, Semaine 24
Modification par rapport à la valeur initiale de la somme des volumes des lésions cibles, de la somme des volumes des lésions non cibles mesurables par IRM (le cas échéant) et de la somme des volumes de toutes les lésions mesurables par IRM (cibles et non cibles) évaluées par le BIRC à la semaine 24 chez les participants adultes et pédiatriques (stades 1 et 2)
Ligne de base, Semaine 24
Stade 1 et 2 : Variation par rapport à la valeur initiale des lésions LyM chez les participants adultes et pédiatriques
Délai: Jusqu'à environ 8 ans
Changement par rapport à la ligne de base de la somme des volumes des lésions cibles, de la somme des volumes des lésions non cibles mesurables par IRM (le cas échéant) et de la somme de tous les volumes des lésions mesurables par IRM (cibles et non cibles) selon l'évaluation du BIRC chez les participants adultes et pédiatriques (Stade 1 et 2)
Jusqu'à environ 8 ans
Stade 1 et 2 : Pourcentage de participants présentant des modifications des lésions non cibles chez les participants adultes et pédiatriques à la semaine 24
Délai: Baseline, Semaine 24
Pourcentage de participants présentant des changements dans les lésions non cibles évalués par BIRC à la semaine 24 chez les participants adultes et pédiatriques (Stade 1 et 2)
Baseline, Semaine 24
Stade 1 et 2 : Pourcentage de participants présentant des modifications des lésions non cibles chez les participants adultes et pédiatriques
Délai: Jusqu'à environ 8 ans
Pourcentage de participants présentant des modifications des lésions non cibles évaluées par le BIRC chez les participants adultes et pédiatriques (Stade 1 et 2)
Jusqu'à environ 8 ans
Stade 1 et 2 : Pourcentage de participants avec de nouvelles lésions chez les participants adultes et pédiatriques à la semaine 24
Délai: Ligne de base, Semaine 24
Le pourcentage de participants présentant de nouvelles lésions évalué par le BIRC à la semaine 24 chez les participants adultes et pédiatriques (Stade 1 et 2)
Ligne de base, Semaine 24
Stade 1 et 2 : Pourcentage de participants présentant de nouvelles lésions chez les participants adultes et pédiatriques
Délai: Jusqu'à environ 8 ans
Le pourcentage de participants présentant de nouvelles lésions évaluées par BIRC chez les participants adultes et pédiatriques (Stade 1 et 2)
Jusqu'à environ 8 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

24 novembre 2023

Achèvement primaire (Estimé)

31 mai 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

2 mai 2033

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 juillet 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 juillet 2023

Première publication (Réel)

17 juillet 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CBYL719P12201
  • 2023-504146-60-00 (Identificateur de registre: EU CTIS number)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Novartis s'engage à partager avec des chercheurs externes qualifiés l'accès aux données au niveau des patients et aux documents cliniques à l'appui des études éligibles. Ces demandes sont examinées et approuvées par un comité d'examen indépendant sur la base du mérite scientifique. Toutes les données fournies sont anonymisées afin de respecter la vie privée des patients qui ont participé à l'essai conformément aux lois et réglementations applicables.

La disponibilité des données de cet essai est conforme aux critères et au processus décrits sur www.clinicalstudydatarequest.com

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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