Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Alpelisib hos pædiatriske og voksne patienter med lymfatiske misdannelser forbundet med en PIK3CA-mutation. (EPIK-L1)

1. juni 2026 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

En to-trins dobbeltblind, randomiseret, placebo-kontrolleret undersøgelse til vurdering af effektivitet, sikkerhed og farmakokinetik af Alpelisib hos pædiatriske og voksne patienter med lymfatiske misdannelser forbundet med en PIK3CA-mutation.

Hovedformålet med denne undersøgelse hos deltagere med PIK3CA-muterede lymfatiske misdannelser (LyM) er at vurdere ændringen i radiologisk respons og symptomsværhedsgrad ved behandling med alpelisib sammenlignet med placebo.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase II/III multicenterstudie med to faser:

  • Trin 1 er designet til at vælge dosis(er) til konfirmationsfasen (DSCP) for alpelisib i trin 2 og vil omfatte en 24-ugers åben kernefase hos voksne (≥18 år) og pædiatriske deltagere (6- 17 år) med PIK3CA-muteret LyM, efterfulgt af en forlængelse. Efter berettigelse er blevet bekræftet ved screening, vil deltagerne blive randomiseret til de forskellige alpelisib-doser i henhold til deres alder. Afhængigt af resultaterne ved slutningen af ​​trin 1-kernefasen, åbnes trin 2 for voksne og/eller pædiatriske deltagere, eller undersøgelsen kan blive stoppet.
  • Trin 2 er designet til at bekræfte effektiviteten og vurdere sikkerheden af ​​alpelisib ved DSCP hos deltagere med PIK3CA-muteret LyM og vil omfatte en 24-ugers randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret bekræftelsesfase hos voksne (≥18 år) og pædiatriske deltagere i alderen 6-17 år efterfulgt af en åben forlængelse. Efter berettigelse er blevet bekræftet ved screening vil deltagerne blive randomiseret til alpelisib eller placebo.

Sideløbende vil trin 2 desuden omfatte en 24-ugers åben kernefase hos pædiatriske deltagere i alderen 2-5 år efterfulgt af en forlængelse, hvis pædiatriske deltagere vil tilmelde sig trin 2.

Baseret på resultaterne af den 24-ugers åbne kernefase i trin 1, vil dosis(er) til trin 2 blive udvalgt af Novartis i samråd med styregruppen (SC). I løbet af den 24-ugers randomiserede, dobbeltblinde, placebokontrollerede kernefase af trin 2 vil en uafhængig dataovervågningskomité (DMC) udføre periodiske sikkerhedsgennemgange.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

232

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Udvidet adgang

Ledig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Argentina
      • Capital Federal, Argentina, C1023AAB
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1181ACH
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1425BEA
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2010
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2031
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Rekruttering
        • UCSF Benioff Children s Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Beth Apsel Winger
        • Kontakt:
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Rekruttering
        • Lucile Packard Childrens Hosp
        • Ledende efterforsker:
          • Joyce Teng
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010-2970
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Rekruttering
        • Nemours Childrens Clinic
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Anderson Collier
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Rekruttering
        • Childrens Hosp Boston Dept of Heme
        • Ledende efterforsker:
          • Tishi Shah
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Rekruttering
        • WA Uni School Of Med
        • Ledende efterforsker:
          • Bryan Sisk
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229-3039
        • Rekruttering
        • Cinn Children Hosp Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Adrienne Hammill
        • Kontakt:
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Rekruttering
        • Cleveland Clinic Foundation
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Michael Kelly
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Rekruttering
        • Univ Hospital Of Cleveland
        • Ledende efterforsker:
          • Howard Wang
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health Science University
        • Ledende efterforsker:
          • Melinda Wu
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • CHOP Abramson Pediatric Resch Ctr
        • Ledende efterforsker:
          • Denise Adams
        • Kontakt:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Rekruttering
        • Childrens Hosp Pittsburgh UPMC
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Julia Segal
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • Baylor College of Medicine
        • Ledende efterforsker:
          • Ionela Iacobas
        • Kontakt:
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • U of TX Health Science Ct
        • Ledende efterforsker:
          • Autumn Atkinson
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Rekruttering
        • Childrens Hospital and Regional Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Jonathan A Perkins
        • Kontakt:
  • Frankrig
      • Angers, Frankrig, 49933
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Bordeaux, Frankrig, 33076
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Bron, Frankrig, 69677
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Caen, Frankrig, 14033
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Dijon, Frankrig, 21000
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Frankrig, 59000
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Frankrig, 13885
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Montpellier, Frankrig, 34295
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrig, 75010
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Frankrig, 31054
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Tours, Frankrig, 37044
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Holland
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Holland, 6500HB
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Holland, 3015 GD
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
      • Naples, Italien, 80122
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • BO
      • Bologna, BO, Italien, 40138
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Italien, 20122
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00165
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italien, 00168
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Italien, 10126
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Schweiz
      • Lausanne, Schweiz, 1011
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
      • A Coruña, Spanien, 15006
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Balearic Islands
      • Palma, Balearic Islands, Spanien, 07120
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Esplugues, Barcelona, Spanien, 08950
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Spanien, 08907
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 79106
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Mannheim, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 68305
        • Trukket tilbage
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 50937
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Tyskland, 04103
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Deltageren skal være villig til at forblive på det kliniske sted som krævet af protokollen og være villig til at overholde undersøgelsesrestriktioner og undersøgelsesplaner.
  • Deltageren har en læge bekræftet og dokumenteret diagnose af en LyM på tidspunktet for informeret samtykke
  • Deltageren betragtes ikke som en kandidat til eller er ikke villig til at modtage lokale terapimuligheder, herunder men ikke begrænset til skleroterapi, embolisering og kirurgi, indtil afslutningen af ​​uge 24 på tidspunktet for informeret samtykke.
  • Deltageren har bevis for en(e) somatisk mutation(er) i PIK3CA-genet
  • Deltageren har mindst én målbar LyM-læsion bekræftet ved BIRC-vurdering før randomisering.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Deltageren har en lægebekræftet og dokumenteret diagnose af PROS på tidspunktet for informeret samtykke.
  • Deltageren har en lægebekræftet og dokumenteret diagnose af en central ledende lymfatisk anomali, generel lymfatisk anomali, Gorham-Stout sygdom, Kaposiform lymfangiomatose på tidspunktet for informeret samtykke.
  • Deltageren har en kendt historie med Stevens-Johnsons syndrom, erythema multiforme eller toksisk epidermal nekrolyse på tidspunktet for informeret samtykke.
  • Deltageren har en etableret diagnose type I diabetes mellitus eller ukontrolleret type II diabetes mellitus på tidspunktet for informeret samtykke.
  • Deltageren havde tidligere behandling med alpelisib og/eller andre PI3K-hæmmere med en behandlingsvarighed på mere end 2 uger på tidspunktet for informeret samtykke.

Andre inklusion/udelukkelseskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Voksne deltagere, alpelisib dosis 1 (stadie 1)
Voksne deltagere (≥18 år), som vil modtage dosis 1 alpelisib på en åben måde i mindst 24 uger, medmindre de stopper tidligere (stadie 1)
Medicin: Alpelisib

I trin 1: Deltagere i voksne (≥18 år) modtager dosis 1 eller dosis 2 af alpelisib; Pædiatriske deltagere (6-17 år) modtager dosis 2 eller dosis 3 af alpelisib.

I trin 2: Voksne deltagere vil modtage alpelisib ved den dosis, der er valgt til bekræftende fase hos voksne deltagere; Pædiatriske deltagere (6-17 år) vil modtage alpelisib ved den dosis, der er valgt til bekræftende fase hos pædiatriske deltagere; og pædiatriske deltagere i alderen 0-5 år modtager dosis 3 af alpelisib

Andre navne:
  • BYL719
Eksperimentel: Voksne deltagere, alpelisib dosis 2 (stadie 1)
Voksne deltagere (≥18 år), som vil modtage dosis 2 af alpelisib på en åben-label måde i mindst 24 uger, medmindre de stopper tidligere (stadie 1).
Medicin: Alpelisib

I trin 1: Deltagere i voksne (≥18 år) modtager dosis 1 eller dosis 2 af alpelisib; Pædiatriske deltagere (6-17 år) modtager dosis 2 eller dosis 3 af alpelisib.

I trin 2: Voksne deltagere vil modtage alpelisib ved den dosis, der er valgt til bekræftende fase hos voksne deltagere; Pædiatriske deltagere (6-17 år) vil modtage alpelisib ved den dosis, der er valgt til bekræftende fase hos pædiatriske deltagere; og pædiatriske deltagere i alderen 0-5 år modtager dosis 3 af alpelisib

Andre navne:
  • BYL719
Eksperimentel: Pædiatriske deltagere (6-17 år), alpelisib dosis 2 (stadie 1)
Pædiatriske deltagere i alderen 6-17 år, som vil modtage dosis 2 af alpelisib på en åben-label måde i mindst 24 uger, medmindre de stopper tidligere (stadie 1)
Medicin: Alpelisib

I trin 1: Deltagere i voksne (≥18 år) modtager dosis 1 eller dosis 2 af alpelisib; Pædiatriske deltagere (6-17 år) modtager dosis 2 eller dosis 3 af alpelisib.

I trin 2: Voksne deltagere vil modtage alpelisib ved den dosis, der er valgt til bekræftende fase hos voksne deltagere; Pædiatriske deltagere (6-17 år) vil modtage alpelisib ved den dosis, der er valgt til bekræftende fase hos pædiatriske deltagere; og pædiatriske deltagere i alderen 0-5 år modtager dosis 3 af alpelisib

Andre navne:
  • BYL719
Eksperimentel: Pædiatriske deltagere (6-17 år), alpelisib dosis 3 (stadie 1)
Pædiatriske deltagere i alderen 6-17 år, som vil modtage dosis 3 af alpelisib på en åben-label måde i mindst 24 uger, medmindre de stopper tidligere (stadie 1).
Medicin: Alpelisib

I trin 1: Deltagere i voksne (≥18 år) modtager dosis 1 eller dosis 2 af alpelisib; Pædiatriske deltagere (6-17 år) modtager dosis 2 eller dosis 3 af alpelisib.

I trin 2: Voksne deltagere vil modtage alpelisib ved den dosis, der er valgt til bekræftende fase hos voksne deltagere; Pædiatriske deltagere (6-17 år) vil modtage alpelisib ved den dosis, der er valgt til bekræftende fase hos pædiatriske deltagere; og pædiatriske deltagere i alderen 0-5 år modtager dosis 3 af alpelisib

Andre navne:
  • BYL719
Eksperimentel: Voksne deltagere, alpelisib (trin 2)
Voksne deltagere (≥18 år), som vil modtage alpelisib i den dosis, der er valgt til bekræftelsesfasen hos voksne deltagere (stadie 2)
Medicin: Alpelisib

I trin 1: Deltagere i voksne (≥18 år) modtager dosis 1 eller dosis 2 af alpelisib; Pædiatriske deltagere (6-17 år) modtager dosis 2 eller dosis 3 af alpelisib.

I trin 2: Voksne deltagere vil modtage alpelisib ved den dosis, der er valgt til bekræftende fase hos voksne deltagere; Pædiatriske deltagere (6-17 år) vil modtage alpelisib ved den dosis, der er valgt til bekræftende fase hos pædiatriske deltagere; og pædiatriske deltagere i alderen 0-5 år modtager dosis 3 af alpelisib

Andre navne:
  • BYL719
Placebo komparator: Voksne deltagere, placebo (stadie 2)
Voksne deltagere (≥18 år), som vil modtage matchende placebo
Medicin: Placebo
I trin 2 vil deltagerne modtage matchende placebo i 24 uger af undersøgelsen
Eksperimentel: Pædiatriske deltagere (6-17 år), alpelisib (stadie 2)
Pædiatriske deltagere (6-17 år), som vil modtage alpelisib i den dosis, der er valgt til bekræftelsesfasen hos pædiatriske deltagere (stadie 2)
Medicin: Alpelisib

I trin 1: Deltagere i voksne (≥18 år) modtager dosis 1 eller dosis 2 af alpelisib; Pædiatriske deltagere (6-17 år) modtager dosis 2 eller dosis 3 af alpelisib.

I trin 2: Voksne deltagere vil modtage alpelisib ved den dosis, der er valgt til bekræftende fase hos voksne deltagere; Pædiatriske deltagere (6-17 år) vil modtage alpelisib ved den dosis, der er valgt til bekræftende fase hos pædiatriske deltagere; og pædiatriske deltagere i alderen 0-5 år modtager dosis 3 af alpelisib

Andre navne:
  • BYL719
Placebo komparator: Pædiatriske deltagere (6-17 år), placebo (stadie 2)
Pædiatriske deltagere (6-17 år), som vil modtage matchende placebo
Medicin: Placebo
I trin 2 vil deltagerne modtage matchende placebo i 24 uger af undersøgelsen
Eksperimentel: Pædiatriske deltagere (0-5 år), alpelisib (trin 2)
Pædiatriske deltagere på 0-5 år, som vil dosere 3 af alpelisib på en åben messe i mindst 24 uger, medmindre de ophører tidligere
Medicin: Alpelisib

I trin 1: Deltagere i voksne (≥18 år) modtager dosis 1 eller dosis 2 af alpelisib; Pædiatriske deltagere (6-17 år) modtager dosis 2 eller dosis 3 af alpelisib.

I trin 2: Voksne deltagere vil modtage alpelisib ved den dosis, der er valgt til bekræftende fase hos voksne deltagere; Pædiatriske deltagere (6-17 år) vil modtage alpelisib ved den dosis, der er valgt til bekræftende fase hos pædiatriske deltagere; og pædiatriske deltagere i alderen 0-5 år modtager dosis 3 af alpelisib

Andre navne:
  • BYL719

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Trin 2: Radiologisk responsrate i uge 24 af trin 2 (voksne og pædiatriske (6 - 17 år) deltagere)
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Radiologisk respons defineret ved at opnå mindst 20 % reduktion i summen af ​​mållæsionsvolumener (1 til 3 læsioner), vurderet ved MR af en BIRC i uge 24, forudsat at ingen af ​​de individuelle mållæsioner har en stigning på mindst 20 % fra baseline og i fravær af progression af ikke-mållæsioner og uden nye læsioner. Procentdelen af ​​deltagere med en radiologisk respons i uge 24 i trin 2 i voksne og pædiatriske (6-17 år) grupper vil blive vurderet
Baseline, uge ​​24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Trin 2: Procentdel af deltagere med mindst 1-point forbedring sammenlignet med baseline baseret på patientens globale indtryk af sværhedsgrad (PGI-S) skala i uge 24 af trin 2 (voksne og pædiatriske (6 - 17 år) deltagere)
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
PGI-S er et enkelt element mål til at vurdere den samlede sværhedsgrad af en patients tilstand. Dette instrument med enkelt element bruger en 5-punkts vurderingsskala, som spænder fra 1 (ingen symptomer) til 5 (meget alvorlig). Lavere score indikerer bedre helbredstilstand. Procentdelen af ​​deltagere med mindst 1 point forbedring sammenlignet med baseline i uge 24 i trin 2 i voksne og pædiatriske (6-17 år) grupper vil blive vurderet
Baseline, uge ​​24
Fase 2: Ændring fra baseline i patientens globale indtryk af forandring (PGI-C) skala (voksne og pædiatriske (6-17 år) deltagere)
Tidsramme: Op til cirka 8 år
PGI-C er et enkelt element mål til at vurdere ændringen i den generelle symptomers sværhedsgrad siden starten af ​​undersøgelsen. Dette enkeltelement-instrument bruger en 7-punkts vurderingsskala, som spænder fra 1 (meget forbedret) til 7 (meget meget dårligere). Lavere score indikerer bedre helbredstilstand. Ændringen fra baseline i PGI-C-score vil blive vurderet hos voksne og pædiatriske (6-17 år) deltagere
Op til cirka 8 år
Fase 2: Ændring fra baseline i investigator global impression of change (IGIC) skala (voksne og pædiatriske (6-17 år) deltagere)
Tidsramme: Op til cirka 8 år
IGIC involverer et enkelt spørgsmål, der beder investigatoren om at vurdere ændringen i patientens tilstand siden starten af ​​behandlingen eller interventionen ved at bruge en 7-punkts skala fra 1 (Meget forbedret) til 7 (Meget meget værre). Ændringen fra baseline i IGIC-score vil blive vurderet hos voksne og pædiatriske (6-17 år) deltagere
Op til cirka 8 år
Fase 2: Ændring fra baseline i sundhedsværktøjer af EuroQol 5-dimensionen (EQ-5D) (voksne og pædiatriske (6-17 år) deltagere)
Tidsramme: Op til cirka 8 år
EQ-5D-5L (udfyldt af voksne deltagere) inkluderer 5 punkter, der omhandler dimensioner af mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression), hver med 5 svarmuligheder, der spænder fra 1=ingen problemer til 5=ekstreme problemer EQ-5D-Y (udfyldt af børn over 8 år) og EQ-5D-Y Proxy-versionen (udfyldt af forældre for deltagere under 8 år eller ude af stand til at optage for sig selv) inkluderer 5 punkter, der adresserer dimensioner af mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression), hver med 3 svarmuligheder, der spænder fra 1= ingen problemer til 3= mange problemer
Op til cirka 8 år
Trin 2: Procentdel af deltagere med en radiologisk respons i uge 24 i trin 2 (pædiatriske deltagere 0-5 år)
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Radiologisk respons defineret ved at opnå mindst 20% reduktion i summen af ​​mållæsionsvolumener (1 til 3 læsioner), vurderet ved MRI ved et BIRC i uge 24, forudsat at ingen af ​​de individuelle mållæsioner har mindst 20% stigning fra baseline og i fravær af progression af ikke-mål-læsioner og uden nye læsioner. Procentdelen af ​​deltagere med en radiologisk respons i uge 24 i trin 2 hos pædiatriske deltagere 0-5 år vurderes
Baseline, uge ​​24
Trin 2: Skift fra baseline i patientrapporterede resultater Målinginformationssystem (PROMIS) profildomæner (voksne og pædiatriske (6-17 år) deltagere)
Tidsramme: Op til cirka 8 år

Promis-29 Plus 2-profilen v2.1 (afsluttet af voksen deltager) inkluderer 29 genstande på tværs af domæner af depression, angst, fysisk funktion, smerteinterferens, træthed, søvnforstyrrelse, evne til at deltage i sociale roller og aktiviteter, kognitive funktionsevner og smerteintensitet.

Promis Pediatric-25-profil v2.0 (afsluttet af børn over 8 år) og Promis Parent-Proxy-25-profil v2.0 (afsluttet af forældre til børn under 8 år) inkluderer 25 genstande på tværs af domænerne for depressive symptomer, angst, fysisk funktion-mobilitet, smerteinterferens, træthed og peer-relationer og smerter intensitet Alle genstande (undtagen smertens intensitetsartikel) bruger en 5-point likes-snep, som en træthed, hvilke forhold til forhold og smerte intensitet spænder fra 1 (slet ikke) til 5 (meget). Postens punkter i smerteintensiteten scores i en 0-10 numerisk vurderingsskala, hvor 0 repræsenterer "ingen smerter" og 10 repræsenterer "værste tænkelige smerter".

Ændringen fra baseline i promis -domæner vurderes
Op til cirka 8 år
Trin 1 og 2: Varigheden af respons (DOR) hos voksne og børneparticipanter, der modtager alpelisib
Tidsramme: Op til cirka 8 år
DOR defineres som tiden fra første dokumenterede respons indtil progression af LyM-læsioner vurderet af BIRC eller død. Denne analyse gælder kun for deltagere, som er i behandling med alpelisib (trin 1 og 2) og som opnår respons.
Op til cirka 8 år
Trin 1: Radiologisk responsrate for alpelisib hos voksne og børn (6-17 år) deltagere
Tidsramme: Baseline, uge 24

Radiologisk respons defineret som opnåelse af mindst 20 % reduktion i summen af målletsionsvolumener (1 til 3 læsioner), vurderet ved MRI af en BIRC i uge 24, forudsat at ingen af de enkelte mållæsioner har en stigning på mindst 20 % fra baseline og i fravær af progression af ikke-mållæsioner og uden nye læsioner.

Andelen af deltagere (voksne og børn i alderen 6-17 år) med radiologisk respons i uge 24 af fase 1 vil blive vurderet.
Baseline, uge 24
Trin 1 og 2: Radiologisk responsrate for alpelisib hos voksne og pædiatriske deltagere
Tidsramme: Op til cirka 8 år

Radiologisk respons defineret som opnåelse af mindst 20 % reduktion i summen af mållæsionsvolumener (1 til 3 læsioner), vurderet ved MRI af en BIRC, forudsat at ingen af de enkelte mållæsioner har en stigning på mindst 20 % fra baseline og i fravær af progression af ikke-mållæsioner og uden nye læsioner.

Procentdelen af deltagere, der modtager alpelisib (trin 1 og 2) med radiologisk respons, vil blive vurderet.
Op til cirka 8 år
Fase 1 og 2: Alpelisib-plasmakoncentrationer
Tidsramme: På dag 1 i uge 8, 16, 24, 48 og 120
Alpelisib-plasmakoncentrationer i voksne og pædiatriske deltagere (stadium 1 og 2).
På dag 1 i uge 8, 16, 24, 48 og 120
Trin 1 og 2: Procentdel af deltagere med LyM-relaterede symptomer, komplikationer og komorbiditeter under behandling med alpelisib hos voksne og pædiatriske deltagere i uge 24
Tidsramme: Uge 24
Procentdel af deltagere med LyM-relaterede symptomer, komplikationer og komorbiditeter under behandling med alpelisib hos voksne og børnedeltagere ved uge 24 (stadium 1 og 2)
Uge 24
Trin 1 og 2: Procentdel af deltagere med LyM-relaterede symptomer, komplikationer og komorbiditeter under behandling med alpelisib hos voksne og pædiatriske deltagere
Tidsramme: Op til cirka 8 år
Procentdel af deltagere med LyM-relaterede symptomer, komplikationer og komorbiditeter under behandling med alpelisib hos voksne og pædiatriske deltagere (stadie 1 og 2)
Op til cirka 8 år
Trin 1 og 2: Ændring fra baseline i LyM-læsioner hos voksne og pædiatriske deltagere i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge 24
Ændring fra baseline i summen af målskadevolumener, summen af MR-målbare ikke-målskader (hvis anvendelig) volumener, og summen af alle MR-målbare skadevolumener (mål og ikke-mål) som vurderet af BIRC uge 24 hos voksne og pædiatriske deltagere (stadium 1 og 2)
Baseline, uge 24
Stadie 1 og 2: Ændring fra baseline i LyM-læsioner hos voksne og pædiatriske deltagere
Tidsramme: Op til cirka 8 år
Ændring fra baseline i summen af målskadevolymer, summen af MR-målbar ikke-målskadevolumer (hvis relevant) og summen af alle MR-målbar skadevolymer (mål og ikke-mål) som vurderet af BIRC hos voksne og børnedeltagere (trin 1 og 2)
Op til cirka 8 år
Trin 1 og 2: Procentdel af deltagere med ændringer i ikke-målrettede læsioner hos voksne og pædiatriske deltagere i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge 24
Procentdel af deltagere med ændringer i ikke-målrettede læsioner vurderet af BIRC i uge 24 hos voksne og pædiatriske deltagere (stadie 1 og 2)
Baseline, uge 24
Trin 1 og 2: Procentdel af deltagere med ændringer i ikke-målrettede læsioner hos voksne og pædiatriske deltagere
Tidsramme: Op til cirka 8 år
Procentdel af deltagere med ændringer i ikke-målrettede læsioner vurderet af BIRC hos voksne og pædiatriske deltagere (trin 1 og 2)
Op til cirka 8 år
Trin 1 og 2: Procentdel af deltagere med nye læsioner hos voksne og børnedeltagere i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge 24
Procentdelen af deltagere med nye læsioner vurderet af BIRC i uge 24 hos voksne og pædiatriske deltagere (trin 1 og 2)
Baseline, uge 24
Trin 1 og 2: Andel af deltagere med nye læsioner hos voksne og pædiatriske deltagere
Tidsramme: Op til cirka 8 år
Procentdelen af deltagere med nye læsioner vurderet af BIRC hos voksne og børnedeltagere (stadium 1 og 2)
Op til cirka 8 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. november 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. maj 2028

Studieafslutning (Anslået)

2. maj 2033

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. juli 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. juli 2023

Først opslået (Faktiske)

17. juli 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. juni 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CBYL719P12201
  • 2023-504146-60-00 (Registry Identifier: EU CTIS number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Lymfemisdannelser

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Estonia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner