Alpelisib lapsi- ja aikuispotilailla, joilla on PIK3CA-mutaatioon liittyviä lymfaattisia epämuodostumia. (EPIK-L1)
Kaksivaiheinen kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus Alpelisibin tehon, turvallisuuden ja farmakokinetiikkaa arvioimiseksi lapsi- ja aikuispotilailla, joilla on PIK3CA-mutaatioon liittyviä imusolmukkeiden epämuodostumia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen II/III monikeskustutkimus, jossa on kaksi vaihetta:
- Vaihe 1 on suunniteltu valitsemaan annokset alpelisibin vahvistusvaihetta (DSCP) varten vaiheessa 2, ja se käsittää 24 viikkoa kestävän avoimen ydinvaiheen aikuisilla (≥18-vuotiaat) ja lapsipotilailla (6- 17-vuotiaat) PIK3CA-mutatoidulla LyM:llä, jota seurasi pidennys. Kun kelpoisuus on varmistettu seulonnassa, osallistujat satunnaistetaan eri alpelisibi-annoksiin ikänsä mukaan. Vaiheen 1 ydinvaiheen lopussa saaduista tuloksista riippuen vaihe 2 avataan aikuisille ja/tai lapsipotilaille tai tutkimus voidaan keskeyttää.
- Vaihe 2 on suunniteltu vahvistamaan alpelisibin tehokkuus ja arvioimaan turvallisuutta DSCP:ssä osallistujilla, joilla on PIK3CA-mutatoitu LyM, ja se käsittää 24 viikon satunnaistetun, kaksoissokkoutetun, lumekontrolloidun varmistusvaiheen aikuisilla (≥18-vuotiaat) ja 6–17-vuotiaat lapsipotilaat, joita seurasi avoin laajennus. Kun kelpoisuus on vahvistettu seulonnassa, osallistujat satunnaistetaan alpelisibiin tai lumelääkkeeseen.
Lisäksi vaihe 2 sisältää rinnakkain 24 viikkoa kestävän avoimen ydinvaiheen 2–5-vuotiaille lapsipotilaille, jota seuraa jatko, jos lapsipotilaat ilmoittautuvat vaiheeseen 2.
Vaiheen 1 24 viikkoa kestävän avoimen ydinvaiheen tulosten perusteella Novartis valitsee vaiheen 2 annokset neuvotellen ohjauskomitean (SC) kanssa. 24 viikkoa kestävän satunnaistetun, kaksoissokkoutetun, lumekontrolloidun vaiheen 2 ydinvaiheen aikana riippumaton tietojen seurantakomitea (DMC) suorittaa määräajoin turvallisuusarviointeja.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Laajennettu käyttöoikeus
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Novartis Pharmaceuticals
- Puhelinnumero: 1-888-669-6682
- Sähköposti: novartis.email@novartis.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Novartis Pharmaceuticals
- Puhelinnumero: +41613241111
- Sähköposti: novartis.email@novartis.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Nijmegen, Alankomaat, 6525 GA
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Alankomaat, 3015 GD
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Capital Federal, Argentiina, C1023AAB
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Buenos Aires
-
CABA, Buenos Aires, Argentiina, C1181ACH
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
CABA, Buenos Aires, Argentiina, C1425BEA
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2010
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2031
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia, 1200
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
A Coruña, Espanja, 15006
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Espanja, 28046
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Espanja, 28009
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Balearic Islands
-
Palma, Balearic Islands, Espanja, 07120
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Barcelona
-
Esplugues, Barcelona, Espanja, 08950
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Espanja, 08907
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Naples, Italia, 80122
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
BO
-
Bologna, BO, Italia, 40138
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milan, MI, Italia, 20122
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
RM
-
Roma, RM, Italia, 00165
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Roma, RM, Italia, 00168
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
TO
-
Torino, TO, Italia, 10126
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Angers, Ranska, 49933
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Bordeaux, Ranska, 33076
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Bron, Ranska, 69677
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Caen, Ranska, 14033
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Dijon, Ranska, 21000
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Lille, Ranska, 59000
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Marseille, Ranska, 13885
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Montpellier, Ranska, 34295
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Ranska, 75015
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Ranska, 75010
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Toulouse, Ranska, 31054
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Tours, Ranska, 37044
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 13353
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Ulm, Saksa, 89081
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Saksa, 79106
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Mannheim, Baden-Wurttemberg, Saksa, 68305
- Peruutettu
- Novartis Investigative Site
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Cologne, North Rhine-Westphalia, Saksa, 50937
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Saxony
-
Leipzig, Saxony, Saksa, 04103
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Lausanne, Sveitsi, 1011
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Brno, Tšekki, 625 00
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- Rekrytointi
- UCSF Benioff Children s Hospital
-
Päätutkija:
- Beth Apsel Winger
-
Ottaa yhteyttä:
- Sophie Shean
- Puhelinnumero: +1 510 428 3885 8227
- Sähköposti: sophie.shean@ucsf.edu
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Rekrytointi
- Childrens Hospital of Orange County
-
Ottaa yhteyttä:
- Eliud Espinal
- Puhelinnumero: 714-509-8810
- Sähköposti: eliud.espinal@choc.org
-
Päätutkija:
- Maria Buethe
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Rekrytointi
- Lucile Packard Childrens Hosp
-
Päätutkija:
- Joyce Teng
-
Ottaa yhteyttä:
- Thomas Buschbacher
- Sähköposti: tbusch@stanford.edu
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010-2970
- Rekrytointi
- Childrens National Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Regine Hyppolite
- Sähköposti: rhyppolite@childrensnational.org
-
Päätutkija:
- Yaser Diab
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
- Rekrytointi
- Nemours Childrens Clinic
-
Ottaa yhteyttä:
- Rosita Almira
- Puhelinnumero: 904-697-3674
- Sähköposti: rosita.almira@nemours.org
-
Päätutkija:
- Anderson Collier
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Rekrytointi
- Childrens Hosp Boston Dept of Heme
-
Päätutkija:
- Tishi Shah
-
Ottaa yhteyttä:
- Kelsey Deemer
- Puhelinnumero: 617-355-5526
- Sähköposti: kelsey.deemer@childrens.harvard.edu
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Rekrytointi
- WA Uni School Of Med
-
Päätutkija:
- Bryan Sisk
-
Ottaa yhteyttä:
- Alison Barnwell
- Sähköposti: abarnwell@wustl.edu
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
- Rekrytointi
- UNC Chapel Hill
-
Ottaa yhteyttä:
- Miriam Davis
- Sähköposti: miriam.davis@unc.edu
-
Päätutkija:
- Alexandra Borst
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229-3039
- Rekrytointi
- Cinn Children Hosp Medical Center
-
Päätutkija:
- Adrienne Hammill
-
Ottaa yhteyttä:
- Sarah Price
- Puhelinnumero: 513-636-6090
- Sähköposti: Sarah.Price@cchmc.org
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Rekrytointi
- Cleveland Clinic Foundation
-
Päätutkija:
- Michael Kelly
-
Ottaa yhteyttä:
- Natalie Mau
- Sähköposti: maun4@ccf.org
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- Rekrytointi
- Univ Hospital Of Cleveland
-
Päätutkija:
- Howard Wang
-
Ottaa yhteyttä:
- Erika Waites
- Puhelinnumero: 216-844-7028
- Sähköposti: Erika.Waites@uhhospitals.org
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Rekrytointi
- Nationwide Children s Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Star Seum
- Sähköposti: star.seum@nationwidechildrens.org
-
Päätutkija:
- Bhuvana Setty
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Rekrytointi
- Oregon Health Science University
-
Päätutkija:
- Melinda Wu
-
Ottaa yhteyttä:
- Annie Yang
- Sähköposti: yangann@ohsu.edu
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Rekrytointi
- CHOP Abramson Pediatric Resch Ctr
-
Päätutkija:
- Denise Adams
-
Ottaa yhteyttä:
- Melissa Casey
- Sähköposti: CASEYMA@chop.edu
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Rekrytointi
- Childrens Hosp Pittsburgh UPMC
-
Ottaa yhteyttä:
- Alex Berkebile
- Puhelinnumero: 412-692-5346
- Sähköposti: berkebileak@upmc.edu
-
Päätutkija:
- Julia Segal
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Rekrytointi
- Baylor College of Medicine
-
Päätutkija:
- Ionela Iacobas
-
Ottaa yhteyttä:
- Gaylon Stevenson
- Puhelinnumero: 713-798-3701
- Sähköposti: gnsteve1@texaschildrens.org
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Rekrytointi
- U of TX Health Science Ct
-
Päätutkija:
- Autumn Atkinson
-
Ottaa yhteyttä:
- Kelly Mulligan
- Puhelinnumero: 713-500-6852
- Sähköposti: kelly.mulligan@uth.tmc.edu
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Rekrytointi
- Childrens Hospital and Regional Medical Center
-
Päätutkija:
- Jonathan A Perkins
-
Ottaa yhteyttä:
- Maya Younoszai
- Puhelinnumero: 206-526-2100
- Sähköposti: maya.younosza@seattlechildrens.org
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Osallistujan on oltava valmis jäämään kliiniselle paikalle protokollan edellyttämällä tavalla ja oltava valmis noudattamaan tutkimusrajoituksia ja tutkimusaikatauluja.
- Osallistujalla on lääkärin vahvistama ja dokumentoitu LyM-diagnoosi tietoisen suostumuksen ajankohtana
- Osallistujaa ei pidetä ehdokkaana paikallisiin hoitovaihtoehtoihin tai hän ei ole halukas saamaan paikallisia hoitovaihtoehtoja, mukaan lukien skleroterapia, embolisaatio ja leikkaus, mutta ei niihin rajoittuen, ennen kuin viikko 24 on saatu päätökseen tietoisen suostumuksen ajankohtana.
- Osallistujalla on todisteita somaattisista mutaatioista PIK3CA-geenissä
- Osallistujalla on vähintään yksi mitattavissa oleva LyM-leesio, joka on vahvistettu BIRC-arvioinnissa ennen satunnaistamista.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Osallistujalla on lääkärin vahvistama ja dokumentoitu PROS-diagnoosi tietoisen suostumuksen ajankohtana.
- Osallistujalla on lääkärin vahvistama ja dokumentoitu diagnoosi keskusjohtavasta lymfaattisesta poikkeavuudesta, yleisestä lymfaattisesta poikkeavuudesta, Gorham-Stoutin taudista, kaposiformisesta lymfangiomatoosista tietoisen suostumuksen ajankohtana.
- Osallistujalla on tiedetty olevan Stevens-Johnsonin oireyhtymä, erythema multiforme tai toksinen epidermaalinen nekrolyysi tietoisen suostumuksen ajankohtana.
- Osallistujalla on todettu diagnoosi tyypin I diabetes mellitus tai hallitsematon tyypin II diabetes mellitus tietoisen suostumuksen ajankohtana.
- Osallistujalla oli aiempaa hoitoa alpelisibillä ja/tai muilla PI3K-estäjillä hoidon keston ollessa yli 2 viikkoa tietoisen suostumuksen ajankohtana.
Muita sisällyttämis- tai poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Aikuiset osallistujat, alpelisibi-annos 1 (vaihe 1)
Aikuiset osallistujat (≥ 18-vuotiaat), jotka saavat alpelisibia 1 annoksen avoimella tavalla vähintään 24 viikon ajan, elleivät he lopeta hoitoa aikaisemmin (vaihe 1)
|
Vaiheessa 1: Aikuiset osallistujat (≥18 -vuotiaat) saavat annoksen 1 tai alpelisibin annosta 2; Lasten osallistujat (6–17-vuotiaat) saavat annoksen 2 tai Alpelisibin annos 3. Vaiheessa 2: Aikuiset osallistujat saavat alpelisibin aikuisten osallistujien vahvistusvaihetta varten valitulla annoksella; Lasten osallistujat (6–17-vuotiaat) saavat alpelisibin annoksella, joka valitaan vahvistusvaiheeksi lasten osallistujille; ja 0–5-vuotiaat lasten osallistujat saavat Alpelisibin annoksen 3
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Aikuiset osallistujat, alpelisibi-annos 2 (vaihe 1)
Aikuiset osallistujat (≥18-vuotiaat), jotka saavat alpelisibia 2-annoksen avoimesti vähintään 24 viikon ajan, elleivät he keskeytä hoitoa aikaisemmin (vaihe 1).
|
Vaiheessa 1: Aikuiset osallistujat (≥18 -vuotiaat) saavat annoksen 1 tai alpelisibin annosta 2; Lasten osallistujat (6–17-vuotiaat) saavat annoksen 2 tai Alpelisibin annos 3. Vaiheessa 2: Aikuiset osallistujat saavat alpelisibin aikuisten osallistujien vahvistusvaihetta varten valitulla annoksella; Lasten osallistujat (6–17-vuotiaat) saavat alpelisibin annoksella, joka valitaan vahvistusvaiheeksi lasten osallistujille; ja 0–5-vuotiaat lasten osallistujat saavat Alpelisibin annoksen 3
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Pediatriset osallistujat (6-17-vuotiaat), alpelisibin annos 2 (vaihe 1)
6–17-vuotiaat lapsipotilaat, jotka saavat alpelisibia 2-annoksen avoimesti vähintään 24 viikon ajan, elleivät he lopeta hoitoa aikaisemmin (vaihe 1)
|
Vaiheessa 1: Aikuiset osallistujat (≥18 -vuotiaat) saavat annoksen 1 tai alpelisibin annosta 2; Lasten osallistujat (6–17-vuotiaat) saavat annoksen 2 tai Alpelisibin annos 3. Vaiheessa 2: Aikuiset osallistujat saavat alpelisibin aikuisten osallistujien vahvistusvaihetta varten valitulla annoksella; Lasten osallistujat (6–17-vuotiaat) saavat alpelisibin annoksella, joka valitaan vahvistusvaiheeksi lasten osallistujille; ja 0–5-vuotiaat lasten osallistujat saavat Alpelisibin annoksen 3
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Pediatriset osallistujat (6-17-vuotiaat), alpelisibi-annos 3 (vaihe 1)
6–17-vuotiaat lapsipotilaat, jotka saavat alpelisibia 3:n annoksen avoimesti vähintään 24 viikon ajan, elleivät he lopeta hoitoa aikaisemmin (vaihe 1).
|
Vaiheessa 1: Aikuiset osallistujat (≥18 -vuotiaat) saavat annoksen 1 tai alpelisibin annosta 2; Lasten osallistujat (6–17-vuotiaat) saavat annoksen 2 tai Alpelisibin annos 3. Vaiheessa 2: Aikuiset osallistujat saavat alpelisibin aikuisten osallistujien vahvistusvaihetta varten valitulla annoksella; Lasten osallistujat (6–17-vuotiaat) saavat alpelisibin annoksella, joka valitaan vahvistusvaiheeksi lasten osallistujille; ja 0–5-vuotiaat lasten osallistujat saavat Alpelisibin annoksen 3
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Aikuiset osallistujat, alpelisib (vaihe 2)
Aikuiset osallistujat (≥18-vuotiaat), jotka saavat alpelisibia annoksella, joka on valittu varmistusvaiheeseen aikuisilla osallistujilla (vaihe 2)
|
Vaiheessa 1: Aikuiset osallistujat (≥18 -vuotiaat) saavat annoksen 1 tai alpelisibin annosta 2; Lasten osallistujat (6–17-vuotiaat) saavat annoksen 2 tai Alpelisibin annos 3. Vaiheessa 2: Aikuiset osallistujat saavat alpelisibin aikuisten osallistujien vahvistusvaihetta varten valitulla annoksella; Lasten osallistujat (6–17-vuotiaat) saavat alpelisibin annoksella, joka valitaan vahvistusvaiheeksi lasten osallistujille; ja 0–5-vuotiaat lasten osallistujat saavat Alpelisibin annoksen 3
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Aikuiset osallistujat, lumelääke (vaihe 2)
Aikuiset osallistujat (≥18-vuotiaat), jotka saavat vastaavaa lumelääkettä
|
Vaiheessa 2 osallistujat saavat vastaavaa lumelääkettä tutkimuksen 24 viikon ajan
|
|
Kokeellinen: Pediatriset osallistujat (6-17-vuotiaat), alpelisib (vaihe 2)
Pediatriset osallistujat (6-17-vuotiaat), jotka saavat alpelisibia varmistusvaiheeseen valitulla annoksella lapsipotilailla (vaihe 2)
|
Vaiheessa 1: Aikuiset osallistujat (≥18 -vuotiaat) saavat annoksen 1 tai alpelisibin annosta 2; Lasten osallistujat (6–17-vuotiaat) saavat annoksen 2 tai Alpelisibin annos 3. Vaiheessa 2: Aikuiset osallistujat saavat alpelisibin aikuisten osallistujien vahvistusvaihetta varten valitulla annoksella; Lasten osallistujat (6–17-vuotiaat) saavat alpelisibin annoksella, joka valitaan vahvistusvaiheeksi lasten osallistujille; ja 0–5-vuotiaat lasten osallistujat saavat Alpelisibin annoksen 3
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Pediatriset osallistujat (6-17-vuotiaat), lumelääke (vaihe 2)
Pediatriset osallistujat (6–17-vuotiaat), jotka saavat vastaavaa lumelääkettä
|
Vaiheessa 2 osallistujat saavat vastaavaa lumelääkettä tutkimuksen 24 viikon ajan
|
|
Kokeellinen: Lasten osallistujat (0–5-vuotiaat), Alpelisib (vaihe 2)
Lastenlääkärit 0–5-vuotiaita, jotka annostaan 3 Alpelisibin avoimella tavalla vähintään 24 viikon ajan, elleivät he lopeta aikaisemmin
|
Vaiheessa 1: Aikuiset osallistujat (≥18 -vuotiaat) saavat annoksen 1 tai alpelisibin annosta 2; Lasten osallistujat (6–17-vuotiaat) saavat annoksen 2 tai Alpelisibin annos 3. Vaiheessa 2: Aikuiset osallistujat saavat alpelisibin aikuisten osallistujien vahvistusvaihetta varten valitulla annoksella; Lasten osallistujat (6–17-vuotiaat) saavat alpelisibin annoksella, joka valitaan vahvistusvaiheeksi lasten osallistujille; ja 0–5-vuotiaat lasten osallistujat saavat Alpelisibin annoksen 3
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vaihe 2: Radiologinen vasteprosentti vaiheen 2 viikolla 24 (aikuiset ja lapset (6–17-vuotiaat))
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
|
Radiologinen vaste, joka määritellään saavuttamalla vähintään 20 %:n vähennys tavoiteleesiotilavuuksien summassa (1–3 leesiota), arvioituna MRI:llä BIRC:llä viikolla 24, edellyttäen, että yksikään yksittäisistä kohdevaurioista ei ole kasvanut vähintään 20 % lähtötasosta ja ei-kohdevaurioiden etenemisen puuttuessa ja ilman uusia vaurioita.
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on radiologinen vaste vaiheen 2 viikolla 24 aikuis- ja lapsiryhmissä (6-17-vuotiaat) arvioidaan
|
Perustaso, viikko 24
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vaihe 2: Prosenttiosuus osallistujista, joilla on vähintään 1 pisteen parannus lähtötasoon verrattuna potilaan yleisvaikutelman vakavuusasteikon (PGI-S) perusteella vaiheen 2 viikolla 24 (aikuiset ja lapsipotilaat (6–17-vuotiaat))
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
|
PGI-S on yksittäinen mitta, jolla arvioidaan potilaan tilan yleistä vakavuutta.
Tämä yksiosainen instrumentti käyttää 5 pisteen luokitusasteikkoa, joka vaihtelee 1:stä (ei oireita) 5:een (erittäin vakava).
Pienemmät pisteet kertovat paremmasta terveydentilasta.
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on vähintään 1 pisteen parannus lähtötilanteeseen verrattuna vaiheen 2 viikolla 24 aikuis- ja lapsiryhmissä (6–17-vuotiaat) arvioidaan.
|
Perustaso, viikko 24
|
|
Vaihe 2: Muutos lähtötasosta potilaan yleisen muutosvaikutelman (PGI-C) asteikossa (aikuiset ja lapsipotilaat (6–17-vuotiaat))
Aikaikkuna: Jopa noin 8 vuotta
|
PGI-C on yksittäinen mittari, jolla voidaan arvioida yleisen oireiden vakavuuden muutosta tutkimuksen alkamisen jälkeen.
Tämä yksittäinen instrumentti käyttää 7 pisteen luokitusasteikkoa, joka vaihtelee 1:stä (erittäin parantunut) 7:ään (erittäin paljon huonompi).
Pienemmät pisteet kertovat paremmasta terveydentilasta.
PGI-C-pisteiden muutosta lähtötasosta arvioidaan aikuisilla ja lapsipotilailla (6-17-vuotiaat)
|
Jopa noin 8 vuotta
|
|
Vaihe 2: Muutos lähtötilanteesta tutkijan globaalin muutosvaikutelman (IGIC) asteikossa (aikuiset ja lapsipotilaat (6–17-vuotiaat))
Aikaikkuna: Jopa noin 8 vuotta
|
IGIC sisältää yhden kysymyksen, jossa tutkijaa pyydetään arvioimaan muutos potilaan tilassa hoidon tai toimenpiteen aloittamisen jälkeen käyttämällä 7-pisteistä asteikkoa 1 (erittäin parantunut) 7 (erittäin paljon huonompi).
IGIC-pisteiden muutosta lähtötasosta arvioidaan aikuisilla ja lapsipotilailla (6-17-vuotiaat)
|
Jopa noin 8 vuotta
|
|
Vaihe 2: Muutos lähtötasosta EuroQol 5-ulottuvuuden (EQ-5D) terveydenhuoltopalveluissa (aikuiset ja lapsipotilaat (6-17-vuotiaat))
Aikaikkuna: Jopa noin 8 vuotta
|
EQ-5D-5L (täydentävät aikuiset osallistujat) sisältää 5 kohdetta, jotka koskevat liikkuvuutta, itsehoitoa, tavallisia toimintoja, kipua/epämukavuutta ja ahdistusta/masennusta, joista jokaisessa on 5 vastausvaihtoehtoa, jotka vaihtelevat 1 = ei ongelmia 5=äärimmäiset ongelmat EQ-5D-Y (täydentävät yli 8-vuotiaat lapset) ja EQ-5D-Y Proxy-versio (vanhemman täyttää alle 8-vuotiaille osallistujille tai jotka eivät pysty tallentamaan itse) sisältävät 5 kohdetta, jotka käsittelevät liikkuvuuden, itsehoidon, tavanomaisten toimintojen, kipu/epämukavuus ja ahdistuneisuus/masennus), joista jokaisessa on 3 vastausvaihtoehtoa, jotka vaihtelevat 1 = ei ongelmia 3 = paljon ongelmia
|
Jopa noin 8 vuotta
|
|
Vaihe 2: Osallistujien prosenttiosuus, joilla on radiologinen vaste vaiheen 2 viikolla 24 (lasten osallistujat 0–5-vuotiaat)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
|
Radiologinen vaste, joka on määritelty saavuttamalla vähintään 20%: n väheneminen kohdevaurioiden määrän (1-3 vaurioiden) summan, BIRC: n arvioimana viikolla 24, edellyttäen, että yksikään yksittäisistä kohdevaurioista ei ole vähintään 20%: n nousu lähtötilanteesta ja ilman, että ei-kohdekaurien vaurioiden eteneminen ja ilman uusia vaurioita.
Arvioidaan osallistujien prosenttiosuus, jolla on radiologinen vaste viikolla 2 vaiheen 2 vaiheen 2 viikolla 24-vuotiaita
|
Perustaso, viikko 24
|
|
Vaihe 2: Muutos lähtötasosta potilaan ilmoittamien tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) profiilialueiden (aikuisten ja lasten (6-17-vuotiaiden) osallistujat)
Aikaikkuna: Jopa noin 8 vuotta
|
Promis-29 Plus 2 -profiili v2.1 (aikuisten osallistujan valmistunut) sisältää 29 kohdetta masennuksen, ahdistuksen, fyysisen toiminnan, kivun häiriöiden, väsymyksen, unihäiriöiden, kyvyn osallistujan sosiaalisiin rooleihin ja aktiviteetteihin, kognitiivisiin toimintoihin ja kivun voimakkuuteen. Promis Pediatric-25 -profiili v2.0 (täydentänyt yli 8-vuotiaat lapset) ja promis-vanhemman proxy-25-profiili v2.0 (alle 8-vuotiaiden lasten vanhemmat) sisältävät 25 kohdetta masennusoireiden, ahdistuksen, fyysisen toiminnan liikkuvuuden, kivunliittojen, väsymyksen ja pani-suhteiden ja kivun voimakkuuden (paitsi kipu-esineiden). (hyvin). Kivun voimakkuustuote pisteytetään 0-10 numeerisella luokitusasteikolla, jossa 0 edustaa "ei kipua" ja 10 edustaa "pahinta kuviteltavissa olevaa kipua". Muutos lähtötasosta promis -alueissa arvioidaan |
Jopa noin 8 vuotta
|
|
Vaihe 1 ja 2: Vasteen kesto (DOR) aikuisilla ja lapsilla osallistujilla, jotka saavat alpelisiibiä
Aikaikkuna: Aina noin 8 vuoteen
|
DOR määritellään ajanjaksona ensimmäisestä dokumentoidusta vasteesta Lym-kasvainten etenemiseen BIRC:n arvioimana tai kuolemaan.
Tämä analyysi koskee vain niitä osallistujia, jotka ovat alpelisib-hoidossa (vaihe 1 ja 2) ja jotka saavuttavat vasteen.
|
Aina noin 8 vuoteen
|
|
Vaihe 1: Alpelisiibin radiologinen vasteprosentti aikuisilla ja lapsilla (6–17 vuoden ikäiset) osallistujilla
Aikaikkuna: Perustaso, Viikko 24
|
Radiologinen vaste määritellään vähintään 20 %:n vähenemisenä kohdekudosten tilavuuksien summassa (1–3 kudosta), jonka BIRC arvioi magneettikuvauksella viikolla 24, edellyttäen että yksittäisistä kohdekudoksista ei ole vähintään 20 %:n kasvua verrattuna lähtötasoon, ei-kohdekudosten etenevyyttä ei esiinny eikä uusia kudoksia ilmaannu. Arvioidaan osallistujien (aikuiset ja 6–17-vuotiaat lapset) prosenttiosuus, joilla on radiologinen vaste Stage 1:n viikolla 24. |
Perustaso, Viikko 24
|
|
Vaiheet 1 ja 2: Alpelisibin radiologinen vasteprosentti aikuisilla ja lapsilla osallistujilla
Aikaikkuna: Aina noin 8 vuoteen
|
Radiologinen vaste määritellään vähintään 20 prosentin vähenemisenä kohdekappaleiden tilavuuksien summassa (1–3 kappaletta), jonka arvioi magneettikuvauksella BIRC, edellyttäen että yksikään yksittäinen kohdekappale ei ole kasvanut vähintään 20 prosenttia lähtöarvosta ja ilman ei-kohdekappaleiden etenemistä sekä ilman uusia kappaleita. Arvioidaan niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavat alpelisiibiä (vaihe 1 ja 2) ja joilla on radiologinen vaste. |
Aina noin 8 vuoteen
|
|
Vaihe 1 ja 2: Alpelisibin plasmapitoisuudet
Aikaikkuna: Viikon 8, 16, 24, 48 ja 120 ensimmäisenä päivänä
|
Alpelisiibiplasman pitoisuudet aikuisilla ja lapsilla osallistujilla (Vaihe 1 ja 2).
|
Viikon 8, 16, 24, 48 ja 120 ensimmäisenä päivänä
|
|
Vaiheet 1 ja 2: Alpelisibiä saavien aikuis- ja lastenosallistujien prosenttiosuus LyM-liittyvistä oireista, komplikaatioista ja komorbiditeeteista viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24
|
Osallistujien prosenttiosuus LyM:ään liittyvistä oireista, komplikaatioista ja komorbiditeeteista alpelisib-hoidon aikana aikuisilla ja lapsilla osallistujilla viikolla 24 (vaihe 1 ja 2)
|
Viikko 24
|
|
Vaihe 1 ja 2: Alpelisibiä saavien täysi-ikäisten ja alaikäisten osallistujien prosenttiosuus LyM-liittyvistä oireista, komplikaatioista ja komorbiditeeteista
Aikaikkuna: Jopa noin 8 vuotta
|
Osallistujien prosenttiosuus, joilla on LyM:iin liittyviä oireita, komplikaatioita ja komorbiditeetteja alpelisib-hoidon aikana aikuisilla ja lapsilla osallistujilla (vaihe 1 ja 2)
|
Jopa noin 8 vuotta
|
|
Vaiheet 1 ja 2: Muutos lähtöarvosta LyM-eloimissa aikuisilla ja lapsilla osallistujilla viikolla 24
Aikaikkuna: Alkutilanne, viikko 24
|
Muutos lähtötilanteen summasta kohdekäsnien tilavuuksien, MRI-mitattavien ei-kohdekäsnien (jos sovellettavissa) tilavuuksien ja kaikkien MRI-mitattavien käsnien (kohde- ja ei-kohdekäsnät) tilavuuksien summasta, arvioituna BIRC:llä viikolla 24 aikuisilla ja lapsilla osallistujilla (vaihe 1 ja 2)
|
Alkutilanne, viikko 24
|
|
Vaiheet 1 ja 2: Muutos lähtöarvosta LyM-muutoksissa aikuisilla ja lapsilla osallistujilla
Aikaikkuna: Jopa noin 8 vuotta
|
Muutos lähtötilanteesta kohdeleesioiden tilavuuksien summassa, MRI-mitattavissa olevien ei-kohdeleesioiden (jos sovellettavissa) tilavuuksien summassa ja kaikkien MRI-mitattavissa olevien leesioiden (kohde- ja ei-kohdeleesioiden) tilavuuksien summassa, arvioituna BIRC:n toimesta aikuisilla ja lapsilla osallistujilla (vaihe 1 ja 2)
|
Jopa noin 8 vuotta
|
|
Vaihe 1 ja 2: Osallistujien prosenttiosuus, joilla on muutoksia kohdesolmukkeissa aikuisilla ja lapsilla osallistujilla viikolla 24
Aikaikkuna: Alkutila, 24. viikko
|
Osallistujien prosenttiosuus, joilla ei-kohdekudosten muutoksia BIRC:n arvioimana viikolla 24 aikuis- ja lapsiosallistujilla (vaihe 1 ja 2)
|
Alkutila, 24. viikko
|
|
Vaihe 1 ja 2: Aikuisten ja lasten osallistujien prosenttiosuus, joilla on muutoksia kohdesolmukkeissa
Aikaikkuna: Aina noin 8 vuoteen
|
Osallistujien prosenttiosuus, joilla BIRC:n arvioimissa muissa kuin kohdekohdissa tapahtuneissa muutoksissa aikuisilla ja lapsilla osallisijoilla (vaiheet 1 ja 2)
|
Aina noin 8 vuoteen
|
|
Vaihe 1 ja 2: Osallistujien prosenttiosuus, joilla on uusia muutoksia aikuis- ja lapsiosallistujilla viikolla 24
Aikaikkuna: Alkutila, viikko 24
|
Osallistujien prosenttiosuus, joilla on uusia leesioita BIRC:n arvioimana viikolla 24 aikuis- ja lastenosallistujilla (vaihe 1 ja 2)
|
Alkutila, viikko 24
|
|
Vaihe 1 ja 2: Aikuis- ja lapsiosallistujien prosenttiosuus uusilla muutoksilla
Aikaikkuna: Jopa noin 8 vuotta
|
Osallistujien prosenttiosuus, joilla oli uusia leesioita BIRC:n arvioimana aikuisilla ja lapsilla olevilla osallistujilla (vaihe 1 ja 2)
|
Jopa noin 8 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neoplasmat
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Lymfaattiset sairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Hemic- ja imusuutteet
- Neoplasma, imusolmukki
- Lymfaattiset poikkeavuudet
- Lymfangiooma
- Lymfangiooma, kystinen
- Huonompi lääkkeet
- Lääkevalmisteet
- Alpelisib
Muut tutkimustunnusnumerot
- CBYL719P12201
- 2023-504146-60-00 (Rekisterin tunniste: EU CTIS number)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.
Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustossa kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .