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Alpelisib in pazienti pediatrici e adulti con malformazioni linfatiche associate a una mutazione PIK3CA. (EPIK-L1)

27 febbraio 2024 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo in due fasi per valutare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di Alpelisib in pazienti pediatrici e adulti con malformazioni linfatiche associate a una mutazione PIK3CA.

Lo scopo principale di questo studio nei partecipanti con malformazioni linfatiche mutate PIK3CA (LyM) è valutare il cambiamento nella risposta radiologica e nella gravità dei sintomi dopo il trattamento con alpelisib rispetto al placebo.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio multicentrico di fase II/III con due fasi:

  • La Fase 1 è concepita per selezionare la/e dose/e per la fase di conferma (DSCP) per alpelisib nella Fase 2 e comprenderà una fase centrale in aperto di 24 settimane nei partecipanti adulti (≥18 anni di età) e pediatrici (6- 17 anni di età) con LyM mutato in PIK3CA, seguito da un'estensione. Dopo che l'idoneità è stata confermata allo screening, i partecipanti verranno randomizzati alle diverse dosi di alpelisib in base alla loro età. A seconda dei risultati alla fine della fase principale della Fase 1, la Fase 2 sarà aperta a partecipanti adulti e/o pediatrici o lo studio potrebbe essere interrotto.
  • La fase 2 è progettata per confermare l'efficacia e valutare la sicurezza di alpelisib al DSCP nei partecipanti con LyM mutata PIK3CA e comprenderà una fase di conferma randomizzata, in doppio cieco, controllata con placebo di 24 settimane in adulti (≥18 anni di età) e partecipanti pediatrici di età compresa tra 6 e 17 anni seguiti da un'estensione in aperto. Dopo che l'idoneità è stata confermata durante lo screening, i partecipanti saranno randomizzati ad alpelisib o placebo.

Inoltre, parallelamente, la Fase 2 includerà una fase centrale in aperto di 24 settimane nei partecipanti pediatrici di età compresa tra 2 e 5 anni, seguita da un'estensione, se i partecipanti pediatrici si iscriveranno alla Fase 2.

Sulla base dei risultati della fase principale in aperto di 24 settimane della Fase 1, la/e dose/e per la Fase 2 saranno selezionate da Novartis in consultazione con il Comitato Direttivo (SC). Durante la fase centrale di 24 settimane randomizzata, in doppio cieco, controllata con placebo della Fase 2, un Comitato indipendente di monitoraggio dei dati (DMC) condurrà revisioni periodiche sulla sicurezza.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

230

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Novartis Pharmaceuticals
  • Numero di telefono: +41613241111

Luoghi di studio

  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Francia
      • Bron Cedex, Francia, 69677
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Caen, Francia, 14033
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille Cedex 05, Francia, 13885
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Montpellier Cedex, Francia, 34295
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Tours 9, Francia, 37044
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Germania
      • Freiburg, Germania, 79106
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Reclutamento
        • Lucile Packard Childrens Hosp .
        • Investigatore principale:
          • Joyce Teng
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • Washington Uni School of Med Pediatric Hem-Onc
        • Investigatore principale:
          • Bryan Sisk
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Il partecipante deve essere disposto a rimanere presso il sito clinico come richiesto dal protocollo ed essere disposto ad aderire alle restrizioni dello studio e ai programmi degli esami.
  • - Il partecipante ha una diagnosi confermata e documentata da un medico di LyM al momento del consenso informato
  • Il partecipante non è considerato un candidato o non è disposto a ricevere opzioni terapeutiche locali incluse, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, scleroterapia, embolizzazione e chirurgia fino al completamento della settimana 24 al momento del consenso informato.
  • Il partecipante ha evidenza di una o più mutazioni somatiche nel gene PIK3CA
  • - Il partecipante ha almeno una lesione LyM misurabile confermata dalla valutazione BIRC prima della randomizzazione.

Criteri chiave di esclusione:

  • - Il partecipante ha una diagnosi di PROS confermata dal medico e documentata al momento del consenso informato.
  • - Il partecipante ha una diagnosi confermata e documentata dal medico di anomalia linfatica della conduzione centrale, anomalia linfatica generale, malattia di Gorham-Stout, linfangiomatosi kaposiforme al momento del consenso informato.
  • - Il partecipante ha una storia nota di sindrome di Stevens-Johnson, eritema multiforme o necrolisi epidermica tossica al momento del consenso informato.
  • - Il partecipante ha una diagnosi accertata di diabete mellito di tipo I o diabete mellito di tipo II non controllato al momento del consenso informato.
  • - Il partecipante aveva un precedente trattamento con alpelisib e/o qualsiasi altro inibitore PI3K con durata del trattamento superiore a 2 settimane al momento del consenso informato.

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Partecipanti adulti, dose 1 di alpelisib (fase 1)
Partecipanti adulti (≥18 anni di età) che riceveranno la dose 1 di alpelisib in aperto per almeno 24 settimane a meno che non interrompano prima (Fase 1)
Droga: Alpelisib

Nella Fase 1: i partecipanti adulti (≥18 anni di età) riceveranno la dose 1 o la dose 2 di alpelisib; i partecipanti pediatrici (6-17 anni di età) riceveranno la dose 2 o la dose 3 di alpelisib.

Nella fase 2: i partecipanti adulti riceveranno alpelisib alla dose selezionata per la fase di conferma nei partecipanti adulti; i partecipanti pediatrici (6-17 anni di età) riceveranno alpelisib alla dose selezionata per la fase di conferma nei partecipanti pediatrici; e i partecipanti pediatrici di età compresa tra 2 e 5 anni riceveranno la dose 3 di alpelisib

Altri nomi:
  • BYL719
Sperimentale: Partecipanti adulti, dose 2 di alpelisib (Fase 1)
Partecipanti adulti (≥18 anni di età) che riceveranno la dose 2 di alpelisib in aperto per almeno 24 settimane a meno che non interrompano prima (Fase 1).
Droga: Alpelisib

Nella Fase 1: i partecipanti adulti (≥18 anni di età) riceveranno la dose 1 o la dose 2 di alpelisib; i partecipanti pediatrici (6-17 anni di età) riceveranno la dose 2 o la dose 3 di alpelisib.

Nella fase 2: i partecipanti adulti riceveranno alpelisib alla dose selezionata per la fase di conferma nei partecipanti adulti; i partecipanti pediatrici (6-17 anni di età) riceveranno alpelisib alla dose selezionata per la fase di conferma nei partecipanti pediatrici; e i partecipanti pediatrici di età compresa tra 2 e 5 anni riceveranno la dose 3 di alpelisib

Altri nomi:
  • BYL719
Sperimentale: Partecipanti pediatrici (6-17 anni di età), dose 2 di alpelisib (Fase 1)
Partecipanti pediatrici di età compresa tra 6 e 17 anni che riceveranno la dose 2 di alpelisib in aperto per almeno 24 settimane a meno che non interrompano prima (Fase 1)
Droga: Alpelisib

Nella Fase 1: i partecipanti adulti (≥18 anni di età) riceveranno la dose 1 o la dose 2 di alpelisib; i partecipanti pediatrici (6-17 anni di età) riceveranno la dose 2 o la dose 3 di alpelisib.

Nella fase 2: i partecipanti adulti riceveranno alpelisib alla dose selezionata per la fase di conferma nei partecipanti adulti; i partecipanti pediatrici (6-17 anni di età) riceveranno alpelisib alla dose selezionata per la fase di conferma nei partecipanti pediatrici; e i partecipanti pediatrici di età compresa tra 2 e 5 anni riceveranno la dose 3 di alpelisib

Altri nomi:
  • BYL719
Sperimentale: Partecipanti pediatrici (6-17 anni di età), dose 3 di alpelisib (fase 1)
Partecipanti pediatrici di età compresa tra 6 e 17 anni che riceveranno la dose 3 di alpelisib in aperto per almeno 24 settimane a meno che non interrompano prima (Fase 1).
Droga: Alpelisib

Nella Fase 1: i partecipanti adulti (≥18 anni di età) riceveranno la dose 1 o la dose 2 di alpelisib; i partecipanti pediatrici (6-17 anni di età) riceveranno la dose 2 o la dose 3 di alpelisib.

Nella fase 2: i partecipanti adulti riceveranno alpelisib alla dose selezionata per la fase di conferma nei partecipanti adulti; i partecipanti pediatrici (6-17 anni di età) riceveranno alpelisib alla dose selezionata per la fase di conferma nei partecipanti pediatrici; e i partecipanti pediatrici di età compresa tra 2 e 5 anni riceveranno la dose 3 di alpelisib

Altri nomi:
  • BYL719
Sperimentale: Partecipanti adulti, alpelisib (fase 2)
Partecipanti adulti (≥18 anni di età) che riceveranno alpelisib alla dose selezionata per la fase di conferma nei partecipanti adulti (Fase 2)
Droga: Alpelisib

Nella Fase 1: i partecipanti adulti (≥18 anni di età) riceveranno la dose 1 o la dose 2 di alpelisib; i partecipanti pediatrici (6-17 anni di età) riceveranno la dose 2 o la dose 3 di alpelisib.

Nella fase 2: i partecipanti adulti riceveranno alpelisib alla dose selezionata per la fase di conferma nei partecipanti adulti; i partecipanti pediatrici (6-17 anni di età) riceveranno alpelisib alla dose selezionata per la fase di conferma nei partecipanti pediatrici; e i partecipanti pediatrici di età compresa tra 2 e 5 anni riceveranno la dose 3 di alpelisib

Altri nomi:
  • BYL719
Comparatore placebo: Partecipanti adulti, placebo (fase 2)
Partecipanti adulti (≥18 anni di età) che riceveranno il placebo corrispondente
Droga: Placebo
Nella Fase 2, i partecipanti riceveranno un placebo corrispondente per 24 settimane dello studio
Sperimentale: Partecipanti pediatrici (6-17 anni di età), alpelisib (fase 2)
Partecipanti pediatrici (6-17 anni di età) che riceveranno alpelisib alla dose selezionata per la fase di conferma nei partecipanti pediatrici (Fase 2)
Droga: Alpelisib

Nella Fase 1: i partecipanti adulti (≥18 anni di età) riceveranno la dose 1 o la dose 2 di alpelisib; i partecipanti pediatrici (6-17 anni di età) riceveranno la dose 2 o la dose 3 di alpelisib.

Nella fase 2: i partecipanti adulti riceveranno alpelisib alla dose selezionata per la fase di conferma nei partecipanti adulti; i partecipanti pediatrici (6-17 anni di età) riceveranno alpelisib alla dose selezionata per la fase di conferma nei partecipanti pediatrici; e i partecipanti pediatrici di età compresa tra 2 e 5 anni riceveranno la dose 3 di alpelisib

Altri nomi:
  • BYL719
Comparatore placebo: Partecipanti pediatrici (6-17 anni di età), placebo (Fase 2)
Partecipanti pediatrici (6-17 anni) che riceveranno il placebo corrispondente
Droga: Placebo
Nella Fase 2, i partecipanti riceveranno un placebo corrispondente per 24 settimane dello studio
Sperimentale: Partecipanti pediatrici (2-5 anni di età), alpelisib (fase 2)
Partecipanti pediatrici di 2-5 anni che doseranno 3 di alpelisib in aperto per almeno 24 settimane a meno che non interrompano prima
Droga: Alpelisib

Nella Fase 1: i partecipanti adulti (≥18 anni di età) riceveranno la dose 1 o la dose 2 di alpelisib; i partecipanti pediatrici (6-17 anni di età) riceveranno la dose 2 o la dose 3 di alpelisib.

Nella fase 2: i partecipanti adulti riceveranno alpelisib alla dose selezionata per la fase di conferma nei partecipanti adulti; i partecipanti pediatrici (6-17 anni di età) riceveranno alpelisib alla dose selezionata per la fase di conferma nei partecipanti pediatrici; e i partecipanti pediatrici di età compresa tra 2 e 5 anni riceveranno la dose 3 di alpelisib

Altri nomi:
  • BYL719

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fase 2: tasso di risposta radiologica alla settimana 24 della fase 2 (partecipanti adulti e pediatrici (6-17 anni))
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
Risposta radiologica definita dal raggiungimento di una riduzione di almeno il 20% della somma dei volumi delle lesioni target (da 1 a 3 lesioni), valutata mediante RM da un BIRC alla settimana 24, a condizione che nessuna delle singole lesioni target abbia un aumento di almeno il 20% rispetto al basale e in assenza di progressione di lesioni non bersaglio e senza nuove lesioni. Verrà valutata la percentuale di partecipanti con una risposta radiologica alla Settimana 24 della Fase 2 nei gruppi adulti e pediatrici (6-17 anni di età)
Basale, settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fase 2: percentuale di partecipanti con un miglioramento di almeno 1 punto rispetto al basale sulla base della scala PGI-S (Patient Global Impression of Severity) alla settimana 24 della fase 2 (partecipanti adulti e pediatrici (6-17 anni))
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
PGI-S è una misura a singolo elemento per valutare la gravità complessiva delle condizioni di un paziente. Questo strumento a singolo elemento utilizza una scala di valutazione a 5 punti, che va da 1 (nessun sintomo) a 5 (molto grave). Punteggi più bassi indicano uno stato di salute migliore. Verrà valutata la percentuale di partecipanti con un miglioramento di almeno 1 punto rispetto al basale alla settimana 24 della Fase 2 nei gruppi adulti e pediatrici (6-17 anni di età)
Basale, settimana 24
Fase 2: percentuale di partecipanti con una risposta radiologica alla settimana 24 della fase 2 (partecipanti pediatrici di età compresa tra 2 e 5 anni)
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
Risposta radiologica definita dal raggiungimento di una riduzione di almeno il 20% della somma dei volumi delle lesioni target (da 1 a 3 lesioni), valutata mediante RM da un BIRC alla settimana 24, a condizione che nessuna delle singole lesioni target abbia un aumento di almeno il 20% rispetto al basale e in assenza di progressione di lesioni non bersaglio e senza nuove lesioni. Verrà valutata la percentuale di partecipanti con una risposta radiologica alla settimana 24 della fase 2 nei partecipanti pediatrici di età compresa tra 2 e 5 anni
Basale, settimana 24
Fase 2: variazione rispetto al basale nella scala dell'impressione globale del cambiamento (PGI-C) del paziente (partecipanti adulti e pediatrici (6-17 anni di età))
Lasso di tempo: Fino a circa 6 anni
PGI-C è una misura a singolo elemento per valutare il cambiamento nella gravità complessiva dei sintomi dall'inizio dello studio. Questo strumento a singolo elemento utilizza una scala di valutazione a 7 punti, che va da 1 (molto migliorato) a 7 (molto peggio). Punteggi più bassi indicano uno stato di salute migliore. La variazione rispetto al basale nel punteggio PGI-C sarà valutata nei partecipanti adulti e pediatrici (6-17 anni di età)
Fino a circa 6 anni
Fase 2: variazione rispetto al basale nella scala dell'impressione globale del cambiamento (IGIC) dello sperimentatore (partecipanti adulti e pediatrici (6-17 anni di età))
Lasso di tempo: Fino a circa 6 anni
L'IGIC prevede una singola domanda che chiede allo sperimentatore di valutare il cambiamento delle condizioni del paziente dall'inizio del trattamento o dell'intervento, utilizzando una scala a 7 punti che va da 1 (molto migliorato) a 7 (molto molto peggiore). La variazione rispetto al basale nel punteggio IGIC sarà valutata nei partecipanti adulti e pediatrici (6-17 anni di età).
Fino a circa 6 anni
Fase 2: variazione rispetto al basale delle utilità sanitarie della dimensione EuroQol 5 (EQ-5D) (partecipanti adulti e pediatrici (6-17 anni))
Lasso di tempo: Fino a circa 6 anni
L'EQ-5D-5L (completato da partecipanti adulti) include 5 item che affrontano dimensioni di mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione), ciascuno con 5 opzioni di risposta, che vanno da 1=nessun problema a 5=problemi estremi La versione EQ-5D-Y (compilata da bambini di età superiore a 8 anni) e EQ-5D-Y Proxy (completata dai genitori per partecipanti di età inferiore a 8 anni o che non possono registrarsi da soli) include 5 elementi che riguardano dimensioni di mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione), ciascuna con 3 opzioni di risposta, che vanno da 1= nessun problema a 3= molti problemi
Fino a circa 6 anni
Durata della risposta (DOR) nei partecipanti adulti e pediatrici che ricevono alpelisib (Fase 1 e 2)
Lasso di tempo: Fino a circa 6 anni
DOR è definito come il tempo dalla prima risposta documentata fino alla progressione delle lesioni LyM da BIRC o morte. Questa analisi si applica solo ai partecipanti che sono in trattamento con alpelisib (Fase 1 e 2) e che ottengono una risposta.
Fino a circa 6 anni
Tasso di risposta radiologica di alpelisib nei partecipanti adulti e pediatrici (6-17 anni) (Fase 1)
Lasso di tempo: Basale, settimana 24

Risposta radiologica definita dal raggiungimento di una riduzione di almeno il 20% della somma dei volumi delle lesioni target (da 1 a 3 lesioni), valutata mediante RM da un BIRC alla settimana 24, a condizione che nessuna delle singole lesioni target abbia un aumento di almeno il 20% rispetto al basale e in assenza di progressione di lesioni non bersaglio e senza nuove lesioni.

Verrà valutata la percentuale di partecipanti (adulti e pediatrici di età compresa tra 6 e 17 anni) con risposta radiologica alla settimana 24 della Fase 1.
Basale, settimana 24
Tasso di risposta radiologica di alpelisib nei partecipanti adulti e pediatrici (Fase 1 e 2)
Lasso di tempo: Fino a circa 6 anni

Risposta radiologica definita dal raggiungimento di una riduzione di almeno il 20% della somma dei volumi delle lesioni target (da 1 a 3 lesioni), valutata mediante RM da parte di un BIRC, a condizione che nessuna delle singole lesioni target abbia un aumento di almeno il 20% rispetto al basale e in assenza di progressione di lesioni non bersaglio e senza nuove lesioni.

Verrà valutata la percentuale di partecipanti che ricevono alpelisib (Fase 1 e 2) con risposta radiologica.
Fino a circa 6 anni
Concentrazioni plasmatiche di Alpelisib (Fase 1 e 2)
Lasso di tempo: Il giorno 1 della settimana 8, 16, 24, 48 e 120
Concentrazioni plasmatiche di Alpelisib nei partecipanti adulti e pediatrici (Fase 1 e 2).
Il giorno 1 della settimana 8, 16, 24, 48 e 120
Percentuale di partecipanti con sintomi, complicanze e comorbilità correlati a LyM in trattamento con alpelisib in partecipanti adulti e pediatrici alla settimana 24 (fase 1 e 2)
Lasso di tempo: Settimana 24
Percentuale di partecipanti con sintomi, complicanze e comorbilità correlati a LyM in trattamento con alpelisib in partecipanti adulti e pediatrici alla settimana 24 (fase 1 e 2)
Settimana 24
Percentuale di partecipanti con sintomi, complicanze e comorbilità correlati a LyM in trattamento con alpelisib in partecipanti adulti e pediatrici (Fase 1 e 2)
Lasso di tempo: Fino a circa 6 anni
Percentuale di partecipanti con sintomi, complicanze e comorbilità correlati a LyM in trattamento con alpelisib in partecipanti adulti e pediatrici (Fase 1 e 2)
Fino a circa 6 anni
Variazione rispetto al basale delle lesioni LyM nei partecipanti adulti e pediatrici alla settimana 24 (stadio 1 e 2)
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
Variazione rispetto al basale della somma dei volumi delle lesioni target, della somma dei volumi delle lesioni non target misurabili con MRI (se applicabile) e della somma di tutti i volumi delle lesioni misurabili con MRI (target e non target) valutati dal BIRC alla settimana 24 in partecipanti adulti e pediatrici (Fase 1 e 2)
Basale, settimana 24
Variazione rispetto al basale delle lesioni LyM nei partecipanti adulti e pediatrici (Fase 1 e 2)
Lasso di tempo: Fino a circa 6 anni
Variazione rispetto al basale della somma dei volumi delle lesioni target, della somma dei volumi delle lesioni non target misurabili con MRI (se applicabile) e della somma di tutti i volumi delle lesioni misurabili con MRI (target e non target) valutati dal BIRC negli adulti e partecipanti pediatrici (Fase 1 e 2)
Fino a circa 6 anni
Percentuale di partecipanti con cambiamenti nelle lesioni non bersaglio nei partecipanti adulti e pediatrici alla settimana 24 (Fase 1 e 2)
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
Percentuale di partecipanti con cambiamenti nelle lesioni non target valutati dal BIRC alla settimana 24 nei partecipanti adulti e pediatrici (Fase 1 e 2)
Basale, settimana 24
Percentuale di partecipanti con cambiamenti nelle lesioni non target nei partecipanti adulti e pediatrici (Fase 1 e 2)
Lasso di tempo: Fino a circa 6 anni
Percentuale di partecipanti con cambiamenti nelle lesioni non bersaglio valutate dal BIRC nei partecipanti adulti e pediatrici (Fase 1 e 2)
Fino a circa 6 anni
Percentuale di partecipanti con nuove lesioni nei partecipanti adulti e pediatrici alla settimana 24 (fase 1 e 2)
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
La percentuale di partecipanti con nuove lesioni valutate dal BIRC alla settimana 24 nei partecipanti adulti e pediatrici (Fase 1 e 2)
Basale, settimana 24
Percentuale di partecipanti con nuove lesioni nei partecipanti adulti e pediatrici (Fase 1 e 2)
Lasso di tempo: Fino a circa 6 anni
La percentuale di partecipanti con nuove lesioni valutate dal BIRC nei partecipanti adulti e pediatrici (Fase 1 e 2)
Fino a circa 6 anni
Fase 2: variazione rispetto al basale nei domini del profilo del sistema informativo di misurazione degli esiti riferiti dal paziente (PROMIS) (partecipanti adulti e pediatrici (6-17 anni di età))
Lasso di tempo: Fino a circa 6 anni

Il profilo PROMIS-29 plus 2 v2.1 (completato da un partecipante adulto) comprende 29 elementi relativi ai domini di depressione, ansia, funzione fisica, interferenza del dolore, affaticamento, disturbi del sonno, capacità di partecipare a ruoli e attività sociali, abilità delle funzioni cognitive e intensità del dolore..

Il PROMIS Pediatric-25 Profile v2.0 (completato da bambini di età superiore a 8 anni) e il PROMIS Parent-Proxy-25 Profile v2.0 (completato da genitori per bambini di età inferiore a 8 anni) includono 25 elementi relativi ai domini della depressione sintomi, ansia, funzionalità fisica-mobilità, interferenza del dolore, affaticamento, relazioni con i coetanei e intensità del dolore Tutti gli item (tranne l'item intensità del dolore) utilizzano una scala Likert a 5 punti, che varia da 1 (per niente) a 5 (molto tanto). L'elemento di intensità del dolore viene valutato su una scala numerica da 0 a 10, dove 0 rappresenta "nessun dolore" e 10 rappresenta "il peggior dolore immaginabile".

Verrà valutato il cambiamento rispetto al basale nei domini PROMIS
Fino a circa 6 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 novembre 2023

Completamento primario (Stimato)

3 gennaio 2030

Completamento dello studio (Stimato)

3 gennaio 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 luglio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 luglio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

17 luglio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

28 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CBYL719P12201
  • 2023-504146-60-00 (Altro identificatore: EU CTIS number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questa disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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