Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Alpelisib hos pediatriska och vuxna patienter med lymfatiska missbildningar associerade med en PIK3CA-mutation. (EPIK-L1)

17 september 2026 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals

En tvåstegs dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad studie för att bedöma effektiviteten, säkerheten och farmakokinetiken för Alpelisib hos pediatriska och vuxna patienter med lymfatiska missbildningar associerade med en PIK3CA-mutation.

Huvudsyftet med denna studie på deltagare med PIK3CA-muterade lymfatiska missbildningar (LyM) är att bedöma förändringen i radiologiskt svar och symtomens svårighetsgrad vid behandling med alpelisib jämfört med placebo.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en fas II/III multicenterstudie med två steg:

  • Steg 1 är utformat för att välja dos(er) för konfirmationsfasen (DSCP) för alpelisib i steg 2 och kommer att omfatta en 24-veckors öppen kärnfas hos vuxna (≥18 år) och pediatriska deltagare (6- 17 år) med PIK3CA-muterad LyM, följt av en förlängning. Efter att valbarheten har bekräftats vid screening kommer deltagarna att randomiseras till de olika alpelisibdoserna beroende på deras ålder. Beroende på resultaten i slutet av fas 1-kärnfasen, öppnas steg 2 för vuxna och/eller pediatriska deltagare eller så kan studien avbrytas.
  • Steg 2 är utformat för att bekräfta effektiviteten och bedöma säkerheten av alpelisib vid DSCP hos deltagare med PIK3CA-muterad LyM och kommer att omfatta en 24-veckors randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad konfirmationsfas hos vuxna (≥18 år) och pediatriska deltagare 6-17 år följt av en öppen förlängning. Efter att kvalificeringen har bekräftats vid screening kommer deltagarna att randomiseras till alpelisib eller placebo.

Parallellt kommer steg 2 dessutom att inkludera en 24-veckors öppen kärnfas hos pediatriska deltagare 2-5 år följt av en förlängning, om pediatriska deltagare kommer att registrera sig i steg 2.

Baserat på resultaten från den 24-veckors öppna kärnfasen i steg 1, kommer dos(erna) för steg 2 att väljas av Novartis i samråd med styrkommittén (SC). Under den 24-veckors randomiserade, dubbelblinda, placebokontrollerade kärnfasen av steg 2 kommer en oberoende dataövervakningskommitté (DMC) att genomföra periodiska säkerhetsgranskningar.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

232

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Utökad åtkomst

Tillgängligt utanför den kliniska prövningen. Se utökad åtkomstpost.

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Argentina
      • Capital Federal, Argentina, C1023AAB
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1181ACH
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1425BEA
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2010
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2031
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrike
      • Angers, Frankrike, 49933
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Bordeaux, Frankrike, 33076
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Bron, Frankrike, 69677
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Caen, Frankrike, 14033
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Dijon, Frankrike, 21000
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Frankrike, 59000
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Frankrike, 13885
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrike, 75010
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Frankrike, 31054
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Tours, Frankrike, 37044
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Förenta staterna
    • California
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • Rekrytering
        • UCSF Benioff Children s Hospital
        • Huvudutredare:
          • Beth Apsel Winger
        • Kontakt:
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Rekrytering
        • Childrens Hospital of Orange County
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Maria Buethe
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Rekrytering
        • Lucile Packard Childrens Hosp
        • Huvudutredare:
          • Joyce Teng
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010-2970
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
        • Rekrytering
        • Nemours Childrens Clinic
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Anderson Collier
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Rekrytering
        • WA Uni School Of Med
        • Huvudutredare:
          • Bryan Sisk
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
        • Rekrytering
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Alexandra Borst
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229-3039
        • Rekrytering
        • Cinn Children Hosp Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Adrienne Hammill
        • Kontakt:
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Rekrytering
        • Cleveland Clinic Foundation
        • Huvudutredare:
          • Michael Kelly
        • Kontakt:
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
        • Rekrytering
        • Univ Hospital Of Cleveland
        • Huvudutredare:
          • Howard Wang
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Rekrytering
        • Oregon Health Science University
        • Huvudutredare:
          • Melinda Wu
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Rekrytering
        • CHOP Abramson Pediatric Resch Ctr
        • Huvudutredare:
          • Denise Adams
        • Kontakt:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Rekrytering
        • Childrens Hosp Pittsburgh UPMC
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Julia Segal
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Rekrytering
        • Baylor College of Medicine
        • Huvudutredare:
          • Ionela Iacobas
        • Kontakt:
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Rekrytering
        • U of TX Health Science Ct
        • Huvudutredare:
          • Autumn Atkinson
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Rekrytering
        • Childrens Hospital and Regional Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Jonathan A Perkins
        • Kontakt:
  • Italien
      • Naples, Italien, 80122
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • BO
      • Bologna, BO, Italien, 40138
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Italien, 20122
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00165
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italien, 00168
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Italien, 10126
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Nederländerna
      • Nijmegen, Nederländerna, 6525 GA
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Nederländerna, 3015 GD
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Schweiz
      • Lausanne, Schweiz, 1011
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
      • A Coruña, Spanien, 15006
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • Balearic Islands
      • Palma, Balearic Islands, Spanien, 07120
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Esplugues, Barcelona, Spanien, 08950
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Spanien, 08907
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, WC1N 3JH
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Tjeckien
      • Brno, Tjeckien, 625 00
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 79106
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Mannheim, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 68305
        • Indragen
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 50937
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Tyskland, 04103
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Deltagaren måste vara villig att stanna kvar på den kliniska platsen enligt protokollet och vara villig att följa studierestriktioner och undersökningsscheman.
  • Deltagaren har en läkare bekräftad och dokumenterad diagnos av en LyM vid tidpunkten för informerat samtycke
  • Deltagaren anses inte vara en kandidat för eller är inte villig att ta emot lokala terapialternativ inklusive men inte begränsat till skleroterapi, embolisering och operation förrän vecka 24 är slut vid tidpunkten för informerat samtycke.
  • Deltagaren har bevis på en somatisk mutation i PIK3CA-genen
  • Deltagaren har minst en mätbar LyM-lesion bekräftad av BIRC-bedömning före randomisering.

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Deltagaren har en läkare bekräftad och dokumenterad diagnos av PROS vid tidpunkten för informerat samtycke.
  • Deltagaren har en läkare-bekräftad och dokumenterad diagnos av en central ledande lymfatisk anomali, allmän lymfatisk anomali, Gorham-Stout sjukdom, kaposiform lymfangiomatos vid tidpunkten för informerat samtycke.
  • Deltagaren har en känd historia av Stevens-Johnsons syndrom, erythema multiforme eller toxisk epidermal nekrolys vid tidpunkten för informerat samtycke.
  • Deltagaren har en fastställd diagnos typ I diabetes mellitus eller okontrollerad typ II diabetes mellitus vid tidpunkten för informerat samtycke.
  • Deltagaren hade tidigare behandling med alpelisib och/eller andra PI3K-hämmare med behandlingslängd längre än 2 veckor vid tidpunkten för informerat samtycke.

Andra inkluderings-/exkluderingskriterier kan gälla

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Vuxna deltagare, alpelisib dos 1 (steg 1)
Vuxna deltagare (≥18 år) som kommer att få dos 1 av alpelisib på ett öppet sätt i minst 24 veckor om de inte avbryter tidigare (steg 1)
Läkemedel: Alpelisib

I steg 1: vuxna deltagare (≥18 år) kommer att få dos 1 eller dos 2 i alpelisib; Pediatriska deltagare (6-17 år) kommer att få dos 2 eller dos 3 i alpelisib.

I steg 2: Adult -deltagare kommer att få alpelisib vid den dos som valts för bekräftande fas hos vuxna deltagare; Pediatriska deltagare (6-17 år) kommer att få alpelisib vid den dos som valts för bekräftande fas hos barnläkare; och pediatriska deltagare på 0-5 år kommer att få dos 3 i Alpelisib

Andra namn:
  • BYL719
Experimentell: Vuxna deltagare, alpelisib dos 2 (steg 1)
Vuxna deltagare (≥18 år) som kommer att få dos 2 av alpelisib på ett öppet sätt i minst 24 veckor om de inte avbryter tidigare (steg 1).
Läkemedel: Alpelisib

I steg 1: vuxna deltagare (≥18 år) kommer att få dos 1 eller dos 2 i alpelisib; Pediatriska deltagare (6-17 år) kommer att få dos 2 eller dos 3 i alpelisib.

I steg 2: Adult -deltagare kommer att få alpelisib vid den dos som valts för bekräftande fas hos vuxna deltagare; Pediatriska deltagare (6-17 år) kommer att få alpelisib vid den dos som valts för bekräftande fas hos barnläkare; och pediatriska deltagare på 0-5 år kommer att få dos 3 i Alpelisib

Andra namn:
  • BYL719
Experimentell: Pediatriska deltagare (6-17 år), alpelisib dos 2 (steg 1)
Pediatriska deltagare 6-17 år som kommer att få dos 2 av alpelisib på ett öppet sätt i minst 24 veckor om de inte avbryter tidigare (steg 1)
Läkemedel: Alpelisib

I steg 1: vuxna deltagare (≥18 år) kommer att få dos 1 eller dos 2 i alpelisib; Pediatriska deltagare (6-17 år) kommer att få dos 2 eller dos 3 i alpelisib.

I steg 2: Adult -deltagare kommer att få alpelisib vid den dos som valts för bekräftande fas hos vuxna deltagare; Pediatriska deltagare (6-17 år) kommer att få alpelisib vid den dos som valts för bekräftande fas hos barnläkare; och pediatriska deltagare på 0-5 år kommer att få dos 3 i Alpelisib

Andra namn:
  • BYL719
Experimentell: Pediatriska deltagare (6-17 år), alpelisib dos 3 (steg 1)
Pediatriska deltagare 6-17 år som kommer att få dos 3 av alpelisib på ett öppet sätt under minst 24 veckor om de inte avbryter tidigare (steg 1).
Läkemedel: Alpelisib

I steg 1: vuxna deltagare (≥18 år) kommer att få dos 1 eller dos 2 i alpelisib; Pediatriska deltagare (6-17 år) kommer att få dos 2 eller dos 3 i alpelisib.

I steg 2: Adult -deltagare kommer att få alpelisib vid den dos som valts för bekräftande fas hos vuxna deltagare; Pediatriska deltagare (6-17 år) kommer att få alpelisib vid den dos som valts för bekräftande fas hos barnläkare; och pediatriska deltagare på 0-5 år kommer att få dos 3 i Alpelisib

Andra namn:
  • BYL719
Experimentell: Vuxna deltagare, alpelisib (steg 2)
Vuxna deltagare (≥18 år) som kommer att få alpelisib i den dos som valts för konfirmationsfasen hos vuxna deltagare (steg 2)
Läkemedel: Alpelisib

I steg 1: vuxna deltagare (≥18 år) kommer att få dos 1 eller dos 2 i alpelisib; Pediatriska deltagare (6-17 år) kommer att få dos 2 eller dos 3 i alpelisib.

I steg 2: Adult -deltagare kommer att få alpelisib vid den dos som valts för bekräftande fas hos vuxna deltagare; Pediatriska deltagare (6-17 år) kommer att få alpelisib vid den dos som valts för bekräftande fas hos barnläkare; och pediatriska deltagare på 0-5 år kommer att få dos 3 i Alpelisib

Andra namn:
  • BYL719
Placebo-jämförare: Vuxna deltagare, placebo (steg 2)
Vuxna deltagare (≥18 år) som kommer att få matchande placebo
Läkemedel: Placebo
I steg 2 kommer deltagarna att få matchande placebo under 24 veckor av studien
Experimentell: Pediatriska deltagare (6-17 år), alpelisib (steg 2)
Pediatriska deltagare (6-17 år) som kommer att få alpelisib i den dos som valts för konfirmationsfasen hos pediatriska deltagare (steg 2)
Läkemedel: Alpelisib

I steg 1: vuxna deltagare (≥18 år) kommer att få dos 1 eller dos 2 i alpelisib; Pediatriska deltagare (6-17 år) kommer att få dos 2 eller dos 3 i alpelisib.

I steg 2: Adult -deltagare kommer att få alpelisib vid den dos som valts för bekräftande fas hos vuxna deltagare; Pediatriska deltagare (6-17 år) kommer att få alpelisib vid den dos som valts för bekräftande fas hos barnläkare; och pediatriska deltagare på 0-5 år kommer att få dos 3 i Alpelisib

Andra namn:
  • BYL719
Placebo-jämförare: Pediatriska deltagare (6-17 år), placebo (steg 2)
Pediatriska deltagare (6-17 år) som kommer att få matchande placebo
Läkemedel: Placebo
I steg 2 kommer deltagarna att få matchande placebo under 24 veckor av studien
Experimentell: Pediatriska deltagare (0-5 år), Alpelisib (steg 2)
Pediatriska deltagare på 0-5 år som kommer att dosera 3 i Alpelisib på ett öppet etikett sätt i minst 24 veckor såvida de inte avbryter tidigare
Läkemedel: Alpelisib

I steg 1: vuxna deltagare (≥18 år) kommer att få dos 1 eller dos 2 i alpelisib; Pediatriska deltagare (6-17 år) kommer att få dos 2 eller dos 3 i alpelisib.

I steg 2: Adult -deltagare kommer att få alpelisib vid den dos som valts för bekräftande fas hos vuxna deltagare; Pediatriska deltagare (6-17 år) kommer att få alpelisib vid den dos som valts för bekräftande fas hos barnläkare; och pediatriska deltagare på 0-5 år kommer att få dos 3 i Alpelisib

Andra namn:
  • BYL719

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Steg 2: Radiologisk svarsfrekvens vid vecka 24 i steg 2 (vuxna och pediatriska (6-17 år) deltagare)
Tidsram: Baslinje, vecka 24
Radiologiskt svar definierat genom att uppnå minst 20 % minskning av summan av mål lesionsvolymer (1 till 3 lesioner), bedömd med MRT av en BIRC vid vecka 24, förutsatt att ingen av de individuella mållesionerna har minst 20 % ökning från baslinjen och i frånvaro av progression av icke-målskador och utan nya lesioner. Andelen deltagare med ett radiologiskt svar vid vecka 24 i steg 2 i vuxna och pediatriska (6-17 års ålder) grupper kommer att bedömas
Baslinje, vecka 24

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Steg 2: Andel deltagare med minst 1-punkts förbättring jämfört med baslinjen baserat på patientens globala intryck av allvarlighetsgrad (PGI-S) skala vid vecka 24 i steg 2 (vuxna och pediatriska (6-17 år) deltagare)
Tidsram: Baslinje, vecka 24
PGI-S är ett enskilt mått för att bedöma den övergripande svårighetsgraden av en patients tillstånd. Detta instrument för enstaka föremål använder en 5-gradig betygsskala, som sträcker sig från 1 (inga symtom) till 5 (mycket svår). Lägre poäng indikerar bättre hälsotillstånd. Andelen deltagare med minst 1 poängs förbättring jämfört med baslinjen vid vecka 24 i steg 2 i vuxna och pediatriska (6-17 års ålder) grupper kommer att bedömas
Baslinje, vecka 24
Steg 2: Förändring från baslinjen i patientens globala intryck av förändring (PGI-C) skala (vuxna och pediatriska (6-17 år) deltagare)
Tidsram: Upp till cirka 8 år
PGI-C är ett enskilt mått för att bedöma förändringen i den övergripande symtomens svårighetsgrad sedan studiestart. Detta instrument för enstaka objekt använder en 7-gradig betygsskala, som sträcker sig från 1 (mycket förbättrad) till 7 (mycket mycket sämre). Lägre poäng indikerar bättre hälsotillstånd. Förändringen från baslinjen i PGI-C-poäng kommer att bedömas hos vuxna och pediatriska (6-17 år) deltagare
Upp till cirka 8 år
Steg 2: Förändring från baslinjen i forskarens globala intryck av förändring (IGIC) skala (vuxna och pediatriska (6-17 år) deltagare)
Tidsram: Upp till cirka 8 år
IGIC involverar en enda fråga som ber utredaren att bedöma förändringen i patientens tillstånd sedan starten av behandlingen eller interventionen, med hjälp av en 7-gradig skala som sträcker sig från 1 (mycket förbättrad) till 7 (mycket mycket sämre). Förändringen från baslinjen i IGIC-poäng kommer att bedömas hos vuxna och pediatriska (6-17 år) deltagare
Upp till cirka 8 år
Steg 2: Förändring från baslinjen i hälsoverktyg för EuroQol 5-dimensionen (EQ-5D) (vuxna och pediatriska (6-17 år) deltagare)
Tidsram: Upp till cirka 8 år
EQ-5D-5L (kompletterad av vuxna deltagare) innehåller 5 objekt som tar upp dimensioner av rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression), var och en med 5 svarsalternativ, allt från 1=inga problem till 5=extrema problem EQ-5D-Y (slutförd av barn över 8 år) och EQ-5D-Y Proxy-versionen (kompletterad av förälder för deltagare under 8 år eller som inte kan spela in för sig själva) innehåller 5 objekt som adresserar dimensioner rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression), var och en med 3 svarsalternativ, allt från 1= inga problem till 3= många problem
Upp till cirka 8 år
Steg 2: Procentandel av deltagare med ett radiologiskt svar i vecka 24 i steg 2 (pediatriska deltagare 0-5 år)
Tidsram: Baslinje, vecka 24
Radiologiskt svar definierat genom att uppnå minst 20% reduktion i summan av mållesionsvolymer (1 till 3 lesioner), bedömt av MR av en BIRC vid vecka 24, förutsatt att ingen av de enskilda målskadorna har minst 20% ökad från baslinjen och i frånvaro av utveckling av icke-tallgettskador och utan nya lesioner. Procentandelen deltagare med ett radiologiskt svar i vecka 24 i steg 2 hos pediatriska deltagare 0-5 års ålder kommer att bedömas
Baslinje, vecka 24
Steg 2: Ändra från baslinjen i patientrapporterade resultat Mätinformationssystem (PROMIS) profildomäner (vuxna och pediatriska (6-17 års ålder) deltagare)
Tidsram: Upp till cirka 8 år

Promis-29 Plus 2-profilen v2.1 (slutförd av vuxendeltagare) innehåller 29 artiklar över depression, ångest, fysisk funktion, smärtstörningar, trötthet, sömnstörningar, förmåga att delta i sociala roller och aktiviteter, kognitiva funktionsförmågor och smärtintensitet.

The PROMIS Pediatric-25 Profile v2.0 (completed by children over 8 years of age) and PROMIS Parent-Proxy-25 Profile v2.0 (completed by parents for children under 8 years of age) include 25 items across the domains of depressive symptoms, anxiety, physical function-mobility, pain interference, fatigue, and peer relationships and pain intensity All items (except the pain intensity item) use a 5-point Likert scale, which ranges from 1 (not at all) till 5 (mycket). Smärtintensitetsobjektet görs på en 0-10 numerisk betygsskala, där 0 representerar "ingen smärta" och 10 representerar "värsta tänkbara smärta".

Övergången från baslinjen i Promis -domäner kommer att utvärderas
Upp till cirka 8 år
Etapp 1 och 2: Responsvaraktighet (DOR) hos vuxna och pediatriska deltagare som får alpelisib
Tidsram: Upp till cirka 8 år
DOR definieras som tiden från första dokumenterade respons till progression av LyM-lesioner enligt BIRC eller dödsfall. Denna analys gäller endast för deltagare som är under behandling med alpelisib (steg 1 och 2) och som uppnår respons.
Upp till cirka 8 år
Steg 1: Radiologisk svarsfrekvens för alpelisib hos vuxna och pediatriska (6–17 års ålder) deltagare
Tidsram: Baseline, vecka 24

Radiologiskt svar definieras som att uppnå minst 20 % minskning av summan av mållesionsvolymer (1 till 3 lesioner), bedömd med MRI av en BIRC vid vecka 24, förutsatt att ingen av de individuella mållesionerna har minst 20 % ökning från baslinjen och i avsaknad av progression av icke-mållesioner och utan nya lesioner.

Andelen deltagare (vuxna och barn 6–17 år) med radiologiskt svar vid vecka 24 i etapp 1 kommer att bedömas.
Baseline, vecka 24
Etapp 1 och 2: Radiologisk responsfrekvens av alpelisib hos vuxna och pediatriska deltagare
Tidsram: Upp till cirka 8 år

Radiologiskt svar definieras som att uppnå minst 20 % minskning i summan av mållesionsvolymer (1 till 3 lesioner), bedömt med MRI av en BIRC, förutsatt att ingen av de individuella mållesionerna har minst 20 % ökning från baslinjen och i avsaknad av progression av icke-mållesioner och utan nya lesioner.

Andelen deltagare som får alpelisib (steg 1 och 2) med radiologiskt svar kommer att bedömas.
Upp till cirka 8 år
Steg 1 och 2: Alpelisib-plasmakoncentrationer
Tidsram: På dag 1 i vecka 8, 16, 24, 48 och 120
Alpelisib-plasmakoncentrationer hos vuxna och pediatriska deltagare (steg 1 och 2).
På dag 1 i vecka 8, 16, 24, 48 och 120
Steg 1 och 2: Procentandel deltagare med LyM-relaterade symtom, komplikationer och komorbiditeter under behandling med alpelisib hos vuxna och pediatriska deltagare vid vecka 24
Tidsram: Vecka 24
Andel deltagare med LyM-relaterade symtom, komplikationer och komorbiditeter på behandling med alpelisib hos vuxna och pediatriska deltagare vid vecka 24 (steg 1 och 2)
Vecka 24
Steg 1 och 2: Andel deltagare med LyM-relaterade symtom, komplikationer och komorbiditeter under behandling med alpelisib hos vuxna och pediatriska deltagare
Tidsram: Upp till cirka 8 år
Andel deltagare med LyM-relaterade symptom, komplikationer och komorbiditeter som behandlas med alpelisib hos vuxna och pediatriska deltagare (steg 1 och 2)
Upp till cirka 8 år
Etapp 1 och 2: Förändring från baslinjen i LyM-lesioner hos vuxna och pediatriska deltagare vid vecka 24
Tidsram: Baseline, vecka 24
Förändring från baslinjen i summan av mållesionsvolymer, summan av MRI-mätbara icke-mållesionsvolymer (om tillämpligt) och summan av alla MRI-mätbara lesionsvolymer (mål och icke-mål) som bedömts av BIRC vid vecka 24 hos vuxna och pediatriska deltagare (steg 1 och 2)
Baseline, vecka 24
Steg 1 och 2: Förändring från baslinjen i LyM-lesioner hos vuxna och pediatriska deltagare
Tidsram: Upp till cirka 8 år
Förändring från baslinjen i summan av mållesionsvolymer, summan av MRI-mätbara icke-mållesionsvolymer (om tillämpligt) och summan av alla MRI-mätbara lesionsvolymer (mål och icke-mål) som bedömts av BIRC hos vuxna och pediatriska deltagare (steg 1 och 2)
Upp till cirka 8 år
Steg 1 och 2: Andel deltagare med förändringar i icke-målföremål hos vuxna och pediatriska deltagare vid vecka 24
Tidsram: Baseline, vecka 24
Andel deltagare med förändringar i icke-målsjukdom som bedömts av BIRC vid vecka 24 hos vuxna och pediatriska deltagare (steg 1 och 2)
Baseline, vecka 24
Steg 1 och 2: Andel deltagare med förändringar i icke-målföremål hos vuxna och pediatriska deltagare
Tidsram: Upp till cirka 8 år
Andel deltagare med förändringar i icke-målföremål som bedömts av BIRC hos vuxna och pediatriska deltagare (Steg 1 och 2)
Upp till cirka 8 år
Steg 1 och 2: Procentandel deltagare med nya lesioner hos vuxna och pediatriska deltagare vid vecka 24
Tidsram: Baseline, vecka 24
Andelen deltagare med nya lesioner som bedömts av BIRC vid vecka 24 hos vuxna och pediatriska deltagare (Steg 1 och 2)
Baseline, vecka 24
Steg 1 och 2: Andel deltagare med nya skador hos vuxna och pediatriska deltagare
Tidsram: Upp till cirka 8 år
Andelen deltagare med nya läson som bedömts av BIRC hos vuxna och pediatriska deltagare (Steg 1 och 2)
Upp till cirka 8 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Utredare

  • Studierektor: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

24 november 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

31 maj 2028

Avslutad studie (Beräknad)

2 maj 2033

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 juli 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 juli 2023

Första postat (Faktisk)

17 juli 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

18 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 september 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CBYL719P12201
  • 2023 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-504146-60-00 (Registeridentifierare: EU CTIS number)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Novartis har åtagit sig att dela med kvalificerade externa forskare, tillgång till data på patientnivå och stödjande kliniska dokument från kvalificerade studier. Dessa förfrågningar granskas och godkänns av en oberoende granskningspanel på grundval av vetenskapliga meriter. All data som tillhandahålls är anonymiserad för att respektera integriteten för patienter som har deltagit i prövningen i enlighet med gällande lagar och förordningar.

Tillgängligheten av denna testdata är enligt kriterierna och processen som beskrivs på www.clinicalstudydatarequest.com

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera