Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Alpelisib u dětských a dospělých pacientů s lymfatickými malformacemi spojenými s mutací PIK3CA. (EPIK-L1)

1. června 2026 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Dvoustupňová dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie k posouzení účinnosti, bezpečnosti a farmakokinetiky Alpelisibu u pediatrických a dospělých pacientů s lymfatickými malformacemi spojenými s mutací PIK3CA.

Hlavním účelem této studie u účastníků s PIK3CA-mutovanými lymfatickými malformacemi (LyM) je posoudit změnu radiologické odpovědi a závažnosti symptomů po léčbě alpelisibem ve srovnání s placebem.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je multicentrická studie fáze II/III se dvěma fázemi:

  • Stádium 1 je navrženo tak, aby vybralo dávku (dávky) pro potvrzující fázi (DSCP) pro alpelisib ve fázi 2 a bude zahrnovat 24týdenní otevřenou základní fázi u dospělých (ve věku ≥ 18 let) a pediatrických účastníků (6- 17 let) s PIK3CA-mutovaným LyM s následným prodloužením. Poté, co byla při screeningu potvrzena způsobilost, budou účastníci náhodně rozděleni do různých dávek alpelisibu podle jejich věku. V závislosti na výsledcích na konci základní fáze 1. fáze bude fáze 2 otevřena dospělým a/nebo pediatrickým účastníkům nebo může být studie zastavena.
  • Fáze 2 je navržena tak, aby potvrdila účinnost a vyhodnotila bezpečnost alpelisibu na DSCP u účastníků s LyM mutovaným PIK3CA a bude zahrnovat 24týdenní randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou potvrzující fázi u dospělých (≥18 let) a pediatričtí účastníci ve věku 6-17 let s následným otevřeným prodloužením. Po potvrzení způsobilosti při screeningu budou účastníci randomizováni k alpelisibu nebo placebu.

Kromě toho bude 2. etapa paralelně zahrnovat 24týdenní otevřenou základní fázi u pediatrických účastníků ve věku 2–5 let, po níž bude následovat prodloužení, pokud se dětští účastníci zapíší do 2. etapy.

Na základě výsledků 24týdenní otevřené základní fáze 1. fáze vybere Novartis dávku (dávky) pro 2. fázi po konzultaci s Řídícím výborem (SC). Během 24týdenní randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované základní fáze fáze 2 bude nezávislý výbor pro monitorování údajů (DMC) provádět pravidelné kontroly bezpečnosti.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

232

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Rozšířený přístup

Dostupný mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Argentina
      • Capital Federal, Argentina, C1023AAB
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1181ACH
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1425BEA
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Austrálie
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrálie, 2010
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Sydney, New South Wales, Austrálie, 2031
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Belgie
      • Brussels, Belgie, 1200
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Francie
      • Angers, Francie, 49933
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Bordeaux, Francie, 33076
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Bron, Francie, 69677
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Caen, Francie, 14033
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Dijon, Francie, 21000
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Francie, 59000
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Francie, 13885
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Montpellier, Francie, 34295
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francie, 75015
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francie, 75010
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Francie, 31054
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Tours, Francie, 37044
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Holandsko
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Holandsko, 6500HB
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Holandsko, 3015 GD
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Itálie
      • Naples, Itálie, 80122
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • BO
      • Bologna, BO, Itálie, 40138
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Itálie, 20122
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Itálie, 00165
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Itálie, 00168
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Itálie, 10126
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Německo, 89081
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Německo, 79106
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Mannheim, Baden-Wurttemberg, Německo, 68305
        • Staženo
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Německo, 50937
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Německo, 04103
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Nábor
        • UCSF Benioff Children s Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Beth Apsel Winger
        • Kontakt:
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Nábor
        • Lucile Packard Childrens Hosp
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Joyce Teng
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010-2970
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Nábor
        • Nemours Childrens Clinic
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Anderson Collier
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Nábor
        • Childrens Hosp Boston Dept of Heme
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Tishi Shah
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • WA Uni School Of Med
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Bryan Sisk
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229-3039
        • Nábor
        • Cinn Children Hosp Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Adrienne Hammill
        • Kontakt:
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Nábor
        • Cleveland Clinic Foundation
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michael Kelly
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Nábor
        • Univ Hospital Of Cleveland
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Howard Wang
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Nábor
        • Oregon Health Science University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Melinda Wu
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • CHOP Abramson Pediatric Resch Ctr
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Denise Adams
        • Kontakt:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Nábor
        • Childrens Hosp Pittsburgh UPMC
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Julia Segal
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • Baylor College of Medicine
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ionela Iacobas
        • Kontakt:
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • U of TX Health Science Ct
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Autumn Atkinson
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Nábor
        • Childrens Hospital and Regional Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jonathan A Perkins
        • Kontakt:
  • Španělsko
      • A Coruña, Španělsko, 15006
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Španělsko, 28009
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Balearic Islands
      • Palma, Balearic Islands, Španělsko, 07120
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Esplugues, Barcelona, Španělsko, 08950
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Španělsko, 08907
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Švýcarsko
      • Lausanne, Švýcarsko, 1011
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Účastník musí být ochoten zůstat na klinickém místě, jak to vyžaduje protokol, a musí být ochoten dodržovat studijní omezení a harmonogramy vyšetření.
  • Účastník má lékařem potvrzenou a zdokumentovanou diagnózu LyM v době informovaného souhlasu
  • Účastník není považován za kandidáta nebo není ochoten přijímat možnosti místní terapie včetně, ale bez omezení, skleroterapie, embolizace a chirurgického zákroku až do dokončení 24. týdne v době informovaného souhlasu.
  • Účastník má důkaz somatické mutace (mutací) v genu PIK3CA
  • Účastník má alespoň jednu měřitelnou LyM lézi potvrzenou hodnocením BIRC před randomizací.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Účastník má lékařem potvrzenou a zdokumentovanou diagnózu PROS v době informovaného souhlasu.
  • Účastník má v době informovaného souhlasu lékařem potvrzenou a zdokumentovanou diagnózu centrální převodní lymfatické anomálie, obecné lymfatické anomálie, Gorham-Stoutovy choroby, kaposiformní lymfangiomatózy.
  • V době informovaného souhlasu má účastník v anamnéze Stevens-Johnsonův syndrom, erythema multiforme nebo toxickou epidermální nekrolýzu.
  • Účastník má v době informovaného souhlasu stanovenou diagnózu diabetes mellitus I. typu nebo nekontrolovaný diabetes mellitus II.
  • Účastník měl v době informovaného souhlasu předchozí léčbu alpelisibem a/nebo jinými inhibitory PI3K s dobou trvání delší než 2 týdny.

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Dospělí účastníci, alpelisib dávka 1 (1. fáze)
Dospělí účastníci (≥18 let), kteří budou dostávat dávku 1 alpelisibu otevřeným způsobem po dobu alespoň 24 týdnů, pokud neukončí léčbu dříve (1. fáze)
Lék: Alpelisib

Ve fázi 1: Dospělí účastníci (≥ 18 let) obdrží dávku 1 nebo dávku 2 alpelisibu; Pediatričtí účastníci (věk 6-17 let) obdrží dávku 2 nebo dávku 3 alpelisibu.

Ve 2. fázi: Dospělí účastníci obdrží alpelisib v dávce vybrané pro potvrzující fázi u dospělých účastníků; Pediatričtí účastníci (věk 6-17 let) obdrží alpelisib v dávce vybrané pro potvrzující fázi u dětských účastníků; a dětští účastníci ve věku 0-5 let dostanou dávku 3 alpelisib

Ostatní jména:
  • BYL719
Experimentální: Dospělí účastníci, dávka alpelisibu 2 (1. fáze)
Dospělí účastníci (≥18 let), kteří budou dostávat dávku 2 alpelisibu otevřeným způsobem po dobu alespoň 24 týdnů, pokud neukončí léčbu dříve (1. fáze).
Lék: Alpelisib

Ve fázi 1: Dospělí účastníci (≥ 18 let) obdrží dávku 1 nebo dávku 2 alpelisibu; Pediatričtí účastníci (věk 6-17 let) obdrží dávku 2 nebo dávku 3 alpelisibu.

Ve 2. fázi: Dospělí účastníci obdrží alpelisib v dávce vybrané pro potvrzující fázi u dospělých účastníků; Pediatričtí účastníci (věk 6-17 let) obdrží alpelisib v dávce vybrané pro potvrzující fázi u dětských účastníků; a dětští účastníci ve věku 0-5 let dostanou dávku 3 alpelisib

Ostatní jména:
  • BYL719
Experimentální: Pediatričtí účastníci (6-17 let), dávka alpelisibu 2 (1. fáze)
Pediatričtí účastníci ve věku 6-17 let, kteří budou dostávat dávku 2 alpelisibu otevřeným způsobem po dobu alespoň 24 týdnů, pokud neukončí léčbu dříve (1. fáze)
Lék: Alpelisib

Ve fázi 1: Dospělí účastníci (≥ 18 let) obdrží dávku 1 nebo dávku 2 alpelisibu; Pediatričtí účastníci (věk 6-17 let) obdrží dávku 2 nebo dávku 3 alpelisibu.

Ve 2. fázi: Dospělí účastníci obdrží alpelisib v dávce vybrané pro potvrzující fázi u dospělých účastníků; Pediatričtí účastníci (věk 6-17 let) obdrží alpelisib v dávce vybrané pro potvrzující fázi u dětských účastníků; a dětští účastníci ve věku 0-5 let dostanou dávku 3 alpelisib

Ostatní jména:
  • BYL719
Experimentální: Pediatričtí účastníci (6–17 let), dávka alpelisibu 3 (1. fáze)
Pediatričtí účastníci ve věku 6-17 let, kteří budou dostávat dávku 3 alpelisibu otevřeným způsobem po dobu alespoň 24 týdnů, pokud neukončí léčbu dříve (1. fáze).
Lék: Alpelisib

Ve fázi 1: Dospělí účastníci (≥ 18 let) obdrží dávku 1 nebo dávku 2 alpelisibu; Pediatričtí účastníci (věk 6-17 let) obdrží dávku 2 nebo dávku 3 alpelisibu.

Ve 2. fázi: Dospělí účastníci obdrží alpelisib v dávce vybrané pro potvrzující fázi u dospělých účastníků; Pediatričtí účastníci (věk 6-17 let) obdrží alpelisib v dávce vybrané pro potvrzující fázi u dětských účastníků; a dětští účastníci ve věku 0-5 let dostanou dávku 3 alpelisib

Ostatní jména:
  • BYL719
Experimentální: Dospělí účastníci, alpelisib (2. etapa)
Dospělí účastníci (≥18 let), kteří dostanou alpelisib v dávce vybrané pro potvrzující fázi u dospělých účastníků (2. fáze)
Lék: Alpelisib

Ve fázi 1: Dospělí účastníci (≥ 18 let) obdrží dávku 1 nebo dávku 2 alpelisibu; Pediatričtí účastníci (věk 6-17 let) obdrží dávku 2 nebo dávku 3 alpelisibu.

Ve 2. fázi: Dospělí účastníci obdrží alpelisib v dávce vybrané pro potvrzující fázi u dospělých účastníků; Pediatričtí účastníci (věk 6-17 let) obdrží alpelisib v dávce vybrané pro potvrzující fázi u dětských účastníků; a dětští účastníci ve věku 0-5 let dostanou dávku 3 alpelisib

Ostatní jména:
  • BYL719
Komparátor placeba: Dospělí účastníci, placebo (2. fáze)
Dospělí účastníci (≥18 let), kteří dostanou odpovídající placebo
Lék: Placebo
Ve fázi 2 budou účastníci dostávat odpovídající placebo po dobu 24 týdnů studie
Experimentální: Pediatričtí účastníci (6-17 let), alpelisib (2. fáze)
Pediatričtí účastníci (6-17 let), kteří dostanou alpelisib v dávce vybrané pro potvrzující fázi u pediatrických účastníků (2. fáze)
Lék: Alpelisib

Ve fázi 1: Dospělí účastníci (≥ 18 let) obdrží dávku 1 nebo dávku 2 alpelisibu; Pediatričtí účastníci (věk 6-17 let) obdrží dávku 2 nebo dávku 3 alpelisibu.

Ve 2. fázi: Dospělí účastníci obdrží alpelisib v dávce vybrané pro potvrzující fázi u dospělých účastníků; Pediatričtí účastníci (věk 6-17 let) obdrží alpelisib v dávce vybrané pro potvrzující fázi u dětských účastníků; a dětští účastníci ve věku 0-5 let dostanou dávku 3 alpelisib

Ostatní jména:
  • BYL719
Komparátor placeba: Pediatričtí účastníci (6-17 let), placebo (2. fáze)
Pediatričtí účastníci (6-17 let), kteří dostanou odpovídající placebo
Lék: Placebo
Ve fázi 2 budou účastníci dostávat odpovídající placebo po dobu 24 týdnů studie
Experimentální: Pediatričtí účastníci (0-5 let), alpelisib (fáze 2)
Pediatričtí účastníci 0-5 let, kteří budou dávat 3 alpelisib v otevřené značce po dobu nejméně 24 týdnů, pokud dříve nepřestanou dříve
Lék: Alpelisib

Ve fázi 1: Dospělí účastníci (≥ 18 let) obdrží dávku 1 nebo dávku 2 alpelisibu; Pediatričtí účastníci (věk 6-17 let) obdrží dávku 2 nebo dávku 3 alpelisibu.

Ve 2. fázi: Dospělí účastníci obdrží alpelisib v dávce vybrané pro potvrzující fázi u dospělých účastníků; Pediatričtí účastníci (věk 6-17 let) obdrží alpelisib v dávce vybrané pro potvrzující fázi u dětských účastníků; a dětští účastníci ve věku 0-5 let dostanou dávku 3 alpelisib

Ostatní jména:
  • BYL719

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fáze 2: Míra radiologické odpovědi ve 24. týdnu fáze 2 (účastníci z dospělých a dětí (ve věku 6–17 let))
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Radiologická odpověď definovaná dosažením alespoň 20% snížení součtu cílových objemů lézí (1 až 3 léze), hodnocené pomocí MRI pomocí BIRC v týdnu 24, za předpokladu, že žádná z jednotlivých cílových lézí nemá alespoň 20% nárůst oproti výchozí hodnotě a v nepřítomnosti progrese necílových lézí a bez nových lézí. Bude hodnoceno procento účastníků s radiologickou odpovědí ve 24. týdnu fáze 2 ve skupinách dospělých a dětí (ve věku 6-17 let).
Výchozí stav, týden 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fáze 2: Procento účastníků s alespoň 1bodovým zlepšením ve srovnání s výchozí hodnotou na základě globálního dojmu závažnosti pacienta (PGI-S) v týdnu 24 fáze 2 (účastníci z dospělých a dětí (ve věku 6–17 let))
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
PGI-S je jednopoložkové měřítko k posouzení celkové závažnosti pacientova stavu. Tento jednopoložkový nástroj používá 5bodovou hodnotící stupnici, která se pohybuje od 1 (žádné příznaky) do 5 (velmi závažné). Nižší skóre ukazuje na lepší zdravotní stav. Bude posouzeno procento účastníků s alespoň 1bodovým zlepšením ve srovnání s výchozím stavem ve 24. týdnu fáze 2 ve skupinách dospělých a pediatrických (6-17 let věku)
Výchozí stav, týden 24
Fáze 2: Změna od výchozího stavu ve škále globálního dojmu změny (PGI-C) pacienta (účastníci z řad dospělých a dětí (ve věku 6–17 let))
Časové okno: Do cca 8 let
PGI-C je jediné měřítko k posouzení změny celkové závažnosti symptomů od začátku studie. Tento jednopoložkový nástroj používá 7bodovou hodnotící stupnici, která se pohybuje od 1 (velmi výrazně lepší) do 7 (velmi mnohem horší). Nižší skóre ukazuje na lepší zdravotní stav. Změna skóre PGI-C oproti výchozí hodnotě bude hodnocena u dospělých a pediatrických účastníků (ve věku 6-17 let).
Do cca 8 let
Fáze 2: Změna od výchozího stavu ve škále globálního dojmu změny (IGIC) zkoušejícího (dospělí a dětští účastníci (ve věku 6–17 let))
Časové okno: Do cca 8 let
IGIC zahrnuje jedinou otázku, která žádá zkoušejícího, aby ohodnotil změnu stavu pacienta od začátku léčby nebo intervence, pomocí 7bodové škály v rozsahu od 1 (velmi výrazně lepší) do 7 (velmi mnohem horší). Změna od výchozí hodnoty ve skóre IGIC bude hodnocena u dospělých a dětských účastníků (ve věku 6-17 let)
Do cca 8 let
Fáze 2: Změna od výchozího stavu ve zdravotnických pomůckách EuroQol 5-dimension (EQ-5D) (dospělí a dětští účastníci (6-17 let))
Časové okno: Do cca 8 let
EQ-5D-5L (vyplněný dospělými účastníky) obsahuje 5 položek, které se zabývají dimenzemi mobility, sebepéče, obvyklých činností, bolesti/nepohodlí a úzkosti/deprese), každá s 5 možnostmi odezvy, od 1 = žádné problémy až po 5=extrémní problémy Verze EQ-5D-Y (vyplněné dětmi staršími 8 let) a EQ-5D-Y Proxy verze (vyplněná rodiči pro účastníky mladší 8 let nebo neschopné nahrávat pro sebe) obsahuje 5 položek týkajících se dimenze mobility, sebeobsluhy, obvyklých aktivit, bolesti/nepohodlí a úzkosti/deprese), každá se 3 možnostmi reakce, v rozsahu od 1= žádné problémy po 3= hodně problémů
Do cca 8 let
Fáze 2: Procento účastníků s radiologickou reakcí ve 24. týdnu ve fázi 2 (dětské účastníci ve věku 0-5 let)
Časové okno: Základní linie, 24. týden
Radiologická odpověď definována dosažením alespoň 20% snížení součtu objemu cílových lézí (1 až 3 lézí), hodnocených MRI pomocí BIRC v 24. týdnu, za předpokladu, že žádná z jednotlivých cílových lézí nemá alespoň 20% nárůst od základní linie a nepřítomnosti progresi neaktivních lézí a bez nových lézí. Procento účastníků s radiologickou reakcí ve 24. týdnu 2. fáze u dětských účastníků ve věku 0-5 let bude hodnoceno
Základní linie, 24. týden
Fáze 2: Změna z výchozí hodnoty v profilové doméně pro profily pro měření výsledků (PROMIS) (pro dospělé a dětské (6-17 let) účastníci) účastníci))
Časové okno: Až přibližně 8 let

Profil Promis-29 plus 2 profil v2.1 (dokončený dospělým účastníkem) zahrnuje 29 položek napříč doménami deprese, úzkosti, fyzické funkce, rušení bolesti, únavu, poruchy spánku, schopnost účastníka sociálních rolí a činností, kognitivní funkční schopnosti a intenzitu bolesti.

The PROMIS Pediatric-25 Profile v2.0 (completed by children over 8 years of age) and PROMIS Parent-Proxy-25 Profile v2.0 (completed by parents for children under 8 years of age) include 25 items across the domains of depressive symptoms, anxiety, physical function-mobility, pain interference, fatigue, and peer relationships and pain intensity All items (except the pain intensity item) use a 5-point Likert scale, which ranges from 1 (not at all) to 5 (velmi). Položka intenzity bolesti je hodnocena na číselné stupnici 0-10, kde 0 představuje „žádná bolest“ a 10 představuje „nejhorší představitelnou bolest“.

Změna z výchozí hodnoty v doménách Promis bude posouzena
Až přibližně 8 let
Stupeň 1 a 2: Délka odpovědi (DOR) u dospělých a dětských účastníků, kteří dostávají alpelisib
Časové okno: Až přibližně 8 let
DOR je definován jako doba od první zdokumentované odpovědi do progrese LyM lézí podle BIRC nebo úmrtí. Tato analýza se vztahuje pouze na účastníky, kteří jsou léčeni alpelisibem (fáze 1 a 2) a kteří dosáhnou odpovědi.
Až přibližně 8 let
Stupeň 1: Radiologická míra odpovědi na léčbu alpelisibem u dospělých a pediatrických (6–17 let) účastníků
Časové okno: Výchozí hodnota, 24. týden

Radiologická odpověď je definována jako dosažení alespoň 20% redukce součtu objemů cílových lézí (1 až 3 léze), hodnoceno pomocí MRI nezávislým centrálním hodnotitelem (BIRC) ve 24. týdnu, za předpokladu, že žádná z jednotlivých cílových lézí nevykazuje alespoň 20% nárůst oproti výchozímu stavu a při absenci progrese necílových lézí a bez nových lézí.

Bude hodnoceno procento účastníků (dospělých a dětí ve věku 6-17 let) s radiologickou odpovědí ve 24. týdnu 1. fáze.
Výchozí hodnota, 24. týden
Stupeň 1 a 2: Radiologická míra odpovědi na alpelisib u dospělých a dětských účastníků
Časové okno: Až přibližně 8 let

Radiologická odpověď je definována dosažením alespoň 20% redukce součtu objemů cílových lézí (1 až 3 léze), hodnoceno pomocí MRI nezávislým radiologickým hodnocením (BIRC), za předpokladu, že žádná z jednotlivých cílových lézí nevykazuje alespoň 20% nárůst oproti výchozímu stavu a v nepřítomnosti progrese necílových lézí a bez nových lézí.

Bude hodnoceno procento účastníků léčených alpelisibem (Fáze 1 a 2) s radiologickou odpovědí.
Až přibližně 8 let
Fáze 1 a 2: Koncentrace alpelisibu v plazmě
Časové okno: 8., 16., 24., 48. a 120. týdne v den 1
Koncentrace alpelisibu v plazmě u dospělých a pediatrických účastníků (fáze 1 a 2).
8., 16., 24., 48. a 120. týdne v den 1
Fáze 1 a 2: Procento účastníků s LyM souvisejícími příznaky, komplikacemi a komorbiditami při léčbě alpelisibem u dospělých a pediatrických účastníků ve 24. týdnu
Časové okno: Týden 24
Procento účastníků s příznaky, komplikacemi a komorbiditami souvisejícími s LyM při léčbě alpelisibem u dospělých a dětských účastníků ve 24. týdnu (fáze 1 a 2)
Týden 24
Fáze 1 a 2: Procento účastníků s příznaky, komplikacemi a přidruženými onemocněními souvisejícími s LyM při léčbě alpelisibem u dospělých a dětských účastníků
Časové okno: Až přibližně 8 let
Procento účastníků s příznaky, komplikacemi a komorbiditami souvisejícími s LyM při léčbě alpelisibem u dospělých a dětských účastníků (fáze 1 a 2)
Až přibližně 8 let
Stupeň 1 a 2: Změna od výchozího stavu u lézí LyM u dospělých a pediatrických účastníků v týdnu 24
Časové okno: Výchozí hodnota, 24. týden
Změna od výchozí hodnoty v součtu objemů cílových lézí, součtu objemů měřitelných necílových lézí na MRI (pokud je to možné) a součtu všech měřitelných lézí na MRI (cílových i necílových), jak posoudil BIRC ve 24. týdnu u dospělých a pediatrických účastníků (Fáze 1 a 2)
Výchozí hodnota, 24. týden
Stupeň 1 a 2: Změna od výchozí hodnoty v lézích LyM u dospělých a pediatrických účastníků
Časové okno: Až přibližně 8 let
Změna od výchozí hodnoty v součtu objemů cílových lézí, součtu objemů měřitelných na MRI (pokud je to možné) necilových lézí a součtu všech měřitelných na MRI lézí (cílových i necilových) podle hodnocení BIRC u dospělých a dětských účastníků (fáze 1 a 2)
Až přibližně 8 let
Stupeň 1 a 2: Procento účastníků se změnami v netargetových lézích u dospělých a dětských účastníků ve 24. týdnu
Časové okno: Výchozí hodnota, 24. týden
Procento účastníků se změnami v netargetních lézích hodnocených BIRC ve 24. týdnu u dospělých a pediatrických účastníků (Stupeň 1 a 2)
Výchozí hodnota, 24. týden
Stupeň 1 a 2: Procento účastníků se změnami v netargetních lézích u dospělých a dětských účastníků
Časové okno: Přibližně až 8 let
Procento účastníků se změnami v netargetových lézích podle hodnocení BIRC u dospělých a pediatrických účastníků (Stupeň 1 a 2)
Přibližně až 8 let
Fáze 1 a 2: Procento účastníků s novými lézemi u dospělých a pediatrických účastníků v týdnu 24
Časové okno: Výchozí stav, 24. týden
Procento účastníků s novými lézemi podle hodnocení BIRC ve 24. týdnu u dospělých a pediatrických účastníků (Stupeň 1 a 2)
Výchozí stav, 24. týden
Stupeň 1 a 2: Procento účastníků s novými lézemi u dospělých a dětských účastníků
Časové okno: Až přibližně 8 let
Procento účastníků s novými lézemi podle hodnocení BIRC u dospělých a pediatrických účastníků (Fáze 1 a 2)
Až přibližně 8 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. listopadu 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. května 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

2. května 2033

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. července 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. července 2023

První zveřejněno (Aktuální)

17. července 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. června 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CBYL719P12201
  • 2023-504146-60-00 (Identifikátor registru: EU CTIS number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Dostupnost těchto zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit