一项描述 HT-1 患者尼替西农治疗结果的非干预性上市后研究
2025年12月17日 更新者：Swedish Orphan Biovitrum
一项前瞻性、非干预性、上市后研究，旨在描述中国常规临床护理中尼替西农治疗 1 型遗传性酪氨酸血症 (HT-1) 患者的结果
这是一项前瞻性、非干预性、非比较性、多中心研究，旨在收集在常规临床环境中接受尼替西农治疗的中国 HT-1 患者的数据。
研究中不强制要求进行任何测试或考试。
研究概览
详细说明
这是一项前瞻性、非干预性、非比较性、多中心研究，旨在收集在常规临床环境中接受尼替西农治疗的中国 HT-1 患者的数据。 该研究不强制要求进行任何测试或检查，但预计方案中列出的大多数测试和检查将在常规临床护理的背景下进行，并捕获相关数据。 入组时，将捕获患者治疗、医疗和手术史以及其他患者特征的数据。参与研究的患者将被随访至少 1 年，最长 3.5 年。
该研究旨在招募至少15名0-18岁的HT-1患者。 如果成年患者入组，研究人群将会更大，因为所有符合条件的患者都将被邀请参加。 然而，当达到15名0-18岁患者的目标后，入组将结束。
研究类型
观察性的
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Beijing、中国
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
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Chongqing、中国
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
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Hefei、中国
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
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Wuhan、中国
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
中国选定地点的研究人员将尝试连续招募所有符合常规临床就诊的患者。
描述
纳入标准：
- 确诊为 HT-1 的患者在常规临床护理机构中接受尼替西农治疗（由 Sobi 生产的产品）治疗或在入组时处方尼替西农治疗。 开始治疗的决定应由治疗医生独立于将患者纳入研究的决定做出。
- 在进行任何研究相关活动之前，应获得患者或法定年龄以下患者的患者合法授权代表提供的签署并注明日期的知情同意书。 根据当地法规应征得儿科患者的同意
排除标准：
1. 在纳入本研究前三个月内参加同时进行的临床干预研究，或服用研究药物 (IMP)
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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完整分析集 (FAS)
完整分析集 (FAS) 将包括所有在常规临床护理中接受尼替西农治疗确诊为 HT-1 的患者，并提供签署的知情同意书。
患者必须在研究开始时接受尼替西农治疗，或者必须在入组时服用尼替西农处方。
不会应用分析集中的特定排除标准。
FAS 将用于所有分析。
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根据处方
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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发生肝脏、肾脏或血液不良事件 (AE) 或死亡
大体时间：将收集在至少 12 个月但不超过 3.5 年的研究期间完成的所有例行访视的数据。
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发生的患者数量和百分比以及每 100 个患者年的发生次数。
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将收集在至少 12 个月但不超过 3.5 年的研究期间完成的所有例行访视的数据。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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死亡的发生
大体时间：将收集在至少 12 个月但不超过 3.5 年的研究期间完成的所有例行访视的数据。
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发生的患者数量和百分比以及每 100 个患者年的发生次数。
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将收集在至少 12 个月但不超过 3.5 年的研究期间完成的所有例行访视的数据。
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肝移植的发生
大体时间：将收集在至少 12 个月但不超过 3.5 年的研究期间完成的所有例行访视的数据。
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发生的患者数量和百分比以及每 100 个患者年的发生次数。
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将收集在至少 12 个月但不超过 3.5 年的研究期间完成的所有例行访视的数据。
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肝脏恶性肿瘤的发生
大体时间：将收集在至少 12 个月但不超过 3.5 年的研究期间完成的所有例行访视的数据。
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发生的患者数量和百分比以及每 100 个患者年的发生次数。
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将收集在至少 12 个月但不超过 3.5 年的研究期间完成的所有例行访视的数据。
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其他（非肝脏）恶性肿瘤的发生
大体时间：将收集在至少 12 个月但不超过 3.5 年的研究期间完成的所有例行访视的数据。
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发生的患者数量和百分比以及每 100 个患者年的发生次数。
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将收集在至少 12 个月但不超过 3.5 年的研究期间完成的所有例行访视的数据。
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眼科事件的发生
大体时间：将收集在至少 12 个月但不超过 3.5 年的研究期间完成的所有例行访视的数据。
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发生的患者数量和百分比以及每 100 个患者年的发生次数。
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将收集在至少 12 个月但不超过 3.5 年的研究期间完成的所有例行访视的数据。
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神经系统事件的发生
大体时间：将收集在至少 12 个月但不超过 3.5 年的研究期间完成的所有例行访视的数据。
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发生的患者数量和百分比以及每 100 个患者年的发生次数。
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将收集在至少 12 个月但不超过 3.5 年的研究期间完成的所有例行访视的数据。
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认知、发育功能 AE 的发生
大体时间：将收集在至少 12 个月但不超过 3.5 年的研究期间完成的所有例行访视的数据。
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认知、发育功能 AE 将记录在 eCRF 中。
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将收集在至少 12 个月但不超过 3.5 年的研究期间完成的所有例行访视的数据。
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任何可报告的 AE 的发生
大体时间：将收集在至少 12 个月但不超过 3.5 年的研究期间完成的所有例行访视的数据。
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发生的患者数量和百分比以及每 100 个患者年的发生次数。 可报告的 AE 定义为：
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将收集在至少 12 个月但不超过 3.5 年的研究期间完成的所有例行访视的数据。
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治疗和饮食依从性
大体时间：将收集在至少 12 个月但不超过 3.5 年的研究期间完成的所有例行访视的数据。
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评级从 1（“非常好”）到 4（“非常差”）和“未知”。
每组中患者的数量和百分比。
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将收集在至少 12 个月但不超过 3.5 年的研究期间完成的所有例行访视的数据。
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暴露程度
大体时间：将收集在至少 12 个月但不超过 3.5 年的研究期间完成的所有例行访视的数据。
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暴露程度通过以下方式测量：
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将收集在至少 12 个月但不超过 3.5 年的研究期间完成的所有例行访视的数据。
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暴露程度
大体时间：将收集在至少 12 个月但不超过 3.5 年的研究期间完成的所有例行访视的数据。
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暴露程度通过以下方式测量：
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将收集在至少 12 个月但不超过 3.5 年的研究期间完成的所有例行访视的数据。
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研究者评估的总体临床状况
大体时间：将收集在至少 12 个月但不超过 3.5 年的研究期间完成的所有例行访视的数据。
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研究者将按 4 分制评估总体临床状况；正常、轻度疾病、中度疾病、重度疾病。
每组中患者的数量和百分比。
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将收集在至少 12 个月但不超过 3.5 年的研究期间完成的所有例行访视的数据。
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研究者评估的眼科状况
大体时间：将收集在至少 12 个月但不超过 3.5 年的研究期间完成的所有例行访视的数据。
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由研究者评估（“是，正常”，“否，不正常”和“未知”）。
每组中患者的数量和百分比。
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将收集在至少 12 个月但不超过 3.5 年的研究期间完成的所有例行访视的数据。
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研究者评估的神经认知/发育状态
大体时间：将收集在至少 12 个月但不超过 3.5 年的研究期间完成的所有例行访视的数据。
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由研究者评估（“是，正常”，“否，不正常”和“未知”）。
每组中患者的数量和百分比。
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将收集在至少 12 个月但不超过 3.5 年的研究期间完成的所有例行访视的数据。
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实验室检查 - 凝血 (1)
大体时间：将收集在至少 12 个月但不超过 3.5 年的研究期间完成的所有例行访视的数据。
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特定指定年龄组的平均值、中位数、标准差、最短和最长时间将计算为： • 凝血酶原时间（国际标准化比率） |
将收集在至少 12 个月但不超过 3.5 年的研究期间完成的所有例行访视的数据。
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实验室检查 - 凝血 (2)
大体时间：将收集在至少 12 个月但不超过 3.5 年的研究期间完成的所有例行访视的数据。
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特定指定年龄组的平均值、中位数、标准差、最短和最长时间将计算为： • 部分凝血活酶时间（毫秒） |
将收集在至少 12 个月但不超过 3.5 年的研究期间完成的所有例行访视的数据。
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实验室检查 - 凝血 (3)
大体时间：将收集在至少 12 个月但不超过 3.5 年的研究期间完成的所有例行访视的数据。
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特定指定年龄组的平均值、中位数、标准差、最短和最长时间将计算为： • 活化部分凝血活酶时间（每份剂量的秒数） |
将收集在至少 12 个月但不超过 3.5 年的研究期间完成的所有例行访视的数据。
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实验室检查 - 血液化学 (1)
大体时间：将收集在至少 12 个月但不超过 3.5 年的研究期间完成的所有例行访视的数据。
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将计算特定指定年龄组的血液浓度的平均值、中值、标准差、最小和最大浓度：
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将收集在至少 12 个月但不超过 3.5 年的研究期间完成的所有例行访视的数据。
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实验室检查 - 血液化学 (2)
大体时间：将收集在至少 12 个月但不超过 3.5 年的研究期间完成的所有例行访视的数据。
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将计算特定指定年龄组的血液浓度的平均值、中值、标准差、最小和最大浓度： • 甲胎蛋白 (ng/mL) |
将收集在至少 12 个月但不超过 3.5 年的研究期间完成的所有例行访视的数据。
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实验室检查 - 血液化学 (3)
大体时间：将收集在至少 12 个月但不超过 3.5 年的研究期间完成的所有例行访视的数据。
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将计算特定指定年龄组的血液浓度的平均值、中值、标准差、最小和最大浓度：
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将收集在至少 12 个月但不超过 3.5 年的研究期间完成的所有例行访视的数据。
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实验室检查 - 血液化学 (4)
大体时间：将收集在至少 12 个月但不超过 3.5 年的研究期间完成的所有例行访视的数据。
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将计算特定指定年龄组的血液浓度的平均值、中值、标准差、最小和最大浓度： • 白蛋白 (g/L) |
将收集在至少 12 个月但不超过 3.5 年的研究期间完成的所有例行访视的数据。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Ioannis Kottakis, MD, PhD、Swedish Orphan Biovitrum
- 首席研究员：Xiaoping Luo, MD, PhD、Tongji Hospital, Tongji Medical College of Huazhong University of Science & Technology
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2025年9月1日
初级完成 (估计的)
2027年6月30日
研究完成 (估计的)
2027年6月30日
研究注册日期
首次提交
2023年12月19日
首先提交符合 QC 标准的
2024年1月17日
首次发布 (实际的)
2024年1月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年12月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年12月17日
最后验证
2025年12月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- Sobi.NTBC-008
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
根据Sobi的数据共享政策，Sobi可以与合格的研究人员共享匿名的临床研究数据。
Sobi 致力于分享参与者级别的临床研究数据以及欧洲药品管理局 (EMA) 和/或美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准的药物和适应症的汇总数据。
将根据合格的研究请求授予数据访问权限。
所有请求均由 Sobi 内部的跨职能专家小组进行评估。
IPD 共享时间框架
根据具体情况进行评估
IPD 共享访问标准
数据共享的决定将基于以下因素：
- 该提案的科学价值——即该提案应该在科学上合理、符合道德，并且有可能为促进公共卫生做出贡献。
- 研究计划的可行性 - 即提出请求的研究团队必须具有科学资格并拥有开展拟议项目的资源。
- 维护个人诚信 - 即 如果尽管进行了适当的匿名处理，但仍存在重新识别个人身份的风险，Sobi 将不会考虑共享个人数据。 此外，患者的知情同意将始终得到尊重。 如果匿名化过程会导致数据无法使用，Sobi 保留拒绝该提案的权利。
- 结果的公布 - 申请人应承诺将其发现提交给同行评审的科学期刊，或者在大会上展示结果（海报或类似的），无论研究结果如何
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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