HT-1 환자의 니티시논 치료 결과를 설명하기 위한 비개입, 시판 후 연구
2025년 12월 17일 업데이트: Swedish Orphan Biovitrum
중국의 정기 임상 치료에서 유전성 티로신혈증 1형(HT-1) 환자의 니티시논 치료 결과를 설명하기 위한 전향적, 비중재, 시판 후 연구
이는 일상적인 임상 환경에서 니티시논으로 치료받은 중국의 HT-1 환자에 대한 데이터를 수집하기 위한 전향적, 비중재, 비비교 다기관 연구입니다.
본 연구에서는 어떠한 시험이나 시험도 요구되지 않습니다.
연구 개요
상세 설명
이는 일상적인 임상 환경에서 니티시논으로 치료받은 중국의 HT-1 환자에 대한 데이터를 수집하기 위한 전향적, 비중재, 비비교 다기관 연구입니다. 본 연구에서 의무적인 테스트나 검사는 없지만, 프로토콜에 나열된 대부분의 테스트와 검사는 일상적인 임상 치료의 맥락에서 수행되고 관련 데이터가 수집될 것으로 기대됩니다. 등록 시 환자 치료, 의료 및 수술 이력, 기타 환자 특성에 대한 데이터가 수집됩니다. 연구에 등록된 환자는 최소 1년, 최대 3.5년 동안 추적됩니다.
이 연구는 0~18세 사이의 HT-1 환자 15명 이상을 등록하는 것을 목표로 합니다. 성인 환자가 등록되면 모든 적격 환자가 참여하도록 초대되므로 연구 모집단이 더 커집니다. 그러나 0~18세 환자 15명 목표가 달성되면 등록이 종료됩니다.
연구 유형
관찰
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Beijing, 중국
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
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Chongqing, 중국
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
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Hefei, 중국
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
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Wuhan, 중국
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
중국 내 선정된 현장의 조사관은 정기 임상 방문에 참석하는 모든 적격 환자를 연속적으로 등록하려고 시도합니다.
설명
포함 기준:
- 일상적인 임상 치료 환경에서 니티시논 치료(Sobi 제조 제품)로 치료를 받았거나 등록 시 처방된 HT-1 진단이 확인된 환자. 치료 시작 결정은 환자를 연구에 포함시키는 결정과 별개로 담당 의사가 내려야 합니다.
- 연구 관련 활동을 수행하기 전에 환자 또는 법정 연령 미만 환자의 경우 환자의 법적으로 승인된 대리인이 제공한 서명 및 날짜가 포함된 사전 동의를 얻어야 합니다. 현지 규정에 따라 소아 환자의 동의를 얻어야 합니다.
제외 기준:
1. 본 연구에 포함되기 전 3개월 이내에 동시 임상 중재 연구에 등록하거나 임상시험용 의약품(IMP)을 섭취한 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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전체 분석 세트(FAS)
전체 분석 세트(FAS)에는 일상적인 임상 치료에서 니티시논 치료에 대한 HT-1 진단이 확인되고 서명된 사전 동의를 제공하는 모든 환자가 포함됩니다.
환자는 연구 시작 시 니티시논 치료를 받고 있거나 등록 시 니티시논을 처방받아야 합니다.
분석 세트의 특정 제외 기준은 적용되지 않습니다.
FAS는 모든 분석에 사용됩니다.
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처방에 따르면
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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간, 신장 또는 혈액학적 이상반응(AE) 또는 사망의 발생
기간: 최소 12개월~3.5년의 연구 기간 동안 완료된 모든 정기 방문에 대한 데이터가 수집됩니다.
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100 환자년당 발생 환자 수 및 발생 비율.
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최소 12개월~3.5년의 연구 기간 동안 완료된 모든 정기 방문에 대한 데이터가 수집됩니다.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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사망의 발생
기간: 최소 12개월~3.5년의 연구 기간 동안 완료된 모든 정기 방문에 대한 데이터가 수집됩니다.
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100 환자년당 발생 환자 수 및 발생 비율.
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최소 12개월~3.5년의 연구 기간 동안 완료된 모든 정기 방문에 대한 데이터가 수집됩니다.
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간 이식의 발생
기간: 최소 12개월~3.5년의 연구 기간 동안 완료된 모든 정기 방문에 대한 데이터가 수집됩니다.
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100 환자년당 발생 환자 수 및 발생 비율.
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최소 12개월~3.5년의 연구 기간 동안 완료된 모든 정기 방문에 대한 데이터가 수집됩니다.
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간 악성 종양의 발생
기간: 최소 12개월~3.5년의 연구 기간 동안 완료된 모든 정기 방문에 대한 데이터가 수집됩니다.
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100 환자년당 발생 환자 수 및 발생 비율.
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최소 12개월~3.5년의 연구 기간 동안 완료된 모든 정기 방문에 대한 데이터가 수집됩니다.
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기타(간 이외의) 악성 종양의 발생
기간: 최소 12개월~3.5년의 연구 기간 동안 완료된 모든 정기 방문에 대한 데이터가 수집됩니다.
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100 환자년당 발생 환자 수 및 발생 비율.
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최소 12개월~3.5년의 연구 기간 동안 완료된 모든 정기 방문에 대한 데이터가 수집됩니다.
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안과적 사건의 발생
기간: 최소 12개월~3.5년의 연구 기간 동안 완료된 모든 정기 방문에 대한 데이터가 수집됩니다.
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100 환자년당 발생 환자 수 및 발생 비율.
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최소 12개월~3.5년의 연구 기간 동안 완료된 모든 정기 방문에 대한 데이터가 수집됩니다.
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신경학적 사건의 발생
기간: 최소 12개월~3.5년의 연구 기간 동안 완료된 모든 정기 방문에 대한 데이터가 수집됩니다.
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100 환자년당 발생 환자 수 및 발생 비율.
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최소 12개월~3.5년의 연구 기간 동안 완료된 모든 정기 방문에 대한 데이터가 수집됩니다.
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인지, 발달 기능 AE의 발생
기간: 최소 12개월~3.5년의 연구 기간 동안 완료된 모든 정기 방문에 대한 데이터가 수집됩니다.
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인지, 발달 기능 AE는 eCRF에 기록됩니다.
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최소 12개월~3.5년의 연구 기간 동안 완료된 모든 정기 방문에 대한 데이터가 수집됩니다.
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보고 가능한 AE의 발생
기간: 최소 12개월~3.5년의 연구 기간 동안 완료된 모든 정기 방문에 대한 데이터가 수집됩니다.
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100 환자년당 발생 환자 수 및 발생 비율. 보고 가능한 AE는 다음과 같이 정의됩니다.
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최소 12개월~3.5년의 연구 기간 동안 완료된 모든 정기 방문에 대한 데이터가 수집됩니다.
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치료 및 식이요법 준수
기간: 최소 12개월~3.5년의 연구 기간 동안 완료된 모든 정기 방문에 대한 데이터가 수집됩니다.
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1("매우 좋음")에서 4("매우 나쁨") 및 "알 수 없음"으로 평가됩니다.
각 그룹의 환자 수 및 백분율.
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최소 12개월~3.5년의 연구 기간 동안 완료된 모든 정기 방문에 대한 데이터가 수집됩니다.
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노출 정도
기간: 최소 12개월~3.5년의 연구 기간 동안 완료된 모든 정기 방문에 대한 데이터가 수집됩니다.
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다음 방법으로 측정한 노출 정도:
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최소 12개월~3.5년의 연구 기간 동안 완료된 모든 정기 방문에 대한 데이터가 수집됩니다.
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노출 정도
기간: 최소 12개월~3.5년의 연구 기간 동안 완료된 모든 정기 방문에 대한 데이터가 수집됩니다.
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다음 방법으로 측정한 노출 정도:
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최소 12개월~3.5년의 연구 기간 동안 완료된 모든 정기 방문에 대한 데이터가 수집됩니다.
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조사자가 평가한 전반적인 임상 상태
기간: 최소 12개월~3.5년의 연구 기간 동안 완료된 모든 정기 방문에 대한 데이터가 수집됩니다.
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전반적인 임상 상태는 연구자에 의해 4점 척도로 평가됩니다. 정상, 경미한 질병, 보통의 질병, 현저한 질병.
각 그룹의 환자 수 및 백분율.
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최소 12개월~3.5년의 연구 기간 동안 완료된 모든 정기 방문에 대한 데이터가 수집됩니다.
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연구자가 평가한 안과 상태
기간: 최소 12개월~3.5년의 연구 기간 동안 완료된 모든 정기 방문에 대한 데이터가 수집됩니다.
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조사관이 평가한 대로("예, 정상", "아니오, 정상이 아님" 및 "알 수 없음").
각 그룹의 환자 수 및 백분율.
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최소 12개월~3.5년의 연구 기간 동안 완료된 모든 정기 방문에 대한 데이터가 수집됩니다.
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조사자가 평가한 신경인지/발달 상태
기간: 최소 12개월~3.5년의 연구 기간 동안 완료된 모든 정기 방문에 대한 데이터가 수집됩니다.
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조사관이 평가한 대로("예, 정상", "아니오, 정상이 아님" 및 "알 수 없음").
각 그룹의 환자 수 및 백분율.
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최소 12개월~3.5년의 연구 기간 동안 완료된 모든 정기 방문에 대한 데이터가 수집됩니다.
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실험실 조사 - 혈액 응고 (1)
기간: 최소 12개월~3.5년의 연구 기간 동안 완료된 모든 정기 방문에 대한 데이터가 수집됩니다.
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특별 지정된 연령 그룹의 평균, 중앙값, 표준 편차, 최소 및 최대 시간은 다음 항목에 대해 계산됩니다. • 프로트롬빈 시간(국제 표준화 비율) |
최소 12개월~3.5년의 연구 기간 동안 완료된 모든 정기 방문에 대한 데이터가 수집됩니다.
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실험실 조사 - 혈액 응고 (2)
기간: 최소 12개월~3.5년의 연구 기간 동안 완료된 모든 정기 방문에 대한 데이터가 수집됩니다.
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특별 지정된 연령 그룹의 평균, 중앙값, 표준 편차, 최소 및 최대 시간은 다음 항목에 대해 계산됩니다. • 부분 트롬보플라스틴 시간(밀리초) |
최소 12개월~3.5년의 연구 기간 동안 완료된 모든 정기 방문에 대한 데이터가 수집됩니다.
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실험실 조사 - 혈액 응고 (3)
기간: 최소 12개월~3.5년의 연구 기간 동안 완료된 모든 정기 방문에 대한 데이터가 수집됩니다.
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특별 지정된 연령 그룹의 평균, 중앙값, 표준 편차, 최소 및 최대 시간은 다음 항목에 대해 계산됩니다. • 활성화된 부분 트롬보플라스틴 시간(배급당 초) |
최소 12개월~3.5년의 연구 기간 동안 완료된 모든 정기 방문에 대한 데이터가 수집됩니다.
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실험실 조사 - 혈액 화학 (1)
기간: 최소 12개월~3.5년의 연구 기간 동안 완료된 모든 정기 방문에 대한 데이터가 수집됩니다.
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임시 지정된 연령 그룹의 평균, 중앙값, 표준 편차, 최소 및 최대 농도는 다음의 혈액 농도에 대해 계산됩니다.
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최소 12개월~3.5년의 연구 기간 동안 완료된 모든 정기 방문에 대한 데이터가 수집됩니다.
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실험실 조사 - 혈액 화학 (2)
기간: 최소 12개월~3.5년의 연구 기간 동안 완료된 모든 정기 방문에 대한 데이터가 수집됩니다.
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임시 지정된 연령 그룹의 평균, 중앙값, 표준 편차, 최소 및 최대 농도는 다음의 혈액 농도에 대해 계산됩니다. • 알파-태아단백질(ng/mL) |
최소 12개월~3.5년의 연구 기간 동안 완료된 모든 정기 방문에 대한 데이터가 수집됩니다.
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실험실 조사 - 혈액 화학 (3)
기간: 최소 12개월~3.5년의 연구 기간 동안 완료된 모든 정기 방문에 대한 데이터가 수집됩니다.
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임시 지정된 연령 그룹의 평균, 중앙값, 표준 편차, 최소 및 최대 농도는 다음의 혈액 농도에 대해 계산됩니다.
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최소 12개월~3.5년의 연구 기간 동안 완료된 모든 정기 방문에 대한 데이터가 수집됩니다.
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실험실 조사 - 혈액 화학 (4)
기간: 최소 12개월~3.5년의 연구 기간 동안 완료된 모든 정기 방문에 대한 데이터가 수집됩니다.
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임시 지정된 연령 그룹의 평균, 중앙값, 표준 편차, 최소 및 최대 농도는 다음의 혈액 농도에 대해 계산됩니다. • 알부민(g/L) |
최소 12개월~3.5년의 연구 기간 동안 완료된 모든 정기 방문에 대한 데이터가 수집됩니다.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Ioannis Kottakis, MD, PhD, Swedish Orphan Biovitrum
- 수석 연구원: Xiaoping Luo, MD, PhD, Tongji Hospital, Tongji Medical College of Huazhong University of Science & Technology
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2025년 9월 1일
기본 완료 (추정된)
2027년 6월 30일
연구 완료 (추정된)
2027년 6월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 12월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 1월 17일
처음 게시됨 (실제)
2024년 1월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 12월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 12월 17일
마지막으로 확인됨
2025년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- Sobi.NTBC-008
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Sobi의 데이터 공유 정책에 따라 Sobi는 자격을 갖춘 연구원과 익명화된 임상 연구 데이터를 공유할 수 있습니다.
Sobi는 참가자 수준에 대한 임상 연구 데이터와 유럽 의약청(EMA) 및/또는 식품의약청(FDA)이 승인한 의약품 및 적응증에 대한 요약 데이터를 공유하기로 약속합니다.
적격한 연구 요청에 대한 응답으로 데이터 액세스가 허용됩니다.
모든 요청은 Sobi 내 전문가들로 구성된 다기능 패널에 의해 평가됩니다.
IPD 공유 기간
사례별로 평가됨
IPD 공유 액세스 기준
데이터 공유에 대한 결정은 다음을 기준으로 이루어집니다.
- 제안의 과학적 장점 - 즉 제안은 과학적으로 건전하고 윤리적이어야 하며 공중 보건 발전에 기여할 수 있는 잠재력을 가지고 있어야 합니다.
- 연구 제안의 타당성 - 즉, 요청 연구팀은 과학적 자격을 갖추고 제안된 프로젝트를 수행할 수 있는 자원을 보유하고 있어야 합니다.
- 개인의 성실성 유지 - 즉 Sobi는 적절한 익명화에도 불구하고 개인을 재식별할 위험이 있는 경우 개인 데이터 공유를 고려하지 않습니다. 또한, 환자의 사전 동의는 항상 존중됩니다. 익명화 프로세스로 인해 데이터를 사용할 수 없게 되는 경우 Sobi는 제안을 거부할 권리를 보유합니다.
- 결과 출판 - 신청자는 연구 결과에 관계없이 자신의 연구 결과를 동료 심사를 받는 과학 저널에 제출하거나 학회(포스터 또는 이와 유사한 것)에서 결과를 발표하기로 약속해야 합니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
유전성 티로신혈증, 제1형에 대한 임상 시험
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University of Bologna완전한
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Johns Hopkins University종료됨설인신경통 | 삼차신경통(Burchiel Type I) | 삼차신경통(Burchiel Type II) | 삼차신경병성 통증 | 삼차신경차단 통증 | 복합 부위 통증 증후군(상지 침범 유형 I 및 II) | 경추 탈구로 인한 상지 통증 | 중추 통증 증후군미국
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