Um estudo pós-comercialização não intervencionista para descrever o resultado do tratamento com nitisinona em pacientes com HT-1
5 de fevereiro de 2024 atualizado por: Swedish Orphan Biovitrum
Um estudo prospectivo, não intervencionista e pós-comercialização para descrever o resultado do tratamento com nitisinona em pacientes com tirosinemia hereditária tipo 1 (HT-1) em cuidados clínicos de rotina na China
Este é um estudo prospectivo, não intervencionista, não comparativo e multicêntrico para coletar dados em pacientes HT-1 na China tratados com Nitisinona em um ambiente clínico de rotina.
Nenhum teste ou exame é obrigatório no estudo.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo prospectivo, não intervencionista, não comparativo e multicêntrico para coletar dados em pacientes HT-1 na China tratados com Nitisinona em um ambiente clínico de rotina. Nenhum teste ou exame é obrigatório no estudo, embora a expectativa seja que a maioria dos testes e exames listados no protocolo sejam realizados no contexto de cuidados clínicos de rotina e dados relevantes sejam capturados. Na inscrição, serão capturados dados sobre o tratamento do paciente, histórico médico e cirúrgico, juntamente com outras características do paciente. Os pacientes inscritos no estudo serão acompanhados por pelo menos 1 ano e por um máximo de 3,5 anos.
O estudo visa inscrever pelo menos 15 pacientes com HT-1 com idade entre 0 e 18 anos. Se pacientes adultos estiverem inscritos, a população do estudo será maior, pois todos os pacientes elegíveis serão convidados a participar. No entanto, as inscrições serão encerradas quando a meta de 15 pacientes de 0 a 18 anos for atingida.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
15
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Ioannis Kottakis, MD, PhD
- Número de telefone: +41 61 508 72 13
- E-mail: Ioannis.Kottakis@sobi.com
Estude backup de contato
- Nome: Catrine Berlin, MSc
- Número de telefone: +46(0)86972000
- E-mail: Catrine.Berlin@sobi.com
Locais de estudo
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Beijing, China
- Ainda não está recrutando
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site
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Chongqing, China
- Ainda não está recrutando
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site
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Hefei, China
- Recrutamento
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site
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Wuhan, China
- Recrutamento
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Os investigadores em locais selecionados na China tentarão inscrever consecutivamente todos os pacientes elegíveis que se apresentam para uma consulta clínica de rotina.
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com diagnóstico confirmado de HT-1 tratados ou prescritos no momento da inscrição, tratamento com Nitisinona (produto fabricado pela Sobi) em um ambiente de atendimento clínico de rotina. A decisão de iniciar o tratamento será tomada pelo médico responsável pelo tratamento, independentemente da decisão de incluir o paciente no estudo.
- O consentimento informado assinado e datado fornecido pelo paciente, ou pelo(s) representante(s) legalmente autorizado(s) do paciente para pacientes menores de idade, deve ser obtido antes de quaisquer atividades relacionadas ao estudo serem realizadas. O consentimento deve ser obtido de pacientes pediátricos de acordo com os regulamentos locais
Critério de exclusão:
1. Inscrição em um estudo clínico intervencionista simultâneo ou ingestão de um medicamento experimental (ME), dentro de três meses antes da inclusão neste estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Conjunto de análise completo (FAS)
O Conjunto de Análise Completo (FAS) incluirá todos os pacientes com diagnóstico confirmado de HT-1 em tratamento com Nitisinona em cuidados clínicos de rotina, que fornecem consentimento informado assinado.
Os pacientes devem estar em tratamento com Nitisinona no início do estudo ou devem ter recebido Nitisinona no momento da inscrição.
Nenhum critério de exclusão específico do conjunto de análise será aplicado.
O FAS será usado para todas as análises.
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De acordo com a prescrição
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Ocorrência de eventos adversos (EAs) hepáticos, renais ou hematológicos ou morte
Prazo: Os dados serão coletados para todas as visitas de rotina concluídas durante o período do estudo, que é de pelo menos 12 meses, mas não mais que 3,5 anos.
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Número e percentual de pacientes com ocorrência e número de ocorrências por 100 pacientes-ano.
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Os dados serão coletados para todas as visitas de rotina concluídas durante o período do estudo, que é de pelo menos 12 meses, mas não mais que 3,5 anos.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Ocorrência de morte
Prazo: Os dados serão coletados para todas as visitas de rotina concluídas durante o período do estudo, que é de pelo menos 12 meses, mas não mais que 3,5 anos.
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Número e percentual de pacientes com ocorrência e número de ocorrências por 100 pacientes-ano.
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Os dados serão coletados para todas as visitas de rotina concluídas durante o período do estudo, que é de pelo menos 12 meses, mas não mais que 3,5 anos.
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Ocorrência de transplante de fígado
Prazo: Os dados serão coletados para todas as visitas de rotina concluídas durante o período do estudo, que é de pelo menos 12 meses, mas não mais que 3,5 anos.
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Número e percentual de pacientes com ocorrência e número de ocorrências por 100 pacientes-ano.
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Os dados serão coletados para todas as visitas de rotina concluídas durante o período do estudo, que é de pelo menos 12 meses, mas não mais que 3,5 anos.
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Ocorrência de malignidade hepática
Prazo: Os dados serão coletados para todas as visitas de rotina concluídas durante o período do estudo, que é de pelo menos 12 meses, mas não mais que 3,5 anos.
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Número e percentual de pacientes com ocorrência e número de ocorrências por 100 pacientes-ano.
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Os dados serão coletados para todas as visitas de rotina concluídas durante o período do estudo, que é de pelo menos 12 meses, mas não mais que 3,5 anos.
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Ocorrência de outras doenças malignas (não hepáticas)
Prazo: Os dados serão coletados para todas as visitas de rotina concluídas durante o período do estudo, que é de pelo menos 12 meses, mas não mais que 3,5 anos.
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Número e percentual de pacientes com ocorrência e número de ocorrências por 100 pacientes-ano.
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Os dados serão coletados para todas as visitas de rotina concluídas durante o período do estudo, que é de pelo menos 12 meses, mas não mais que 3,5 anos.
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Ocorrência de eventos oftálmicos
Prazo: Os dados serão coletados para todas as visitas de rotina concluídas durante o período do estudo, que é de pelo menos 12 meses, mas não mais que 3,5 anos.
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Número e percentual de pacientes com ocorrência e número de ocorrências por 100 pacientes-ano.
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Os dados serão coletados para todas as visitas de rotina concluídas durante o período do estudo, que é de pelo menos 12 meses, mas não mais que 3,5 anos.
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Ocorrência de eventos neurológicos
Prazo: Os dados serão coletados para todas as visitas de rotina concluídas durante o período do estudo, que é de pelo menos 12 meses, mas não mais que 3,5 anos.
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Número e percentual de pacientes com ocorrência e número de ocorrências por 100 pacientes-ano.
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Os dados serão coletados para todas as visitas de rotina concluídas durante o período do estudo, que é de pelo menos 12 meses, mas não mais que 3,5 anos.
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Ocorrência de EAs de função cognitiva e de desenvolvimento
Prazo: Os dados serão coletados para todas as visitas de rotina concluídas durante o período do estudo, que é de pelo menos 12 meses, mas não mais que 3,5 anos.
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EAs de função cognitiva e de desenvolvimento serão registrados no eCRF.
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Os dados serão coletados para todas as visitas de rotina concluídas durante o período do estudo, que é de pelo menos 12 meses, mas não mais que 3,5 anos.
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Ocorrência de quaisquer EAs reportáveis
Prazo: Os dados serão coletados para todas as visitas de rotina concluídas durante o período do estudo, que é de pelo menos 12 meses, mas não mais que 3,5 anos.
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Número e percentual de pacientes com ocorrência e número de ocorrências por 100 pacientes-ano. EAs reportáveis são definidos como:
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Os dados serão coletados para todas as visitas de rotina concluídas durante o período do estudo, que é de pelo menos 12 meses, mas não mais que 3,5 anos.
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Tratamento e adesão à dieta
Prazo: Os dados serão coletados para todas as visitas de rotina concluídas durante o período do estudo, que é de pelo menos 12 meses, mas não mais que 3,5 anos.
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Avaliado de 1 (“muito bom”) a 4 (“muito ruim”) e “desconhecido”.
Número e porcentagem de pacientes em cada grupo.
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Os dados serão coletados para todas as visitas de rotina concluídas durante o período do estudo, que é de pelo menos 12 meses, mas não mais que 3,5 anos.
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Extensão da exposição
Prazo: Os dados serão coletados para todas as visitas de rotina concluídas durante o período do estudo, que é de pelo menos 12 meses, mas não mais que 3,5 anos.
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Extensão da exposição medida por:
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Os dados serão coletados para todas as visitas de rotina concluídas durante o período do estudo, que é de pelo menos 12 meses, mas não mais que 3,5 anos.
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Extensão da exposição
Prazo: Os dados serão coletados para todas as visitas de rotina concluídas durante o período do estudo, que é de pelo menos 12 meses, mas não mais que 3,5 anos.
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Extensão da exposição medida por:
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Os dados serão coletados para todas as visitas de rotina concluídas durante o período do estudo, que é de pelo menos 12 meses, mas não mais que 3,5 anos.
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Condição clínica geral avaliada pelo investigador
Prazo: Os dados serão coletados para todas as visitas de rotina concluídas durante o período do estudo, que é de pelo menos 12 meses, mas não mais que 3,5 anos.
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A condição clínica geral será avaliada pelo investigador em uma escala de 4 pontos; normal, levemente doente, moderadamente doente, acentuadamente doente.
Número e porcentagem de pacientes em cada grupo.
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Os dados serão coletados para todas as visitas de rotina concluídas durante o período do estudo, que é de pelo menos 12 meses, mas não mais que 3,5 anos.
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Estado oftalmológico avaliado pelo investigador
Prazo: Os dados serão coletados para todas as visitas de rotina concluídas durante o período do estudo, que é de pelo menos 12 meses, mas não mais que 3,5 anos.
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Conforme avaliado pelo investigador (“sim, normal”, “não, não normal” e “desconhecido”).
Número e porcentagem de pacientes em cada grupo.
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Os dados serão coletados para todas as visitas de rotina concluídas durante o período do estudo, que é de pelo menos 12 meses, mas não mais que 3,5 anos.
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Estado neurocognitivo/desenvolvimentista avaliado pelo investigador
Prazo: Os dados serão coletados para todas as visitas de rotina concluídas durante o período do estudo, que é de pelo menos 12 meses, mas não mais que 3,5 anos.
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Conforme avaliado pelo investigador (“sim, normal”, “não, não normal” e “desconhecido”).
Número e porcentagem de pacientes em cada grupo.
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Os dados serão coletados para todas as visitas de rotina concluídas durante o período do estudo, que é de pelo menos 12 meses, mas não mais que 3,5 anos.
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Investigações laboratoriais - Coagulação Sanguínea (1)
Prazo: Os dados serão coletados para todas as visitas de rotina concluídas durante o período do estudo, que é de pelo menos 12 meses, mas não mais que 3,5 anos.
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Média, mediana, desvio padrão, tempo mínimo e máximo para faixas etárias especificadas ad hoc serão calculados para: • Tempo de protrombina (Relação Normalizada Internacional) |
Os dados serão coletados para todas as visitas de rotina concluídas durante o período do estudo, que é de pelo menos 12 meses, mas não mais que 3,5 anos.
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Investigações laboratoriais - Coagulação Sanguínea (2)
Prazo: Os dados serão coletados para todas as visitas de rotina concluídas durante o período do estudo, que é de pelo menos 12 meses, mas não mais que 3,5 anos.
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Média, mediana, desvio padrão, tempo mínimo e máximo para faixas etárias especificadas ad hoc serão calculados para: • Tempo de tromboplastina parcial (milissegundos) |
Os dados serão coletados para todas as visitas de rotina concluídas durante o período do estudo, que é de pelo menos 12 meses, mas não mais que 3,5 anos.
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Investigações laboratoriais - Coagulação Sanguínea (3)
Prazo: Os dados serão coletados para todas as visitas de rotina concluídas durante o período do estudo, que é de pelo menos 12 meses, mas não mais que 3,5 anos.
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Média, mediana, desvio padrão, tempo mínimo e máximo para faixas etárias especificadas ad hoc serão calculados para: • Tempo de tromboplastina parcial ativada (segundos por ração) |
Os dados serão coletados para todas as visitas de rotina concluídas durante o período do estudo, que é de pelo menos 12 meses, mas não mais que 3,5 anos.
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Investigações laboratoriais - Química do Sangue (1)
Prazo: Os dados serão coletados para todas as visitas de rotina concluídas durante o período do estudo, que é de pelo menos 12 meses, mas não mais que 3,5 anos.
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Média, mediana, desvio padrão, concentração mínima e máxima para faixas etárias especificadas ad hoc serão calculadas para concentrações sanguíneas de:
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Os dados serão coletados para todas as visitas de rotina concluídas durante o período do estudo, que é de pelo menos 12 meses, mas não mais que 3,5 anos.
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Investigações laboratoriais - Química do Sangue (2)
Prazo: Os dados serão coletados para todas as visitas de rotina concluídas durante o período do estudo, que é de pelo menos 12 meses, mas não mais que 3,5 anos.
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Média, mediana, desvio padrão, concentração mínima e máxima para faixas etárias especificadas ad hoc serão calculadas para concentrações sanguíneas de: • Alfa-fetoproteína (ng/mL) |
Os dados serão coletados para todas as visitas de rotina concluídas durante o período do estudo, que é de pelo menos 12 meses, mas não mais que 3,5 anos.
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Investigações laboratoriais - Química do Sangue (3)
Prazo: Os dados serão coletados para todas as visitas de rotina concluídas durante o período do estudo, que é de pelo menos 12 meses, mas não mais que 3,5 anos.
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Média, mediana, desvio padrão, concentração mínima e máxima para faixas etárias especificadas ad hoc serão calculadas para concentrações sanguíneas de:
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Os dados serão coletados para todas as visitas de rotina concluídas durante o período do estudo, que é de pelo menos 12 meses, mas não mais que 3,5 anos.
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Investigações laboratoriais - Química do Sangue (4)
Prazo: Os dados serão coletados para todas as visitas de rotina concluídas durante o período do estudo, que é de pelo menos 12 meses, mas não mais que 3,5 anos.
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Média, mediana, desvio padrão, concentração mínima e máxima para faixas etárias especificadas ad hoc serão calculadas para concentrações sanguíneas de: • Albumina (g/L) |
Os dados serão coletados para todas as visitas de rotina concluídas durante o período do estudo, que é de pelo menos 12 meses, mas não mais que 3,5 anos.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Ioannis Kottakis, MD, PhD, Swedish Orphan Biovitrum
- Investigador principal: Xiaoping Luo, MD, PhD, Tongji Hospital, Tongji Medical College of Huazhong University of Science & Technology
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
14 de dezembro de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
30 de junho de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de junho de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
19 de dezembro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de janeiro de 2024
Primeira postagem (Real)
26 de janeiro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
7 de fevereiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
5 de fevereiro de 2024
Última verificação
1 de fevereiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Metabolismo de Aminoácidos, Erros Inatos
- Tirosinemias
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores Enzimáticos
- Nitisinona
Outros números de identificação do estudo
- Sobi.NTBC-008
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
De acordo com a política de compartilhamento de dados da Sobi, a Sobi pode compartilhar dados anônimos de estudos clínicos com pesquisadores qualificados.
Sobi compromete-se a partilhar dados de estudos clínicos ao nível dos participantes e dados resumidos de medicamentos e indicações aprovados pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA) e/ou pela Food and Drug Administration (FDA).
O acesso aos dados será concedido em resposta a solicitações de pesquisa qualificadas.
Todas as solicitações são avaliadas por um painel multifuncional de especialistas da Sobi.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Avaliado caso a caso
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Uma decisão sobre o compartilhamento de dados será baseada no seguinte:
- O mérito científico da proposta - ou seja, a proposta deve ser cientificamente sólida, ética e ter potencial para contribuir para o avanço da saúde pública.
- A viabilidade da proposta de pesquisa - ou seja, a equipe de pesquisa solicitante deve ser cientificamente qualificada e possuir recursos para conduzir o projeto proposto.
- Manutenção da integridade pessoal - ou seja, A Sobi não considerará a partilha de dados individuais se houver risco de reidentificação de indivíduos, apesar de uma anonimização adequada. Além disso, o consentimento informado dos pacientes será sempre respeitado. Sobi reserva-se o direito de rejeitar a proposta se o processo de anonimização tornar os dados inutilizáveis.
- Publicação dos resultados - os candidatos deverão comprometer-se a submeter os seus resultados a uma revista científica com revisão por pares, ou a apresentar os resultados em congresso (poster ou similar), independentemente do resultado da investigação.
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .